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米国は生命科学分野における世界の研究開発（R&D）の46％を実施しており、医学研究において世界をリードしている。[ 1 ]
2011年には、ライフサイエンスが連邦政府の研究支出の51%を占めた。[ 1 ]
国立衛生研究所（NIH）は、政府の代表的な生物医学研究資金提供機関とみなされています。2004年から2014年の間、NIHの資金は比較的横ばいで推移し、インフレに合わせて増額されることはありませんでした。NIHの予算は2003年から2005年にかけて年間約350億ドルでピークに達し、2015年には約300億ドルでした。[ 1 ]
2013年から2016年にかけて政府が研究予算を増額しようとした試みは、議会の緊縮財政政策によってしばしば阻まれ、議会は連邦政府の予算承認を何度も保留した。この期間、行政の優先事項は、政府、産業界、非営利セクター間の協力のおかげで大きく前進した。これは特に保健分野に当てはまり、保健分野は気候変動と同様にオバマ政権の優先事項であった。[ 1 ]
オバマ政権の主要な政策目標の一つは、医薬品開発の時間とコストを削減しながら、より標的を絞った治療法を開発することであった。新薬の開発には10年以上かかり、失敗率は95%を超える。最も費用のかかる失敗は、臨床試験の後期段階で発生する。したがって、より合理的な医薬品やより個別化された治療法を設計するためには、プロセスの早い段階で適切な生物学的標的（遺伝子、タンパク質、その他の分子）を特定することが不可欠である。[ 1 ]
21世紀の治療法法は、ユネスコ科学報告書の発表から1年後の2016年12月13日に法律として署名されました。報告書では次のように予測されていました。[ 1 ]
この法案が成立すれば、バイオマーカーや遺伝子などの個別化されたパラメータを考慮した、新しい適応型の臨床試験デザインが可能になり、臨床試験の実施方法が変わることになる。しかし、この条項は物議を醸しており、医師らは、有効性の指標としてバイオマーカーに過度に依存することは誤解を招く可能性があると警告している。バイオマーカーは必ずしも患者の転帰改善を反映するとは限らないからだ。
別の政府計画では、患者のための新しい診断法や治療法の数を増やし、それらの開発にかかる時間とコストを削減することを目指している。2014年2月に加速医薬品パートナーシップが発足した際、NIH長官のフランシス・S・コリンズは、「現在、患者とその家族が待っている間に、成果が出ない分野に多額の資金と時間を費やしすぎている」と述べた。2019年までの5年間で、この官民連携は、一般的だが治療が難しい3つの疾患、アルツハイマー病、2型（成人発症）糖尿病、および自己免疫疾患である関節リウマチとループスについて、最大5つのパイロットプロジェクトを開発している。[ 1 ]
このパートナーシップには、米国国立衛生研究所（NIH）と米国食品医薬品局（FDA）に加え、10社の主要バイオ医薬品企業とアルツハイマー病協会などの複数の非営利団体が参加しています。産業界のパートナーは、アッヴィ（米国）、バイオジェン（米国）、ブリストル・マイヤーズ スクイブ（米国）、グラクソ・スミスクライン（英国）、ジョンソン・エンド・ジョンソン（米国）、イーライリリー（米国）、メルク（米国）、ファイザー（米国）、サノフィ（フランス）、武田薬品工業（日本）です。[ 1 ]
研究室は、バイオマーカーを特定するために、亡くなった患者の血液や脳組織などのサンプルを共有しています。また、NIHの臨床試験にも参加しています。重要な要素の1つは、産業界のパートナーが、パートナーシップから得られたデータと分析結果を幅広い生物医学コミュニティが利用できるようにすることに合意していることです。これらの発見が公表されるまでは、彼らは自社の医薬品開発にいかなる発見も使用しません。[ 1 ]
2013 年 4 月、政府は、革新的な神経技術の進歩による脳研究(BRAIN) イニシアチブを実施するための、新たな官民連携を発表しました。このプロジェクトの目標は、遺伝子、光学、画像技術を活用して脳内の個々のニューロンと複雑な回路をマッピングし、最終的にはこの器官の構造と機能のより完全な理解につなげることです。2015 年までに、BRAIN イニシアチブは「連邦政府機関 (国立衛生研究所、食品医薬品局、国立科学財団など)、産業界 (国立フォトニクス イニシアチブ、ゼネラル エレクトリック、グーグル、グラクソ スミスクラインなど)、慈善団体 (財団や大学) から 3 億ドルを超える資金の確約を得ました」。[ 1 ]
精密医療イニシアチブは、政府の優先事項の一つです。精密医療とは、適切な治療を適切な患者に適切なタイミングで提供することと定義され、患者固有の生理機能、生化学、遺伝に基づいて治療をカスタマイズします。大統領は2016年度予算要求で、精密医療イニシアチブの資金として、国立衛生研究所、国立がん研究所、食品医薬品局に2億1500万ドルを配分するよう求めました。[ 1 ]
2013年、米国の製薬会社は米国内の研究開発に400億ドル、海外の研究開発にさらに110億ドル近くを費やした。[ 1 ]
2005年から2010年の間に、製薬会社とバイオ医薬品会社は精密医療への投資を約75%増加させ、2015年までにさらに53%増加すると予測されている。医薬品開発パイプラインにある製品の12%から50%は個別化医療に関連している。[ 1 ]
連邦政府と米国を構成する50州のほとんどが、特定の産業や企業に対して研究開発税額控除を提供している。議会は通常、数年ごとに税額控除を更新する。 2012年のウォール・ストリート・ジャーナルの調査によると、企業はこれらの控除が更新される保証がないため、研究開発への投資に関する意思決定を行う際にこれらの控除を考慮に入れていない。[ 2 ]
2014年には、6社の米国バイオ医薬品会社が研究開発費支出額の世界トップ50にランクインした。インテル、マイクロソフト、ジョンソン・エンド・ジョンソン、ファイザー、IBMは、少なくとも10年間トップ20にランクインしている。グーグルは2013年に、アマゾンは2014年に初めてランクインしたため、このオンラインストアは2014年のトップ50にはランクインしていない。[ 1 ]
研究開発費の量と強度に基づく世界の上位50社（2014年）
*研究開発集約度は、研究開発費を純売上高で割った値として定義されます。
**エアバスはオランダに法人登記されているが、主要な製造拠点はフランス、ドイツ、スペイン、イギリスにある。
出典:ユネスコ科学報告書: 2030年に向けて(2015)、表9.3、Hernández et al. (2014) EU R&Dスコアボード: 2014 EU産業R&D投資スコアボード、欧州委員会:ブリュッセル、表2.2に基づく。
全米ベンチャーキャピタル協会は、2014年のライフサイエンス分野へのベンチャーキャピタル投資が2008年以来最高水準に達したと報告している。バイオテクノロジー分野では470件の取引に60億ドル、ライフサイエンス全体では789件の取引（バイオテクノロジーと医療機器を含む）に86億ドルが投資された。バイオテクノロジー分野への投資の3分の2（68%）は、初回開発/初期段階の開発案件に投じられ、残りは開発拡大段階（14%）、シード段階企業（11%）、後期段階企業（7%）に投じられた。[ 1 ]
しかし、全体として最も多くの取引を行ったのはソフトウェア業界で、1799件の取引で198億ドルの投資が行われた。2番目に多かったのはインターネット関連企業で、1005件の取引で119億ドルの投資を集めた。これらの企業の多くはカリフォルニア州に拠点を置いており、同州だけで米国の研究開発の28%が集中している。[ 1 ]
2014年のベンチャーキャピタルへの投資総額は483億米ドルで、取引件数は4,356件でした。これは「前年比で金額ベースで61%、取引件数ベースで4%の増加」を意味すると、全米ベンチャーキャピタル協会は報告しています。[ 1 ]
経済協力開発機構は、米国のベンチャーキャピタル投資が2014年までに完全に回復したと推定している。[ 3 ]
近年、メドトロニックやエンドー・インターナショナルなど、税制上の優遇措置を得るために本社を海外に移転する戦略的合併を行った製薬会社が数多くある。ファイザー自身も、合併後の会社で研究開発費を削減する計画を認めた後、2014年に英国の製薬会社アストラゼネカの買収を試みたが失敗に終わった。[ 1 ]
オバマ政権の政策上の懸念事項の一つは、処方薬の価格が急激に上昇していることである。この国では、これらの価格はほとんど規制されていない。2008年1月から2014年12月にかけて、一般的に使用されているブランド医薬品の価格は127%強上昇したが、一般的に処方されるジェネリック医薬品の価格は63%近く下落した。[ 1 ]
2014年には、処方薬への支出が3,740億ドルに達しました。この支出の増加は、 2010年の患者保護および医療費負担適正化法によって新たに保険に加入した数百万人のアメリカ人（10億ドル）ではなく、C型肝炎治療用の高価な新薬（110億ドル）によって促進されました。「この支出の約31%は、炎症性疾患、多発性硬化症、腫瘍、C型肝炎、HIVなどの治療のための特殊薬物療法に、6.4%は糖尿病、高コレステロール、痛み、高血圧、心臓病、喘息、うつ病などの治療のための従来の療法に費やされました。」[ 1 ]
処方薬の消費者価格の「天文学的」な上昇を後押ししているのは、米国における新たなトレンド、すなわちライセンス供与、購入、合併、買収による医薬品の取得である。2014年上半期、製薬会社による合併・買収の総額は3,174億ドルに達し、2015年第1四半期には、米国の合併・買収全体の45%強を製薬業界が占めた。近年、いくつかの製薬会社は、税制上の優遇措置を得るために本社を海外に移転する戦略的合併を行っている。ファイザー自身による英国の製薬会社アストラゼネカの買収の試みは、合併後の会社で研究開発費を削減する計画をファイザーが認めた後、2014年に中止された。 [ 1 ]
生物製剤価格競争・イノベーション法は、高額医薬品のコスト抑制策としてジェネリック医薬品の競争を促進するために、2010年3月に法律として署名されました。政府の署名法案である患者保護・医療費負担適正化法の一部であるこの法律は、承認済みの生物製剤と「バイオシミラー」または「互換性」があると証明された生物製剤の迅速な承認の道筋を作りました。この法律のきっかけの一つは、多くの生物製剤の特許が今後10年以内に期限切れになることでした。[ 1 ]
この法律は2010年に可決されましたが、米国で最初のバイオシミラーがFDAによって承認されたのは2015年のことで、サンド社製のザルシオでした。ザルシオは、感染症を防ぐために患者の白血球を増やす抗がん剤ニューポジェンのバイオシミラーです。2015年9月、米国の裁判所は、ニューポジェンのブランド製造元であるアムジェンが米国でのザルシオの販売を阻止できないとの判決を下しました。ニューポジェンは化学療法1サイクルあたり約3,000米ドルかかりますが、ザルシオは2015年9月3日に15%割引で米国市場に登場しました。[ 1 ]
ヨーロッパでは、同じ薬剤が2008年には既に承認されており、それ以来安全に販売されている。米国における承認経路の開発の遅れは、生物学的療法へのアクセスを阻害しているとして批判されている。[ 1 ]
バイオシミラーの使用による真のコスト削減額を評価することは困難である。ランド研究所による2014年の調査では、競争のレベルとFDAの規制承認パターンに応じて、2014年から2024年の間に130億～660億米ドルの節約が見込まれると推定されている。[ 1 ]
ジェネリック医薬品とは異なり、バイオシミラーは、生物学的同等性を証明するための最小限かつ安価な試験に基づいて承認されることはありません。生物学的製剤は生細胞由来の複雑で不均一な製品であるため、適切な参照製品と高度に類似していることしか示せず、したがって、安全性と有効性において臨床的に意味のある差異がないことを証明する必要があります。臨床試験がどの程度必要になるかによって、開発コストが大きく左右されます。[ 1 ]
希少疾患は、毎年20万人未満のアメリカ人に影響を与えています。 1983年の希少疾病用医薬品法以来、食品医薬品局（FDA）は希少疾患向けの医薬品および生物学的製剤を400種類以上指定しており（2015年時点）、2013年には260種類が指定されました。2014年には、米国における上位10種類の希少疾病用医薬品の売上高は183億2000万米ドルに達しました。2020年までに、世界の希少疾病用医薬品の売上高は、処方薬支出総額1760億米ドルの19％（281億6000万米ドル）を占めると予測されています。[ 1 ]
しかし、2014年には希少疾病用医薬品の費用は非希少疾病用医薬品の約19.1倍（年間ベース）で、患者1人当たりの平均年間費用は137,782米ドルでした。FDAの希少疾病用医薬品プログラムによって製薬会社に希少疾病用医薬品の開発を促すインセンティブが、より多くの人々に恩恵をもたらす医薬品の開発から企業の注意をそらしているのではないかと懸念する声もあります。[ 1 ]
米国には6500社以上の医療機器会社があり、その80%以上は従業員数が50人未満です。米国商務省によると、米国の医療機器産業の市場規模は2016年までに1330億ドルに達すると予想されています。[ 1 ]
観察者たちは、ウェアラブル健康モニタリングデバイス、遠隔診断および遠隔モニタリング、ロボット工学、バイオセンサー、3Dプリンティング、新しい体外診断検査、ユーザーが健康状態や関連する行動をより良くモニタリングできるモバイルアプリのさらなる発展と出現を予測している。[ 1 ]
2010年まで、アメリカ合衆国は医薬品の純輸出国でした。2011年以降、これらの商品の純輸入国となっています。アメリカ合衆国はハイテク製品における世界的なリーダーシップを失いました。コンピューターや通信機器でさえ、今では中国やその他の新興国で組み立てられ、ハイテク付加価値部品は他国で生産されています。[ 1 ]
米国は脱工業化社会である。ハイテク製品の輸入は輸出をはるかに上回る。しかし、米国の技術力の高い労働力は大量の特許を生み出し、これらの特許のライセンス供与や販売から利益を得ることができる。研究活動を行っている米国の科学産業では、製品とサービスの9.1%が知的財産権のライセンス供与に関係している。[ 1 ]
知的財産の取引に関しては、米国は依然として比類のない存在である。2013年のロイヤリティとライセンス収入は1,292億ドルに達し、世界最高額となった。日本は2013年に316億ドルの収入で大きく差をつけられて2位となった。米国の知的財産使用料は2013年に390億ドルに達し、アイルランド（464億ドル）に次ぐ額となった。[ 1 ]
この記事は、無料コンテンツ作品からのテキストを組み込んでいます。CC -BY-SA IGO 3.0ライセンスに基づき利用可能です。テキストはユネスコ科学報告書「2030年に向けて」（ユネスコ）から引用されています。