医学研究

医学研究（または生物医学研究）は健康研究とも呼ばれ、人間の病気、病気の予防と治療、健康の増進に関する知識を生み出すことを目的として科学的手法を使用するプロセスを指します。 ^[1]

医学研究には、前臨床理解に応用できる基本的な科学原理を含む「基礎研究」（ベンチサイエンスまたはベンチリサーチとも呼ばれる）^[2]から、臨床試験の被験者となる可能性のある人々の研究を含む臨床研究まで、幅広い研究が含まれます。この範囲内には、医学分野の知識を拡大するために行われる応用研究、またはトランスレーショナルリサーチがあります。

製薬業界の医薬品開発パイプラインには臨床研究段階と前臨床研究段階の両方が存在し、臨床段階は臨床試験という用語で示されます。ただし、臨床研究または前臨床研究の一部のみが特定の医薬品目的に向けられています。基礎的かつメカニズムに基づく理解、診断、医療機器、非医薬品療法の必要性から、医薬品研究は医療研究のほんの一部に過ぎません。

この分野の研究のほとんどは生物医学科学者によって行われていますが、他の種類の生物学者も重要な貢献をしています。人間に対する医学研究は、ヘルシンキ宣言および研究が実施される機関の審査委員会で認可された医学倫理に厳密に従わなければなりません。すべての場合において、研究倫理が求められます。

過去 1 世紀にわたる人類の寿命の延長は、医学研究の進歩によるところが大きい。医学研究の主な成果としては、麻疹やポリオのワクチン、糖尿病のインスリン治療、さまざまな病気の治療に用いられる抗生物質、高血圧の治療薬、エイズ治療の改善、動脈硬化症のスタチンやその他の治療、顕微手術などの新しい外科技術、がん治療の成功率の向上などが挙げられる。ヒトゲノム計画の結果として、有益な新しい検査や治療が期待されている。しかし、抗生物質耐性の出現や肥満の蔓延など、多くの課題が残っている。^[要出典]

基礎医学研究の分野としては、細胞・分子生物学、医学遺伝学、免疫学、神経科学、心理学などが挙げられます。研究者は主に大学や政府出資の研究機関に所属し、人間の健康と病気の細胞、分子、生理学的メカニズムを理解することを目指しています。^[要出典]

前臨床研究は、人間を対象とした臨床研究につながる可能性のあるメカニズムの理解を対象としています。通常、この研究には倫理的承認は必要なく、医師ではなく科学者によって監督され、病院ではなく大学や企業で実施されます。^[要出典]

臨床研究は、人間を被験者として実施されます。通常、医師の監督の下、病院や研究クリニックなどの医療現場で看護師によって実施され、倫理的承認が必要です。^[要出典]

臨床試験の参加者であることに加え、一般市民は研究者と積極的に協力して医学研究を計画し、実施することができます。これは患者と一般市民の関与（PPI）として知られています。一般市民の関与には、患者、介護者、実体験を持つ人々、研究者が協力して研究者のあり方や方法を形成し、影響を与えることが含まれます。^[3] PPI は研究の質を高め、より関連性が高くアクセスしやすいものにすることができます。現在または過去に病気を経験した人々は、専門家とは異なる視点を提供し、彼らの知識を補完することができます。個人的な知識を通じて、彼らは病気と共に生きる人々やサービスを利用する人々にとって関連性があり重要な研究トピックを特定することができます。彼らはまた、彼らが属する特定のコミュニティのニーズに研究をより根付かせるのにも役立ちます。一般市民の貢​​献者は、研究がより広い社会とそれが最も関連のある特定のグループにとってわかりやすい平易な言葉で提示されるようにすることもできます。^[4]

多くの国では、研究資金は研究機関や民間組織から出ており、機器、給与、研究費に資金を分配している。米国、ヨーロッパ、アジア、カナダ、オーストラリアは、2011年に合計2,650億ドルを費やしており、これは2004年の2,088億ドルから年間3.5%の増加を反映している。^[6] 2011年には、米国はこれらの地域からの政府資金の49%を拠出しており、2004年の57%から増加している。^[6]

英国では、国立医療研究機構（NIHR）や医学研究会議などの資金提供機関が英国の納税者から資産を得て、競争的研究助成金を通じて機関に収益を分配している。ウェルカム・トラストは英国最大の非政府系バイオメディカル研究資金源であり、科学者への助成金や研究センターへの資金として年間6億ポンド以上を提供している。^[7]

米国では、国立科学財団（NSF）が継続中の調査データによると、2015年に基礎研究に費やされた860億ドルのうち、連邦政府機関が提供したのはわずか44％でした。 ^[8]国立衛生研究所と製薬会社は合わせて264億ドルと270億ドルを拠出しており、それぞれ総額の28％と29％を占めています。その他の主な拠出者には、バイオテクノロジー企業（179億ドル、総額の19％）、医療機器会社（92億ドル、総額の10％）、その他の連邦政府機関、州政府と地方自治体などがあります。ビル＆メリンダ・ゲイツ財団が率いる財団と慈善団体は、資金の約3％を拠出しました。これらの資金提供者は、公衆衛生への投資収益率を最大化しようとしています。^{[9]医療への投資収益率を最大化するために提案されている方法の1つは、医療研究と治療のための}オープンソースハードウェアの開発に資金を提供することです。^[10]

一部の国で希少疾病用医薬品法が制定されたことにより、希少疾患の治療を目的とした医薬品の開発に利用できる資金が増加し、これまでは追求するのが経済的ではなかった画期的な進歩がもたらされました。

1940年代半ばに米国連邦政府によるバイオメディカル研究の主な支援源である国立衛生研究所（NIH）が設立されて以来、投資の優先順位と資金レベルは変動してきました。1995年から2010年にかけて、NIHによるバイオメディカル研究への支援は110億ドルから270億ドルに増加しました^[11]。連邦政府の支出が急増したにもかかわらず、出版物の引用数で測定される進歩とFDAによって承認された医薬品の数は、同じ期間に停滞したままでした^[12]。財務予測によると、連邦政府の支出は近い将来一定のままです。^[12]

国立衛生研究所 (NIH) は、バイオメディカル研究に対する連邦政府の資金の大部分を管理する機関です。^[11] NIH は、健康に直接関連する 280 以上の分野に資金を提供しています。^[13]過去 1 世紀にわたって、NIH の支援には 2 つの注目すべき時期がありました。1995 年から 1996 年にかけて、資金は 88 億 7,700 万ドルから 93 億 6,600 万ドルに増加しました。^[14]この年は、NIH の急速な支援の「倍増期」の始まりと考えられています。^[11] 2 つ目の注目すべき時期は 1997 年に始まり、2010 年に終了しました。この時期に、NIH は科学コミュニティとの連携のために研究費を組織化しました。^[14]

1980年以降、バイオメディカル研究資金に占める産業界からの資金の割合は32%から62%に増加し、^[15]多数の命を救う医療の進歩がもたらされました。米国における産業界と政府資金による研究の関係は、長年にわたって大きな変化を遂げてきました。1980年に議会で可決されたバイ・ドール法は、政府と産業界の資金によるバイオメディカル研究の協力関係をより建設的なものにするために制定されました。バイ・ドール法は、民間企業にバイオメディカル研究のための政府資金による助成金を申請する選択肢を与え、民間企業がその技術のライセンスを取得できるようにしました。^[16]政府と産業界の研究資金は1994年から2003年の間に急速に増加しました。産業界の複合年間成長率は年間8.1%で、2003年から2008年にかけてはわずかに減速して複合年間成長率は5.8%でした。^[17]

医学研究分野における「利益相反」は、「主要な利益（個人の福祉や研究の妥当性など）に関する専門家の判断が、二次的な利益（金銭的利益など）によって不当に影響されやすい一連の状況」と定義されています。^[18]

業界が資金を提供する生物医学研究に対する規制は、サミュエル・ホプキンス・アダムズ宣言以来、大きく変化しました。1906年、議会は1906年純正食品医薬品法を可決しました。 ^{[19] 1912年、議会は医薬品に関する誤った情報の広範な流布を禁止するシャーリー修正条項を可決しました。[ 19]} 食品 医薬品局は、米国の食品および医薬品の規制を監督するために、マクナリー・マプス修正条項に基づいて1930年に正式に設立されました。^[19] 1962年、食品・医薬品・化粧品法のキーフォーバー・ハリス修正条項により、米国で医薬品が販売される前に、FDAがまずその医薬品の安全性を承認しなければならないことになりました。^[19] キーフォーバー・ハリス修正条項では、医薬品を市場に出す前に、より厳格な臨床試験を実施する必要があることも義務付けました。^[20] キーフォーバー＝ハリス修正案は、より長い臨床試験期間の要件により、投資家が投資回収期間を短縮することになるとして、業界から反対を受けた。製薬業界では、特許は通常20年間付与され、ほとんどの特許申請は製品開発の初期段階で提出される。^[20] アリエル・カッツによると、平均して、特許申請が提出されてからFDAが医薬品の販売を承認するまでにさらに8年かかる。^[20] そのため、企業が投資回収をするために医薬品を販売できる期間はわずか12年しかないことになる。1962年のキーフォーバー＝ハリス修正案以降、米国市場に参入する新薬が急激に減少した後、経済学者サム・ペトルズマンは、イノベーションの損失によるコストは、効果のない医薬品を買わなくなった消費者が認識する節約額より大きいと結論付けた。^[20] 1984年にハッチ・ワックスマン法、または1984年薬価競争および特許期間延長法が議会で可決されました。^[19] ハッチ・ワックスマン法は、ブランドメーカーに特許をさらに5年間延長する権限を与えることで、イノベーションと民間部門の投資資金に対するより大きなインセンティブが生まれるという考えのもと可決されました。^[21]

業界が資金提供しているバイオメディカル研究には、業界が学術機関の資金提供者であり、学術機関が研究を行うために科学研究者を雇用するという関係がある。業界が資金提供しているプロジェクトでは、企業が自社製品の宣伝をするために、悪影響を公衆に知らせないかもしれないという懸念が存在する。^[20] 2003 年に米国医学会雑誌に「バイオメディカル研究における金銭的利益相反の範囲と影響」が発表されて以来、バイオメディカル研究が業界から資金提供を受けている場合に生じる利益相反に対する一般の懸念は正当なものと考えられることが、一連の研究から示されている。この出版物には、業界から資金提供を受けている学術機関または科学研究者がバイオメディカル研究の分野で利益相反と推定される行為に従事していたかどうかを判断するための特定の基準を満たした 37 件の研究が含まれていた。ある研究の調査結果では、参加している学術機関に雇用されている科学研究者の 43% が、業界のスポンサーから研究関連の贈答品や裁量資金を受け取っていたと結論づけられている。^[15] 調査に参加した別の機関によると、研究者の7.6％が研究スポンサーと金銭的に結びついており、これには有料講演（34％）、コンサルティング契約（33％）、諮問委員会のポジション（32％）、株式（14％）が含まれます。^[15] 1994年の調査では、210社のライフサイエンス企業のうち58％が、研究者は利害関係のある企業の特許の寿命を延ばすために研究に関する情報を控えるよう求められていると回答しました。^[15] 生物医学研究の成果に影響を及ぼす可能性のある利益相反を排除するために、利益相反開示に関する規則と規制が生物医学研究分野の専門家によって研究されています。

2006年と2010年に可決され、現在も施行されている2つの法律は、生物医学研究の資金報告基準を定義し、以前は義務付けられていなかった報告規制を初めて定義するのに役立ちました。2006年の連邦資金説明責任および透明性法は、25,000ドルを超える連邦資金を受け取るすべての組織に、幹部給与の開示を含む年次支出報告書の報告を義務付けています。^[22] 2010年の同法改正では、財務報告とともに進捗報告書の提出が義務付けられています。^[22]連邦義務のデータはusaspending.govで管理され、公開されています。^[22]主な情報源であるusaspending.gov以外にも、報告メカニズムが存在します。連邦政府からの生物医学研究資金に関するデータは、国家医療支出勘定（NHEA）によって公開されています。また、医療サービス研究に関するデータ（生物医学研究に対する連邦政府資金の約0.1％）は、医療サービス研究連合、医療研究・品質局、疾病予防管理センター、メディケア・メディケイドサービスセンター、退役軍人保健局を通じて入手できます。^[23]

現在、業界が後援する研究に対する資金報告義務はないが、この目標に向けた自主的な動きがある。^[24] 2014年には、ロシュやジョンソン・エンド・ジョンソンなどの主要な製薬関係者が財務情報を公開し、バイオメディカル研究企業の最も著名な専門団体である米国研究製薬工業協会（PhRMA）は最近、限定的な公的資金報告の提供を開始した。^[24]

医学的実験を記した最古の物語はダニエル書に見られる。それによると、バビロニア王ネブカドネザルは王家の血を引く若者たちに3年間、赤身の肉とワインだけを食べるよう命じ、一方で別のグループの若者たちは豆と水だけを食べたという。^[25]この実験は、野菜と水の食事が、ワインと赤身の肉の食事よりも健康的かどうかを判断することを目的としていた。実験の最終段階で、実験は目的を達成した。豆と水だけを食べた若者たちは、目に見えて健康的だったのだ。^[25]さまざまな治療法による健康成果を理解したいという科学的探究心は何世紀にもわたって存在していたが、この探究心をサポートし規制するための組織的プラットフォームが作られたのは19世紀半ばになってからであった。 1945年、ヴァネヴァー・ブッシュは生物医学の科学研究は「技術進歩のペースメーカー」であると述べた。この考えは、1948年に国立衛生研究所（NIH）を設立する取り組みに貢献し、生物医学研究へのほぼ1世紀にわたる多額の投資の始まりを示す歴史的なベンチマークとなった。^[26]

NIHは、現在までに世界のどの機関よりも多くの資金を医学研究に提供しており、世界の健康を改善した数多くのイノベーションの責任を主張している。^[26]生物医学研究への歴史的な資金提供は、過去1世紀にわたって多くの変化を遂げてきた。ポリオワクチン、抗生物質、抗精神病薬などのイノベーションは、NIHの初期に開発されたもので、機関に対する社会的、政治的な支援につながった。1990年代初頭の政治的イニシアチブにより、NIHの資金は倍増し、大きな科学的進歩の時代が到来した。^[27] 21世紀に入ってから現在に至るまで、時代は劇的に変化している。おおよそ今世紀の初めごろ、臨床試験のコストが劇的に増加したのに対し、科学的発見の速度は追いつかなかった。^[27]

米国では過去10年間、バイオメディカル研究費はGDP成長率を大幅に上回るペースで増加しており、2003年から2007年にかけては研究費が年間14%増加したのに対し、同時期にGDP成長率は1%増加した（両指標ともインフレ調整済み​​）。^[23]業界、非営利団体、州および連邦の資金支出を合わせると、2003年の755億ドルから2007年には1011億ドルに資金が増加した。 ^[23]連邦政府の資金優先の緊急性と不況時の企業支出の停滞により、2008年のバイオメディカル研究費は実質2%減少した。^[23]バイオメディカル研究への投資は全体的に増加しているものの、停滞が見られ、同時期に薬剤および医療機器の承認数が著しく減少した分野もある。^[23]

2010年現在、産業界が後援する研究は支出の58%、NIHは支出の27%、州政府は支出の5%、NIH以外の連邦政府は支出の5%、非営利団体は支援の4%を占めている。^[23]連邦政府が資金提供する生物医学研究支出は、2003年から2007年にかけて名目上0.7%（インフレ調整済み​​）増加した。^[23]以前の報告書では、連邦政府の投資が1994年から2003年にかけて100%（インフレ調整済み​​）増加しており、対照的であることが示された。^[23]

NIH は連邦政府の生物医学研究費の大半、85% 以上を管理しています。^[23] NIH の生物医学研究への支援は、2003 年の 318 億ドルから 2007 年の 290 億ドルに減少し、25% の減少となりました (インフレ調整後の実質ベース)。一方、NIH 以外の連邦政府からの資金提供により、この時代を通じて政府の財政支援レベルが維持されました (4 年間で 0.7% の増加)。業界主導の研究による支出は、2003 年から 2007 年にかけて同じ期間に 25% 増加し (インフレ調整後)、2003 年の 400 億ドルから 2007 年には 586 億ドルに増加しました。 ^[23] 1994 年から 2003 年までの業界主導の支出では、業界が後援する研究資金が 8.1% 増加しており、近年の 25% の増加とは対照的です。^[23]

業界が後援する研究のうち、製薬会社の支出は業界が後援するすべての生物医学研究支出の中で最大の貢献者であったが、2003年から2007年の間に15％（インフレ調整済み​​）しか増加しなかった。一方、医療機器およびバイオテクノロジー企業が支出の大部分を占めた。^[23]将来の企業成長や技術の方向性を示す指標となり得る株価パフォーマンスは、主に医療機器およびバイオテクノロジーの製造業者の両方で大幅に増加した。^[23]この成長の要因としては、医薬品と比較して医療機器に対するFDAの承認要件がそれほど厳格ではないこと、治験のコストが低いこと、製品の価格と収益性が低いこと、競合企業の数が限られているため新技術の影響が予測しやすいことなどが考えられる。^[23]この時代におけるもう1つの目に見える変化は、後期研究治験への焦点の移行である。以前は分散していたが、1994年以降、産業界が後援する研究の大部分を占める初期実験段階ではなく、後期試験の占める割合が増加している。^[23]この変化は、リスクの低い投資と市場投入までの期間の短縮に起因している。^[23]低リスク志向は、連邦規制をまだ通過していない新開発の医薬品や医療機器の発見に対する特許を保有する中小企業を大手製薬会社が買収する傾向にも反映されている（大手企業は、リスクの高い初期段階の研究で中小企業が生み出した技術を購入することでリスクを軽減している）。^[23]大学からの医学研究支援は、2003年の220億ドルから2007年には277億ドルに増加し、7.8％の増加（インフレ調整済み​​）。^[23] 2007年には、最も多額の資金提供を受けた機関がHIN医療研究資金の20％を受け取り、上位50の機関がNIH医療研究資金の58％を受け取りました。最大規模の機関に割り当てられた資金の割合は、1994年のデータと比較してわずかに増加しただけです。^[23]連邦政府と民間の資金と比較して、医療政策とサービス研究はスポンサー付き研究の名目上の金額を占めました。医療政策とサービス研究には2003年に18億ドルの資金が提供されましたが、2008年には22億ドルに増加しました。^[23]

過去 10 年間の米国政府による投資率の停滞は、この分野を悩ませている課題に一部起因している可能性がある。現在までに、公表された薬物試験結果のうち、再現可能な結果が出ているのは 3 分の 2 に過ぎず^[28]、これは、研究倫理と基準に多額の投資が行われているにもかかわらず試験結果が一貫していないという米国の規制の観点から懸念を引き起こしている。連邦政府機関は、これらの問題に対処するために規制の強化を求めている。NIH の機関である国立神経疾患・脳卒中研究所のスポークスマンは、「論文や助成金申請書における実験設計の報告が不十分なケースが広く見られ、動物研究は中核的な研究パラメータに従うべきであり、すべての利害関係者による協調的な努力によって、最善の報告方法を普及させ、実践する必要がある」と述べた^{[28] 。}

医学研究は厳しく規制されている。ほとんどの国では、新薬の開発や流通などの医学研究を監督および監視するために国家規制当局が任命されている。米国では食品医薬品局が新薬開発を監督しており、ヨーロッパでは欧州医薬品庁（ EudraLexも参照）、日本では厚生労働省が監督している。世界医師会は、医学研究に携わる医療専門家の倫理基準を策定している。その中で最も基本的なものはヘルシンキ宣言である。医薬品の承認に関する技術的要件の調和に関する国際会議（ICH）は、医薬品の臨床試験の実施の基準（GCP）のガイドラインなど、新薬開発の規則やガイドラインの作成に取り組んでいる。規制のすべての考え方は、国の倫理基準コードに基づいている。このため、ある国では特定の病気の治療が許可されなくても、別の国では許可されることがある。

生物医学研究における大きな欠陥と脆弱性は、科学研究を行うために必要なリソースとポジションをめぐる過度の競争にあるようだ。この競争は、根本的な発見をするために必要な創造性、協力、リスクテイク、独創的な思考を抑制しているようだ。今日の研究環境が極めてプレッシャーをかけていることによるその他の影響としては、結果が再現できない研究論文が相当数あること、研究資金の不当なインセンティブによって助成金受給機関が自らの教員や施設に十分な投資をせずに成長することを促すことなどがあげられる。^{[29] [30] [31] [32] [33]}その他の危険な傾向としては、若手科学者に配分される主要な研究助成金の割合が減少していることや、研究者が最初の資金を受け取る年齢が着実に上昇していることなどが挙げられる。^[34]

生物医学研究における重大な欠陥は、医学生や若手研究者に特に影響を与える有害な文化である。彼らはいじめ、嫌がらせ、非倫理的な著者慣行などの課題に直面している。資金獲得と出版のプレッシャーをめぐる激しい競争は秘密主義と自己防衛の風潮を助長し、創造性と協力を抑制している。学術階層における権力の不均衡はこれらの問題を悪化させ、若手研究者は搾取的な慣行にさらされ、貢献に対する正当な評価を拒否されることが多い。^[35]

臨床研究の後、医療療法は製薬会社や医療機器会社などの民間企業によって商品化されるのが一般的です。米国では、ある推計によると、2011年にメディケアの医師と外来病院の支出の3分の1が、過去10年間に利用できなかった新しい技術に費やされました。^[36]

医療療法は絶えず研究されているため、研究段階の治療法と標準治療の違いは、特に費用対効果を考慮すると、必ずしも明確ではありません。^[37]支払者は、利用管理の臨床ガイドラインを持っており、このガイドラインでは「実験的または研究的」な治療法は支払わないと定められています。また、その治療法が医学的に必要であるか、より安価な治療法よりも優れていることを要求する場合もあります。たとえば、陽子線治療はFDA によって承認されましたが、米国の民間医療保険会社は、費用が高いため、未証明または不要であると判断しました。ただし、最終的には特定のがんに対しては保険適用となりました。^[38]

生物医学研究の分野には以下のものがあります。

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