食品医薬品局安全・イノベーション法

食品医薬品局安全・イノベーション法

長いタイトル	処方薬および医療機器の使用料プログラムを改訂および拡張し、ジェネリック医薬品およびバイオシミラーの使用料プログラムを確立し、その他の目的のために連邦食品・医薬品・化粧品法を改正する法律。
制定者	第112回米国議会
引用
公法	公報 L.  112–144 (テキスト) (PDF)
法令全般	126  Stat.  993から126  Stat.  1132 (140 ページ)
成文化
影響を受ける機関	食品医薬品局
立法の歴史
2012年5月15日、トム・ハーキン（アイオワ州民主党）により上院でS.3187として提出された。 2012年7月9日にバラク・オバマ大統領によって法律として署名された。

2012年食品医薬品局安全性・イノベーション法（FDASIA）は、2012年7月9日に法律として署名されたアメリカの規制法です。この法律は、米国食品医薬品局（FDA）に、革新的医薬品、医療機器、ジェネリック医薬品、バイオシミラー生物製剤の審査に資金を提供するため、医療業界から利用料を徴収する権限を与えています。また、画期的治療指定プログラムを創設し、優先審査バウチャープログラムを拡張して、小児の希少疾患を対象とするようにしています。この法案は、賛成96名、反対1名の両上院議員によって可決されました。^[1]

タイトル I は、保健福祉長官の権限を通じて、FDA の権限を 2017 会計年度まで延長し、医薬品申請および補足料金、処方薬設立料金、処方薬製品料金を徴収して、FDA によるヒト用医薬品申請の審査プロセスをサポートします。

この法案は、FDAが下院エネルギー・商務委員会と上院保健・教育・労働・年金委員会に、政権の目標達成に向けたFDAの進捗状況、FDAの将来計画、医薬品評価研究センターと生物製剤評価研究センターの目標達成に向けた進捗状況に関する報告書を毎年提出することを義務付けている。報告書には、(1) 新薬申請および生物製剤認可申請、(2) 優先新薬および生物製剤申請、(3) 標準有効性補足、(4) 優先有効性補足、(5) 迅速承認による審査申請、(6) ファストトラック製品として審査申請、(7) 希少疾病用医薬品指定製品の申請、(8) 画期的指定の数を含める必要がある。^[2]

タイトルIIは、医療機器の申請および提出に対する料金を査定し徴収するFDAの権限を2017年度まで延長する。この条項は、FDAが免除が公衆衛生の利益になると判断した場合、医療機器ユーザー料金の全額または一部免除を認める権限をFDAに与えている。^[2]

タイトルIIIは、ジェネリック医薬品に関連する料金をFDAに課し、徴収するよう指示している：（1）2012年10月1日時点で保留中の簡略化された新薬申請に対する1回限りのバックログ料金、（2）医薬品マスターファイル料金、（3）簡略化された新薬申請および事前承認補足申請料金、ならびに特定の有効医薬品成分情報に対する追加料金、および（4）ジェネリック医薬品施設料金および有効医薬品成分施設料金。^[2]

タイトルIIIと同様に、タイトルIVはFDAにバイオシミラー生物製剤に関連する以下の料金を査定し徴収するよう指示している：（1）バイオシミラープログラム開発料（初期バイオシミラー開発料、年間バイオシミラー開発料、再活性化料を含む）、（2）バイオシミラー製品申請および補足料、（3）バイオシミラー製品設立料、および（4）バイオシミラー製品料。中小企業による最初のバイオシミラー申請については、料金は免除される。^[2]

タイトル V は、小児向けの新薬およびすでに市販されている薬の市場独占権を拡大する「小児向け最良医薬品法」と、既存薬の小児への使用に関する研究を目的とする「2003 年小児研究公平法」を恒久化するものです。独占権は書面による申請があった場合にのみ付与されます。

また、この法律はFDAに小児用医薬品研究の期限を延長する権限を与えています。小児用医薬品の申請者は、医薬品の安全性評価を提出する前に、FDAに最初の小児用研究計画を提出する必要があります。^[2]

タイトルVIは、FDAが以下の理由で医療機器の治験用承認申請を拒否することを禁止しています。(1) 調査が機器の実質的同等性または新規分類の決定または承認を裏付けるものではない可能性がある。(2) 調査が機器の承認または認可に関連するデータ要件を含む要件を満たしていない可能性がある。(3) 機器の認可または承認を裏付けるために、追加または異なる調査が必要になる可能性がある。

この法律は、FDA に医療機器のリコールに関する情報を評価するプログラムを確立し、FDA が機器のリコールを中止する根拠を文書化することを義務付けています。この法律は、FDA が医療機器が臨床試験の参加者の安全に対して不当なリスクをもたらすと判断した場合、医療機器の有効性に関する調査のスポンサーがそのような調査を実施することを禁止する (臨床試験保留を発行する) ことを FDA に許可しています。

この法律により、FDA は、特定の新しい医療機​​器が既存の医療機器と実質的に同等ではないという判断を事前に下すことなく、その医療機器に関する新しい情報に基づいて、規制ではなく行政命令によって医療機器の分類を変更する権限を付与されます。

この法律は、人道的医療機器免除が認められている医療機器の営利禁止の免除を、成人向けの使用を目的とした機器にも拡大します。ただし、その機器が、小児患者には発生しない疾患または症状の治療または診断を目的としている場合、または、発生数が多すぎて機器の開発が不可能、極めて実行不可能、または安全でない場合に限ります。

この法律は、FDAが医療機器の承認または認可時、あるいはその後いつでも市販後調査を命じることを認め、機器メーカーはFDAが命令を出した日から15ヶ月以内に調査を開始することを義務付けている。個々の医師の指示に従って作成または改造され、国内で他の機器では治療できない特有の病状や生理学的状態を治療するように設計された、小規模または特殊な集団向けの医療機器は、市販後承認の要件から免除される。^[2]

タイトル VII は、国内外の医薬品製造施設に FDA の登録要件を課しています。医薬品製品リスト情報が拡張され、医薬品添加剤製造施設に関する情報 (添加剤の製造に使用されているすべての施設、その施設の固有の施設識別子、および各添加剤製造業者の電子メール アドレスを含む) が含まれます。また、FDA はリスクに基づく検査のために電子データベースを維持し、登録医薬品製造施設のリスクに基づく検査 (医療機器の検査を含む) を実施し、前会計年度に登録された国内外の施設の数、そのような施設の検査数、およびそのような検査に充てられた FDA 予算の割合に関するレポートを FDA の Web サイトに掲載する必要があります。

この法律では、医薬品の製造または準備に従事する施設は、検査の前に FDA に記録またはその他の情報を提供することが義務付けられています。医薬品を製造、加工、梱包、または保管した施設が検査に従わない場合は、 医薬品が不純物を含むものとみなされます。

この法律は、金銭的価値がわずかであるか、または重大な健康被害や死亡を引き起こす可能性が妥当な偽造または不純物が混入した輸入医薬品を FDA が破棄することを認めています。また、検査中に不純物が混入または不正表示であることがわかった医薬品を FDA が差し止めることを認めています。この法律は、FDAが安全性調査の潜在的必要性を警告する情報であり、一般に公開されないという条件で FDA に自発的に提供され、FDA と外国政府間の書面による合意に従う場合、外国政府から入手した医薬品に関する情報に関する FDA の情報公開の自由義務を免除しています。この法律は、FDA がそのような医薬品の輸入のリスクを評価できるように、医薬品の輸入業者に特定の情報を提供するよう要求することを認めており、商業用医薬品の輸入業者の FDA への登録を義務付けています。

この法律は、FDAに、輸入業者が輸入医薬品の規制遵守を確実にするために講じるべき措置を規定した輸入業者適正慣行を確立するための規則を公布することを義務付けている。製造業者または販売業者は、医薬品の使用により重傷または死亡事故が発生する可能性があること、米国で使用することを意図した医薬品の重大な紛失または盗難が発生する可能性があること、医薬品が米国で偽造または販売されている可能性があること、医薬品が米国に輸入された、または米国に輸入される可能性があることを知っている場合は、FDAに通知することが義務付けられている。^[2]

ジョン・マケインが提案した、消費者がカナダから医薬品を入手できるようにする修正案は否決された。 ^[3]

タイトルVIIIはGAIN法とも呼ばれ、抗生物質耐性の脅威の高まりと製薬会社のパイプラインにおける抗生物質製品の不足に対応して、新しい抗生物質の開発を奨励するために可決されました。^{[4]この法律は、適格な感染症製品の独占期間を5年間延長します。追加の5年間の市場保護は、}ハッチ・ワックスマン法（3〜5年）、希少疾病用医薬品（7年）、または小児用独占権（6か月）の下で利用可能な独占権を含む、他の既存の独占権に加えて付与されます。^[5]

「適格感染症製品」とは、重篤または生命を脅かす感染症の治療を目的とした抗菌薬または抗真菌薬と定義されています。このプログラムでは、FDA にプログラムに適格な病原体のリストを作成し、維持することを義務付けており、適格感染症製品は優先審査およびファスト トラック審査の対象となります。^[2] 2013 年 9 月現在、FDA は 16 の化学物質に対して 24 の QIDP 指定を発行しています。^[6]

GAIN法に対応して、FDAは2012年9月に抗菌薬開発に関するガイドラインの作成と改訂を支援するために抗菌薬開発タスクフォースを設置すると発表しました。タスクフォースは、抗菌薬開発の課題に対する優先分野を特定し、可能な解決策を開発して実施する任務を負った19名のCDERの科学者と臨床医の多分野にわたるグループで構成されていました。^[7]

タイトル IX では、FDA は、重篤または生命を脅かす病気の治療薬の開発を迅速化するために、迅速承認およびファスト トラック規定を適用し、その治療薬の安全性と有効性の基準を維持すべきであると規定されています。この規定では、医薬品が重篤または生命を脅かす病気または症状を治療し、既存の治療法を大幅に改善することを示す場合、医薬品スポンサーの要請に応じて、FDA は医薬品の審査を迅速化することが義務付けられています。これにより、画期的治療薬の指定が生まれました。

また、希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の開発のための助成金や契約の予算承認を2017年度まで延長する。FDAに対し、希少小児疾患用医薬品申請のスポンサーに優先審査バウチャーを付与し、そのようなスポンサーのためのユーザー料金プログラムを確立するよう指示している。^[2]

画期的治療薬指定は、重篤な疾患や症状に対する治療効果が大幅に向上する可能性のある薬剤に対して設けられた。^[8] 2013年11月13日、FDAはホフマン・ラ・ロシュ^[9]のオビヌツズマブ（商品名ガザイバ）を慢性リンパ性白血病の治療薬として承認し、画期的治療薬指定を受けた最初の薬剤となった。^{[10] [11] : 358}

タイトル X は、医薬品不足を FDA に通知するための要件を改訂します。FDA は、医薬品不足の防止と緩和に対する FDA の対応を強化するための計画を策定し、実施するためのタスク フォースを設置する必要があります。また、不足していると判断された医薬品の最新リストを維持する必要があり、これには不足している各医薬品の名前、不足している医薬品の各製造業者の名前、不足の理由、不足の推定期間が含まれます。

この法案は、規制物質法を改正し、規制物質の割当量を増やす要請を司法長官が審査し、その要請が不足している医薬品に関するものであれば30日以内に決定を下すことを義務付けている。この法案は、同じ団体が所有・運営し、患者の医薬品発注情報を含むデータベースへのアクセスを共有している病院が、不足している医薬品を再包装（つまり、量を小分けする）し、同じ医療システム内の別の病院に転送することを、FDAの登録要件を課すことなく許可している。^[2]

タイトル XI にはいくつかの規定が含まれています。医療ガスに関する FDA 規制の拡大を規定しています。

この法律は、FDA が他の規制当局や国際機関と協力し、世界中で医薬品の臨床試験基準を統一するよう促し、医薬品の承認を決定する際に米国外で実施された臨床試験のデータを受け入れることを義務付けています。

この法律は、ジェネリック医薬品の申請者が、医薬品が安全性または有効性の理由で販売中止になったかどうかを判断するために提出した請願について、FDA が請願の提出後 270 日以内に最終決定を下すことを義務付けています。

この法律は、規制物質法を改正し、特定の大麻模倣剤（またはその塩、異性体、異性体の塩）および特定の追加の幻覚剤を含む材料、化合物、混合物、または製剤をスケジュールIの規制物質として追加するものである。^[2]

2012年の合成薬物乱用防止法は、合成マリファナ（「K2」^[12]または「スパイス」）、合成カチノン（「バスソルト」^[13]）MDPVおよびメチロンによく見られる合成化合物、ならびに幻覚剤2C-C、2C-D、2C-E、2C-I、2C-H、2C-N、2C-P、および2C-T-2を規制物質法のスケジュールIに含めて禁止している。^[14]

いくつかの修正案は却​​下された。

賛成28票、反対67票で、ビンガマン修正案第2111号が可決された。これは、ジェネリック医薬品メーカー間の競争を促進し、ブランド医薬品メーカーとジェネリック医薬品メーカー間の競争を阻害する「遅延補償」和解がジェネリック医薬品の市場参入を妨げないようにすることで、コスト削減を図るとされている。

賛成46票、反対50票で、マーコウスキー修正案第2108号が可決。米国海洋大気庁が承認しない限り、食品医薬品局による遺伝子組み換え魚の承認を禁止する。

賛成43票、反対54票で、マケイン修正案第2107号が可決され、カナダからの安全で手頃な医薬品の個人輸入が許可されました。

賛成 9 票、反対 88 票で、サンダース修正案第 2109 号が可決され、連邦食品・医薬品・化粧品法、虚偽請求法、およびその他の特定の法律に違反した特定の団体の独占権が取り消される。

提出された法案は2つある。栄養補助食品の製造業者に食品医薬品局に栄養補助食品製品を登録することを義務付ける修正案と、食品や栄養補助食品が健康状態や病気に及ぼす影響についての主張に関する連邦食品医薬品化粧品法の改正、食品医薬品局の職員による銃器の所持と令状なしの逮捕を禁止すること、連邦食品医薬品化粧品法で禁止されている特定の行為の故意による犯罪要件を調整する修正案である。^[15]

• GPO法令集に修正された食品医薬品局安全性およびイノベーション法（PDF/詳細）
• 米国食品医薬品局安全・イノベーション法は、米国法典に規定されている。
• 規制情報: 食品医薬品局安全性およびイノベーション法
• 2012年合成薬物乱用防止法の全文
• FDA 迅速化プログラム ガイダンス (例: ファスト トラック、画期的治療法、迅速承認、優先審査)。