国立医療技術評価機構

1999年に国立臨床優秀研究所として設立された保健開発庁は、2005年4月1日に廃止され、その機能はNICEに移管されました。^{[ 7 ] [ 8 ]} 2012年保健社会福祉法を受けて、NICEは2013年4月1日に国立保健医療優秀研究所（略称はNICE）に改称され、社会福祉に対する新たな責任を反映し、特別保健機関から執行非省庁公共機関（NDPB）に変更されました。

NICEは、イン​​グランドとウェールズにおけるいわゆる「郵便番号による医療格差」を解消しようとして設立されました。この格差は、治療を受けられるかどうかが患者の居住するNHS保健局の地域によって左右されるというものでした。しかし、NICEはその後、臨床ガイドライン策定の模範として国際的に高い評価を得ています。その一側面として、NICEが評価する特定の技術について、費用対効果の境界を明確に定めています。^{[ 9 ]}また、NICEは、外国政府との連携を促進するために2008年5月に設立されたNICE Internationalを通じて、他の医療制度における技術評価の先駆者としても重要な役割を果たしています。^{[ 10 ]} NICE Internationalは、ビル＆メリンダ・ゲイツ財団とロックフェラー財団から財政支援を受けています。^{[ 11 ]}

介入の臨床的有効性を判断する研究所の構想は、ジョン・メージャー保守党政権末期に、臨床ケアの専門家が合意した基準を設定しようとする動きが他所で起こっていた時期に初めて浮上した。1997年、英国国立スクリーニング委員会（NSC）は、保健省のティモシー・ライリー率いる政策チームによって、サー・ケネス・カルマンとミュア・グレイ（現サー・ミュア・グレイ）によって設立された。 ^{[ 12 ]} NSCは、エビデンスに基づいた医療が、どの国のスクリーニングプログラムが資金提供の承認を受けるべきか、またどのような品質保証メカニズムを導入すべきかに関する政策決定に反映されるようにすることを目的としていた。これは、1997年にエクセターで乳がんスクリーニングサービスにおけるスクリーニングの質が問題視され^{[ 13 ]} 、1995年のカルマン・ハイン報告書^{[ 14 ]}に続くものであったため、時宜を得た行動であった。

当初は国立臨床優秀研究所と呼ばれていたものの構想は、1997年に労働党が政権を握ったときに芽生えた。フランク・ドブソンが国務長官に就任し、医療の質と提供の改善を達成するために臨床および健康アウトカム指標の導入に熱心な大臣チームに支えられた。チームには、アラン・ミルバーン、マーガレット・ジェイ男爵夫人、テッサ・ジョウェルが含まれていた。名称と使命は、選挙直後に大臣チーム、ティモシー・ライリー、フェリシティ・ハーベイの間で行われた会議で合意され、NICEは最初の政策白書「新しいNHS：近代的で信頼できる1997」で説明されるべきであると合意された。 ^{[ 15 ]}ティモシー・ライリーは、NICEの政策を策定し、議会を通じて法案を管理し、特別保健機関として新しい研究所を導入したチームを率いた。ティモシー・ライリーは、 1999年2月に保健特別委員会で、当時NICEの議長に就任したばかりのマイケル・ローリンズ卿とともに出席し、NICEが医療を「配給」するための手段に過ぎないのではないかという疑問が提起された。マイケル・ローリンズ卿とティモシー・ライリーは、NICEが何よりもまず基準設定機関であるという説得力のある主張を展開した。^{[ 16 ]} しかし、現実には、NICEは主に臨床ガイドラインと監査を通じて専門家の基準を整合させることを目的としていたが、それらの基準を定義する上で医薬品、機器、技術的介入の許容性を無視することはできず、NHS市場へのアクセスにおける医薬品の「第4のハードル」という概念が持ち出された。この物議を醸す政策転換により、NICEは医薬品の償還に関する決定において重要な役割を担うことになった。実際、NICEによる最初の医薬品評価は、グラクソ・ウェルカム社から評価が急ピッチで進められたとの批判を受け、リレンザという医薬品に対するものであった。 ^{[ 17 ]}その後、意思決定の基準、コストの役割、NICEと国務長官の決定が臨床医にどの程度拘束力を持つかといった政策展開は、アンドリュー・ディロン、トレバー・ギブス、ティモシー・ライリー、トレバー・A・シェルドンによって分析された。^{[ 18 ]} 2022年2月1日現在、最高経営責任者はジリアン・レンの後任であるサマンサ・ロバーツである。^{[ 19 ]}

2005年1月以降、イングランドのNHSは、NICEの技術評価委員会が推奨する医薬品や治療に資金を提供する法的義務を負っている。^{[ 20 ]}これは、NHSの地域的な意思決定により、英国の一部地域では特定のあまり一般的でない治療に資金が提供されるが、他の地域では提供されないという、広く知られた郵便番号宝くじの異常の結果でもあった。^{[ 21 ] [ 22 ] [ 23 ]}

評価に先立ち、テーマ選定諮問委員会は、評価対象となる可能性のある臨床的に重要なテーマのリストを作成します。その後、保健社会福祉大臣は、評価プロセスを正式に開始するために、対象となる技術を照会する必要があります。これが完了すると、NICEは保健省と協力して評価の範囲を策定します。

NICEはその後、評価に参加するよう協議団体と意見提供団体を招集します。協議団体には、患者団体、医療従事者を代表する団体、評価対象製品の製造業者などが含まれます。協議団体は評価中に証拠を提出し、評価文書について意見を述べます。意見提供団体には、評価対象製品と比較される製品の製造業者などが含まれます。意見提供団体は提出された文書について意見を述べますが、自ら情報を提供することはありません。

独立した学術センターが、評価対象の技術に関する公表されたすべての情報を収集して分析し、評価レポートを作成します。このレポートには、相談者と評論家がコメントすることができます。コメントが考慮され、評価レポートに変更が加えられ、評価レポートが作成されます。独立した評価委員会が評価レポートを検討し、臨床専門家、患者グループ、介護者からの口頭証言を聞きます。委員会は証言を考慮に入れ、「評価協議文書」と呼ばれる文書を作成します。これはすべての相談者と評論家に送付され、彼らはさらにコメントすることができます。これらのコメントが考慮されると、「最終評価決定」と呼ばれる最終文書が作成されます。これは承認のためにNICEに提出されます。^{[ 24 ]}

このプロセスは、政府やロビー活動の力から完全に独立し、臨床的有効性と費用対効果のみに基づいて意思決定を行うことを目指しています。製薬会社によるメディアの注目を集め、世論に影響を与えるためのロビー活動は、意思決定プロセスに影響を与えようとする試みであるという懸念があります。^{[ 25 ]}結論を出すよう最も強い圧力がかかっている分野では、迅速な評価システムが導入されています。^{[ 26 ]}

NICEは、さまざまな疾患に対する最も適切な治療法の評価を実施しています。これには、望ましい医学的結果（つまり、患者にとって可能な限り最良の結果）と、さまざまな治療法に関する経済的な議論の両方を考慮に入れる必要があります。^{[ 27 ]}

NICEは、ガイドラインを作成する王立医学会、専門団体、患者/介護者団体の専門知識を結集する複数の国立協力センターを設立しました。これらのセンターは、国​​立がん協力センター、国立臨床ガイドラインセンター、国立女性と子供の健康協力センター、国立メンタルヘルス協力センターです。^{[ 28 ]}

国立協力センターは、臨床ガイドラインの開発に取り組むガイドライン開発グループを任命します。このグループは、医療専門家、患者および介護者グループの代表者、および技術専門家で構成されています。彼らは協力して、ガイドラインのトピックに関するエビデンス（競合製品の臨床試験など）を評価し、ガイドラインの草案を作成します。その後、利害関係者組織がガイドラインの草案について意見を述べることができる2回の協議期間があります。2回目の協議期間の後、独立したガイドライン審査パネルがガイドラインと利害関係者の意見を審査し、これらの意見が考慮されていることを確認します。その後、ガイドライン開発グループが勧告を最終決定し、国立協力センターが最終ガイドラインを作成します。これは、ガイドラインを正式に承認し、NHSにガイダンスを発行するためにNICEに提出されます。現在までに、NICEは200を超える異なるガイドラインを作成しています。^{[ 29 ]}

2014年10月、アンディ・バーナム氏は、労働党政権は、委託者にNICEの臨床ガイドラインに従うことを義務付けることで、医薬品や処置へのアクセスのばらつきを減らすことができると述べた。「NICEをどのように強化するかを検討する必要があります。NICEが効果的で手頃な価格であると述べているものに対して、地方の委託者はどのような根拠でそれを患者に提供しないのでしょうか？私はそれに納得できません。私はそれを支持しません。」^{[ 30 ]}

NICEには、プライマリケアの実践者に現在のエビデンスベースと実践的なガイダンスの要約をすぐに利用できるように提供する臨床知識要約（CKS）と呼ばれるサービスがあります。^{[ 31 ] [ 32 ]}

2022年、プライスウォーターハウスクーパースは英国製薬産業協会のために、喘息、腎臓病、脳卒中予防、2型糖尿病に推奨されている13種類の医薬品に関する調査を実施しました。その結果、120万人の患者がこれらの薬を服用しておらず、それによって42万9000年分の「完全な健康状態」の延長が可能となり、英国経済にとって179億ポンドの「生産性向上」につながる可能性があることがわかりました。^{[ 33 ]}

2012年保健社会福祉法^{[ 34 ]}に基づき、 NICEはエビデンスに基づくモデルを用いて社会福祉のガイダンスと品質基準を策定する責任を負った。これは、社会福祉卓越研究所（SCIE）と4つのパートナー組織（実践研究、成人向け実践研究、個人社会サービス研究ユニット、EPPIセンター）が運営するNICE社会福祉協力センター（NCCSC）によって実施された。NCCSCは5年間にわたり社会福祉ガイドラインを策定し、ガイドラインと社会福祉品質基準の両方の実施を支援した。^{[ 35 ]}

NICEは保健省と教育省から社会福祉に関するガイダンスの依頼を受け、NCCSCにガイダンスの作成を委託しました。NICEはNCCSCとともに、ワークショップと公開協議の両方で、スコープ設定グループと主要な利害関係者からの意見を取り入れ、スコープ設定作業を実施し、作成されるガイダンスが焦点を絞り、実現可能であることを確認しました。ガイダンス開発グループの議長とメンバーが任命され、体系的なエビデンスレビューを実施できるようにレビュー質問を提示し、ガイダンスとそれに続く勧告を作成しました。サービス利用者と介護者の参加は、ガイダンス草案に関する公開協議とともに、全過程にわたって行われました。^{[ 36 ]}

その後、ガイダンス開発グループが勧告を最終決定し、NCCSCが最終ガイドラインを作成しました。これは正式な承認と公表のためにNICEに提出されました。事前検討から公表までの全プロセスは約24か月かかりました。その後、ガイダンスはNICEの常任委員会が当該テーマに関する品質基準を策定するために利用されました。品質基準はガイダンスおよびその他の認定された情報源を使用して開発され、ソーシャルケア提供者と委託者が品質改善に使用できる高レベルで簡潔な記述を作成するとともに、サービス利用者と介護者が高品質のソーシャルケアサービスに何を期待できるかを明示しました。^{[ 36 ]}

NCCSCはNICEの中でも特異な存在であり、社会福祉分野におけるガイダンスと品質基準の導入および普及支援を担当する唯一の協力センターです。SCIEとその分野内のパートナーの専門知識を活用し、各ガイダンス製品と品質基準についてニーズアセスメントを実施し、ガイダンスと品質基準を分野内に定着させるためのツール要件を特定しました。これには、特定の対象者向けにカスタマイズされたガイダンス、コスト計算と委託、さらには研修や学習ツールなどが含まれます。

2013年8月現在、NICEとNCCSCは、在宅介護、長期疾患のある高齢者、医療と社会福祉の移行、児童サービスから成人サービスへの移行、児童虐待とネグレクトの5つのトピックに関するガイドラインを予定していた。最初の社会福祉ガイドラインは2014年に完成した。^{[ 37 ]}

2022年、NICEはホームレス影響センターと協力して、ホームレス状態にある人々のための健康と社会福祉に関する初のガイドラインを発表しました。^{[ 38 ]}その目的は、健康と社会福祉へのアクセスと利用を改善し、さまざまなサービス間でケアが調整されるようにすることです。

NICEのガイダンスでは、特定の治療法に関連する期待される健康上の利益を定量化するための主要なアウトカムとして、質調整生存年（QALY）の使用を支持しています。治療ありとなし、または別の治療法と比較した期待されるQALYの流れの現在価値（割引を参照）を比較することにより、そのような治療から得られる正味/相対的な健康上の利益を導き出すことができます。この情報は、治療の相対的な費用と組み合わせることで、増分費用対効果比（ICER）を推定するために使用でき、NICEの支払意思額の閾値に関連して検討されます。^{[ 39 ]}

ガイドラインルールとして、NICEは、QALYあたり20,000ポンド未満の増分費用対効果比を持つ介入を費用対効果が高いと認め、QALYあたり30,000ポンドを超える増分費用対効果比を持つ介入を費用対効果が高いと認めるには、ますます強力な理由が必要であるとしている。^{[ 41 ]}

長年にわたり、この閾値をいくらに設定すべきかについて大きな論争がありました。当初は固定された数値はありませんでしたが、評価チームは約3万ポンドという合意額を作成しました。しかし、2008年11月、当時の国務長官アラン・ジョンソンは、終末期がん治療薬については閾値を3万ポンド以上に引き上げることができると発表しました。^{[ 42 ]}

新しいプロセスを経た最初の薬剤はレナリドミドで、ICERは43,800ポンドでした。^{[ 43 ]}

NICEによる以下の例は、QALYの原則と、QALYあたりのコスト計算の適用について説明しています。

患者は生命を脅かす状態にあり、NHS が 3,000 ポンドを負担する現在の最良の治療を受けた場合、平均して 1 年間生存すると予想されます。患者の寿命を 3 か月延ばし、生活の質を向上させる新しい薬が利用可能になりましたが、新しい治療の費用は 10,000 ポンドと、NHS にとって 3 倍以上になります。患者は、0 が最悪の健康状態、1 が最高の健康状態であるスケールで、認識している生活の質を 0 から 1 の尺度で評価します。標準治療では、生活の質は 0.4 と評価されますが、新しい治療では 0.6 に改善します。新しい治療を受けた患者は平均して 3 か月長く生き、合計で 1.25 年になります。得られた生活の質は、新しい治療での寿命と生活の質の評価の積から、古い治療での同じ計算を差し引いたもので、つまり (1.25 x 0.6) から (1.0 x 0.4) = 0.35 QALY となります。この追加的な利益をもたらす新しい治療法の限界費用は7,000ポンドなので、獲得した質の高い生活年数あたりの費用は7,000ポンド/0.35、つまり20,000ポンドです。これは、NICEが医薬品の費用対効果の限界として示唆している20,000～30,000ポンドの範囲内です。^{[ 44 ]}

患者の余命が3ヶ月ではなく1ヶ月と予測された場合、NICEは資金提供を行わないという勧告を出すだろう。患者のプライマリーケアトラスト新しい治療費を負担するかどうかはまだ決められるが、そうでない場合は、患者には2つの選択肢がある。無料のNHS標準治療を受けるか、別の医療機関で自己負担で新しい治療を受けるかだ。民間医療保険に加入している場合は、保険会社が新しい治療費を負担するかどうかを確認できる。人口の約8%は雇用主または業界団体から民間医療保険に加入しており、2%は自己負担で支払っている。

理論的には、獲得QALYあたりの費用で並べ替えたすべての治療法を一覧表にまとめることができるかもしれない。獲得QALYあたりの費用が最も低い治療法は表の上位に表示され、費用対効果が最も高く、資金提供の正当性も最も容易に説明できるだろう。一方、得られる効果が低く費用が高い治療法はリストの下位に表示される。意思決定者は、理論的には表を下に向かって、最も費用対効果の高いサービスを採用していくことになる。NHSの予算が尽きた時点で、シャドウプライス、つまり資金提供を受けた最後のサービスのCQG（獲得QALYあたりの費用）と、次に費用対効果の高いものの資金提供を受けていないサービスのCQGとの間の閾値が明らかになるだろう。

実際にはこの作業は行われていませんが、NICEは長年にわたり、NHSが資金提供すべき治療法とそうでない治療法を決定するための評価において、想定されるシャドウプライスを使用してきました。NICEは、医薬品の場合、CQGは通常30,000ポンドを超えてはならないが、厳密な閾値はないと述べています^{[ 45 ]。}ただし、研究では、閾値は35,000ポンドから40,000ポンドの範囲よりも「やや高い」ことが示されています^{[ 46 ] 。}

下院保健特別委員会は、2008年にNICEに関する報告書の中で、「治療が費用対効果が高いかどうかを判断するためにNICEが使用するQALYあたりの費用は深刻な懸念事項である。NICEが採用する閾値は実証研究に基づくものではなく、NHSの予算と直接関係がなく、 NICEが評価していない治療を提供するプライマリーケアトラスト（PCT）が使用する閾値と同じレベルではない。PCTの閾値は一般的に低い。患者団体や製薬会社を含む一部の証人は、NICEが使用するQALYあたりの費用の閾値をより寛大にし、より多くの製品を承認すべきだと考えていた。一方、一部のPCTは現在の閾値でNICEのガイダンスを実施するのに苦労しており、他の証人はより低いレベルを使用すべきだと主張した。しかし、PCTが使用する閾値については多くの不確実性がある」と述べた。さらに、「NHSに対する医薬品の価値を判断する際に使用する閾値は、独立した機関が決定すべきである」と勧告した。^{[ 47 ]}