再生医療先端治療

再生医療先進療法（RMAT）は、21世紀治療法法に基づいて、重篤または生命を脅かす状態を治療することを目的とした候補薬に対して食品医薬品局が与える指定です。^{[1] RMAT指定により、代替エンドポイントまたは中間}エンドポイントに基づく迅速承認が可能になります。^[2]

RMATは、代替エンドポイントに基づいて薬剤の迅速な承認を可能にすることで、画期的な治療法の枠を超えています。代替エンドポイントとは、臨床的利益などの直接的なエンドポイントの代わりとなるバイオマーカーです。^[3]

21世紀治療法法第3033条は、連邦食品・医薬品・化粧品法（FD&C法）第506条（g）を導入し、特定の治療法を「再生医療先進療法」（RMAT）（ 21 USC § 356）として指定することを可能にします 。

RMATステータスを取得するには、治療は

1. 再生医療療法の定義を満たす、
2. 重篤な症状を治療、修正、回復、治癒することを意図しており、
3. RMAT候補者が臨床ニーズに対応できることを示す予備的な臨床証拠によって裏付けられる必要がある。^[4]

再生医療療法は、FD&C法第506条(g)(8)で、細胞療法、治療用組織工学、ヒト細胞および組織製品を含むと定義されています。FDAの解釈によれば、 CAR-T抗腫瘍療法などの持続的な効果を持つ遺伝子療法や遺伝子組み換え細胞も、再生医療療法として適格となる可能性があります。

RMAT指定には、ファストトラックと画期的治療薬指定のすべての利点が含まれます。さらに、FDAとスポンサー間の早期のやり取りが可能になり、迅速な承認が促進されます。ここでの迅速承認とは、

1. 事前に合意された代替エンドポイントまたは中間エンドポイント、または
2. 限られた数ではあるが意味のあるサイトからのデータ。^[4]

市販後の安全性と有効性の証拠である「リアルワールドエビデンス（RWE）」を使用できることは、市販前の臨床試験に十分な規模のコホートを募集することが不可能な希少疾患の分野で特に有用である。 ^[5] RWEには、患者登録、臨床記録、症例研究からのデータが含まれる場合がある。^[6]

RMAT のスポンサーが迅速承認の要件を遵守しなかった場合、RMAT の指定とそれによって付与された特典は取り消される可能性があります ( 21 CFR 601.43 )。

2020年にFDAは34件のRMATステータスの申請を受け取り、そのうち12件（35.3%）が承認されました。RMAT指定薬剤には、新しいCAR-T療法Kymriahやベータサラセミア用のベチベグロゲンオートテムセルが含まれます。^[34] 2021年3月31日現在、62件のRMATステータスの申請が承認されています。^[35]

2019年3月までに受理されたRMAT申請の半数以上は、 CAR-T療法を含む自己または同種 細胞療法製品に関するものでした。 ^[6]

• 画期的な治療法
• 先進治療医薬品（欧州医薬品庁相当）
• 魁（さきがけ）
• 希少疾病用医薬品