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| 以前は | インセプション・ゲノミクス |
|---|---|
| 会社種別 | 公共 |
| ナスダック：CRSP | |
| ＩＳＩＮ | CH0334081137 |
| 業界 | バイオテクノロジー |
| 設立 | 2013年 |
| 創設者 |
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| 本部 | ツーク、スイス |
主要人物 | サマース・クルカルニ ( CEO ) |
| 収益 |  3億7,100万米ドル（2023年） |
 2億2,300万米ドル（2023年） | |
| 1億5,400万米ドル（2023年） | |
| 総資産 |  22億3千万米ドル（2023年） |
| 総資本 | 18.8億米ドル（2023年） |
従業員数 | 407（2023） |
| Webサイト | 翻訳元 |
| 脚注/参考文献 [1] | |
CRISPR Therapeutics AGは、スイスのツークに本社を置くスイス系アメリカのバイオテクノロジー企業です。CRISPR遺伝子編集プラットフォームを利用して、さまざまな希少疾患や一般的な疾患の治療薬を開発するために設立された最初の企業の1つです。[2] [3]同社は約500人の従業員を擁し、スイスのツーク、マサチューセッツ州ボストン、カリフォルニア州サンフランシスコ、イギリスのロンドンにオフィスを構えています。マサチューセッツ州フレーミングハムの製造施設は、2022年にFacilities of the Year Award（FOYA）賞を受賞しました。[4]同社の主力プログラムであるexagamglogene autotemcel、またはexa-cel（旧称CTX001）は、2023年12月に米国食品医薬品局（FDA）の規制当局の承認を取得しました。[5]
歴史
CRISPR Therapeuticsは、エマニュエル・シャルパンティエ、ショーン・フォイ、ロジャー・ノヴァックによって2013年に設立されました。[6]シャルパンティエは後にジェニファー・ダウドナと共に2020年にノーベル化学賞を受賞しました。ワーキンググループの一員として、彼女はCRISPR遺伝子編集の開発と使用に関する最初の科学的文書を提供しました。これにより、DNAを特異的に改変および編集することができ、病気の改善に使用することができます。CRISPR Therapeuticsは、この技術プラットフォームを応用して、鎌状赤血球症、ベータサラセミア、さまざまな癌、1型糖尿病、心血管疾患など、さまざまな病気の医薬品の研究、開発、商品化を行っています。[7] CEOは、2015年に最高事業責任者として入社したサマルト・クルカルニ博士です。クルカルニは2017年にCEOに就任しました。[要出典]
CRISPR Therapeutics は、医薬品開発という使命をサポートするために協力関係を築いてきました。Vertex Pharmaceuticals と CRISPR Therapeutics は、2015 年に CRISPR/Cas9 を使用して、人間の病気の根本的な遺伝的原因を標的とした潜在的な新しい治療法を発見および開発することに焦点を当てた戦略的研究協力関係を結びました。 [8]共同研究プログラムから生まれた最初の治療法の 1 つは、CTX001 または exagamglogene autotemcel (一般に Exa-cel として知られています) でした。その後、CRISPR Therapeutics と Vertex は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーや 1 型糖尿病などの病気を含むように協力関係を拡大しました。[9] [10] 2016 年に、同社はBayer AGと契約を結び、CRISPR Therapeutics の管理下で Bayer との合弁会社として Casebia Therapeutics を運営しました。[11]同社は 2016 年 10 月に NASDAQ 取引所に上場しました。[12]
CRISPR Therapeuticsは、Viacyte（Vertexの一部）、Nkarta、Capsida、Curevacなどの企業と提携関係を築いています。[13] [14] [15]
製品
CRISPR Therapeutics は、血液疾患、がん、糖尿病、その他の重篤な疾患に対する承認済みおよび開発中の薬剤を保有しています。
エクサセル
エクサセルは、Vertex Pharmaceuticalsと共同で開発された希少血液疾患であるβサラセミアおよび鎌状赤血球症の治療薬であり、[7] 2023年12月にFDAの臨床使用承認を取得しました。[5] 2020年5月、エクサセルは、米国食品医薬品局（FDA）から輸血依存性βサラセミアの治療薬として、また欧州医薬品庁から鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアの治療薬として希少疾病用医薬品の指定を受けました。[16] 2022年現在、第3相臨床試験の結果は、この治療薬の安全性と有効性を裏付けています。[17] [18] [19] [20]エクサセルの鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアに対する段階的な生物学的製剤承認申請（BLA）がFDAに提出されました。 EUと英国への申請は2022年に完了し、提出された申請は2023年4月時点で欧州医薬品庁と医薬品・医療製品規制庁によって検証されました。[21][アップデート][アップデート]
参照
参考文献
- ^ 「CRISPR Therapeutics AG 2023 年次報告書」。米国証券取引委員会。2024年2月21日。
- ^ 「CRISPR Therapeutics、Vertex、企業支援による初のヒトCRISPR試験を開始」FierceBiotech 2018年8月31日。
- ^ 「ミシシッピ州の若い女性が辿った先駆的な遺伝子編集実験の旅」NPR 2019年12月25日。
- ^ 「2022年イノベーション部門受賞者」ISPE . 2022年。
- ^ ab 「FDAがCRISPRを使用するものを含む鎌状赤血球症治療を承認」ニューヨークタイムズ。2023年12月8日。
- ^ アーニー、キャット（2016年6月22日）。「遺伝子再プログラム化の標的は病気」。Wired UK。
- ^ ab "CRISPR Therapeutics: Ist Diese Aktie nobelpreiswürdig?". GodmodeTrader (ドイツ語) 。2021 年1 月 8 日に取得。
- ^ 「CRISPRパートナーシップはWin-Winの状況を求める」。遺伝子工学とバイオテクノロジーニュース。2022年3月3日。
- ^ 「Vertex、Exonics買収とCRISPR Therapeuticsとの提携拡大によりDMDに参入」Biospace . 2019年6月7日。
- ^ 「Vertex、新たな1億ドルの契約でCRISPR治療薬と糖尿病への投資を倍増」Fierce Biotech 2023年3月27日。
- ^ 「バイエル、CRISPR Txが経営を引き継ぐため、Casebia JVの運営を中止」FierceBiotech . 2021年1月8日閲覧。
- ^ 「Crisprのノーベル賞とIPOはどちらも電光石火の速さで起こった」Quartz 2020年10月7日。
- ^ 「CRISPRとCapsidaがALS、フリードライヒ運動失調症の遺伝子編集治療で提携」BioSpace . 2021年6月15日。
- ^ 「CRISPR Therapeutics社、がんの遺伝子編集細胞療法でNkarta社と契約を締結」The Pharma Letter 2021年7月5日。
- ^ 「CRISPR、バイエル合弁会社がCas9 mRNA構築にCureVacを採用」Fierce Biotech 2017年11月13日。
- ^ CRISPR Therapeutics と Vertex Pharmaceuticals が、重症ヘモグロビン症の治療薬として CTX001™ に FDA 再生医療先進療法 (RMAT) 指定を付与したことを発表、PM Vertex 2020 年 5 月 11 日、2020 年 5 月 11 日閲覧
- ^ 「VertexとCRISPRが先駆的な遺伝子編集治療のケースを強化」Biopharma Dive 2022年6月11日。
- ^ フラングール、ヘイダル;アルトシュラー、デヴィッド;カッペリーニ、M. ドメニカ。チェン、イーシャン。ドム、ジェニファー。ユースタス、ブレンダ K.フォエル、ユルゲン。デ・ラ・フエンテ、ジョス州。グループ、ステファン。ハンドグレーティンガー、ルパート。こんにちは、トニー W. (2021 年 1 月 21 日) 「鎌状赤血球症およびβサラセミアに対する CRISPR-Cas9 遺伝子編集」。ニューイングランド医学ジャーナル。384 (3): 252–260。土井: 10.1056/NEJMoa2031054。ISSN 0028-4793。PMID 33283989。S2CID 227521558 。
- ^ 「Synthego | フルスタックゲノムエンジニアリング」www.synthego.com . 2021年2月21日閲覧。
- ^ 「CRISPR遺伝子編集治療を受けた最初の患者は引き続き健康を維持している」NPR.org 。 2021年2月21日閲覧。
- ^キングウェル、 ケイティ（2023年4月3日）。 「初のCRISPR療法が画期的な承認を目指す」。ネイチャーレビュードラッグディスカバリー。22 （5）：339–341。doi ：10.1038/d41573-023-00050-8。PMID 37012339。