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| 臨床データ | |
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| 商号 | エムフラザ、カルコート、その他 |
| AHFS / Drugs.com | モノグラフ |
投与経路 | 経口摂取 |
| ATCコード |
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| 法的地位 | |
| 法的地位 | |
| 薬物動態データ | |
| タンパク質結合 | 40% |
| 代謝 | 血漿エステラーゼによって活性代謝物に |
| 消失半減期 | 1.1～1.9時間（代謝物） |
| 排泄 | 腎臓（70%）と糞便（30%） |
| 識別子 | |
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| CAS番号 |
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| パブケム CID |
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| ドラッグバンク |
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| ケムスパイダー |
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| ユニ |
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| ケッグ |
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| チェムBL |
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| CompTox ダッシュボード ( EPA ) |
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| ECHA 情報カード | 100.034.969 |
| 化学および物理データ | |
| 式 | Ｃ２５Ｈ３１ＮＯ６ |
| モル質量 | 441.524 グラムモル−1 |
| 3Dモデル（JSmol） |
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  （これは何ですか？）（確認） | |
デフラザコート（商品名カルコートなど）は、アセトニドまたはO-イソプロピリデン誘導体に属するグルココルチコイドです。 [1]抗炎症剤として使用され、1969年に特許を取得し[1]、1985年に医療用として承認されました。[2]米国食品医薬品局（FDA）は、これをデュシェンヌ型筋ジストロフィーの画期的な薬剤であると考えています。[3]
医療用途
製造元はデフラザコートの用途として以下を挙げている: [4]
米国では、デフラザコートは2歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬として承認されています。 [5]
副作用
デフラザコートは、免疫抑制、骨密度の低下、ステロイド誘発性筋萎縮、ミオパシー、内分泌不全など、すべてのコルチコステロイドに共通するリスクを伴います。臨床試験では、最も一般的な副作用（プラセボより10％以上高い）は、クッシング症候群のような外観、体重増加、食欲増進でした。[6]
薬理学
作用機序
デフラザコートは不活性なプロドラッグであり、急速に活性薬物21-デスアセチルデフラザコートに代謝される。 [7]
相対的な効力
デフラザコートの効力はプレドニゾンの約70～90%です。[8] 2017年のレビューでは、デフラザコート7.5 mgの作用は、コルチゾン25 mg 、ヒドロコルチゾン20 mg 、プレドニゾロンまたはプレドニゾン5 mg、メチルプレドニゾロンまたはトリアムシノロン4 mg 、またはベタメタゾンまたはデキサメタゾン0.75 mgとほぼ同等であることがわかりました。レビューでは、この薬剤は治療指数が高く、初回経口投与量は6～90 mgで、プレドニゾロンと同じ脱灰効果を誘発するにはおそらく50%高い投与量が必要であると指摘されています。そのため、他の合成コルチコステロイドよりもカルシウム代謝への影響が少なく、そのため子供の成長速度低下や高齢者の骨粗鬆症のリスクが低く、炭水化物代謝、ナトリウム貯留、低カリウム血症への影響も比較的小さい。[9]
歴史
デフラザコートは、関節リウマチ、腎炎症候群、全身性エリテマトーデス、移植、リウマチ性多発筋痛、サルコイドーシス、若年性慢性関節炎の治療薬として1969年に初めて導入されました。[1]
2015年1月、FDAはマラソン・ファーマシューティカルズ社にファストトラックのステータスを与え、男児を発症する稀な「進行性で致命的な病気」であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬候補としてデフラザコートの承認を求めた。 [10]デフラザコートは2017年2月9日にFDAによりデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬として承認されたが、 [11] [12]マラソン社のCEOは2017年2月13日、同社が米国でデフラザコート（エムフラザ）に要求している高額な価格（年間89,000ドル）をめぐる論争のなか、デフラザコート（エムフラザ）の発売が遅れると発表した。この価格は海外での「およそ70倍」にあたる。[13]デフラザコートは他のいくつかの国では以前から承認されている古い薬であるため、現在では多くの場所で安価なジェネリックとして入手できる。例えば、カナダではデフラザコートは1錠あたり約1ドルで購入できます。[14]
デフラザコートは、PTCセラピューティクス社が2017年3月16日にエムフラザの全権利を取得した後、米国ではエムフラザのブランド名で販売されています。[15]デフラザコートは、英国ではCalcortの商標名で販売されています。[8]ブラジルではCortax、Decortil、Defcort、Deflanilとして、インドではMoaid、Zenflav、Defolet、DFZ、Decotaz、DefZotとして、バングラデシュではXalcortとして、パナマではZamenとして、スペインではZameneとして、ホンジュラスではFlezacorとして販売されています。[16]
米国食品医薬品局は、進行性の筋肉の劣化と衰弱を引き起こすまれな遺伝性疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を患う5歳以上の患者の治療薬としてデフラザコートを承認した。エムフラザは、炎症を抑え、免疫系の活動を抑えることで作用するコルチコステロイドである。[5] NDA 208684は、希少疾病用医薬品として2017年2月9日にタイプ1の新規分子化合物として承認された。[17]
参考文献
- ^ abc Nayak S, Acharjya B (2008年12月19日). 「デフラザコートと他のグルココルチコイドの比較」. Indian Journal of Dermatology . 53 (4): 167–170. doi : 10.4103/0019-5154.44786 . PMC 2763756. PMID 19882026 .
- ^ Fischer J、Ganellin CR (2006)。アナログベースの創薬。John Wiley & Sons。p. 486。ISBN 9783527607495。
- ^ 2017年の新薬治療承認（PDF）。米国食品医薬品局（FDA）（報告書）。2018年1月。 2020年9月16日閲覧。
- ^ 「Refla: デフラザコート」（PDF） .
- ^ ab 「FDAがデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬を承認」。米国食品医薬品局（プレスリリース） 。 2017年2月18日閲覧。
この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ 「Emflaza- deflazacort錠 Emflaza- deflazacort懸濁液」DailyMed 2020年1月29日. 2020年9月17日閲覧。
- ^ Möllmann H, Hochhaus G, Rohatagi S, Barth J, Derendorf H (1995 年 7 月). 「メチルプレドニゾロンおよびプレドニゾロンと比較したデフラザコートの薬物動態/薬力学的評価」.製薬研究. 12 (7): 1096–100. doi :10.1023/a:1016287104656. PMID 7494809. S2CID 9920545.
- ^ ab "Calcort". electronic Medicines Compendium. 2008年6月11日. 2012年12月24日時点のオリジナルよりアーカイブ。2008年10月28日に取得。
- ^ Parente L (2017年1月). 「デフラザコート：他のコルチコステロイドに対する治療指数、相対効力、等価投与量」BMC Pharmacology & Toxicology . 18 (1): 1. doi : 10.1186/s40360-016-0111-8 . PMC 5216559 . PMID 28057083.
- ^ Hirst EJ (2015年1月19日)、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬が2016年に米国で販売承認される可能性、シカゴ・トリビューン、 2017年2月13日閲覧、
寿命を延ばすことが証明されている...進行性で致命的な病気だが、米国では薬物治療が受けられない
- ^ 「FDA、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬を承認」www.fda.gov 2017年2月9日2017年2月10日閲覧。
- ^ 「マラソン・ファーマシューティカルズ、筋ジストロフィー薬を8万9000ドルで販売へ」www.wsj.com 2017年2月10日。2017年2月10日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2017年2月10日閲覧。
- ^ Walker J、Pulliam S (2017年2月13日)、マラソン・ファーマシューティカルズ、筋ジストロフィー薬の値段を70倍に値上げへ、ウォール・ストリート・ジャーナル、 2017年2月13日閲覧、
FDA承認のデフラザコート、男児に発症する稀な疾患を治療
- ^ Mukherjee CS (2017年2月10日). 「Brainstorm Health Daily」 . 2017年2月13日閲覧。
- ^ 「PTC Therapeutics、米国でデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬Emflazaの買収を完了」PTC Therapeutics, Inc.
- ^ 「物質: DEFLAZACORT」 (ポルトガル語)。セントラルクス。 2008年。2008年10月28日に取得。
- ^ 「Drugs@FDA: FDA 承認医薬品」。米国食品医薬品局(FDA)。
外部リンク
- 「デフラザコート」。薬物情報ポータル。米国国立医学図書館。
