嚢胞性線維症財団

嚢胞性線維症財団（CFF）は、嚢胞性線維症（CF）を治療し、CF患者が長く充実した生活を送れるようにするための手段を提供することを目的として設立された、米国の501(c)(3)非営利団体です。財団は、嚢胞性線維症に関する情報を提供し、患者の生活の質を向上させることを目的としたCF研究に資金を提供しています。また、財団は嚢胞性線維症に関する立法ロビー活動も行っています。^{[ 7 ]}

この財団は、1955年にペンシルベニア州フィラデルフィアのボランティアグループによって設立されました。

嚢胞性線維症の研究助成金の提供や臨床試験の支援に加え、この財団は嚢胞性線維症患者の治療を専門とする115のセンターの促進と認定を行っています。財団は全米に80以上の支部と事務所を有しています。

現在の名称を使用する前は、この組織は「国立嚢胞性線維症研究財団」として知られていました。^{[ 6 ]}

1989年、嚢胞性線維症財団に所属する科学者たちが、嚢胞性線維症の原因となる遺伝子を発見した。この遺伝子は、嚢胞性線維症の治療法開発の鍵となるものと考えられている。

1982年から1999年まで、スポーツジャーナリストのフランク・デフォードが財団の会長を務めた。

嚢胞性線維症財団は嚢胞性線維症治療の先駆者であり、イバカフトール（カリデコ）を含む5つのFDA承認治療薬の開発と使用において重要な役割を果たしてきました。^{[ 7 ]} FDAが承認した最新の薬剤はトリカフタで、FDAによって54日間で承認され、CF患者の最大90%に効果があります。^{[ 8 ]}

2014年、嚢胞性線維症財団は、同薬のロイヤリティ権をロイヤリティ・ファーマに33億ドルで売却した。これは財団の2013年の予算の20倍に相当する。カリデコの価格は年間30万ドルであるため、これは潜在的な利益相反である。批判者たちは、財団は価格を抑えるためにもっとできたはずだと述べている。^{[ 9 ] [ 10 ]}

2022年4月、財団は、嚢胞性線維症の根本原因を治療するタイプの新しい嚢胞性線維症膜貫通調節因子（CFTR）モジュレーターの開発のために、ライフサイエンス治療会社Sionna Therapeuticsに500万ドルの投資を行うと発表した。 ^{[ 11 ]}

2025年7月、同財団は嚢胞性線維症に対するプライム編集ベースの遺伝子治療の開発を支援するため、プライム・メディシンに2400万ドルの投資を行うと発表した。^{[ 12 ]}

現在、この財団はメリーランド州ベセスダを拠点として活動しています。^{[ 13 ]} マイケル・P・ボイルが同団体の会長兼CEOです。^{[ 14 ]} 2019年末にプレストン・キャンベルがCEOを退任しました。^{[ 15 ]}財団は、公共政策・擁護、コミュニケーション、資金調達など、さまざまな部門で構成されています。コンパス・プログラムは、患者とその家族に、特に生存に必要なさまざまな薬の保険適用を受けるための、財政、法律、保険の問題に関するサポートを提供するサービスです。^{[ 16 ]}

財団は、支部周辺地域および全国規模で、数々の慈善イベントを開催しています。中でも最も有名なイベントの一つが、1989年に設立された「グレート・ストライド・ウォーク」です。これは、嚢胞性線維症の研究を支援するための資金を集めるため、参加者が10キロメートル（6.2マイル）を歩く、チャリティウォーク「レース・フォー・ザ・キュア」に似たイベントです。グレート・ストライド・ウォークは、全米560ヶ所以上で開催されています。これまでに、嚢胞性線維症の研究のために1億8000万ドル以上を集めることに成功しています。 

その他の代表的なイベントには、CF Cycle for Life、CF Climb、Xtreme Hike、Team CFなどがあります。全国的なイベントには、Ultimate Golf Experience、American Airlines Celebrity Ski、Volunteer Leadership Conferenceなどがあります。各支部は、釣りイベント、ディナーダンスイベント、ゴルフトーナメント、高級イベントなどを含む（ただしこれらに限定されない）独自のイベントを開催することができます。^{[ 17 ]}

財団はまた、マーチ・オン・ザ・ヒル、州レベルのアドボカシー・デー、ティーン・アドボカシー・デーなど、数多くのアドボカシー・イベントを開催し、嚢胞性線維症患者とその家族が自分たちの代表者に意見を伝える機会を提供している。^{[ 18 ]}

2016年、財団は嚢胞性線維症の成人を対象とした初のバーチャルイベント「BreatheCon」を開催しました。^{[ 19 ]}このイベントをバーチャルにした目的は、対面で交流する嚢胞性線維症患者の間で起こりうる交差感染の懸念に対処するためでした。^{[ 20 ]}最初のBreatheCon以降、財団はFamilyConやResearchConなど、コミュニティをつなぐことを目的とした他のいくつかのバーチャルイベントを開催しています。

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