適応症（医薬品）

医学において、適応とは、特定の検査、薬剤、処置、または手術を使用する正当な理由のことです。^[1]処置または薬剤を使用する適応は複数ある場合があります。^{[2]適応は、}診断という用語とよく混同されます。診断は特定の病状が存在するという評価であるのに対し、適応は使用の理由です。^[3]適応の反対は禁忌であり、^[4]治療のリスクが明らかに利点を上回るため、特定の医療処置を差し控える理由です。

米国では、処方薬の適応症はFDAによって承認されています。適応症は処方情報の「適応症および使用法」セクションに記載されています。このセクションの主な役割は、医薬品の承認された適応症を明確に伝えることにより、医療従事者が患者に適切な治療法を容易に特定できるようにすることです。「適応症および使用法」セクションには、医薬品が承認されている疾患または状態、またはその発現または症状、および医薬品がその疾患または状態の治療、予防、緩和、治癒、緩和、または診断に適応されているかどうかが記載されています。さらに、「適応症および使用法」セクションには、承認された年齢層に加えて、適切な使用を説明するために必要なその他の情報 (適応患者/疾患サブグループの特定、補助療法が必要かどうかの記載など) も記載する必要があります。

ほとんどの国や管轄区域には、特定の用途における薬剤の相対的な安全性と有効性に基づいて、特定の適応症に対して薬剤を承認するかどうかを決定することを任務とする認可機関があります。米国では、薬剤の適応症は食品医薬品局(FDA) によって規制されており、添付文書の「適応症と使用法」という文言の下に記載されています。欧州連合では、欧州医薬品庁( EMA ) が中央認可薬剤に対するこの責任を負っています。

米国では適応症と適応外適応症がある。^[2]

ラベル表示:

ラベルに適応症が記載されている医薬品は、FDA の承認を受けていることを意味します。これは、その医薬品が適応症に対して臨床的に重要であり、製造業者がその適応症に対して医薬品を販売することが許可されていることを意味します。 ^[2]医薬品は、FDA ラベルの適応症を複数持つ場合があり、これは、医薬品が複数の病状に使用できることを意味します。^[5]医薬品の使用に関する証拠とコンセンサスが増加し、強化されるにつれて、その適応症のクラスは改善されます。^[6]推奨される医薬品 (およびその他の治療法) は、「第一選択薬」または「主要」とも呼ばれ、他のものは「第二選択薬」、「第三選択薬」などと呼ばれます。 ^{[7] [8]}医薬品は、第一選択薬に追加される「補助薬」または「アジュバント」として示される場合があります。^[9]

適応外:

適応外適応症とは、FDA によって承認されていない医学的適応症に使用される医薬品です。適応外適応症は、その使用を裏付ける臨床的意義を有することが多いのですが、FDA が正式に適応症として承認するために要求する広範な試験を受けていません。製薬会社は適応外適応症に対して正式な医薬品情報 (例:添付文書) を提供することはできません。^[2]

米国でFDA承認の適応症を追加する目的は、医療提供者が薬物療法の適切な使用を容易に識別できるようにすることです。^[10] FDA承認の取得は、薬物治療の有効性を裏付ける科学的証拠に基づいています。科学的証拠は、医薬品開発プロセスの最初の3つのステップ、つまり発見と開発、前臨床研究（安全性のテスト）、臨床研究（有効性のテスト）で収集されます。^[11]製薬会社による研究開発段階が適切に完了した後、 FDAの医薬品評価研究センター（CDER）に新薬申請（NDA）または生物学的製剤ライセンス申請（BLA）を送付して承認を求め、対象集団で使用するための提案された科学的証拠が医師、統計学者、化学者、薬理学者、その他の科学者のチームによって評価されます。^{[12] [13]}基本的に、治療のメリットがリスクを上回るという十分な証拠があり、処方情報で提案された表示が適切であり、製造プロセスが安全かつ適切であることが判明した場合、その薬剤はFDAに承認された適応症で市場に出すことが承認されます。^{[13]承認後も、FDA CDERは}MedWatchとFDA有害事象報告システム（FAERS）を通じて薬剤の消印監視を継続します。^[14]

適応症は、価値に基づく価格設定（適応症別価格設定または適応症価値に基づく価格設定とも呼ばれる）を通じて医薬品の価格設定に影響を与える可能性がある。 ^{[15] [16]}医薬品はさまざまな適応症に使用できるため、この形式の価格設定では、治療に使用される医薬品の価値に基づいて、適応症ごとに異なる価格が設定される。^[15]この価格設定スキームは、高価な腫瘍学の薬剤に関連してよく議論される。 ^{[15] [17] [18] [19] [20]}腫瘍学の薬剤は複数の異なるタイプの癌に使用できるため、適応症別価格設定を適用することで、各タイプの癌の治療に対する有効性に基づいて薬剤の価格が設定される。^{[21] [20]}薬剤が癌Aよりも癌Bに効果的である場合、癌Aの治療に薬剤を服用する患者は、癌Bの治療に薬剤を使用する人よりも多くの費用を支払うことになる。なぜなら、その薬剤からより多くの価値を得ているからである。^[15]

現在、米国ではほとんどの医薬品は、何に使用されているか、または結果を改善するのにどれほど効果的であるかに関係なく、同じ価格になっています。[ ^{15] [20]そのため、患者と保険会社が、臨床的価値が比較的低い適応症に対して高すぎる価格を支払っているのではないかという懸念が高まりました。これにより、製薬会社は高い利益と確固たる評価を実現できます。 [ 22] [ 23]}米国のCVSやExpress Scriptsなどの企業は、適応症に基づいた価格設定を導入し始めており^[24]、イタリアなどの国では、同様の価格設定がすでに使用されています。^{[15] [25]}たとえば、Express Scriptsの「Oncology Care Value Program」は、特定の腫瘍学の医薬品に適応症に基づいた価格設定を使用しており、2016年に開始されました。 ^[26]一方、イタリアは、適応症に基づいた価格設定に似たモデルを使用しており、病院が特定の医薬品に対して支払う金額は、その使用目的によって異なります。^[25]患者は、反応に基づいて治療費の払い戻しを受けることができ、全額または一部の払い戻しを受けることができます。^[25]イタリアの償還制度は、イタリアの医薬品を規制する国家機関であるイタリア医薬品庁（AIFA）によって運営されている。^{[25] [27]}対照的に、ドイツとフランスは加重平均価格設定を採用している。これは、承認されたすべての適応症の平均量と価値に基づいて単一の価格を計算する価格設定システムである。^[17]加重平均価格設定を使用すると、新しい適応症が承認されるにつれて、抗がん剤の定価が効果的に引き下げられる。^[17]イングランド、スコットランド、カナダは、別の形式の間接的な適応症ベースの価格設定、つまり各適応症の単一定価に対する差別的割引を採用している。^[17]さらに、ヨーロッパ諸国は、管理された参入協定などの臨床的補償制限または財務的補償制限を使用して、補償を補足的な低価値の適応症に制限していることが示された。^[17]

患者が服用している薬をよりよく理解できるように、処方薬のラベルに適応症を記載するという考え方がいくつかある。この情報は、見た目や名前が似ている可能性のある薬に関連する投薬ミスを医療従事者が減らすのに役立つ。^[28]薬の適応症を知ることは、医療従事者が薬の投与量が適応症ごとに適切かどうかを判断するのにも役立ち、患者の安全性と薬の有効性を大幅に向上させることができる。^[28]

しかし、処方薬のラベルに使用上の注意を記載することには、まだ課題が残っています。処方薬のラベルに使用上の注意を記載すると、ラベルで個人情報が公開されるため、患者の機密が侵害される可能性があります。^[29]一部の薬剤は複数の疾患に使用されることがあり、1つの疾患の予防や治療に複数の薬剤が必要な場合があります。そのため、このような場合に処方薬のラベルに使用上の注意を追加すると、混乱が生じたり、ラベルに実際に収まらない場合があります。^[29]

各検査にはそれぞれ適応症と禁忌症があるが、簡単に言えば、検査が個人にどの程度適応されるかは、その個人にとっての純利益に大きく左右され、純利益は、検査で達成すると予想される状態（疾患など）の検査前と検査後の確率の絶対差に大きく左右される。医療検査を実施すべきかどうかの決定に影響するその他の要因には、検査費用、検査にかかる時間、その他の実務面または管理面がある。診断検査の潜在的な利益は、不必要な検査とそれに伴う不必要なフォローアップ、さらには偶発的発見に対する不必要な治療にかかる費用と比較検討されることもある。^[30]