患者報告アウトカム

患者報告アウトカム（PRO）とは、実際に経験した患者自身が直接報告する健康アウトカムのことです。これは、医師報告アウトカム、看護師報告アウトカムなど、他者が報告するアウトカムとは対照的です。PROの手法（質問票など）は、臨床試験やその他の臨床現場で、治療の有効性や効果をより深く理解するために用いられます。デジタル化されたPRO、すなわち電子患者報告アウトカム（ePRO）の利用は、今日の医療研究の現場で増加傾向にあります。

PRO（患者報告アウトカム）は、PCO （患者中心アウトカム）と混同してはなりません。PCOは、患者固有の問題や懸念事項を網羅した質問票を用いることを意味します。一方、患者報告アウトカムとは、特定の治療や病状に関する情報を患者自身のみが報告する状況を指し、その情報は患者にとって関心のある情報である場合もそうでない場合もあります。

さらに、PROはPREM（患者報告経験測定）と混同すべきではありません。PREMは、特定の治療結果に焦点を当てるのではなく、患者の全体的な経験に重点を置いています。PROという用語は、「患者報告アウトカム測定」（PROM）と同義語として使われることが増えています。

PROは、潜在的な測定範囲全体を網羅する包括的な用語ですが、特に患者による「自己報告」を指します。PROデータは、患者自身が記入する自己記入式質問票、または患者へのインタビューによって収集できます。ただし、後者は、インタビュー担当者が患者の意見を収集し、その回答を患者の状態に対する治療の影響に関する専門的な評価や判断に使用していない場合にのみPROとして認められます。したがって、PROは、臨床的またはその他の結果の視点ではなく、患者の視点を収集する手段として使用されます。患者報告の視点は、治療や医薬品の承認を得る上で重要な資産となり得ます。^{[ 1 ] [ 2 ]}

患者が自身の治療結果データを報告する動機は、地域社会への「恩返し」として、また医療業界が他の患者の不必要な苦痛を防ぐのを助けること以外にはない。

適切に設計された PRO 質問票は、単一の基礎的特性を評価するか、複数の特性を扱う場合は、それぞれが単一の特性を扱う複数の尺度であるべきです。これらの測定「特性」は構成概念と呼ばれ、それらを収集するために使用される質問票は、測定器、尺度、またはツールと呼ばれます。^{[ 3 ] [ 4 ]} 通常、PRO ツールは広範な検証とテストを受ける必要があります。^{[ 5 ] [ 6 ]}

単一の構成概念を測定する質問票は、一次元的であると言われます。一次元的質問票の項目（質問）を足し合わせることで、単一の尺度スコアが得られます。ただし、作成者が一次元的であると意図したからといって、その質問票が一次元的であると仮定することはできません。これは、経験的に証明する必要があります（例えば、確認的因子分析やラッシュ分析など）。複数の構成概念を測定する質問票は、多次元的と呼ばれます。多次元的質問票は、スコアのプロファイルを提供するために使用されます。つまり、各尺度は個別に採点され、報告されます。因子分析や選好に基づく方法を使用して、多次元的尺度から全体的な（単一の要約）スコアを作成することは可能ですが、これはリンゴとオレンジを一緒に足し合わせるようなものだと考える人もいるかもしれません。^{[ 7 ]}

質問票は、汎用的なもの（あらゆる疾患の患者集団で使用できるように設計され、測定対象となる構成概念の幅広い側面を網羅するもの）と、疾患に特化したもの（特定の疾患を持つ人々にとって重要な結果の側面を測定するために特別に開発されたもの）がある。

最も一般的に使用されているPRO質問票は、以下の構成概念のいずれかを評価します。

• 症状（障害）およびその他の健康状態に関する側面
• 機能障害
• 健康状態
• 一般的な健康認識
• 生活の質（QoL）
• 健康関連QOL（HRQoL）
• 医療に関する報告書と評価。

症状の評価尺度は、様々な障害に焦点を当てる場合もあれば、うつ病や痛みといった特定の障害に焦点を当てる場合もあります。機能の評価尺度は、身の回りの世話、日常生活動作、移動動作などの活動を評価します。健康関連QOL（生活の質）評価尺度は、一般的に障害や機能不全の様々な側面を評価する多次元的な質問票であり、患者の健康状態を反映します。一方、QOLは、障害や機能不全にとどまらず、患者が自身のニーズを満たす能力や、制限に対する感情的な反応についても尋ねます。

患者のアウトカムを定期的にモニタリングするための、短くて使いやすい新しい世代のツールが最近提案されました。^{[ 8 ]}これらのツールは、患者が半構造化された方法で健康状態と経験を評価し、それに応じて入力データを集計し、同時に患者の生理的感情的感受性を自動的に追跡できるため、迅速で効果的で理解しやすいものです。国立衛生研究所のロードマップイニシアチブの一環として、患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）は、項目反応理論（IRT）やコンピュータ適応型テスト（CAT）などの心理測定学の最新の進歩を利用して、信頼性が高く検証済みの測定ツールを作成します。文献は、臨床試験のPROM選択をガイドするための推奨事項の一貫性を高めることを示唆しています。^{[ 9 ]}

PRO測定ツールが有用な情報を提供するには、特定の開発、心理測定、および尺度基準を満たすことが不可欠です（例：^{[ 10 ]}）。具体的には、測定は確固たる理論的根拠を持ち、使用される患者グループに関連している必要があります。また、信頼性と妥当性（根本的な変化への反応性を含む）があり、尺度の構造（単一または複数のドメインを持つかどうか）は、尺度または要約スコアの使用を正当化するために適切な方法論を使用して徹底的にテストされている必要があります。PRO測定の妥当性検証には、介入の持続可能性を反映できるように、短期的な成功だけでなく長期的な成功も組み込む必要があります。^{[ 11 ]} このようなツールと方法の古典的な例は、FACTやEORTCツールなどの一般的に使用されている腫瘍学ツールに見られます。^{[ 12 ] [ 13 ] [ 14 ] [ 15 ] [ 16 ]}

これらの基準は、対象言語のすべての集団において維持されなければなりません。PRO測定ツールの翻訳版において開発基準の一貫性を確保するために、翻訳ツールは言語的妥当性検証と呼ばれるプロセスを経ます。このプロセスでは、予備的な翻訳が、多様な対象集団間の文化的および言語的差異を反映するように調整されます。

選好に基づく患者報告アウトカム（PRO）は、質調整生存年（ QALY）の計算に使用できます。選好に基づくPROには、PRO測定器にアルゴリズムが付属しており、一般の人々や患者グループなどの個人のグループの健康アウトカムに対する選好に従って、患者が報告したアウトカムに「重み付け」することができます。この「重み付け」の目的は、合計スコアを計算する際に、非常に重要な健康要素がより大きな重み付けを受けるようにすることです。たとえば、個人は、通常の活動の制限よりも気分の問題をより重要視する場合があります。一般的な選好に基づくPROの例としては、健康効用指数（Health Utilities Index）とEQ-5Dがあります。疾患を対象とした選好に基づくPROも存在しますが、質調整生存年（QALY）の計算に使用する場合、一般的なPROとの比較可能性については疑問があります。^{[ 17 ]}

一般的なPROツールの多くは、健康関連の生活の質や医療に対する患者の評価を評価するものです。例えば、SF-36健康調査、SF-12健康調査、プロファイル、ノッティンガム健康プロファイル、健康効用指数、幸福度尺度、EuroQol（EQ-5D）、および医療提供者とシステムに関する消費者評価（CAHPS）調査ツールはPROツールです。

疾患に特化したツールは、設計目的に応じて、上記に挙げた構成要素のいずれかを捉えることができます。例としては、成人喘息QOL質問票（AQLQ）、腎臓病QOL尺度、国立眼研究所視機能質問票、てんかん手術インベントリー、片頭痛特異的QOL（MSQOL）、強直性脊椎炎QOL質問票（ASQoL）、シアトル狭心症質問票（SAQ）などが挙げられます。

患者報告健康データという用語は、アウトカムではない患者報告データ（例：患者が報告した併存疾患、投薬、入院）を含めるために、2018年に導入されました。

• 症例報告書
• 臨床データの取得
• 臨床研究アソシエイト（CRA）
• 臨床試験プロトコル
• データ説明フォーム
• 医薬品開発
• 電子データキャプチャ
• 言語的妥当性検証
• 患者日記
• うつ病における生活の質尺度

• Bradley C. 健康状態と生活の質を区別することの重要性。ランセット。2001;357(9249):7-8。
• Fung CH、Hays RD。臨床診療における患者報告アウトカムの使用に関する展望と課題。Quality of Life Research。2008 ; 17: 1297–302。
• Doward LC、McKenna SP、「患者報告アウトカムの定義」。Value in Health。2004 ; 7(S1): S4-S8。
• Fayers P、Hays RD. (編) 臨床試験における生活の質の評価：方法と実践。オックスフォード：オックスフォード大学出版局、2005年。
• Gallagher P、Ding L、Ham HP、Schor EL、Hays RD、Cleary PD。小児外来診療の新しい患者ベースの指標の開発。Pediatrics。2009 ;124:1348–1354。
• Hays RD、Reeve BB。「健康関連QOLの測定とモデリング」。J. Killewo、HK Heggenhougen、SR Quah編『公衆衛生における疫学と人口統計学』（ 195～205ページ）。Elsevier、2010年。
• Kennedy D、CRF Designer、Canary Publications、ISBN 0-9531174-7-2
• McKenna SP、Doward LC、「患者報告アウトカムの統合」。Value in Health。2004 ; 7(S1): S9-S12。
• Patrick DL、Bergner M. 1990年代の健康状態の測定。Annu Rev Public Health . 1990; 11: 165–83.
• Tennant A、McKenna SP. アウトカムの概念化と定義。Br J Rheumatol 1995;34:899-900.
• Valderas JM、Alonso J. 患者報告アウトカム指標：研究および臨床実践のためのモデルベースの分類システム。Qual Life Res . 2008; 17: 1125–35.
• Wiklund I., 臨床試験における患者報告アウトカムの評価：健康関連QOLの例、Fundam Clin Pharmacol . 2004年6月;18(3):351-63.
• Willke RJ、Burke LB、Erickson P.、「治療効果の測定：承認された製品ラベルにおける患者報告アウトカムおよびその他の有効性エンドポイントのレビュー」、Control Clin Trials。2004年12月;25(6):535-52。

• ユーロQolグループ（EQ-5D）
• 患者報告アウトカム測定情報システム
• 医療成果トラスト
• 健康調査
• SF-36.org
• マピ
• Mapi Research Trust（患者中心のアウトカムに取り組む非営利団体）
• ProQolid（患者報告アウトカムおよび生活の質評価尺度データベース）
• PROLabels（販売承認における患者報告アウトカムに関するデータベース） 2016年3月14日にWayback Machineにアーカイブされました
• オックスフォード大学の臨床転帰評価（オックスフォード股関節スコア、オックスフォード膝関節スコア）
• メディケア・メディケイドサービスセンター（CMS）会員向けオックスフォード股関節・膝関節スコアに関する情報
• NHSおよびメディケア/メディケイドの患者様は、オックスフォード股関節・膝関節スコアを無料でご利用いただけます。
• Vector Psychometric Group, LLC：PROコンサルティング、開発、および配信システム
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