バーテックス製薬

バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレーテッド
会社種別	公共
取引名	ナスダック：VRTX; ナスダック100構成銘柄; S&P 500構成銘柄;
業界	医薬品; バイオ医薬品;
設立	1989年; 35年前
本部	ボストン、マサチューセッツ州、米国
主要人物	レシュマ・ケワルラマニ（社長兼CEO）; ジェフリー・ライデン（会長）; デイヴィッド・アルトシュラー( CSO );
製品	医薬品
収益	98.7億米ドル（2023年）
営業利益	38.3億米ドル（2023年）
純利益	36.2億米ドル（2023年）
総資産	227億米ドル（2023年）
総資本	176億米ドル（2023年）
従業員数	約 5,400人（2023年）
Webサイト	翻訳元
	脚注/参考文献;

Vertex Pharmaceuticals Incorporated は、マサチューセッツ州ボストンに本社を置くアメリカのバイオ医薬品会社です。同社は、コンビナトリアル化学ではなく、合理的な薬物設計という明確な戦略を採用した最初のバイオテクノロジー企業の 1 つです。マサチューセッツ州ボストンに本社を置き、カリフォルニア州サンディエゴとイギリスのオックスフォードシャー州ミルトンパークに 3 つの研究施設を構えています。

歴史

Vertexは、1989年にジョシュア・ボガー^[3]とケビン・J・キンセラ^[4]によって「重篤な疾患の治療方法を変革する」ために設立されました^[5]。

同社の始まりについては、 1994年にバリー・ワースが著書『The Billion-Dollar Molecule』で紹介している。^[4] 2014年に出版された著書『The Antidote: Inside the World of New Pharma』では、同社のその後20年間の発展が詳しく記録されている。^[6]

2004年までに、同社の製品パイプラインはウイルス感染症、炎症性疾患および自己免疫疾患、および癌に焦点を当てるようになりました。^[7]

2009年、同社には約1,800人の従業員がおり、そのうち1,200人はボストン地域に勤務していた。^[3] 2019年までに従業員数は約2,500人になった。^[8]

2011年後半以来、Vertexはスタンダード＆プアーズ500指数の上位15社のベストパフォーマンス企業にランクインしている。同時期にVertexの株価は250％上昇した。^[9] 2014年1月、Vertexはマサチューセッツ州ケンブリッジからマサチューセッツ州ボストンへの移転を完了し、8億ドルの新しい複合施設に入居した。サウスボストンのウォーターフロントに位置するこの複合施設は、同社史上初めてグレーターボストン地域の約1,200人のVertex従業員全員が一緒に働いた場所となった。^[10]

2019年1月23日、VertexのCOO兼暫定CFOであるイアン・スミスは、会社の行動規範に違反する未公開の個人的行動を理由に解雇された。^[11]同年6月、Vertexは、最大10億ドルでExonics Therapeuticsを買収し、CRISPR Therapeuticsと提携して、デュシェンヌ型筋ジストロフィーとミオトニックジストロフィー1型の治療法の開発を促進すると発表した。 ^[12]^[13]

2019年9月、同社はセマ・セラピューティクスを9億5000万ドルの現金で買収すると発表した。^[14]セマ・セラピューティクスは「何百万もの代替ベータ細胞を保持し、グルコースとインスリンを通過させながら免疫細胞を遮断する小型の埋め込み型デバイス」を開発した。^[15]

2020年4月1日、当時最高医療責任者であったレシュマ・ケワルラマニが、バーテックス・ファーマシューティカルズの社長兼最高経営責任者に就任した。^[16]元CEO兼社長のジェフリー・ライデンは、2020年4月1日付けで取締役会の執行会長に就任した。 ^[16]ライデンは2023年4月まで執行会長を務める予定であったが、^[17]^[18] 2024年9月時点でも^{[アップデート]}その役職に留まっている。^[19]

2022年7月、同社はViaCyte社を3億2000万ドルで買収すると発表した。^[20]

2024年4月、Vertexがシアトルに本社を置く臨床段階のバイオ医薬品会社Alpine Immune Sciencesを49億ドルで買収することに合意したことが発表された。^[21]

薬

イバカフトール、ルマカフトール、テザカフトール

2012年にイバカフターは、嚢胞性線維症の患者数が米国で20万人未満であるとして希少疾病用医薬品^に指定されました。2012年1月31日、Vertex社は、 G551D遺伝子変異を有する6歳以上の患者を対象に、嚢胞性線維症の症状ではなく根本的な原因を治療する最初の薬剤Kalydeco ^{[23]のFDA承認を取得しました [22]}。

米国では3万人が嚢胞性線維症を患っている。そのうち約4％、つまり1,200人がG551D遺伝子変異を持っている。2017年にVertex社は1人当たり年間31万1000ドルでこの薬を販売した。^[24]^[25]

Vertex社はまた、嚢胞性線維症（CF）で最も一般的なF508delとして知られる変異に対する別の薬剤（ルマカフター^{[26] ）との併用でイバカフターの研究を行い、2012年に最初の結果を発表しました。Vertex社は}嚢胞性線維症財団から7000万ドルの支援を受けて、13年間の研究開発を経てこの薬剤を開発しました。^[27]^[28]

英国では、同社は一定期間、特定の患者に薬を無料で提供した。その後、病院はそれらの患者に対して薬代を支払い続けることを決定した。英国の機関は、質調整生存年（QALY）あたりのコストを335,000ポンドから1,274,000ポンドと推定したが、これはNICEの基準^[29]である20,000ポンドから30,000ポンドをはるかに上回っている。

2014年11月5日、Vertexは、嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子（CFTR）遺伝子にF508del変異のコピーを2つ持つ12歳以上の嚢胞性線維症患者を対象に、lumacaftorとivacaftorの完全配合剤の新薬申請（NDA）をFDAに提出したと発表した。 ^{[30] 2015年、FDAは、}F508del変異を持つ12歳以上の嚢胞性線維症患者の治療薬としてlumacaftorとivacaftorの併用を承認した。この併用薬は、Orkambiという商標名で販売されている。^[31]

2017年3月28日、Vertex社は嚢胞性線維症患者を対象としたテザカフトールとイバカフトールの2剤併用療法の第3相試験データを発表しました。 ^[32] 2018年2月12日、FDAはSymdekoとして販売されているこの併用療法を承認しました。^[33]

トリプルコンビネーショントリートメント

2016年、Vertexは、テザカフターおよびイバカフターと組み合わせたCFTR調節薬の新しいグループの開発を開始しました。^[33] 2017年、同社はCF人口の90％を占めるさまざまな変異を持つ患者に利点があることを示す結果を報告しました。^[34] 2019年10月22日、新薬申請が提出されてから2か月後、FDAは、少なくとも1つのF508del変異を持つ12歳以上の患者を対象に、 Vertexのトリプルコンボ療法Trikafta（エレキサカフター/テザカフター/イバカフター）を承認しました。 ^[35] FDAの承認は、嚢胞性線維症患者の約90％をカバーしています。^[36]

バーテックスはトリカフタを開発途上国で販売することを拒否し、ジェネリック医薬品の代替品を阻止しようとしており、何千人もの患者がトリカフタを入手できない状況となっている。^[37]

遺伝子治療

2015年、VertexはCRISPR Therapeuticsと共同研究を開始し、遺伝性疾患に対する遺伝子編集治療法の開発に着手した。^[38] 2020年5月、CTX001は米国食品医薬品局から輸血依存性βサラセミアに対する希少疾病用医薬品の指定を受け、欧州医薬品庁からは鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアに対する希少疾病用医薬品の指定を受けた。^[39]
2016年に同社はCF治療のための新しいmRNAベースの治療薬を開発するためにModerna社と提携した。Vertex社はModerna社に現金2,000万ドルを支払い、さらに2,000万ドルを現金で提供し、Vertex社が株式と交換できる転換社債を発行した。Vertex社はまた、マイルストーンペイメントとして最大2億7,500万ドルを支払うことを約束した。^[40]
2019年、Vertexは非公開企業Arbor Biotechnologies ^[41]と研究協力関係を築き、嚢胞性線維症と他の4つの疾患に対する新しい遺伝子編集治療法の開発を進めるための新しいタンパク質を発見しました。 ^[42]この契約では7つの異なる重点分野を扱っており、Vertexはマイルストーンとして最大12億ドルを支払うとともに、金額を非公開の前払い金も支払っています。^[41]
Vertexの製品パイプラインには、鎌状赤血球症、βサラセミア、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、α1アンチトリプシン欠乏症、疼痛、APOL1媒介性腎疾患などの特殊な疾患を対象とした薬物療法が含まれています。^[43]

歴史的

テラプレビル

2014年、Vertexはテラプレビルの製造を中止した。^[44] 2011年5月、米国食品医薬品局（FDA）は、 C型肝炎の経口治療薬としてテラプレビル（インシベック）を承認した。テラプレビルの開発と商業化は、欧州での流通についてはジョンソン・エンド・ジョンソンと、アジアでの流通については三菱と共同で行われていた。テラプレビルはプロテアーゼ阻害剤である。^[45]

CEO報酬

2015年、複数のメディアはCEOのジェフリー・ライデンの2014年の報酬が約4,850万ドルであると報じた。^[46] Vertexの株主は2015年と2016年にCEOの報酬を削減することを選択したため、2016年の利益は1,740万ドルとなった。^[47]

英国での価格設定

オルカンビの当初の価格は、患者の国によって異なり、患者1人当たり年間13万5000ドルから27万ドルであったため、嚢胞性線維症の子供や若者がこの薬にアクセスできないことを懸念する親の団体によるキャンペーンが起こり、また英国の国民保健サービスによる不当な価格設定の申し立ても引き起こした。^[48]^[49]^[50]^[51]^[52]

2019年3月、VertexはNHSとの価格交渉中に有効期限が切れたOrkambi7,880パックを破棄するよう法的に義務付けられました。^[53]^[54]

2019年10月24日、NHSイングランドは、オルカンビ、シムケビ、カリデコなど、当時すでに認可されていたこの製薬会社の嚢胞性線維症治療薬すべて、およびこれらの薬の将来の適応症へのより広範なアクセスに資金を提供することに同意した。資金提供契約は、バーテックスがNHSスコットランド、スペイン、オーストラリアを含む他の地域で償還契約を締結した直後に締結された。^[55]^[36] バーテックスは、ウェールズと北アイルランドのNHSに同等の価格を提供することに同意した。^[56] 2020年6月30日、バーテックスとNHSは契約を拡大し、カフトリオ（英国でトリカフタの販売に使用された名前）の償還を含め、イングランドはヨーロッパで最初に資金を提供する国の一つとなった。^[57]

2023年10月、NICEは、Vertexの嚢胞性線維症治療薬Kaftrio、Symkevi、Orkambiを嚢胞性線維症患者に使用することを推奨しないことを決定した。その理由は、これらの薬のコストがNHSのリソースの許容範囲を超えているからである。しかし、2024年6月、NICEとVertexは、2019年に最初に確立された価格設定契約を延長してこれらの薬を含め、許容可能な価格設定条件で合意した。延長された契約により、患者はこれらの嚢胞性線維症治療薬の将来のライセンス延長を利用できることも保証される。^[58]^[59]^[60]

グローバル価格設定

価格と公的資金は、米国と英国以外では国によって異なります。

2019年10月までに、VertexのCF治療薬は17カ国で公的資金で賄われました。^[61]

2023年までに、Vertexは36カ国でCF治療薬の償還契約を結んでおり、そのうち35カ国は高所得国とみなされている。推定CF患者の約27％（51,322人）がトリカフタで治療を受けており、そのうち約半数（49％）が米国に、42％がヨーロッパに、9％がカナダ、イスラエル、オーストラリア、ニュージーランドを合わせた地域に住んでいた。^[62]

トリカフタは、2019年の最初の承認以来、世界中でますます利用可能になっています。2023年現在、この薬は30か国以上で償還されており、主に北米、ヨーロッパ、オセアニアの高所得国で償還されています。^[63] 2024年までに、同社の嚢胞性線維症治療薬のグループは60か国以上で「広く利用可能」になりました。^[64]嚢胞性線維症治療薬へのアクセスは多くの国でまだ制限されていますが、2024年現在、診断された人の約3分の2が世界中で治療を受けています。^[58]トリカフタの高額な費用は、アクセスの大きな障壁となっています。^[65]償還されている国では、患者は通常この費用のほんの一部を支払いますが、医療システムへの財政的負担は依然として大きくなっています。価格交渉や管理された参入協定（例えば、臨床実績に応じて償還額をリンクさせるもの）は、トリカフタをより手頃な価格にするために各国が使用する一般的な戦略であるが、これらの取り決めの詳細は機密であることが多い。^[66]

2024年時点で、南米、アジア、アフリカの診断患者の大部分はトリカフタの補助金を受けておらず、2024年までメキシコとキューバではこの治療を受けることができなかった。^[62] 2024年4月時点で、トリカフタは、Vertexといくつかの民間保険会社との間の合意により、南アフリカで利用可能となり、個々の患者が薬を利用できるようになった。^[67] 2024年9月時点で、メキシコのCofeprisは、嚢胞性線維症患者の治療のための最初の希少疾病用医薬品としてトリカフタを承認した。 ^[68]^[69]

ベンチャー慈善活動

1990年代後半、ベセスダに拠点を置く嚢胞性線維症財団は、当時のロバート・ビール会長の奨励を受けて、ベンチャー・フィランソロピーの形でカリデコの開発資金援助をするために、まだ小さな新興バイオテクノロジー企業だったバーテックスに投資し始めた。投資総額は1億5000万ドルに達した。^[70] 2014年、嚢胞性線維症財団は、薬の使用料の権利を33億ドルで売却したが、これは財団の2013年度予算の20倍にあたる。^[70]^[71]ベンチャー・フィランソロピーの支持者は、高い金銭的リターンが薬の開発を加速させるのに役立ち、さらなる研究に充てられる可能性のある金銭的報酬も提供すると述べている。^[70]

2015年までにカリデコの年間価格は患者1人あたり30万ドル以上に増加した。^[72]

ミルウォーキー・ジャーナル・センチネル紙に掲載された記事によると、バーテックスの幹部は「株式とストックオプションの換金により1億ドル以上の収益を上げ」、「ある時点では、同社の株式の価値は1日で60億ドル以上増加した」という。^[73]

嚢胞性線維症（CF）患者を治療する29人の医師と科学者が、バーテックス・ファーマシューティカルズのCEOであるジェフ・ライデンに手紙を書き、価格の引き下げを嘆願した。^[74]

患者数が少ないことや、こうした進歩を現実のものにしている市場システムに関して、研究開発に莫大な費用がかかることの経済的複雑さは承知しています。しかし、患者支援プログラムをすべて実施しているにもかかわらず、Vertex が患者の保険プラン (資金繰りの厳しい州の医療扶助プランを含む) に、1 日 2 錠の薬代として年間 294,000 ドル (一般的な患者の薬剤費の 10 倍) を請求するのは、せいぜい不謹慎です。この行為は、痛みと苦しみを利用して投機家が巨額の利益を得ているように見える可能性があり、投機家の中には、1 日で数百万ドルを稼いだと報じられている、貴社の最高幹部もいました (ボストングローブ、5 月 29 日)。
— David M. Orenstein医学博士他

同社は電子メールで「公的資金による学術研究が嚢胞性線維症の原因に関する重要な早期の理解をもたらしたが、この薬が承認されるまでに、Vertexの科学者は主に同社からの資金提供を受けて14年間の独自の研究を要した」と回答した。^[73]

2015年4月15日、マサチューセッツ州ケンブリッジで、嚢胞性線維症財団のジョーン・フィネガン・ブルックス氏は、ライフサイエンス財団がバイオテクノロジー業界における患者擁護をテーマとして主催したバイオテクノロジー業界のリーダーたちのパネルで、バーテックスとベンチャー慈善事業の役割について講演した。^[75]嚢胞性線維症を患うブルックス氏は、バーテックスによるカリデコの開発に感謝の意を表したが、「（CFFが実施した調査では）25%以上の人が、治療費の問題で投薬を怠ったり、投薬を遅らせたり、医師の診察を怠ったりしていると答えています」と指摘した。また、「財団が行ったことの1つは、患者アクセスプログラムなどを通じて、患者がそのギャップを埋めるのに役立つリソースを開発することです」と付け加えた。^[76]

参照

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外部リンク

公式サイト
Vertex Pharmaceuticals のビジネスデータ:
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