バイオマリン製薬

バイオマリン製薬株式会社

会社種別	公共
取引名	ナスダック：BMRN S&P 400構成銘柄
業界	バイオテクノロジー
設立	1997年3月; 27年前 ( 1997-03 )
創設者	クリストファー・スター博士 グラント・W・デニソン・ジュニア
本部	米国カリフォルニア州サンラファエル
主要人物	アレクサンダー・ハーディ（CEO兼社長）[1] ジャン・ジャック・ビエネメ (会長) ダニエル・シュピーゲルマン（EVP兼CFO） ブライアン・R・ミューラー（SVP、財務担当兼CAO）
製品	クヴァン ナグラザイム アルデュラザイム フィルダプス ヴィミジム ブリニューラ パリンジク
収益	24億1,900万米ドル[2]  （2023年）
営業利益	1億5,810万米ドル[2]  （2023年）
純利益	1億6,765万ドル[2]  （2023年）
総資産	68億4,100万米ドル[2]  （2023年）
総資本	49億5,100万米ドル[2]  （2023年）
従業員数	3,401 (2023)
Webサイト	バイオマリン
脚注/参考文献 [3] [4] [2]

バイオマリン・ファーマシューティカル社は、カリフォルニア州サンラファエルに本社を置くアメリカのバイオテクノロジー企業です。米国、南米、アジア、ヨーロッパにオフィスと施設を持っています。バイオマリン社の中核事業と研究は、酵素補充療法（ERT）です。バイオマリン社は、ラロニダーゼ（アルデュラザイム、ジェンザイム社が商品化）を製造することにより、ムコ多糖症I型（MPS I）の治療薬を提供した最初の企業です。バイオマリン社は、フェニルケトン尿症（ PKU ）の治療薬を提供した最初の企業でもあります。^{[5] [6]}

バイオマリンは長年にわたり、薬価や臨床試験における薬へのアクセスを拒否した具体的な事例について批判されてきた。

バイオマリンは1997年にクリストファー・スター博士とグラント・W・デニソン・ジュニアによってグリコ・バイオメディカルから150万ドルの投資を受けて設立され、1999年に株式を公開しました。 ^[7] シード投資家には、MPMバイオベンチャー、グロブナー・ファンド、フロリアン・シェーンハルティングなどがいました。^[8]

2002年にバイオマリンはグリコバイオメディカルを買収した。^[9]

2009年、バイオマリンは、3,4-ジアミノピリジン（3,4-DAP）、アミファプリジンリン酸の独自の形態の権利を有するハクスリー・ファーマシューティカルズ社（ハクスリー）を買収した。^[10] 2010年、バイオマリンは、希少自己免疫疾患であるランバート・イートン筋無力症候群（LEMS）の治療薬として、3,4-ジアミノピリジン（3,4-DAP）、アミファプリジンリン酸の販売承認を欧州委員会から取得した。バイオマリンは、この製品をFirdapseという名前で発売した。^[11]

2010年、バイオマリンは、希少な遺伝学的に定義された癌の患者の治療のために研究されている経口投与可能なポリ（ADP-リボース）ポリメラーゼ（PARP）阻害剤である主要化合物LT-673を有する小規模な民間創薬および初期段階開発会社であるLEAD Therapeutics, Inc.（LEAD）を買収しました。 ^[12] この買収に続いて、リソソーム蓄積障害の治療のためのERTと、ポンペ病の開発中のインスリン様成長因子2とアルファグルコシダーゼ（IGF2-GAA）の融合である主力製品候補ZC-701を開発している非公開のバイオテクノロジー会社ZyStor Therapeutics, Inc.（ZyStor）を買収しました。^{[13] 2010年10月のR＆Dデーで、バイオマリンは}軟骨無形成症の治療のためのペプチド治療薬ボソリタイド（BMN-111）の 新しいプログラムも発表しました。^[14]

2012年、バイオマリンは、グリカン代謝経路を標的とした小分子の開発に注力するサンディエゴに拠点を置く民間バイオテクノロジー企業であるザカロン・ファーマシューティカルズを買収した。^[15]

2014年、バイオマリンは、フリードライヒ運動失調症やその他の神経疾患の治療法の開発を進める目的で、レプリゲンからヒストン脱アセチル化酵素阻害剤の 化学ライブラリを200万ドルで買収した。 ^[16]

2014年11月、同社はプロセンサ社を最大8億4000万ドルで買収することに合意した。^{[17]しかし、}デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬はFDAの承認を得ることができず、2016年5月に開発は中止された。^[18]

2019年10月、同グループはヨーロッパ、中東、アジアでのさらなる成長を支援するためにダブリンにオフィスを開設することが明らかになった。^[19]

以下は、当社の主要な合併と買収、および歴史的な前身の例です (包括的なリストではありません)。

2022年現在、バイオマリンは6つの製品を市場に投入しており、いずれも希少疾病用医薬品である。^[20]

• テトラヒドロビオプテリン（商品名クヴァン）（サプロプテリン二塩酸塩）は、フェニルケトン尿症の低分子薬であり、2007年にフェニルケトン尿症を治療するための最初の薬物ベースの介入として導入されました^[21]
• アリルスルファターゼ B（商品名：ナグラザイム）（ガルスルファーゼ）、マロトー・ラミー症候群（ムコ多糖症 VI 型とも呼ばれる）の治療薬として用いられる組み換えタンパク質
• イデュロニダーゼ（アルデュラザイムという商品名で販売）は、ムコ多糖症I型の治療薬として組み換えタンパク質である。
• アミファプリジン（商品名：フィルダプス）は、ランバート・イートン筋無力症候群の低分子薬です（2013年現在、EUでのみ承認されています）。
• エロスルファーゼ アルファ(商品名 Vimizim) は、先進国で推定 3,000 人の患者がいるとされるモルキオ A 症候群(MPS IVA) の原因に対処する唯一の酵素補充療法です。この疾患は、グリコサミノグリカン (GAG) 代謝に関与する酵素の活性不足の結果として発生します。
• セリポナーゼ アルファ（商品名：ブリニューラ）は、神経セロイドリポフスチン症の一種であるバッテン病の酵素補充療法です。2017年に承認されました。
• Valoctocogene roxaparvovec（商品名Roctavian）は、血友病Aの治療のためのアデノ随伴ウイルスベクターであり、第VIII因子遺伝子の作業コピーを、それを欠いている患者に移入することを目的としている。2022年8月にEUで承認された。

バイオマリンはいくつかの新薬の開発に取り組んでいます。

2010年、バイオマリンは3,4-ジアミノピリジン（3,4-DAP）をめぐる論争^[22]に巻き込まれた。バイオマリンは3,4-DAPのリン酸塩をFirdapseという名前で販売している。2010年、バイオマリンはFirdapseの10年間の独占的ライセンス権を付与された。その結果、国民保健サービスによる処方治療コースの価格は、未認可薬の1,987ドルからFirdapseの69,970ドルに上昇した。同社は、認可前は製品の品​​質管理が保証されておらず、規制プロセスを通じて珍しい副作用を正式に監視する方法もなかったと述べている。^[23]

2013年、バイオマリン・ファーマシューティカルズは、がん患者の実験薬へのアクセス拡大に関する注目度の高い議論の中心にいた。 ^[24] 進行性卵巣がん患者のアンドレア・スローンさんは医師の助言に従い、同社に対し、小規模な第1相臨床試験で有望な活性を示した未承認のPARP阻害薬候補であるBMN 673へのアクセスを提供するよう要請した。同社は安全性の懸念を理由にこれを拒否した。^[25]スローンさんは最終的に、別の会社から同様の候補薬を受け取った。^[26]

2015年には、脳障害を患っているが治験に参加していなかったドイツの子供に臨床試験中の薬剤が供給されたことに関して、アクセス拡大をめぐる別の論争があった。 ^[27]

2019年4月、BBCは、クヴァン（塩酸サプロプテリン）という薬の治験に参加した患者が後にその薬へのアクセスを拒否されたと報じた。同社はNHSとスティーブン・ハモンド国会議員から患者の不当利得を非難された。同社はこれに対し次のようにコメントした。「バイオマリンは、ヨーロッパ、ロシア、トルコの26か国で10年以上にわたり患者の転帰が良好であったにもかかわらず、NHSイングランドがPKU患者をクヴァンで治療することの価値を認識しなかったことに失望している」^[28]

2019年6月、ベルギーの裁判所は、バイオマリン社に対し、モルキオ症候群を患う少女にビミジムを無償で供給し続けるよう命じた。バイオマリン社は、ベルギー保健当局との製品の償還に関する交渉が何度も失敗した後、今年初めにビミジムの無償供給を停止した。これにより、両親は同社に薬の無償供給を続けるよう強制する法的手続きを開始した。バイオマリン社は、最終判決が下されるまで、または薬がベルギー市場で適正な価格で入手可能になるまで、無償供給を続けるよう仮差し止め命令を受けた。^[29]

• 公式サイト
• BioMarin Pharmaceutical Inc.のビジネスデータ:
  • グーグル
  • SEC提出書類
  • ヤフー！