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スペシャリティ医薬品またはスペシャリティファーマシューティカルズは、医薬品[1] [2]の最近の呼称であり、高コスト、[3] [4] [5]で複雑性が高く、および/またはハイタッチに分類されます。[4]スペシャリティ医薬品は多くの場合、生物学的製剤[3] [6]（「生きた細胞から抽出された医薬品」[7] ）であり、注射または点滴されます（一部は経口薬です）。[4]それらは、がん、関節リウマチ、血友病、HIV [5] 乾癬、[3] 炎症性腸疾患[3]およびC型肝炎などの複雑またはまれな慢性疾患の治療に使用されます。[4] [8] 1990年には市場に10種類のスペシャリティ医薬品がありましたが、[9]約5年後には30種類近くになり、[10] 2008年には200種類になり、[10] 2015年には300種類になりました。[11]
医薬品は価格が高いため、特殊医薬品と定義される。[3] [4] [5] メディケアは、交渉価格が月額670ドル以上の医薬品を特殊医薬品と定義している。これらの医薬品は、より高い患者負担を必要とする特殊層に分類される。[11] [12]医薬品は、特別な取り扱い要件がある場合や、限られた流通ネットワークでのみ入手可能な場合にも特殊医薬品とみなされる。[3] IMS Healthによると、2015年までに「特殊医薬品は米国の医薬品支出全体の3分の1を占め、2004年の19％から増加し、今後10年間で50％に向かう」[5]。
2010年のフォーブスの記事によると、希少疾患の専門医薬品は「誰も想像していなかったほど」高価になり、その成功は「一般大衆に薬を売る伝統的な医薬品ビジネスが衰退していた時期」に起こったという。[13] 2015年のウォールストリートジャーナルの分析では、高額なプレミアムは、より一般的な病気の治療に比べて通常非常に高価な希少疾患の治療の価値が認識されているためであると示唆された。[14]
定義と共通の特徴
マゼランRxマネジメントによって専門医薬品として分類されるには、医薬品は高コスト、高複雑性、またはハイタッチのいずれかとして識別される必要がある。[4]専門医薬品は、「複雑な慢性疾患の治療に使用される高コストの経口薬または注射薬」と定義される。[4]慢性疾患の治療における専門医薬品の重要性が増していることとそのコストに関する2013年のジャーナル・オブ・マネージド・ケア＆スペシャリティ・ファーマシーの記事によると、医薬品は高価であるため、最も一般的には専門医薬品として定義される。 [3]医薬品を専門医薬品として定義するために使用される他の基準には、「生物学的医薬品、医薬品の注射または注入の必要性、特別な取り扱いの必要性、または限られた流通ネットワークでのみ医薬品が入手可能であること」が含まれる。[3]専門医薬品の価格は、非専門医薬品と比較して非常に高く、「30日分あたり1,000ドル以上」である。[4] [5]
専門医薬品は40以上の治療カテゴリーと500以上の医薬品を含む特殊な病状をカバーしています。[4]
ヴォーゲンバーグは、専門医薬品の標準的な定義が存在しないことが、専門医薬品の管理が難しい理由の1つであると主張している。[6]「これらの医薬品は、通常、特別な取り扱い、投与、独自の在庫管理、特定の慢性疾患、急性事象、または複雑な治療法を持つ消費者に対する高度な患者監視とサポートを必要とし、包括的な患者教育サービスと患者と処方者との調整を提供します。」[15]
高コスト
医薬品は、高価であるために、最も一般的には特殊医薬品として定義される。[3]医薬品は「総額でも患者一人当たりでも」高価である。[16]高額な医薬品は通常、30日分あたり1,000ドル以上の価格である。[4] [5]メディケア・パートDプログラムでは、「特殊医薬品を月額600ドル以上の医薬品と定義している」。[16] [17]ペンシルベニア州認可のオンライン通信販売専門薬局であるフィリドールRxサービスが調剤する処方箋のほとんどは、主に[18] [19] [20] ヴァリアント・ファーマシューティカルズ・インターナショナル社の高価な医薬品を患者に直接販売し、顧客に代わって保険請求を処理しており、[21] [22]ソロディン、ジュブリア、 [ 14 ] [23] [24]トレチノインなど、特殊医薬品とみなされる。[25]
高い複雑性
特殊医薬品は製造がより複雑です。[16]特殊医薬品は「通常、生物学に基づいた非常に複雑な医薬品で、体内の化合物を構造的に模倣しています」。[4]特殊医薬品は多くの場合、生物製剤です[3] [6] —「生きた細胞から抽出された医薬品」—しかし、生物製剤は「必ずしも特殊医薬品と見なされるわけではありません」。[7]生物製剤は「バイオテクノロジーの方法やその他の最先端技術によって製造される場合があります。たとえば、遺伝子ベースおよび細胞ベースの生物製剤は、多くの場合、生物医学研究の最先端にあり、他の治療法がないさまざまな病状の治療に使用できます。」[26]
「化学的に合成され、構造がわかっているほとんどの医薬品とは対照的に、ほとんどの生物製剤は複雑な混合物であり、簡単には識別または特徴付けられません。バイオテクノロジーによって製造されたものを含む生物製剤は、熱に敏感で、微生物汚染の影響を受けやすい傾向があります。したがって、初期の製造段階から無菌原則を使用する必要がありますが、これもほとんどの従来の医薬品とは対照的です。生物製剤は、多くの場合、最先端の生物医学研究を代表するものであり、将来的には、現在他に治療法がないさまざまな病気や症状を治療するための最も効果的な手段となる可能性があります。」
— 米国食品医薬品局
米国食品医薬品局（FDA）によると、生物学的製剤、または[26]
「生物学的製剤には、ワクチン、血液および血液成分、アレルギー物質、体細胞、遺伝子治療、組織、および組み換え治療用タンパク質など、幅広い製品が含まれます。生物学的製剤は、糖、タンパク質、または核酸、またはこれらの物質の複雑な組み合わせで構成されている場合があり、細胞や組織などの生物である場合もあります。生物学的製剤は、ヒト、動物、または微生物などのさまざまな天然源から分離されます...」
— 米国食品医薬品局
専門医薬品の中には、経口薬や自己注射薬がある。その他は専門家による投与や注射薬/点滴薬である。[4]副作用を抑制し、服薬遵守を確保するには、通常、きめ細かな患者ケア管理が必要である。適切な投薬管理を確保するには、専門的な取り扱いと配布も必要である。[4]専門医薬品の患者ケア管理は、ハイテクノロジーときめ細かなケア、つまり「対面時間を増やし、より個人的なつながりを増やす」患者中心のケアの両方を意味する。患者中心のケアは、米国医学研究所によって「個々の患者の好み、ニーズ、価値観を尊重し、それに応えるケア」と定義されている。[27]
専門医薬品は「継続的な臨床サポートがなければ患者が服用することが難しい」可能性がある。[16]
在庫限り
特殊医薬品には、製品の完全性を確保するために、高度に特殊な温度制御などの管理された環境を必要とするなど、取り扱い手順や投与に特別な要件がある場合があります。[16 ] 特殊医薬品は、専門薬局などの限られた流通ネットワークを通じてのみ入手可能な場合が多いです。 [3]特殊医薬品は、「医療提供者にとって管理が難しい」場合があります。[16]
稀で複雑な疾患
専門医薬品は「複雑な病状を呈する比較的少数の患者集団」によって服用される可能性がある。[16]
歴史
「専門薬局は、がん、HIV、不妊症、血友病の治療のために温度管理された医薬品を配達し始めた1970年代にその起源を持ちます。」[28]
「IMSヘルスの報告によると、患者が自分で注射できる薬が増え、保険会社が慢性疾患の患者の費用を管理しようとしたことで、ビジネスは成長した。製造業者は、特別な取り扱いが必要な壊れやすい薬や、管理プログラムの下で服用する必要がある危険な副作用がある可能性のある薬に関しては、これらの薬局にますます頼るようになった。」
— ブルームバーグ 2015
アメリカマネージドケアジャーナルによると、1990年には市場に出回っていた専門医薬品は10種類でした。[9]国立バイオテクノロジー情報センターによると、1990年代半ばまでに市場に出回っていた専門医薬品は30種類未満でしたが、2008年までにその数は200種類に増加しました。[10]
特殊医薬品は、1983年の米国希少疾病用医薬品法に基づいて、希少疾病用医薬品または超希少疾病用医薬品として指定されることもある。この法律は、ハンチントン病、ミオクローヌス、筋萎縮性側索硬化症、トゥレット症候群、筋ジストロフィーなど、米国に居住する少数の患者に発症する希少疾患の治療薬である希少疾病用医薬品の開発を促進するために制定された。 [29]
全ての専門医薬品が希少疾病用医薬品というわけではない。トムソン・ロイターが2012年に発表した「希少疾病用医薬品の経済力」によると、米国議会が希少疾病用医薬品法を制定し、国内で20万人未満の患者がいる「希少疾病」の医薬品に特別な独占権を与えて以来、希少疾病用医薬品の研究開発への投資が増加している。[13]同様の法律が世界の他の地域でも制定され、その多くは「知名度の高い慈善団体の資金援助」によって推進された。[30] [31]フォーブス誌の2010年の記事によると、1983年以前は製薬会社は希少疾病をほとんど無視し、何百万人もの患者に影響を与える医薬品に注力していた。[13]
スペシャリティ医薬品という用語は、1988年にニューヨークタイムズ紙がイーストマンコダック社によるニューヨークを拠点とするスターリングドラッグ社の買収について報じた記事ですでに使われていた。スターリングドラッグ社は、スペシャリティ医薬品のほか、さまざまな製品を製造していた。[2]シャイアーファーマシューティカルズ社が2000年にバイオケムファーマ社を買収し、スペシャリティ医薬品会社が誕生した。 [32] 2001年までにシャイアー社は世界で最も急成長しているスペシャリティ医薬品会社の1つとなった。[33]
2001年までにCVSの専門薬局ProCareは、米国で「専門薬局サービスの最大の統合小売/郵送プロバイダー」となった。[34] : 10 2002年に、薬局給付管理会社PharmaCareと統合された。2001年の年次報告書で、CVSは「160億ドルの専門薬局市場」が「主にバイオテクノロジー医薬品の強力なパイプラインにより、従来の薬局よりもさらに速い速度で成長する」と予想した。[34] 2014年までに、CVS Caremark、Express Scripts、Walgreensは米国の専門医薬品市場の50％以上を占めるようになった。[35] : 4
2000年から2010年にかけて経口抗がん剤が市場に登場し始めた頃、がん治療のほとんどは地域の腫瘍診療所で提供されていました。2008年までにがん治療のための他の多くの薬剤が開発され、薬剤開発は数十億ドル規模の産業に成長しました。[36]
2003年にメディケア処方薬改善近代化法[37]が制定され[38] 、これは公衆衛生プログラムの38年の歴史の中で最大のメディケア改革であり、税制優遇や補助金を通じて処方薬に対する権利給付をメディケアパートDに含めた。2004年に米国メディケア・メディケイドサービスセンター（CMS）は、処方薬の処方集に専門医薬品層を含めた、同法に基づいて制定された医薬品保険へのアクセスに関する最終ガイダンスの報告書を作成した。[1]当時のCMSガイドラインには4つの層が含まれていた。第1層には優先ジェネリック、第2層には優先ブランド、第3層には非優先ブランドとジェネリック、第4層には専門医薬品が含まれていた。[1] 2006年1月1日までに、物議を醸した[誰によると？ ]メディケアパートDが発効した。これは、連邦政府による処方薬の保険適用範囲を、これまで保険に加入していなかったアメリカ人、特に高齢者に大幅に拡大したものでした。[ 39 ] : 69 2006年当時の米国では標準的な名称がなかったため、販売者はプランを好きなように呼び、好きな薬を保険適用することができました。[40]
2008年までに、米国の処方薬プランのほとんどが専門薬階層を採用し、注射薬については別の給付階層を設けているものもあった。これらの階層の薬については受益者の費用負担が高かった。[41]
2011年までに、米国では、ジェネリック、優先、非優先の階層とそれに伴う費用分担または共同支払い率を含むメディケアパートD健康保険プランの数がますます増加し、「専門階層と呼ばれる高額医薬品用の追加階層」が追加されました。[42] : 1
2014年までに、米国では、オバマケアとしても知られる米国医療費負担適正化法[43]の施行に伴い、新しい健康保険市場では、ほとんどの健康保険プランが4段階または5段階の処方薬処方集を持ち、専門医薬品は最上位段階に置かれていました[44] 。
AARP
AARP 2015年の報告書によると、「2013年には、46の治療カテゴリーのうち4つを除くすべての専門医薬品の平均年間小売価格の上昇が一般インフレ率を上回りました。治療カテゴリー別の価格上昇率は1.7%から77.2%の範囲でした。」[45]
リスク評価および軽減戦略 (REMS)
2007 年 9 月 27 日、ジョージ W. ブッシュ大統領は、2007 年食品医薬品局改正法(FDAAA)を改正し、FDA が、一部の医薬品に関連するリスクを最小限に抑える必要がある場合に、医薬品のリスク評価および軽減戦略(REMS) を義務付けることを承認しました。これらの医薬品は、専門医薬品として指定され、専門薬局が必要でした。FDA が新薬を承認する場合、REMS プログラムが義務付けられることがあります。このプログラムには、「医薬品ガイド、コミュニケーション プラン、安全な使用を保証する要素、実施システム、評価の提出スケジュールの 5 つの基準の任意の組み合わせが含まれる場合があります」。[46]「2010 年には、すべての新規分子実体の 48%、およびすべての新規専門医薬品の承認の 60% で、REMS プログラムが必要でした」。リスク軽減メカニズムには、「専門流通パートナーの使用」、専門薬局が含まれます。[47]
画期的な治療法
2013年、FDAは画期的治療薬指定プログラムを導入し、新治療法の開発プロセスを数年短縮した。これは、FDAが「第3相臨床試験ではなく、非常に有望な第2相臨床試験の結果に基づいて重要な医薬品を市場に投入できる」ことを意味した。法律が施行されて間もなく、 2013年1月にイバカフトールが画期的治療薬指定を受けた最初の医薬品となった。[48]
2015年2月3日、ニューヨークに本社を置くファイザー社の医薬品イブランスは、進行性乳がんの治療薬としてFDAの画期的治療薬指定プログラムを通じて承認された。 [49]この薬は専門薬局でのみ注文可能で、「1か月9,850ドル、年間118,200ドル」で販売されている。[50]ニューヨークに本社を置くファイザー社の声明によると、ほとんどの処方箋は医療保険を通じて調剤されており、医療保険は医薬品の割引交渉や政府による価格譲歩を受けているため、この価格は「ほとんどの患者や支払者が支払う費用ではない」という。[50]
米国の支出動向
エクスプレス・スクリプツによれば、[51]
「[米国の]薬局の状況は劇的な変化を遂げ、医療費支払者への予算への影響は甚大でした。米国の処方薬支出は2014年に13.1%増加しました。これは2003年以来最大の年間増加率であり、これは主に、専門医薬品への支出が前例のない30.9%増加したことによるものです。従来の医薬品の使用は横ばい(-0.1%)でしたが、専門医薬品の使用は5.8%増加しました。しかし、支出増加の最大の要因は、これらの医薬品カテゴリーの価格上昇でした。従来の医薬品は6.5%、専門医薬品は25.2%上昇しました。専門医薬品は米国の処方薬全体の1%に過ぎませんが、これらの医薬品は2014年の全医薬品支出の31.8%を占め、2013年の27.7%から増加しました。」
— エクスプレス・スクリプツの医薬品トレンドレポート
処方箋を追跡しているIMSヘルスによると、2015年までに「米国における医薬品支出の3分の1を専門医薬品が占め、2004年の19％から増加し、今後10年間で50％に向かう」とのことだ。[5]専門薬局事業の2005年の売上高は200億ドルだった。2014年までに「売上高780億ドル」に成長した。[5]カナダでは2013年までに「専門医薬品はカナダの処方箋全体の1.3％未満を占めていたが、カナダの処方薬支出全体の24％を占めていた」。[52]
マサチューセッツ州の統合医療研究所のランディ・ヴォーゲンバーグ氏とミッドウェスト・ビジネス・グループ・イニシアチブの共同リーダーが2003年に専門医薬品の調査を始めたとき、それは「レーダーに映っていなかった」。2009年までに専門医薬品のコストは倍増し始め、雇用主などの支払者は疑問を持ち始めた。[6]ヴォーゲンバーグ氏は、2014年までに医療改革によって専門医薬品の状況が変わったと指摘した。主に臨床的観点に基づいた市場から、経済を第一に臨床を二の次にする市場へと移行している。[53] : 15
専門医薬品の価格が継続的に上昇している要因は数多くある。専門医薬品の開発はコストがかかるだけでなく、他の大規模市場の医薬品よりも開発に時間がかかる[54]（医薬品開発を参照）。さらに、希少疾患や治療が難しい疾患では、医薬品の選択肢が少ないことが多い。[55] その結果、特許保護によりこれらの医薬品の市場での競争が少なくなり、これらの企業が独占企業として行動できる（医薬品価格競争および特許期間回復法を参照）。この競争の欠如により、他の市場で価格を制限する政策は、専門医薬品に適用された場合、効果がないか、逆効果になる可能性がある。[56]
専門医薬品の高価格は、患者と支払者の両方にとって問題です。患者はこれらの薬の支払いに苦労することが多く、それが治療を受けられないことにつながります。[57] 専門医薬品は現在非常に高価であるため、保険料の値上げにつながっています。[58] 専門医薬品の価格を制御するには、規制の緩和、特許保護の制限、メディケアによる薬価交渉の許可、または薬の有効性に基づいた価格設定など、効果的な政策オプションを特定するための研究が必要です。[59]
保険支払者の定義
米国では、民間保険支払者は、査読や証拠に基づく正当性がない場合、より高価な専門医薬品よりも、ジェネリック医薬品やバイオシミラー医薬品を好む低コストの薬剤を好むだろう。[53]
サンライフファイナンシャルの2012年の報告書によると、専門薬の請求の平均費用は10,753ドルであるのに対し、非専門薬は185ドルであり、専門薬の費用は上昇し続けている。このような高騰した価格により、2012年までに専門薬は処方薬の償還請求の15～20%を占めるようになった。[60]
専門医薬品の支払いを求めるロビー活動を行う患者擁護団体には、2006年に結成された患者アクセス同盟（AfPA）があり、ウォールストリートジャーナルの2014年の記事によると、 「医師を代表し、主に製薬業界から資金提供を受けている。資金提供者には主に有名製薬会社やバイオテクノロジー企業が含まれるが、ファイザーやアムジェンなど一部の企業もバイオシミラーを開発している。」[61]
2013年、AfPAのディレクターであるデイビッド・チャールズは、特殊医薬品に関する記事を発表し、その中で、処方薬への支出は「医療支出の他の分野のコストを節約する」という議会予算局の調査結果に同意した。 [62]彼は、特殊医薬品は価格が高すぎるため、多くの患者が処方箋に従わず、より深刻な健康問題が増加していると指摘した。彼の記事では、「特定の遺伝子マーカーを持つ患者向けに特別に処方された新しい抗がん剤」などの特殊医薬品について言及した。[62]彼は、これらの「診断検査に基づく個別化医薬品、および「生物学的製剤」、つまりほとんどの医薬品のように化学的に合成されるのではなく生物学的プロセスによって作成された医薬品」の高コストについて説明した。[62]彼は、「高価な特殊医薬品を必要とする」人々の自己負担を低くするために、より一般的に使用されている低レベルの医薬品の自己負担をわずかに増やすべきであると主張した。[62]
最も人気の高い専門治療クラスと平均処方費用
2014年のエクスプレス・スクリプツ医薬品トレンドレポートによると、[51] 2014年に米国で処方薬が最も大幅に増加したのは、「インフレとC型肝炎治療薬および複合薬の利用の増加」によるものでした。[51]「これら2つの治療クラスを除けば、全体的な医薬品支出はわずか6.4%の増加にとどまります。 」 [51]
2014年に薬局給付を通じて請求されたすべての専門医薬品の支出の55.9%は、「炎症性疾患、多発性硬化症、腫瘍学」という「トップ3の専門治療クラス」の費用で占められた。米国では、2014年にC型肝炎治療薬に2013年より742.6%多く費やされたが、この治療クラスは2013年の専門クラスのトップ10には入っていない。[51]
専門薬局
市場が医薬品の流通と複雑な治療法の臨床管理の専門化を求めるにつれて、専門医薬品（SP）が進化しました。[63] 2001年までにCVSの専門薬局ProCareは、米国で「専門薬局サービスの最大の統合小売/郵送プロバイダー」になりました。[34] : 10 2002年に薬局給付管理会社PharmaCareと統合されました。 2001年の年次報告書でCVSは、「160億ドルの専門薬局市場」が「主にバイオテクノロジー医薬品の強力なパイプラインにより、従来の薬局よりもさらに速い速度で成長する」と予想しました。[34] 2014年までにCVS Caremark、Express Scripts、Walgreensは米国の専門医薬品市場の50％以上を占めました。[35] : 4
専門薬局事業は2005年に200億ドルの売上があった。2014年までに「売上780億ドル」に成長した。[5]
専門薬局は、満たされていないニーズの結果として誕生しました。国立総合がんネットワークによると、「専門薬局の主な目標は、医薬品の適切な使用を確保し、服薬遵守を最大化し、医療専門家との直接のやり取りを通じて患者の満足度を高め、コストの影響を最小限に抑え、医薬品ケアの結果と情報提供を最適化することです。」[64]
マッケソン・コーポレーションの一部門であるマッケソン・スペシャリティ・ケア・ソリューションズは、「地域密着型の専門診療所に専門医薬品、生物製剤、リウマチ薬を販売する最大手の代理店の一つ」であり、「FDAが義務付けた製造業者向けリスク評価・軽減戦略（REMS）の開発、実施、管理のリーダー」である。[65]例えば、英国に拠点を置く国際製薬会社プロストラカン・グループは、マッケソン・スペシャリティ・ケア・ソリューションズと提携し、アブストラル向けにFDA承認のリスク評価・軽減戦略（REMS）プログラムを管理している。[65]
URACの専門薬局認定は「専門薬局管理の卓越性を外部から検証し、業務を改善しコンプライアンスを強化する継続的品質改善（CQI）指向のプロセスを提供します」。[15]
特殊医薬品や生物製剤は治療市場の重要な部分を占めていますが、コスト管理のためにまだやるべき作業が残っています。生物製剤の定義は、化学者、医師、保険者、微生物学者、規制当局の間で異なる視点の問題であると説明されています。[66] 保険者はコストで生物製剤を定義するかもしれませんが、生化学者は組成と構造、提供者は送達手段または身体への作用に注目します。[66] FDA は一般的に生物製剤を次のように定義しています。「糖、タンパク質、核酸、またはこれらの物質の複雑な組み合わせで構成される、または細胞や組織などの生体である可能性のある幅広い製品。生物製剤は、ヒト、動物、微生物などのさまざまな天然源から分離され、バイオテクノロジーの方法やその他の最先端の技術によって生産される場合があります。」[67]
生物学的製剤は複雑で、有害事象やアレルギー反応のリスクがあるため、患者の安全のために管理が非常に重要です。[68] 管理には、患者教育や薬剤投与の遵守などの領域が含まれます。これらの薬剤は、非常に特殊な保管条件や温度の監視、攪拌レベル、薬剤の適切な再構成を必要とすることがよくあります。[68] エラーや有害事象のリスクが高いため、一部の生物学的製剤の注射や点滴では特に、医療提供者による投与管理が必要です。このような生物学的製剤は、多くの場合、医療提供者（専門薬剤師またはそのようなスキルを持つ医療提供者）による投与に償還が結びつくようにコード化されています。[69] 自己投与用に設計される生物学的製剤が増えるにつれて、薬剤師はこれらの薬剤の管理をサポートしています。薬剤師は、患者に補充の必要性を思い出させるために電話をかけ、患者に教育を提供し、有害事象について患者を監視し、プライマリケア提供者のオフィスと協力して投薬の結果を監視します。[69]
専門医薬品の高コストはその特徴の一つであり、そのためコスト抑制はすべての関係者にとって重要な課題となっている。医師が投与する生物学的製剤の場合、コスト抑制は、割引価格での生物学的製剤の大量購入、処方箋、生物学的製剤を開始する前に他の治療を試すための段階的治療、医師が保険会社に請求する償還額を人為的に膨らませないようにするための保険会社による事務手数料などによって対処されることが多い。[70] [69] [68] 自己投与の生物学的製剤のコスト抑制は、それらの薬剤の処方に承認を義務付けることや、費用分担のための共同保険などの給付設計によって実現される傾向がある。[70] [69]
専門医薬品の迅速な承認を扱った21世紀治療法は、2nd Runバイオロジクス（「ジェネリックバイオロジクス」として理解しやすいかもしれないが、実際には存在しない）の開発に取り組む上で特に有益であった。[71] この法律をめぐる議論は、バイオロジクスの有効性と継続的な高コストについていくつかの重要な疑問を提起した。保険会社は、これらのバイオロジクスのメリットが長期的に証明されるまで、製造業者に製造コストのみを支払うべきだと要求する者もおり、信頼性が低いか、効果が限られている可能性のある製品の全コストを保険会社が負担すべきではないと主張している。[71]
これを達成するには、比較有効性研究などの価値を評価する研究を実施し、それらの研究を使用して価格を決定する必要があります。比較有効性では、臨床的利点や潜在的な害などの結果から、投与の効率、公衆衛生上の利点、治療後の患者の生産性まで、生物学的製剤の使用に関するあらゆる側面が検討されます。 [72] これは、専門医薬品の高コストを管理するための新しい方向性ですが、課題がないわけではありません。障壁の1つは、食品医薬品局による製薬メーカーが一般に伝えることができる内容の厳格な規制であり、たとえば、そのコミュニケーションはマネージドケアの処方委員会に限定されています。[73] さらに、研究はランダム化比較試験ではなく観察設計を使用して構築される傾向があり、実際のアプリケーションでの有用性が制限されています。[73]
専門医薬品に対する患者の服薬遵守の難しさも、生物学的製剤のリアルワールド成果データの入手可能性を制限している。[71] [69] 2016年に生物学的製剤の有効性を評価するリアルワールドデータは、ICER（生物学的製剤は成果に対して高すぎることが判明）[72]およびC型肝炎治療（HIVとC型肝炎の同時感染患者で90%という高い治癒率を達成）を通じてのみ公開されていた。[71] これらの研究は、価値に基づく価格設定がこの分野でのコスト抑制にどれほど役立つかを示している。朗報としては、現在、このデータをさらに提供することを目指して、生物学的製剤の有効性研究が進行中である。[71]
規制
人間が使用する生物製剤または生物由来製品は、米国食品医薬品局内の医薬品・タバコ局の監督下にある生物製剤評価研究センター（CBER）によって規制されており、これには公衆衛生サービス法と連邦食品医薬品化粧品法が含まれます。[74]「CBERは、生物製剤が安全で効果的であり、必要とする人々が利用できるようにすることで、公衆衛生を保護し、推進します。CBERはまた、生物製剤の安全で適切な使用を促進するための情報を一般市民に提供します。」
専門市場参加者
専門医薬品には、雇用主、健康保険、薬局給付管理者など複数の関係者がおり、誰がコスト管理とケアの監視を担当すべきかは不明である。[6]薬局は通常、卸売業者から製品を購入し、患者に販売（Buy & Bill）し、基本的な医薬品使用情報とカウンセリングを提供する。希少疾患に取り組むボランティア医療および患者支援団体の連合である全米希少疾患協会の患者サービス担当副会長、マリア・ハーディン氏によると、「医薬品のコストが上昇するにつれて、財務面の管理はより複雑になっています...問題は、メディケア・パートDから段階的給付、事前承認、給付なしまで多岐にわたります。これらの患者には、専門知識と影響力を持ち、彼らのために戦ってくれる薬局が必要です。患者が治療を受けなければ、専門薬局は支払いを受けられません。」[75]
アレクシオン・ファーマシューティカルズは、希少疾患と闘うための医薬品を開発するビジネスモデルを採用した先駆者の1つでした。「アレクシオンのビジネスは、自社の在庫だけでなく、専門医薬品の価値を知ることです。」[76]他の大手製薬会社はこれらの市場を無視する傾向があったため、アレクシオンは当初、競争相手がほとんどいませんでした。保険会社は一般的に、そのような医薬品に高い価格を支払うことをいとわない。医薬品を必要とする顧客はほとんどいないため、価格が高くても保険会社の支出に大きな影響を与えないからです。[76]アレクシオンは、このようにして、利益の出る希少疾患市場でより強い立場を求めており、その地位を獲得するためにはプレミアムを支払う用意があります。[14] [76] 希少疾患市場は、保険会社が請求を拒否する動機がほとんどなく（患者数が少ないため）、競争がないためより良い医薬品価格を交渉できないため、望ましいと考えられています。2015年5月現在、アレクシオンは2番目の医薬品であるストレンジックの承認を現在求めています。これは、まれな代謝障害である低ホスファターゼ症の治療に使用されます。 2015年にアレクシオンは、致死的な遺伝性疾患であるリソソーム酸性リパーゼ欠損症の専門薬であるシナジーバの年間売上高が最終的に10億ドルを超える可能性があると見積もった。[14] [77]
Magellan RX Managementのような企業は、「副作用を抑制するためのきめ細かな患者ケア管理、コンプライアンスや治療継続を保証するための患者サポートと教育、患者またはケア提供者への直接的な薬剤の専門的な取り扱いと配布を単一のソースで提供します。専門医薬品は、医療給付または薬局給付のいずれかでカバーされる場合があります。」[4]
2014年にPharmacoeconomics誌に掲載された記事によると、[78]「専門薬局は、薬剤の調剤と臨床疾患管理を組み合わせています。そのサービスは、患者の転帰を改善し、専門医薬品のコストを抑えるために使用されています。これらは、独立した薬局事業、小売薬局チェーン、卸売業者、薬局給付管理者、または健康保険会社の一部である可能性があります。過去数年間、支払者は、受益者に契約した専門薬局から自己投与薬剤を受け取ることを義務付ける方向に移行しており、患者サービスのための受け入れ可能な専門薬局プロバイダー（SPP）の選択肢が制限されています。」[78]
健康保険および薬局給付管理者
マネージドケア組織は、専門薬局ベンダーと契約を結んでいます。「マネージドケア組織 (MCO) は、利用とコストを管理するためにさまざまな戦略を採用しています。たとえば、調査対象の 109 の MCO のうち 58% が、MS 専門療法の事前承認を実施しています。」[78]マネージドケア薬局アカデミー( AMCP) は、「患者への配送に困難または通常とは異なるプロセス (準備、取り扱い、保管、在庫、配布、リスク評価および緩和戦略 (REMS) プログラム、データ収集、または投与) を必要とする、または投与前または投与後の患者管理 (モニタリング、疾患または治療サポート システム) を必要とする」製品を専門薬として指定しています。[79]健康保険では、「高コスト」(平均で最低月額 1,200 ドル) が専門薬を特定する決定要因であると考えています。[79]
独立系専門薬局
ミズーリ州セントルイスに本拠を置く専門薬局セントリック・ヘルス・リソースのトム・ウェストリッチ氏は、同社の専門医薬品が全国で総患者数2万人の超希少疾患をどのように治療しているかを説明した。[75]
小売薬局
2014年の専門薬局トップ10は、CVS Specialtyの親会社であるCVS Healthが売上高205億ドル、Express ScriptsのAccredoが150億ドル、Walgreens Boots AllianceのWalgreens Specialtyが85億ドル、UnitedHealth GroupのOptumRxが24億ドル、Diplomat Pharmacyが21億ドル、 CatamaranのBriovaRxが20億ドル、Specialty Prime TherapeuticsのPrime Therapeuticsが18億ドル、OmnicareのAdvanced Care Scriptsが13億ドル、HumanaのRightsourceRxが12億ドル、Avellaが8億ドルであった。その他の専門薬局の2014年の売上高は224億ドルで、合計は780億ドルであった。[80]
病院と医師
2010年に米国は新しい健康法を制定したが、これは予期せぬ結果をもたらした。2010年の法律により、ジェネンテックなどの製薬会社は小児病院に対し、希少疾病用医薬品であるアバスチン、ハーセプチン、リツキサン、タルセバ、アクチベースなどの特定の癌治療薬の割引を受けられなくなると通告した。これにより病院は数百万ドルの損害を被った。[81]
専門医薬品を医療給付として管理すべきか、それとも医薬品給付として管理すべきかについては議論がある。点滴または注射薬は通常、医療給付でカバーされ、経口薬は薬局給付でカバーされる。自己注射薬はどちらでもよい。[82]「化学療法薬などの多くの生物学的製剤は、医師の診療所で投与され、徹底的なモニタリングが必要であり、さらにコストを押し上げている。」[6]化学療法は通常、静脈内に投与される が、多くの薬剤は経口投与できる（例えば、専門医薬品、メルファラン（商品名アルケラン）、ブスルファン、カペシタビン）。専門医薬品および医療機器会社であるデルカス・システムズ社（NASDAQ: DCTH）はメルファランを製造している。[83]
2011 年までに、がん患者用の経口薬は、がん治療薬の約 35% を占めるようになりました。経口薬が増加する前は、地域のがんセンターは、オフィスで投与される化学療法治療の管理に慣れていました。当時、「地域の腫瘍学診療所の大半は、薬局給付でカバーされる薬の処方と入手のプロセスに精通していませんでした」し、「従来の小売薬局チェーンは、経口腫瘍学薬を在庫する準備が不十分で、これらの薬に付随することが多いカウンセリングを提供する体制が整っていませんでした」。[84]
米国の国内市場シェア
IMS Healthによると、「医薬品管理協会によると、専門医薬品の支出は増加傾向にあり、2005年の約550億ドルから2030年には1兆7000億ドルに増加すると予想されています。これは、2005年の総医薬品支出の24％から、2030年には健康保険プランの総医薬品支出の推定44％に増加することを示しています。」[35]
専門薬局間の合併と買収
2014年、CVS、Accredo、Walgreensが売上高で専門薬局（SP）市場をリードしましたが、SPと専門販売業者（SD）に関しては合併や買収を通じて常に変化しています。[85] SP/SDネットワークは、「徹底した臨床管理、調整された/包括的なケア、早期の限定的な流通ネットワークの成功」などの共通の強みと、「サービスをカスタマイズする能力の欠如、統合の経験と結果の悪さ、緊張した製薬会社との関係」という共通の弱点に直面しています。[85] BioScripは2012年にWalgreensに買収されました。[86] GenzymeやMedImmuneなどの専門会社が買収され、新しいビジネスモデルに移行しています。[53] : 12
専門ハブ
ニコラス・バスタ氏によると、2013年までに、ハブサービスと呼ばれる「新しい組織が次々と登場」し、「メーカーが市場を掌握できる仕組み」が専門医薬品業界に出現した。「こうした組織の中で最大かつ最も古い組織」は、「保険会社または[薬局給付管理会社] PBMの派生組織であり、たとえばエクスプレス・スクリプツは、AccredoとCuraScript（どちらも専門薬局）とHealthBridge（医師と患者のサポート）を組み合わせた。保険会社のユナイテッドヘルスは、PBMのオプタムRxを運営しており、その中に専門部門がある。シグナは、郵送薬局とサポートシステムのテルドラッグを運営している。」[87]バスタ氏は、ハブが2002年頃から「償還ハブ」として始まり、通常はメーカーがサービスとして提供し、患者と医療提供者が高価な専門治療の使用許可と償還を取得するプロセスを支援すると述べた。業界観測筋は、アンリ・テルメールの在任期間中のジェネンテックとジェンザイムの先駆的な取り組みに注目している。「彼らの最も初期のバイオテクノロジー製品のいくつかが市場に投入されたとき」。[87]専門ハブは、医師と患者への償還サポート、および医療ホットラインを含む患者教育を提供する。患者支援プログラム管理による任意のプログラム登録とレジストリの受け入れがある。
専門医薬品の手頃な価格と患者のケア計画への順守
エクスプレス・スクリプツまたはその完全子会社であるキュラスクリプトの従業員による2007年の専門薬局費用に関する調査によると、支払者が患者との共同支払いを通じて費用管理を管理する場合、患者が不可欠だが高価な専門医薬品を控えるリスクが高まります。 [88] : 6 そして健康成果が損なわれました。[39] : 69 2007年にこれらの研究者は、処方集やその他の従来の薬物管理ツールの採用を提案しました。彼らはまた、治療計画を導き、外来患者のコンプライアンスを改善する専門医薬品利用管理プログラムを推奨しました。[88] : 88
物価上昇をめぐる論争
2010年までにアレクシオンファーマシューティカルズのソリリスは世界で最も高価な医薬品とみなされた。[13]
2012年のニューヨークタイムズの記事で、ジャーナリストのアンドリュー・ポラックは、機械工学の訓練を受けたドン・M・ベイリーが2007年5月にクエストコー・ファーマシューティカルズ社（クエストコー）の暫定社長に就任し、2007年8月にアクタがFDAによって希少疾病用医薬品および乳児けいれんの治療のための専門医薬品に分類されたときに、アクタの新しい価格設定モデルを開始した様子を描写した。 [89] [90]バイオ医薬品会社であるクエストコーは、「重篤で治療が難しい自己免疫疾患および炎症性疾患」の患者の治療に重点を置いている。同社の主力製品は、19の適応症の治療に使用されるFDA承認の注射薬アクタである。[91]同時に、クエストコーは「アクタを使用する患者のための拡張セーフティネット」を作成し、「アクタを投与している医療提供者と協力するメディカルサイエンスリエゾンのグループ」を提供し、唯一の専門販売業者であるキュラスクリプトへの流通を限定した。 2007年の価格設定モデルにより、「アクタルは他の非常にまれな病気の治療費と同額になった」。[89] 2007年の治療費は約「80,000～100,000ドル」と見積もられた。[89]現在、アクタルはカナダのプリンスエドワード島の請負業者によって製造されている。[91]価格は1瓶あたり40ドルから700ドルに上昇し、その後も上昇し続けた。[90] 2012年までに、アクタル1瓶の価格は28,400ドルになった。[90] 2013年には世界で最も高価な薬の1つと見なされた。
2014年までに、ギリアドのC型肝炎の専門薬であるソバルディまたはソホスブビルの価格は、米国では1回の治療で84,000～168,000ドル、英国では12週間で35,000ポンドでした。[92]ソバルディは、世界保健機関が基本的な医療制度に必要な最も重要な薬とみなしている薬であり、その高騰した価格は大きな議論を呼んでいます。 [93] [94] [95] 2014年に米国は2013年よりも742.6%多くC型肝炎治療薬に費やしました。[51]
2015年9月、マーティン・シュクレリは、トキソプラズマ症、マラリア、一部の癌、エイズ患者の治療に使用されるピリメタミン（ブランド名ダラプリム）を含む古い特許切れの[97]救命薬の製造ライセンスを取得し、[ 98 ]米国での薬価を1錠あたり13.50ドルから750ドルに5,455%値上げしたことで、いくつかの保健機関から批判された。[ 99 ] [ 100 ]ブルームバーグニュースのインタビューで、シュクレリは、値上げにもかかわらず、患者の自己負担額は低くなり、多くの患者が無料で薬を入手でき、会社は無料薬プログラムを拡大し、薬の半分を1ドルで販売していると主張した。[101] [102]
キャプティブ薬局
2015年、ブルームバーグニュースは、専門の郵送薬局フィロドールとヴァリアント、郵送薬局リンデンケアとホライゾンファーマ社との間の独占契約とされる契約を「キャプティブ薬局」という言葉で表現した。2015年11月、米国最大の処方薬給付管理会社エクスプレス・スクリプツ・ホールディング社は、「郵送薬局リンデンケア社がホライゾンファーマ社から大量の薬を調剤し、契約上の合意を履行していないと判断し、ネットワークからリンデンケア社を除外した」。エクスプレス・スクリプツは「主にホライゾン社の薬を流通させているという他の「キャプティブ薬局」を評価していた」。2015年、「フィリドールのような専門薬局は、ブランド薬で処方箋を満たし、保険償還を確保するために尽力したことで注目を集めた」。[28]
環太平洋パートナーシップ
臨床段階のバイオテクノロジー企業であるPfenexによれば、環太平洋パートナーシップ協定（太平洋沿岸12カ国間の貿易協定）の提案条件は、参加国すべてが、生物製剤および特殊医薬品について米国の12年間という長い医薬品特許独占保護期間を採用しなければならないことを意味していた。[103]
大衆文化
1981年、テレビシリーズ「Quincy, ME」のジャック・クラグマンがクインシー役で主演した「Seldom Silent, Never Heard」というエピソードで、希少疾患を患う子供たちの窮状に世間の注目が集まった。エピソードでは、トゥレット症候群を患う少年ジェフリーがビルから転落して死亡した。トゥレット症候群を何年も研究してきた医師アーサー・シオッティ博士（マイケル・コンスタンティン）は、ジェフリーの脳を研究してこの希少疾患の原因と治療法を見つけたいと考えていた。シオッティ博士はクインシーに、自分が働いている製薬会社は、患者が少なすぎて経済的に採算が取れないため、研究に興味がないと説明した。[104] 1982年の別のエピソード「Give Me Your Weak」では、クラグマンがクインシー役で議会に証言し、希少疾患医薬品法の可決を目指した。ミオクローヌスを患う若い母親のジレンマに心を動かされた。[13] [105] [106] [107] [108]
さらに読む
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