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優先審査 とは、米国食品医薬品局（FDA）が、承認されれば重篤な疾患の治療、診断、または予防に大きな改善をもたらす特定の医薬品申請に対して与える指定です。この指定の下では、FDAは標準審査の10か月に対し、6か月以内に申請に対する措置を講じることを目指しています。[ 1 ]
優先審査は、承認基準や医薬品の安全性と有効性を証明するために必要な証拠の量を変更するものではありません。むしろ、FDAが有望な治療法の評価により多くのリソースを割り当てることを可能にするものです。この指定は、満たされていない医療ニーズに対応する医薬品の開発と審査を促進するためにFDAが用いる、いくつかの迅速化プログラムの一つです。
優先審査 は、米国食品医薬品局（FDA）が実施するプログラムで、特定の疾患の治療に特に大きな効果が期待される医薬品の審査プロセスを迅速化することを目的としています。優先審査バウチャープログラムは、収益性の低い疾患に対する治療薬の開発を促進するため、医薬品開発企業に優先審査バウチャーを付与するプログラムです。
優先審査バウチャーは現在、顧みられない熱帯病、希少小児疾患、およびテロ対策のための「医療対策」の治療薬の開発と承認に対して、製薬会社に付与されている。このバウチャーは、より幅広い適応症を持つ可能性のある将来の医薬品にも使用できるが、使用するには手数料（約280万ドル）を支払う必要がある。
医薬品の承認を求める際、製造業者はFDAに優先審査を申請することができます。これは、医薬品が重篤な疾患の治療を目的としており、現在利用可能な治療法よりも「安全性または有効性の著しい改善」をもたらす場合に認められます。[ 2 ]医薬品がこれらの要件を満たさない場合でも、企業が審査プロセスを迅速化したい場合は、優先審査バウチャーを使用できます。[ 3 ]
2007年、食品医薬品局改正法第11条により、顧みられない熱帯病に対する優先審査バウチャー制度が創設されました。これは2012年に食品医薬品局安全イノベーション法により、希少小児疾患を含むように拡大されました。同法は熱帯病制度を基盤とし、バウチャー行使前のFDAへの通知期間の短縮、医薬品開発サイクルの初期段階でスポンサーがバウチャー獲得の可能性を企業評価に利用できる指定制度、マーケティング計画とマーケティング報告の義務付け、バウチャーの無期限譲渡可能性などの改正を行いました。2016年には、医療対策が同制度に追加されました。[ 4 ]
米国で販売される医薬品は、承認前にFDAによる詳細な審査プロセスを経なければなりません。1992年、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づき、FDAは医薬品審査時間の短縮に関する具体的な目標を設定し、標準審査と優先審査という2段階の審査システムを導入しました。
優先審査指定は、治療において大きな進歩をもたらす医薬品、または適切な治療法が存在しない分野に新たな治療法を提供する医薬品に与えられます。2002年のPDUFA改正では、新薬承認申請の標準審査を10ヶ月以内に完了することを目標としています。FDAの優先審査完了目標は6ヶ月です。優先審査の指定は、重篤な疾患の治療に使用される医薬品と、比較的軽症の疾患の治療に使用される医薬品の両方に適用されます。
優先審査と通常審査の違いは、治療において大きな進歩をもたらす可能性のある医薬品に対して、FDAがより多くの注意とリソースを投入するという点にあります。こうした進歩は、例えば、疾患の治療、予防、または診断における有効性の向上、治療を制限する薬物反応の排除または大幅な軽減、患者が規定のスケジュールと用量に従って薬を服用する意欲または能力の向上、あるいは小児などの新たな集団における安全性と有効性の証拠によって証明できます。
優先審査の申請は、製薬会社が行う必要があります。優先審査は臨床試験期間の長さには影響しません。FDAは、製薬会社からの申請後45日以内に、優先審査または通常審査のどちらを適用するかを決定します。医薬品が「優先」に指定されても、承認のための科学的・医学的基準や必要な証拠の質は変わりません。優先審査における安全性要件は、通常審査における安全性要件と同等です。
この法律は、顧みられない熱帯病または希少小児疾患を対象とした新規承認医薬品または生物製剤のスポンサー（製造業者）に対し、FDAが優先審査バウチャーを付与することを認めている。この規定は、新薬承認申請（NDA）、生物製剤承認申請（BLA）、および505(b)(2)申請に適用される。譲渡可能で売却も可能なこのバウチャーは、所持者に別の製品の優先審査を受ける権利を与える。
現在の処方薬ユーザーフィー法の目標では、FDAは優先医薬品の審査を標準の10か月ではなく6か月以内に完了し、それに基づいて行動することを目指しています。しかし、実際のFDAの審査期間は、特にこれまでどの適応症についても承認されていない新製品の場合、目標のPDUFA審査期間よりも長くなる可能性があります。2006年にこの概念について発表したデューク大学の経済学者は、優先審査によってFDAの審査プロセスを平均18か月から6か月に短縮でき、企業の医薬品が市場に出るまでの時間を最大で1年短縮できると推定しています。[ 6 ]
バウチャーの目に見えない利点は、審査が迅速化されることで企業が「先行者利益」を得ることができ、類似の競合製品よりも先に製品を市場に投入できるという点です。既存の市場原理を活用することで、発展途上国の患者は、そうでなければ開発されないかもしれない救命製品に迅速にアクセスできるようになります。また、顧みられない病気の治療薬のスポンサーは、その革新性に対して報われることができます[ 7 ]。
スポンサーは、優先審査バウチャーを使用する意図を、提出の90日前までにFDAに通知しなければなりません。2014年にFDA優先審査バウチャープログラム法にエボラ出血熱が追加される前は、この要件は365日でしたが、企業は通常、安全性試験の結果が出るまで医薬品の提出時期を決定しないため、迅速な審査の妨げとなっていました。[ 3 ]
企業は他の製薬会社に優先審査権を売却することもある。これまでのところ、優先審査権は5000万ドルから3億5000万ドルで売却されている。
バウチャーを使用する企業は、医薬品の標準審査料に加えて、FDAが迅速な審査のために負担した費用を回収できるようにするための追加の優先審査使用料を支払う必要があります。追加の使用料は、この新しいプログラムがFDAの審査待ちの他の製品の進捗を遅らせないようにすることも目的としています。費用は2012年の500万ドル以上から大幅に減少しました。[ 8 ] 2018会計年度のこの料金は280万ドルです。[ 9 ]
2017年現在優先審査バウチャーは14件授与されており、うち4件は熱帯病、10件は希少小児疾患に関するものです。最初の優先審査バウチャーは2009年にノバルティス社に授与され、コアルテムの承認に用いられました。次のバウチャーは2012年まで授与されませんでした。[ 3 ] [ 10 ]
2012年、オバマ大統領はFDA安全・イノベーション法に署名し、その中に第908条「希少小児疾患優先審査バウチャー奨励プログラム」が盛り込まれた。[ 22 ]第529条は、このバウチャープログラムを希少小児疾患にも拡大するが、試験的な措置に限る。3回目のバウチャーが交付された後、米国会計検査院長は小児優先審査バウチャープログラムの有効性に関する調査を実施することになっている。
小児用医薬品バウチャー制度には、バウチャー制度の変更点が含まれています。まず、小児治療薬の開発者は、その疾患が希少な小児疾患に該当するかどうかについて、事前にFDAに照会することができます。
受賞者は承認後365日以内に医薬品を販売しなければならず、さもなければバウチャーは取り消される可能性がある。承認後5年以内に、製造業者は、米国における希少小児疾患に罹患している推定人口、米国における当該希少小児疾患製品の推定需要、および米国で流通した当該希少小児疾患製品の実際の量に関する情報を含む報告書を提出しなければならない。[ 23 ]
2016年のアドバンシング・ホープ法は、このプログラムを2016年12月31日まで再承認し、GAOにプログラムの有効性に関する報告書を作成するよう指示した。[ 24 ]
2026年2月、FDAは希少小児疾患に対する優先審査バウチャー制度を2029年9月に終了すると発表した。
2014 年 12 月、上院はエボラ ウイルスを優先審査バウチャー リストに追加する法案を承認した。[ 25 ]この法案、S. 2917— FDA 優先審査バウチャー プログラムにエボラを追加する法案は、2014 年 11 月 12 日にトム ハーキン上院議員によって提出された。オバマ大統領は 12 月 16 日に署名し、公共法 113-233 となった。[ 26 ] 45 人の上院議員がこの法案を共同提案した (民主党 26 人、共和党 19 人)。[ 27 ]この法律はまた、熱帯病と小児疾患のバウチャーの違いをなくしたが、両方とも無制限に販売でき、FDA への 90 日の通知期間後に使用できるようにした。
技術的なレベルでは、S. 2917 は優先審査リストに「フィロウイルス」を追加しました。エボラウイルスはフィロウイルスの一種です。議会予算局によると、この法律の制定は連邦予算に影響を与えません。[ 28 ]
2016年上院医療対策イノベーション法案は、優先審査バウチャープログラムに新たな医薬品カテゴリーを追加することを提案した。2016年には、医療対策用の医薬品の承認が優先審査バウチャーの対象となることが確認された。医療対策とは、「重大な脅威として特定された生物、化学、放射性物質または核物質による危害を予防または治療する」医薬品である。[ 29 ]
ランセット誌に寄稿したデビッド・リドリーとアルフォンソ・カジェス・サンチェスは、このバウチャーを欧州連合に拡大することを提案した。提案されたEUバウチャーは、欧州医薬品庁による優先的な規制審査と、EU加盟国による価格決定および償還決定の迅速化を提供するものであった。[ 30 ]しかし、この提案は2025年のEU医薬品法改正には含まれなかった。[ 31 ]
優先審査バウチャー（PRV）は売買できるため、バウチャーの二次市場が出現し、その価値は上昇しているが、バウチャーの市場は限られている。[ 32 ]企業は、医薬品の研究開発にかかった費用を回収するためにPRVを売却している。[ 32 ] 2015年のウォール・ストリート・ジャーナルの記事では、これらのバウチャーの売却について、「FDAが決定期限を標準の10ヶ月から6ヶ月に短縮することを要求し、企業に4ヶ月分の売上を余分に与える可能性がある」という懸念が提起されたが、バウチャーは医薬品のFDA承認を保証するものではないとも指摘されている。[ 33 ]
2014年、Regeneron PharmaceuticalsとSanofiは、 BioMarinが最近希少疾患治療薬の承認を得るために獲得したPRVを6,750万ドルで購入しました。このバウチャーにより、アリロクマブの規制当局による審査期間が4か月短縮され、 PCSK9阻害剤の最初の承認でAmgenに先んじて市場に投入するという戦略の一環となりました。 [ 33 ] [ 34 ] [ 35 ] 2015年、RetrophinはPRVをSanofiに約2億4,500万ドルで売却し、同年後半にはUnited Therapeutics Corp.が希少小児疾患治療薬のPRVをAbbVie Inc.に3億5,000万ドルで売却しました。[ 36 ] 2016年から2018年にかけて、バウチャーの価値は1億2,500万ドルから2億ドルの範囲で推移し、2015年のピークから低下しました。[ 37 ]
対象となる熱帯病には以下が含まれます: [ 5 ] [ 38 ]
小児希少疾患とは、主に18歳未満の人に発症し、米国における罹患率が20万人以下の疾患を指します。医療対策とは、「生物兵器、化学兵器、放射性物質／核物質を用いたテロ攻撃、自然発生的な新興感染症、または自然災害に起因する公衆衛生上の緊急事態が発生した場合」に使用される医薬品を指します。
批評家たちは、優先審査プログラムにいくつかの問題があると主張している。まず、優先審査バウチャーは、医薬品開発を促進するには小さすぎるか大きすぎる可能性がある。熱帯病は莫大な負担を伴うため、より多くのリソースを投入するに値すると考えられることから、小さすぎる可能性がある。小児希少疾患の場合はそうではない可能性が高く、一部の医薬品は、同様の疾患に対する成人向け医薬品研究の拡大を通じて小児向けに開発されている。優先審査バウチャーは、いずれにせよ行われるはずだった研究や価値の低い研究に報いるのであれば、大きすぎる可能性がある。[ 39 ]
優先審査バウチャーはFDAのリソースに負担をかける可能性があります。これを軽減するために、優先審査バウチャーの使用には製造業者がFDAに支払う追加料金が含まれ、バウチャー所持者はバウチャーを使用する90日前にFDAに通知する必要があります。[ 40 ]
FDAの批判者たちは、優先審査は安全ではないかもしれないと主張している。しかし、優先審査は、迅速承認やファストトラック指定と混同してはならない。優先審査は、安全性や有効性の研究を省略したり、特定の期間内に承認を要求したりするものではない。FDAの審査期間を10ヶ月ではなく6ヶ月に設定する。それにもかかわらず、2008年の研究では、最初の審査期限の2ヶ月前に承認された新しい分子実体は、他の時期に承認された薬よりも市販後の安全性問題の発生率が高いと主張した。[ 41 ]しかし、FDAのナルディネリらは（2008年）、この結果を再現できなかったこと、そしてこの結果はHIV/AIDS治療薬によって引き起こされた可能性があると述べている。[ 42 ]ナルディネリの記事の後、カーペンターはデータセットにいくつかの誤りがあることを認め、FDAとナルディネリのデータに誤りがあることを示した。カーペンターらは、土壇場での承認と安全性問題の間の当初の関連性は維持されていると報告している。[ 42 ]
優先審査バウチャーはイノベーションを促進するが、既存の治療法へのアクセスには資金を提供しないという苦情もある。貧困層向けの治療薬を購入するには、政府や財団からの資金が必要になるかもしれない。バウチャーの販売者が、資金を顧みられない熱帯病に再投資する義務はない。[ 31 ]カルガリー大学のエイダン・ホリス氏は、この提案は「アクセスの問題に対処するものではなく、先進国の市場に歪みを生み出すことでインセンティブを高めるのに役立つ」とコメントしている。これは、優先審査プログラムが意図する研究の促進とは全く別の問題である。[ 43 ]
ビル・ゲイツ氏[ 44 ]によると、彼の財団は2006年の研究論文[ 31 ]の宣伝に役立った記者会見に資金を提供した。
「政府ができる最も効果的な施策の一つは、貧困層の生活向上につながる事業活動を促進する市場インセンティブを生み出すような政策を策定し、資金を配分することです。昨年ブッシュ大統領が署名した法律により、マラリアや結核といった顧みられない病気に対する新しい治療法を開発した製薬会社は、自社が開発した別の製品について食品医薬品局（FDA）の優先審査を受けることができます。例えば、マラリアの新薬を開発すれば、収益性の高いコレステロール低下薬を1年早く市場に投入できる可能性があります。この優先審査は、数億ドルもの価値があると言えるでしょう。」
—ビル・ゲイツ、2008年ダボスで開催された世界経済フォーラムにて。
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