画期的な治療法

画期的治療薬指定は、米国食品医薬品局（ FDA）が医薬品開発を迅速化するために設けた指定であり、2012年7月9日に制定された食品医薬品局安全イノベ​​ーション法第902条に基づき議会によって創設されたものです。^{[ 1 ] [ 2 ]} FDAの「画期的治療薬」指定は、医薬品が実際に「画期的」である、あるいは特定の疾患に対する治療効果の質の高いエビデンスがあることを意味するものではありません。^{[ 3 ] [ 4 ]}むしろ、予備的な臨床試験で、その治療法が重篤または生命を脅かす疾患の患者に対する既存の選択肢よりも大幅な治療上の利点をもたらす可能性があることが示された場合、FDAは医薬品候補に優先審査を与えることができます。 ^{[ 4 ] [ 5 ]} FDAには、有望な医薬品の審査および承認プロセスを迅速化するための他のメカニズムがあり、これにはファストトラック指定、迅速承認、優先審査などがあります。^{[ 4 ] [ 6 ]}

画期的治療薬指定は、「重篤または生命を脅かす疾患または状態を治療するために、単独または1つ以上の他の薬剤との併用で意図された薬剤」であり、かつ、予備的な臨床証拠が、臨床開発の初期段階で観察された実質的な治療効果など、1つ以上の臨床的に重要なエンドポイントにおいて、既存の治療法よりも大幅な改善を示す可能性があることを示している場合に、薬剤に割り当てられる可能性がある。^{[ 5 ] [ 7 ]}

申請は、医薬品評価研究センター（CDER）と生物製剤評価研究センター（CBER）によって審査されます。CDERには、画期的治療薬指定の申請が年間約100件寄せられます。これまで、約3分の1が承認されてきました。CBERには、年間15～30件の申請が寄せられます。^{[ 8 ]}申請者は、医薬品をラベル表示する各適応症ごとに、画期的治療薬指定を個別に申請する必要があります。

画期的治療薬指定申請は、通常、第II相会議の終了前にIND申請の修正として提出されます。 ^{[ 9 ]}

画期的医薬品として認定された医薬品は優先的に審査されます。FDAは医薬品申請のスポンサーと協力して承認プロセスを迅速化します。この迅速化されたプロセスには、ローリングレビュー、小規模な臨床試験、代替試験デザインなどが含まれます。^{[ 9 ]}

批評家たちは、この名称は誤解を招きやすく、医薬品候補で画期的治療薬指定を受けた企業に、不当なマーケティング上の優位性を与えていると述べている。^{[ 10 ] [ 11 ]} FDAは、「画期的治療薬」という名称が誤解を招く可能性があることを認めている。この名称は、これらの医薬品が実際に「画期的」であることを示唆するものではなく、臨床的利益をもたらすことを保証するものでもないが、批評家たちは、これらの指定は、臨床検査値などの代替マーカーの変化を含む予備的な証拠に基づいており、多くの場合「意味のある臨床的利益」を反映していないと不満を述べている。^{[ 3 ]} FDAのガイダンスには、「画期的治療薬として指定されたすべての製品が、指定時の予備的な臨床的証拠によって示唆された既存の治療法に対する大幅な改善を最終的に示すとは限らない。指定がその後のデータによって裏付けられなくなった場合、FDAは指定を取り消す可能性がある」と記載されている。^{[ 12 ]}

• 画期的治療薬指定を受けた医薬品一覧
• FDAファストトラック開発プログラム
• 優先審査（FDA）
• 希少疾病用医薬品

• ウィキメディア・コモンズにある画期的な治療法に関するメディア