マラソン製薬

マラソン製薬

会社種別	プライベート
業界	医薬品
創設者	ロバート・アルトマン[1]
本部	イリノイ州ノースブルック 、 アメリカ合衆国
サービスエリア	全世界
主要人物	ロバート・アルトマン ジェフリー・S・アロニン元会長兼CEO
製品	ニーズの高い、患者数が少ない、後期段階の医薬品を開発した

マラソン・ファーマシューティカルズLLCは、希少疾患患者向けの医薬品を専門とする非上場のバイオ医薬品会社でした。 ^[2]イリノイ州に本社を置くこの会社^[3]は、治療薬を開発・製造し、市場に投入しました。世界4か所で100人の従業員を雇用していました。^[要出典] 2017年、PTCセラピューティクスは、カナダと英国で同じ薬が年間約1,000ドルで入手可能であるにもかかわらず、患者に年間89,000ドルの定価で薬を販売する計画に対する批判を受けて、マラソン・ファーマシューティカルズの薬エムフラザ（デフラザコート）の権利を1億4,000万ドルで買収しました。^{[4] [5]}

マラソンは、米国食品医薬品局（FDA）の希少疾病用医薬品法に定められた希少疾患の患者を含む、ニーズの高い少数の患者集団向けの医薬品を製造した。同法では、希少疾患とは米国で20万人未満の患者に影響を与える疾患と定義している^[6]

マラソン社は後期段階の医薬品を開発し、規制当局の承認を取得し、患者支援団体の意見を取り入れながら医薬品を製造・商品化した。マラソン社の規制努力は、新薬申請（NDA）または生物学的製剤承認申請（BLA）のFDA承認取得に集中した。 ^[7]

同社は経済的困難を抱える適格患者に援助を提供し^{[8] 、}国立希少疾患協会（NORD）や同様の患者支援団体を通じて患者が他の援助を確保できるよう支援した^{[9] 。}

同社は、規制の抜け穴やFDAの優遇措置を利用して希少疾患の治療薬を安価に入手し、定価を倍増させて利益を上げるビジネスモデルを批判された。^{[10] [11]}

マラソンは北米で製品を販売した。

マラソン社は、神経系、筋肉系、胃腸系、血液系の疾患を標的とした医薬品^{[12]を開発しました。その中には、}デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の進行を遅らせる新薬デフラザコートが含まれています^[13] 。2015年1月、マラソン社は、DMDの潜在的治療薬としてデフラザコートに対し、FDAからファストトラック指定を受けました^[14]。エクソンディス51とデフラザコートは、2017年2月12日現在、DMDの治療薬としてFDA承認を受けた唯一の薬です。ほとんどの患者は25歳までに亡くなりますが^[15] 、最近では補助器具やサポートにより30代や40代まで生きる人もいます^[16]。

2017年2月13日、マラソンのCEOであるジェフ・アロニンは、4年間の開発と17回以上の試験を経て、米国で約15,000人の少年が罹患している希少疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬として、デフラザコート（エムフラザ）^[17]がFDAの承認を受けたと発表しました。FDAの承認前は、米国のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の10％未満しかエムフラザを利用できませんでした。FDAの承認後は、すべてのデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者が、170を超える保険者と45を超える州のメディケイドプログラムによってカバーされている、FDA承認の米国製薬を利用できるようになります。^[18]

支払者への89,000ドルの卸売価格の提案をめぐる論争の中、マラソン社はエムフラザと関連資産を、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの薬開発で20年の歴史を持つPTCセラピューティクス社に売却した。カナダでは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬として承認されたことはないが、同じ薬が1錠あたり約1ドルで購入でき、適応外使用で治療に使用できた。^[19]ウォールストリートジャーナル紙によると、マラソン社が提案した価格は、デフラザコートが海外でかかる費用の「およそ70倍」で、例えばヨーロッパでは、8,300万人の患者を対象に23の適応症の治療薬として承認されている。^[20] 2015年のシカゴトリビューン紙の記事では、親たちは、デフラザコートが米国で承認された場合、FDAのガイドラインでは親が「他国から注文できない」と示唆されているようだと懸念を表明していた。彼らは「米国の薬は現在の国際価格よりもはるかに高価になる可能性があり、保険適用に疑問が残る」と懸念していた。^[21]バーニー・サンダース上院議員とイライジャ・カミングス下院議員は、医薬品のコストに関するより大規模な調査の一環として、この薬の価格を調査している。^[17]

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