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筋ジストロフィー協会（MDA）は、筋ジストロフィー、ALS、および関連する神経筋疾患を抱えて生きる人々を支援することに専念するアメリカの非営利団体です。この団体は、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）を患っていたポール・コーエンによって1950年に設立されました。MDAは研究を加速させ、ケアを進歩させ、家族がより長く自立した生活を送れるよう支援しています。[ 6 ] [ 7 ]また、MDAはコメディアンで俳優のジェリー・ルイスとの協力関係や、1966年から2010年まで毎週日曜日の夜から月曜日の夜まで生放送された彼のレイバーデー・テレソンでも知られています。[ 8 ]団体の本部はイリノイ州シカゴにあります。[ 9 ]
MDAは、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）を患っていたポール・コーエンを含む、筋ジストロフィーと個人的なつながりのあるグループによって1950年に設立されました。 [ 10 ]当初はアメリカ筋ジストロフィー協会として知られていましたが、1970年代に現在の名称に変更されました。[ 8 ]
1954年、MDAは国際消防士協会と提携し、毎年恒例の募金活動「フィル・ザ・ブーツ」を開始しました。[ 11 ] 1955年には、同団体は初のサマーキャンプを開催しました。[ 12 ]
1980年、アメリカのオートバイメーカーであるハーレーダビッドソンがMDAの全国スポンサーになりました。[ 13 ] 1987年には、レイバーデーの週末に開催される募金活動のオートバイライドであるMDAライド・フォー・ライフ・プログラムが始まりました。[ 14 ] 1986年には、石油・ガス供給会社のシトゴが同団体の2番目の全国スポンサーになりました。[ 15 ]
1982年、MDAシャムロックス・プログラムがミシガン州グランドラピッズで開始され、1年後には全国的なプログラムとなった。[ 16 ] 1996年、MDAとルイスは、人類の健康と福祉への貢献に対して、アメリカ医師会から生涯功労賞を共同で授与された。 [ 17 ]
スタンリー・アペル博士は、 1982年にMDAと共にヒューストン・メソジスト病院の筋萎縮性側索硬化症クリニックを設立し、それがヒューストン・メソジスト神経研究所のMDA ALS研究臨床センターへと発展しました。アペル博士の先駆的な業績には、ALSの進行を遅らせる可能性のある免疫療法の開発が含まれます。アペル博士の功績はMDAによって認められ、2022年にMDAの功労賞を受賞しました。[ 18 ]
2020年10月、元々1966年から2014年まで開催されていたMDAテレソンは、 6年間の休止期間を経て、MDAケビン・ハート・キッズ・テレソンとして再構想された。 [ 19 ] 2時間のイベントは、 COVID-19パンデミックのためバーチャルで開催され、Laugh Out LoudネットワークとそのYouTubeチャンネルでライブ配信された。[ 20 ] 2020年のテレソンの有名人ゲストには、ジャック・ブラック、ジョシュ・ギャッド、マイケル・B・ジョーダン、ジリアン・メルカドなどがいた。[ 21 ]
2020年11月、MDAは、臨床データへのアクセスを容易にし、筋ジストロフィーの治療法の発見を加速させるために、神経筋観察研究（MOVR）可視化および報告プラットフォーム（VRP）と呼ばれるツールを発表しました。[ 22 ]
COVID-19パンデミックへの対応として、MDAは従来のプログラムのいくつかをバーチャル形式に変換し、新しいバーチャルプログラムを導入しました。後者には、パンデミックが障害のある人々に与えた課題について議論するFacebook Liveイベントがいくつか含まれていました。 [ 23 ] [ 24 ]また、オンラインリソースセンターを通じて、神経筋疾患の患者と医療従事者向けにCOVID-19のリソースと推奨事項を提供しました。[ 25 ] COVID-19パンデミックによる自宅待機命令の間、MDAはソーシャルメディアチャンネルを通じて、ナショナルアンバサダーのイーサン・ライブランドによる「今日のジョーク」を共有しました。[ 26 ]
2021年1月、MDAはNFLのランニングバック、ナイハイム・ハインズを全国スポークスパーソンに任命したと発表した。[ 27 ]
筋ジストロフィー協会（MDA）は、筋ジストロフィーおよび関連疾患に罹患した人々に対する研究と支援を主導するために設立されました。
2024年にデンバー・フレデリックとのインタビュー[ 28 ]で、2020年から2025年までMDAのCEOを務めたドナルド・ウッド博士[ 2 ]は、組織の創設時の遺産と、筋ジストロフィー患者コミュニティへの支援と研究を再考する上での組織の進化する役割について語った。ウッド博士は、MDAが拡大されたプログラムやイニシアチブを通じて創設者のビジョンを継続していくというコミットメントを強調した。
2025年3月、創立75周年を記念して、同協会はダラスで年次臨床科学会議を開催し、航空旅行のアクセシビリティ、障害者の権利、米国における脊髄性筋萎縮症（SMA）の新生児スクリーニングの完了に関する立法提言に焦点を当てた議論が行われた[ 29 ]。
2025年5月、ドナルド・S・ウッド博士は筋ジストロフィー協会（MDA）を退職した。ウッド博士は、会長に就任する前の2017年から2020年まで理事会の副議長を務めていた。同団体の最高研究責任者を務めていたシャロン・ヘスターリー博士が会長兼CEOに任命された。[ 30 ] [ 2 ]
Research!America 擁護賞 (2025) [ 31 ]
2025年、MDAは神経筋疾患の研究と啓発活動における功績が認められ、Research!Americaアドボカシー賞を受賞しました。
MDAは、神経筋疾患の研究とケアにおける擁護活動とリーダーシップが評価され、この名誉ある賞を受賞しました。[ 32 ]
遺伝子治療イニシアチブの推進への貢献に対して、MDAの遺伝子治療サポートネットワークに授与された。[ 33 ]
MDAの出版物である*Quest Media Print*で、患者や家族とのコミュニケーションにおける取り組みが評価された。[ 34 ]
科学コミュニティにおける公共サービスの卓越性に対してMDAに授与された。[ 35 ]
MDAのマーケティングおよびコミュニケーションチームの革新的な戦略を称賛する。[ 36 ]
航空旅行におけるアクセシビリティを提唱する#AccessibleAirTravelキャンペーンのため。[ 37 ]
アクセシビリティへの意識向上を促進する#AccessibleAirTravelキャンペーンで評価された。[ 38 ]
#AccessibleAirTravel キャンペーンの影響力のあるメッセージを認める。[ 39 ]
MDAの擁護活動リーダーであるミンディ・ヘンダーソンとマディソン・ローソンの影響力のある活動を称える。[ 40 ]
革新的なコミュニケーション戦略を評価された #AccessibleAirTravel キャンペーン。[ 41 ]
MDAの擁護者であるリース・ホスキンスは、慈善活動に対してこの賞を受賞しました。[ 42 ]
MDAのために尽力したリース・ホスキンスに授与された。[ 43 ]
MDAの最高開発責任者であるルース・アン・デイリーは、慈善活動におけるリーダーシップが認められ、この栄誉を受けた。[ 44 ]
MDAの最高マーケティング責任者であるモーガン・ロスは、マーケティングへの戦略的な貢献が認められた。[ 45 ]
MDAの最高財務責任者兼最高執行責任者であるマイク・ケネディは、その卓越した業務遂行能力を称えられた。[ 46 ]
MDAの障害者支援・エンパワーメント担当副社長であるミンディ・ヘンダーソン氏に、擁護活動への貢献に対して授与されました。[ 47 ]
MDAの戦略コミュニケーション担当副社長であるメアリー・フィアンセは、コミュニケーションにおける彼女の影響力が認められた。[ 48 ]
MDAには、神経筋疾患を抱えて生きる人々をナショナル・アンバサダーに選出するという伝統があります。[ 49 ] 1952年のプログラム開始以来、45人以上のナショナル・アンバサダーが、神経筋疾患の研究資金提供と治療法および治癒法の開発の必要性を強調するために、自身の経験を共有してきました。[ 50 ] [ 51 ]これらの代表者は、パートナー、ボランティア、支援者、著名人と交流し、ソーシャルメディアや全国メディアを通じて注目を集めています。かつてのユース・アンバサダーは、成人してからさまざまな分野に進み、アクセシビリティの改善、新生児スクリーニングによる早期介入治療、MDAの家族や障害を持つ個人のための研究とケアの進歩を提唱しています。MDAのナショナル・アンバサダーは、以前は「ナショナル・グッドウィル・アンバサダー」として知られており、1980年代までは「ポスター・チルドレン」と呼ばれていました。1952年、MDAはマイケル・ダナを最初のポスター・チルドレンに任命しました。[ 52 ]
最も有名なアンバサダーの一人は、2002年から2004年に亡くなるまで全米親善大使を務めたマティ・ステパネクで、ベストセラーとなった詩集『Heartsongs』シリーズや、 『オプラ・ウィンフリー・ショー』や『グッド・モーニング・アメリカ』への出演で知られています。[ 53 ]もう一人有名なアンバサダーは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを患い、COVID-19パンデミック中にショーティー賞を受賞した「MDAのためのジョーク・ア・デイ」キャンペーンで全国的に知られるようになったイーサン・ライブランドです。[ 54 ]
1986年、MDAの資金援助を受けた研究者Louis M. Kunkelは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）とベッカー型筋ジストロフィー（BMD）の原因遺伝子であるジストロフィン遺伝子を特定した。 [ 55 ] MDAは1999年に最初の遺伝子治療試験に資金を提供し、続いて2006年にはDMDに対する最初のベクターベースの遺伝子治療試験を実施した。[ 56 ]
2007年、MDAはニューヨーク州ローレルホローにあるコールドスプリングハーバー研究所のエイドリアン・R・クライナーとその同僚に、ヌシネルセンの初期段階の開発資金を提供した。ヌシネルセンは2016年に脊髄性筋ジストロフィー（SMA）の最初の治療薬としてFDAの承認を受けた。 [ 57 ]
2018年時点で、MDAは312件の研究助成金に総額5800万ドル以上の資金提供を約束していた。[ 58 ] 2019年までに、MDAは世界中で252件の研究プロジェクトを支援し、総額6600万ドル以上の資金提供を約束した。[ 59 ]
MDAは、希少神経筋疾患に対する遺伝子治療の開発支援に積極的に取り組んでいます。2023年、同協会は遺伝子治療開発の障壁を下げるためのキックスタートプログラムを導入しました。このプログラムでは、専門家チームを編成し、選定されたプロジェクトを共同で支援し、後続の助成金獲得に向けて準備を整えます。キックスタートプログラムは、2023年のMDA臨床科学会議で発表され、遺伝子治療のリスク低減の機会、開発の現状の障壁、協力体制、データ管理について議論が交わされました。[ 4 ]
MDAは、2023年にFDAがサレプタ・セラピューティクス社が開発した実験的遺伝子治療を承認した決定を支持した。この治療は、患者の筋肉でマイクロジストロフィンと呼ばれるタンパク質の産生を促進することで、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの進行を遅らせることを目的としている。[ 60 ]デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療の進歩により、MDAは早期発見と治療開始のための新生児スクリーニングパネルの導入を働きかけている。[ 61 ]
全米ブーツデーの間、MDAは国際消防士協会（IAFF）と提携して、Fill the Boot募金イベントを開始します。これらのイベントは、米国で筋ジストロフィー、ALS、および関連する神経筋疾患の影響を受けている家族のための研究、ケア、および擁護活動を支援するのに役立ちます。MDAとIAFFの提携は1954年に遡り、IAFFはMDAを慈善団体として指定しました。全米の消防士は70年近くにわたり6億9000万ドルを集め、研究の画期的な進歩、FDA承認の治療法、ケアへのアクセスや新生児スクリーニングなどの擁護活動につながりました。[ 62 ]
米国労働省への提出書類によると、MDAがIAFFに支払った年間金額は2015年から2020年の間に98万ドルから140万ドルに及んだが、慈善団体の支出額と比較してその規模がやや問題視された。[ 63 ]
1966年に初放送され、2014年まで毎年レイバーデーの週末に開催されたこのテレソンは、当初、ベテラン映画スター、コメディアン、歌手のジェリー・ルイスが司会を務めていました。ルイスは、1950年の設立以来MDAの全国会長も務め、2010年までこの番組の司会も担当しました。2005年、MDAはテレソンで集めた資金のうち100万ドルをハリケーン・カトリーナの災害救援に寄付するという前例のない決定を下し、特に救世軍に寄付しました（ただし、テレソンでは視聴者にアメリカ赤十字社への寄付も呼びかけていました）。2008年には、毎年恒例のテレビ募金イベントで過去最高の65,031,393ドルが集まりました。
1966年から2010年までは最大21時間半放送されていたこのイベントは、2011年に6時間に短縮された。[ 64 ] 2011年のテレソンは、当初ルイスが司会者として最後に出演し、全国会長としての役割は継続すると発表されていた。[ 65 ]しかし、2011年8月3日、MDAは、ルイスが明らかにされていない事情により司会者と会長を辞任したと発表した。[ 66 ]しかし、2016年、ルイスは亡くなる1年前に、MDAのリニューアルされたウェブサイトとブランドを支持するビデオで5年間の沈黙を破り、筋ジストロフィーをなくすための活動は継続されるべきだと宣言した。
さらに、ルイスの支援は長年にわたって非常に強固だったため、MDAの支援を受けている子供や大人は「ジェリーの子供たち」と呼ばれている。2012年から2014年までは、この番組は「MDA Show of Strength」として知られていた。2015年初頭、同団体は番組の終了を発表した。[ 67 ]
2020年9月9日、MDA幹部は、コメディアンのケビン・ハートを新たな司会者として迎え、毎年恒例のMDAテレソンを再開する計画を発表した。[ 68 ]「MDAケビン・ハート・キッズ・テレソン」と題されたこの2時間のテレソンは、参加ソーシャルメディアプラットフォームを通じてのみ視聴可能で、2020年10月24日午後8時（東部夏時間）に放送された。[ 69 ]この特別番組は、収益がMDAと、前述の番組の新司会者が設立した組織「Help From The Hart」の両方に寄付される、2つのチャリティイベントだった。ハートのチャリティ団体は、集まった資金の一部を「恵まれないコミュニティを対象とした教育、健康、社会ニーズプログラムを支援し、教育奨学金を通じて若者を支援する」ために使用すると発表した。[ 70 ]テレソンには、「Let 's Play For A Cure」と呼ばれる10時間のライブストリームが伴い、 DJ兼プロデューサーのZedd、ゲームパーソナリティのmissharvey、eスポーツ選手が出演した。[ 71 ]このライブストリームは、eスポーツスターがLeague of Legends、Rocket League、Fortnite、Call of Duty、Fall Guysなどのゲームをプレイする1週間の「ストリームマラソン」の一部だった。[ 72 ]
ケビン・ハート・キッズ・テレソンの後に、エンターテインメントTVジャーナリストのナンシー・オデルとジャン・カールが司会を務めるMDAの70周年記念ショーが行われた。[ 71 ]
MDA臨床科学会議は、神経筋疾患を専門とする科学者や臨床医を含む2,000人以上の専門家が集まる著名なイベントです。この会議では、研究を紹介し、協力関係を促進し、この分野における最新の進歩を推進します。前臨床から臨床まで、研究のさまざまな側面を網羅し、神経筋疾患コミュニティのためのより良いケアと治療の開発を支援します。この会議では、神経筋疾患の研究と投資の利害関係者に焦点を当てた年次研究投資サミットも開催されます。2023年の会議では、FDAの生物製剤評価研究センター所長であるピーター・マークス博士が、希少疾患の治療における遺伝子治療の影響力の増大について基調講演を行いました。[ 73 ]
MDAは、神経筋疾患患者とその介護者を対象とした季刊誌「Quest」を発行しています。2型脊髄性筋萎縮症（SMA）と診断され、患者擁護活動家でもあるミンディ・ヘンダーソンは、2023年現在、同誌の編集長であり、MDAの障害者支援・エンパワーメント担当副社長を務めています。[ 74 ]発行部数約10万部の同誌は、神経科医の診療所や、全米に150か所あるMDAのケアセンターのネットワークを通じて配布されています。Questは、科学と研究に焦点を当てるだけでなく、適応型ライフスタイル、旅行、医療機器、アクセシブルファッション、雇用、メディア対応なども取り上げています。[ 75 ]
毎年夏、1週間、全国から神経筋疾患と診断された何千人もの子供たちが、自分たちだけのために用意されたキャンプに参加することができます。MDAサマーキャンプは、子供や若者に、自立心、自信、スキル開発、友情を育むレクリエーション活動に参加する機会を提供します。キャンプ参加者1人につきカウンセラー1人の割合で、8歳から17歳までの子供たちは1週間を通して大人のボランティアとペアになります。彼らはアクティビティやゲームに参加し、宿泊します。[ 76 ]キャンプは地元で設定され、5月から8月にかけて異なる週に開催されます。キャンプスタッフは全員ボランティアで、面接を受け、推薦状を提出する必要があります。キャンプは参加者とその家族に無料で提供されます。[ 77 ]参加者とボランティアのキャンプ費用は、MDAが毎年行う多くの募金活動によって賄われています。[ 78 ]
2010 年に始まったMDA マッスルウォークは、研究と患者サービスのための資金を集めるために、米国全土の 150 以上のコミュニティで毎年開催される 1 ～ 3.1 マイルの周回イベントです。[ 79 ] 2022 年に、MDA はフェニックス、シカゴ、セントルイス、デトロイト、ボストン、ツインシティ、ヒューストン、ダラスなど多くの場所で対面式のマッスルウォークを再開し、参加の柔軟性を高めるためにバーチャル マッスルウォークのオプションも引き続き提供しています。[ 80 ] [ 81 ]
2月と3月を通して、全米の小売店が、国内最大のセント・パトリック・デー募金活動であるMDAシャムロックキャンペーンに貢献しました。小売店は、購入金額を切り上げるか、1ドル、3ドル、5ドルなどの特定の金額を寄付する機会を顧客に提供しました。顧客は紙のシャムロックに名前を書くことができ、それらはMDAの使命である神経筋疾患を持つ人々がより長く、より自立した生活を送れるように支援するために店内に飾られます。[ 16 ] [ 82 ]
MDAのケアセンターネットワークは、米国最大の神経筋疾患専門の多分野クリニックネットワークとして認められており、全米に150以上のクリニックが展開しています。これらのセンターは専門的なケアを提供するだけでなく、活発な研究拠点でもあります。[ 83 ]
2023年、MDAは遺伝子治療サポートネットワークを立ち上げ、リソースセンターを拡張しました。このネットワークは、神経筋疾患を抱える人々に対し、承認された遺伝子治療に関するリソースとガイダンスを提供し、コミュニティが新たな遺伝子治療の複雑さを理解できるよう支援することを目的としています。MDAケアセンターネットワークを通じた臨床ネットワークは、異なるケアセンター間でのベストプラクティスの共有を促進することで、さらなるサポートを提供します。[ 84 ]
MDAは、筋ジストロフィー、運動ニューロン疾患、イオンチャネル疾患、ミトコンドリア疾患、ミオパチー、神経筋接合部疾患、末梢神経疾患など、幅広い神経筋疾患を対象としています。具体的な例としては、重度の筋ジストロフィーであるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）、筋萎縮性側索硬化症（ALS ）、末梢神経に影響を与えるシャルコー・マリー・トゥース病（CMT）などが挙げられます。
MDAは、アンダーセン・タウィル症候群、レイン遠位筋症、ウォーカー・ワーバーグ症候群など、数多くの希少疾患にも対応しています。さらに、この協会は、ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）、先天性筋ジストロフィー（CMD）、筋強直性ジストロフィー（DM）、脊髄性筋萎縮症（SMA）、重症筋無力症（MG）などの疾患も対象としています。[ 85 ]
MDAは、新生児スクリーニングによる命を救う再承認法案（HR 1281; 第113議会）2013年を支持しました。この法案は、公衆衛生サービス法を改正し、遺伝性疾患の新生児および小児に対するスクリーニングの拡大を促進するための助成金プログラムやその他の取り組みを再承認するものです。[ 86 ] MDAは、「MDAコミュニティ向けに現在開発中の多くの薬物療法は、症状が現れる前または疾患の進行の初期に投与された場合に最も効果を発揮するだろう。したがって、MDAプログラムに含まれる疾患の一部については、治療が利用可能になった時点で新生児スクリーニングプログラムが利用可能になることが、最適な、そして潜在的に命を救う治療結果に影響を与える最良の機会となる」と主張しました。[ 87 ]
MDAは、国立衛生研究所（NIH）の筋ジストロフィー研究プログラムを改訂するために公衆衛生サービス法を改正する法案である、2013年のポール・D・ウェルストーン筋ジストロフィー地域支援、研究および教育改正法案（HR 594; 第113議会）を支持した。 [ 88 ] MDAは、「まだ多くの作業が必要であり、研究者が治療法を見つけるための進歩を続けられるようにするためには、連邦政府の支援を増やす必要がある」と主張した。[ 89 ]
2021年12月、ジョー・バイデン大統領はALSに対する重要な治療法へのアクセスを加速する法律に署名し、同法は成立した。この法律は、ALSやその他の神経筋疾患の治療法の開発と承認を加速することを目的としていた。署名式で、バイデン大統領は、この法案の推進において重要な役割を果たした筋ジストロフィー協会に感謝の意を表した。[ 90 ]
2024年5月、MDAは連邦議会で可決された1050億ドルの法案を通じて連邦航空局（FAA）の再認可を支持した。この法案には、障害のある人々の航空旅行のアクセシビリティの改善が含まれており、この分野における大きな進歩を示している。[ 91 ]
MDAは、Better Business BureauのWise Giving Allianceにより、慈善団体の説明責任に関する20の基準すべてを満たす認定慈善団体として認められています。2022年12月31日までの年度において、MDAは患者および地域社会サービス、専門家向けの公衆衛生教育、および研究に多額の資金を投入したと報告しています。組織の財務活動、リーダーシップ報酬、および資金調達方法は透明性をもって開示されており、説明責任と倫理的慣行への取り組みが強調されています。[ 92 ]
最大の独立系慈善団体評価機関であるCharity Navigatorは、財務、説明責任、透明性のパフォーマンス指標に基づいてMDAに4つ星中3つ星を与えている。[ 93 ] 2019年、CharityWatchはMDAにDの評価を与え、組織内の多くの財務上の問題を指摘した。[ 94 ]
MDAは、透明性と説明責任への取り組みが認められ、GuideStarからCandid Platinum Seal of Transparencyを受賞しました。 [ 95 ]
MDAとルイスは、障害者を「自分たちの世話や治療をしてくれる大きな慈善団体以外には何も望んでいない哀れな犠牲者」として描く傾向があるとして、障害者権利活動家から批判されている。[ 96 ]
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