成果研究

アウトカム研究は、公衆衛生研究の一分野であり、医療システムの構造とプロセスが患者と集団の健康と幸福に及ぼす最終結果（アウトカム）を研究する。1996 年の医療アウトカムとガイドラインのソースブックによると、アウトカム研究^{[全文引用が必要]}には、医療手順と関連する健康アウトカムの変動を特定することに重点を置く医療サービス研究が含まれる。国立医学図書館の MeSH用語「アウトカム評価（医療）」の同義語として記載されているが、^{[1]アウトカム研究は、医療サービス研究と}医療アウトカム評価の両方を指す場合があり、医療の質、アクセス、有効性の体系的な評価を通じて、医療技術評価、意思決定、政策分析を目的としている。^{[2] [3]}

アウトカム研究は、患者と社会への利益の観点からヘルスケアの最終結果を研究し、最適化することを目指す臨床研究および人口ベースの研究に適用されます。この研究の目的は、実践における欠陥を特定し、ケアを改善するための戦略を開発することです。

臨床試験と同様に、アウトカム研究は、どのような介入がどのようなタイプの患者に、どのような状況で最適に機能するかについての証拠を提供することを目指しています。ただし、アウトカム研究の評価方法には、実験的デザインと非実験的デザインの両方が含まれる場合があります。さらに、評価される「介入」は、医薬品や新しい臨床手順に限定されず、特定のサービスやリソースの提供、さらには立法機関や金融機関による特定のポリシーや規制の施行も含まれる場合があります。また、従来の臨床試験は主に治療効果と安全性に焦点を当てていますが、アウトカム研究では、コスト、適時性、利便性、地理的アクセス性、患者の好みなどの追加のパラメーターを考慮する場合があります。その結果、この分野はより学際的になり、医療専門家や医療機器や医薬品のメーカーに加えて、医療経済学者、社会学者、公衆衛生研究者が関与します。

アウトカム研究の結果は、医療に関する決定を下す立法機関や、許容できるレベルの医療の提供を確保しながらコストと無駄を最小限に抑えることを目指す金融機関 (政府、保険会社、雇用主) の決定に役立てられます。患者もまた、アウトカム研究に大きな関心を持っています。なぜなら、アウトカム研究は、患者の状況を考慮して自分にとって最適な介入方法を決定する際に、また最終的に医療サービスに支払う一般市民として、患者の意思決定を容易にするからです。

1847 年頃のイグナーツ・ゼンメルワイスによる、産褥熱と無菌処置の欠如 (具体的には、出産前に手を洗わなかった医師) との関連性と、その後のリスク軽減のために次亜塩素酸カルシウムの使用に関する研究は、アウトカム研究の初期の例です。ゼンメルワイスの研究結果は、彼の死後、細菌感染説が確立されるまで受け入れられませんでした。^{[引用が必要]}

「アウトカム研究」という用語の正確な起源は不明だが、アウトカム研究に関連する手法は、クリミア戦争中のフローレンス・ナイチンゲールの研究の結果として、1850年代に初めて広く注目を集めた。ナイチンゲールは、主なアウトカムとして死を研究し、傷、感染症、その他の原因を含む死因を記録した。効果的な看護、衛生、より良い栄養、混雑の緩和を組み合わせた介入により、死亡率が大幅に減少した。イギリスに戻った後、ナイチンゲールは、家庭と施設での出産方法の違いとそれが母体死亡率に与える影響を研究した。^[4]

センメルワイスとナイチンゲールの両研究は、詳細な統計を継続的に収集するという特徴があった。^[要出典]

ボストンの整形外科医アーネスト・アモリー・コッドマンは1914年に、病院は治療を受けた患者の数を報告しているが、治療から恩恵を受けた患者の数は報告していないと指摘した。その時点で彼は、すべての病院が「さまざまな施設での治療結果がどのようなものであるかを可能な限り示す」報告書を作成すべきだと主張した。 ^[5]しかし、病院による施設データの開示というコッドマンの主張は、まだ普遍的に採用されておらず、そのような開示は法的に義務付けられた場合にのみ行われる。^[要出典]

20 世紀初頭、専門機関や病院当局は医療記録の標準形式を採用し始めました。英国では、これがプライマリケアにも採用されました。標準化されたデータ記録により、医療記録が初めて研究用の適度に信頼できるデータベースとして使用できるようになりました。^{[引用が必要]}

第一次世界大戦中、戦傷病者のケアの成果を改善するための熱心な努力により、成果に細心の注意が払われ、整形外科、形成外科、輸血、破傷風や壊疽の予防に大きな進歩がもたらされました。ケアの組織化や記録保存にも大きな進歩がありました。第二次世界大戦中、英国は多くの医療サービスを一元化し、その結果生まれたインフラストラクチャは 1948 年に国民保健サービスの基盤として使用されました。一元化により、国および地域のデータベースの構築が容易になりました。

アヴェディス・ドナベディアンの1966年の論文「医療の質の評価」は、品質評価の枠組みの一部として「アウトカム」という用語を初めて使用しました。^[6] アーチー・コクランの1971年のロック・カーリング・フェローシップのモノグラフ「有効性と効率性：医療サービスに関するランダムな考察」は、アウトカム研究とエビデンスに基づく医療におけるいくつかの重要な概念を明確にしました。ジョン・ウェンバーグは、米国における医療慣行の多様性を研究し、米国内の医療の利用と分布を報告した「ダートマス医療アトラス」 [ ^{7]を出版しました。ウェンバーグは、著書}「医療の追跡：医療を理解する研究者の探求」でその手法について説明しています。^[8]

ポール・エルウッドの1988年のシャタック講演では、「アウトカムマネジメント」という用語が生み出され、代替治療後の類似患者の状態を詳細に分析することで患者ケアが推進されるというシナリオが説明された。^[9] キャロリン・クランシーとジョン・アイゼンバーグの1998年のサイエンス論文では、アウトカム評価において患者の経験、好み、価値観、および一般市民を含む医療を提供、組織、支払う人々のニーズを考慮することの重要性が強調された。^[3]

死亡率などの急性臨床イベントなどの介入からシステムのパフォーマンスの測定まで、さまざまな結果が測定されます。結果研究の目標は、死亡率や罹患率など、患者が経験する具体的なイベントを測定することです。^[2]患者の研究への関与は、研究自体の結果だけでなく、患者とその病状の結果を向上させる機会をもたらします。^[10]

測定される一般的な結果は、患者関連とシステム関連の幅広いカテゴリに分けることができます。患者の結果は患者が経験するもので、医療介入とより近い関係にあります。システムの測定は患者の経験から遠いものですが、ケアの質の評価に重要であり、患者の経験にも影響を与えます。

成果研究の共通テーマは次のとおりです。

安全性

• 臨床ケアの過程における医療療法の誤用と監督
• 患者に有害事象のリスクをもたらす医療ミス

効果

• 医療介入や政策によって達成できることと実際に達成されていることのギャップ
• 政策が臨床医によって適応されているかどうか、その適用方法、医師のスキル、介入を受ける患者の特徴、患者が治療を順守しているかどうか

公平性

• 人種、性別、社会経済的地位などの非臨床的要因が患者のケアに影響を与えるかどうかに焦点を当てた医療提供の格差の調査

効率

• 医療費が増加する中、成果研究では、効率を最大化し、医療費を制限し、医療システムにおける無駄を削減する方法に重点が置かれています。

適時性

• 患者の医療へのアクセス: アクセスの障壁、および無保険患者が医療の恩恵を受けられないこと。

システムの応答性

• 医療コミュニティ内での教育活動と患者ケアを改善する医療政策の実施。

患者中心主義

• 医療介入が患者にどのような影響を与えるか、患者が何を感じるか、医療上の意思決定に影響を与えるために患者が何ができるか。
• 病気の負担、薬の副作用、処置による合併症などにより、生活の質と量に影響が出ます。

• ランダム化比較試験
• 横断研究
• コホート研究
• メタ分析
• 体系的レビュー

• アウトカム研究の断片化: データベースと患者登録は断片化されており、患者数も限られており、データ品質が不明なものも多くあります。医療システムにおける患者数が少ない研究では、適切な統計手法の使用や特定の研究からの推論が制限されます。特定の優先対象集団およびサブグループに関する情報は限られています。
• 成果研究フレームワーク全体の調整: 米国内および連邦政府全体では多くのグループが成果研究を行っていますが、この研究活動の多くは調整されていません。
• アウトカム研究における特定のサブグループの過小代表: アウトカム研究の大半にはこれらのサブグループが含まれていないため、臨床研究やその他の研究において高齢者、障害者、人種的および民族的少数派に関する情報を得るための努力をする必要があります。
• 人的資本と科学的資本の不足: 成果研究を実施するための方法を開発する必要がありますが、米国内および海外で成果研究を実施できる訓練を受けた研究者は限られています。国内外で成果研究の訓練に重点を置く必要があります。
• 健康関連の結果の不適切な報告: 多くの病院/医療提供者は結果を適切に報告せず、研究に偏りを生み出しています。
• 測定の解釈可能性/臨床実践への組み込みの欠如: 臨床医はアウトカム測定の有用性について教育を受ける必要があり、アウトカム測定は日常の実践に簡単に組み込むことができる必要があります。
• 成果研究への資金提供の有効性と直接研究の比較: 成果研究自体の有効性または「成果」は、これまで客観的に測定されたことはありません。