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| 臨床データ | |
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| 商号 | Symdeko（イバカフター併用） |
| その他の名前 | VX-661 |
| ライセンスデータ |
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投与経路 | 経口摂取 |
| ATCコード | |
| 法的地位 | |
| 法的地位 | |
| 識別子 | |
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| CAS番号 |
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| パブケム CID |
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| ドラッグバンク |
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| ケムスパイダー |
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| ユニ |
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| ケッグ |
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| CompTox ダッシュボード ( EPA ) |
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| 化学および物理データ | |
| 式 | Ｃ２６Ｈ２７Ｆ３Ｎ２Ｏ６ |
| モル質量 | 520.505 グラムモル−1 |
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テザカフターは、嚢胞性線維症（CF） の治療薬で、 CFTR遺伝子の最も一般的な変異であるF508del変異を有する6歳以上の人に使用される。[2] [3]イバカフターとの固定用量配合剤としてSymdekoというブランド名で販売されている。[4] [5] [6] 2018年に米国FDAによって承認された。[2]エレキサカフター、テザカフター、イバカフターの配合剤はTrikaftaとして販売されている。[7]
2019年に米国食品医薬品局（FDA）は、エレキサカフター、テザカフター、イバカフターの配合剤を承認した。[8]
作用機序
テザカフトールはCFTRタンパク質の折り畳みと細胞表面への提示を助ける補正剤として作用し、F508del変異を持つ人の機能を改善します。[2] [9] [10]
臨床試験
EVOLVEとEXPANDの研究結果は2017年に発表されました。[11]
EVOLVE トライアル
EVOLVE試験では、嚢胞性線維症患者、特にPhe508del変異のホモ接合体患者を対象にテザカフトル/イバカフトルを分析した。[12] EVOLVE試験は、12歳以上の患者を対象にテザカフトルとイバカフトルの併用療法を評価する第3相、二重盲検、多施設、ランダム化、プラセボ対照、並行群間試験である。[12]
510人の患者がランダム化され、509人の患者に1日1回100mgのテザカフトルと1日2回150mgのイバカフトル、またはプラセボが24週間投与された。[12]この薬剤の組み合わせは、Phe508del変異を伴う嚢胞性線維症の患者に有効であり、両治療群の副作用は同様であった。[12]
歴史
米国食品医薬品局（FDA）は、テザカフトルとイバカフトルの併用療法の希少疾病用医薬品指定および優先審査の申請を認可し、Symdekoの承認をVertex Pharmaceuticals Incorporatedに付与した。[3] [13]
参考文献
- ^ 「Symdeko 製品情報」カナダ保健省。 2022年5月31日閲覧。
- ^ abc 「Drug Trials Snapshots: Symdeko」。米国食品医薬品局。2018年3月7日。2019年11月21日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2019年11月20日閲覧。
この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ ab 「FDA、嚢胞性線維症の治療の承認を6歳以上の患者に拡大」。米国食品医薬品局（FDA）（プレスリリース）。2019年6月21日。2019年11月21日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2019年11月20日閲覧。この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ Lommatzsch ST、Taylor-Cousar JL (2019)。「嚢胞性線維 症患者の治療におけるテザカフターとイバカフターの併用：嚢胞性線維症治療の臨床的証拠と将来展望」呼吸器疾患の治療の進歩。13 ：1753466619844424。doi ： 10.1177 /1753466619844424。PMC 6487765。PMID 31027466。
- ^ Paterson SL、Barry PJ、 Horsley AR（2020年1月）。「嚢胞性線維症の治療のためのテザカフターとイバカフター」呼吸器医学専門家レビュー 。14 （1）：15–30。doi ： 10.1080 /17476348.2020.1682998。PMID 31626570。S2CID 204787700。
- ^ Guerra L、Favia M、Di Gioia S、Laselva O、Bisogno A、Casavola V、Colombo C、Conese M（2020年8月）。「嚢胞性線維症の治療に使用されるイバカフター＋テザカフターの併用の前臨床発見と開発」。医薬品発見に関する専門家の意見。15 （8 ）：873–891。doi ： 10.1080 /17460441.2020.1750592。hdl ：11586 / 295256。PMID 32290721。S2CID 215773568 。
- ^ 「Trikafta- elexacaftor、tezacaftor、および ivacaftor キット」。DailyMed。2020年1月29日。 2020年8月22日閲覧。
- ^ 「FDAが嚢胞性線維症の画期的な新治療法を承認」。米国食品医薬品局（FDA）（プレスリリース）。2019年10月21日。2019年11月13日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2019年11月13日閲覧。 この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ 「嚢胞性線維症に対するテザカフター（VX-661）」。嚢胞性線維症ニューストゥデイ。ペンサコーラ、フロリダ州：BioNews Services、LLC。
- ^ Ridley , Kaden (2020). 「エレキサカフター、テザカフター、イバカフター：嚢胞性線維症膜コンダクタンス調節因子の初の3剤併用療法」 小児薬理学および治療学ジャーナル。25 (3): 192–197。doi : 10.5863 /1551-6776-25.3.192。PMC 7134581。PMID 32265602。
- ^ Boyles S (2018年2月13日). 「FDAが嚢胞性線維症の新しい薬の組み合わせを承認 - 特定のCFTR変異を持つ患者にSymdekoが承認」MedPage Today、LLC。
- ^ abcd Taylor-Cousar, Jennifer (2017年11月23日). 「Phe508delホモ接合性嚢胞性線維症患者におけるテザカフター–イバカフター」. New England Journal of Medicine . 377 (21): 2013–2023. doi : 10.1056/NEJMoa1709846 . PMID 29099344. S2CID 205102514.
- ^ 「テザカフターとイバカフターの希少疾病用医薬品の指定と承認」。米国食品医薬品局（FDA） 2017年6月15日。 2020年10月25日閲覧。
外部リンク
- 「テザカフター」。薬物情報ポータル。米国国立医学図書館。
- 「イバカフトールとテザカフトールの併用療法」。薬物情報ポータル。米国国立医学図書館。
