ソタターセプト

ソタテルセプトは、 Winrevairという商品名で販売されており、肺動脈性肺高血圧症の治療に使用される薬剤です。^[⁶^]免疫グロブリン Fcドメインと融合したアクチビンタイプ2受容体の細胞外ドメイン（ACTRIIA-Fc）を組換え融合タンパク質として使用し、アクチビンシグナル伝達を阻害します。^[⁹^]皮下注射で投与されます。^[⁶^]

最も一般的な副作用には、頭痛、鼻血、発疹、毛細血管拡張症（クモ状静脈）、下痢、めまい、紅斑（皮膚の発赤）などがあります。^{[ 6 ]}^{[ 10 ]}

ソタテルセプトは、2024年3月に米国で医療用途として承認され^{[ 11 ]}、2024年8月に欧州連合で承認された^{[ 7 ]}^{[ 8 ]。}米国食品医薬品局は、これをファーストインクラスの医薬品とみなしている^[¹²^]。

医療用途

米国では、ソタテルセプトは、肺動脈性肺高血圧症（WHOグループ1肺高血圧症）の成人患者の運動能力とWHO機能分類を改善し、肺動脈性肺高血圧症による入院、肺移植、死亡などの臨床的悪化イベントのリスクを軽減する治療薬として適応されている。^{[ 6 ]}^{[ 10 ]}

欧州連合では、ソタテルセプトは、他の肺動脈性肺高血圧症治療薬と併用して、WHO機能分類II～IIIの成人の肺動脈性肺高血圧症の治療に適応があり、運動能力の改善を目的としています。^{[ 7 ]}

副作用

一般的な副作用には、頭痛、鼻血、発疹、毛細血管拡張症、下痢、めまい、紅斑（皮膚の赤み）などがあります。^{[ 6 ]}^{[ 10 ]}ソタテルセプトはヘモグロビン値を上昇させ、血栓リスクを高め、血小板数を減少させ、出血の問題を引き起こす可能性があります。^{[ 10 ]}動物実験では、妊娠中に生殖能力を損ない、胎児に害を及ぼす可能性があることが示唆されています。^{[ 10 ]}

歴史

米国食品医薬品局（FDA）は、アルゼンチン、オーストラリア、米国を含む21か国の126施設で実施された肺動脈性肺高血圧症（WHOグループ1、機能クラスIIまたはIII）患者323名を対象とした試験に基づき、2024年3月にソタテルセプトを承認した。^{[ 10 ]}この研究では、ソタテルセプト投与群163名とプラセボ投与群160名を比較し、米国からの参加者は88名（ソタテルセプト43名、プラセボ45名）であった。^{[ 10 ]} FDAは、ソタテルセプトの画期的治療薬指定の申請を承認した。^{[ 13 ]}

2024年8月、ソタテルセプトは欧州連合で医療用途として承認された。^{[ 7 ]}^{[ 14 ]}^{[ 15 ]}

社会と文化

経済

2024年、ウィンレベアの米国での定価は1バイアルあたり14,000ドルで、年間コストは約240,000ドルでした。^{[ 16 ]} 2025年の費用対効果分析では、ソタテルセプトは標準的な肺動脈性肺高血圧症治療と比較して、質調整生存年あたり50,000ドル節約できる可能性があることが示唆されました。^{[ 17 ]}

名前

ソタテルセプトは国際一般名である。^{[ 18 ]}^{[ 19 ]}

ソタテルセプトはウィンレベアというブランド名で販売されています。^{[ 6 ]}^{[ 7 ]}^{[ 10 ]}

研究

当初は骨密度を高めるために開発されたソタテルセプト^{[ 20 ]}は、ヘモグロビンと赤血球数を増加させることが判明し^{[ 21 ]} 、 βサラセミアおよび多発性骨髄腫の貧血に対する研究につながった^[²²^]^[²³^]^[²⁴^]。貧血の研究はその後、貧血治療特性がより優れた改変型アクチビン受容体タイプ2B（ACTRIIB-Fc）リガンドトラップであるルスパテルセプト（レブロジル）に移行した^[²⁵^] 。ソタテルセプトがアクチビン駆動型肺血管疾患を阻害できるという仮説に基づき、研究者らは実験的肺高血圧モデルで血管閉塞を阻害することを発見し、肺動脈性肺高血圧症に対するPULSARおよびSTELLAR試験での評価につながった^[²⁶^{] 。}

2025年の試験では、小児肺動脈性高血圧症におけるソタテルセプトの可能性が検討され、6～17歳の小児の肺動脈圧が15％改善することが示された。^{[ 27 ]}

2025年の臨床試験では、ソタテルセプトが重度の肺動脈性高血圧症において肺血管抵抗を20%減少させることがわかった。^{[ 28 ]}

参考文献

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さらに読む

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外部リンク

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医療用途

副作用

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