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電子患者報告アウトカム（ePRO）とは、電子的な方法で収集される患者報告アウトカムのことです。ePROは臨床試験で最も一般的に使用されていますが、医療現場の他の分野でも使用されています。規制プロセスの一環として、ePRO質問票の大部分は言語的妥当性検証プロセスを経ます。臨床試験のためにデータが収集された場合、そのデータは電子ソースデータの一種とみなされます。
現在、電子患者報告アウトカム（ePRO）に用いられている主な方法は、コンピュータ（スマートフォンを含む）と電話システムの2つである。
コンピュータは、ウェアラブル端末、携帯端末、スマートフォンからiPadやその他のタブレット端末まで、タッチスクリーンデバイスが主流です。小型デバイスは、日々の症状報告に使用する電子日記としてよく利用されます。大型デバイスは、一般的に臨床現場で使用されます。コンピュータは通常、専用のePROアプリケーションを実行します。ePROにWebを利用することはまだ広く普及していません。通常、画面には一度に1つの質問が表示され、回答の選択肢が提示されます。ユーザーは指またはスタイラスで適切な回答をタップし、次の質問に進みます。
電話機は通常、対話型音声応答システム（IVR）を使用します。利用者は専用の電話回線に電話をかけ、質問と選択肢を音声で聞くことができます。各選択肢には番号が割り当てられており、利用者は電話機のキーパッドにある対応する番号キーを押して選択内容を記録します。IVRシステムは、患者が自宅などから電話をかける日記帳などによく使用されますが、診療所でも使用できます。
ePROデータ収集装置として特別に設計されたカスタムデバイスも多数存在する。
日記は、例えば症状の重症度が変動する場合など、一定期間にわたって頻繁に評価を行うことが望ましい場合に使用されます。このような場合、一定期間にわたる重症度の記憶は正確ではない可能性があります。研究によると、このような要約的な記憶には大きな偏りがあり、評価は評価を行った時点での患者の気分や、評価期間中の平均重症度ではなく最大重症度によって過度に影響を受けることが示されています。[ 1 ]日記は、瞬間的な重症度（「今の痛みはどれくらいひどいですか？」）または短期間の記憶（「今日の痛みはどれくらいひどかったですか？」）を記録することで、この問題を克服できます。しかし、日記のデータが紙で収集される場合、評価が実際に行われた時期は不明であり、遵守率がかなり低い可能性があるという証拠があります。ある研究では、患者に、開封された日時を密かに記録する装置付きの紙の日記が渡されました。この研究では、「バックフィル」、つまり、締め切りから数日後にまとめて記入するケースが頻繁に見られ、締め切り前に記入を完了する「フォワードフィル」のケースもいくつか見られました。[ 2 ]
電子日記はすべてのエントリに自動的にタイムスタンプを付け、指定された時間枠内でのみエントリを許可するように設定できます。これによりコンプライアンスが向上し、真のコンプライアンスが文書化されることが保証されます。ePRO データが規制申請をサポートするために使用される場合、コンプライアンスの文書化は重要です。[ 3 ] ePRO アプリケーションは通常 80% を超えるコンプライアンス率を達成し、多くの場合 90% を超えます。[ 4 ] [ 5 ]電子日記には、有効で範囲内のエントリのみを許可するという利点もあります。PDA などのデバイスを使用すると、エントリの期限が来たときに患者にリマインダーを与えることができます。システムは通常、データを中央サーバーに迅速に転送し、患者に合わせたフィードバックを提供できます。これもコンプライアンスの向上につながります。電子日記は、時間のかかるエラーが発生しやすい手動編集とデータ入力の必要性も排除します。
ePROのもう一つの主な実施場所は診療所であり、患者が定期受診時に質問票に記入します。このように管理された状況では、コンプライアンスの問題は少なくなります。施設ベースのePROで使用される質問票は、日記で使用される質問票よりも長く複雑であることが多く、例えば生活の質や日常生活動作を詳細に評価します。また、多くの場合、分岐ロジック（「はい」の場合は次の質問に進み、「いいえ」の場合は34番目の質問に進む）が含まれています。このような分岐ロジックはePROアプリケーションによって自動的に処理されるため、患者は分岐が行われていることさえ知る必要がない場合が多くあります。これにより、患者はより簡単にePROを使用できます。
電子日記と同様に、範囲外または矛盾した入力の防止、手動編集およびデータ入力の排除は、施設ベースのePROの重要な特徴です。質問票内の欠損データを減らすかなくすことができ、これは質問票データにおける重要な品質問題として欠損データが認識されているため重要です。[ 6 ]
ePROの初期から、すべての患者がコンピュータ技術に対応できるかどうかという懸念がありました。これは、コンピュータが嫌いなためにかなりの数の患者が臨床試験への参加を拒否した場合、研究対象集団に偏りが生じるため重要です。初期のePRO研究の1つは、LINC-2ミニコンピュータを使用して患者データを収集しました。大多数の患者は、紙のデータ収集よりもコンピュータによるデータ収集を好みました。[ 7 ]同様の結果は、その後の多くの研究からも報告されています。[ 8 ] [ 9 ]
高齢の患者やコンピューターに慣れていない患者は、より多くの問題を抱える可能性があると予想される。しかし、これらのグループもePROを高く受け入れており、紙よりもePROを好むことが多い。[ 10 ] [ 11 ] [ 12 ]したがって、ePRO研究で代表的な患者サンプルを募集する上で大きな障壁はないようだ。
ePROツールの妥当性を確立することは、原則として紙媒体などの他の方法と変わりません。しかし、現在使用されているツールのほとんどは紙媒体で検証されているため、（1）紙媒体のデータを電子版の妥当性確立に使用できるかどうか、（2）紙媒体と電子版のデータを互換的に使用できるかどうかを検討する必要があります。
国際医薬品経済・アウトカム研究学会（ISPOR）は、投与方法間の同等性を確立するためのガイドラインを発行しました。[ 13 ]彼らのアプローチは階層的で、紙から電子形式への移行プロセス中に行われた変更の程度に依存します。3つのレベルが提案されています。最も低いレベルでは、変更が最小限であるため、患者がePROと紙を同じように解釈していることを確認するための認知面接で十分です。このレベルには、些細な変更（回答の選択肢を丸で囲むのではなくタッチする）と文献の経験的知見によって裏付けられた変更の両方が含まれます。2番目のレベルでは、2つのモードから得られたスコアを比較する同等性研究を実施する必要があります。3番目のレベルでは、最も多くの変更が行われているため、ePROツールを新しいツールとして扱い、完全な心理測定学的妥当性検証を実施する必要があります。
紙媒体と電子版PROの一般的な同等性を支持する証拠は数多く存在する。Gwaltneyら[ 14 ]は、278の尺度を評価した46の研究を含むメタ分析 を報告している。彼らは、紙媒体と電子版PROの間には良好な一致があり、系統的バイアスの証拠はないと結論付けた。もちろん、この一般的な知見は、特定の移行が必ずしも同等性につながることを保証するものではなく、各ケースを検討し、文書化する必要がある。
ePRO測定尺度を既存の紙版と比較して検証する必要は必ずしもありません。場合によっては、測定尺度は最初から電子形式で開発および検証されることがあります。より一般的なのは、PROMIS（患者報告アウトカム測定情報システム）イニシアチブの場合のように、紙と電子の両方で使用できる新しい測定尺度が並行して開発されることでしょう。[ 15 ]
妥当性の基準は、対象言語のすべての集団において維持されなければなりません。ePROツールの翻訳版において開発基準の一貫性を確保するため、翻訳版ツールは言語的妥当性検証と呼ばれるプロセスを経ます。このプロセスでは、予備翻訳が、多様な対象集団間の文化的および言語的差異を反映するように調整されます。また、このプロセスでは、非ラテン文字フォントを使用する言語で発生する可能性のある書式エラーも考慮されます。
近年、眼痛治療薬ケトロラク、不眠症治療薬エスゾピクロン、線維筋痛症治療薬ミルナシプラン、閉経後症状治療薬エストラジオール/レボノルゲストレル、骨髄線維症治療薬ルキソリチニブなど、ePROデータを用いた承認が複数成功している。[ 16 ]エストラジオール/レボノルゲストレルの場合、1年間の臨床試験から得られた出血/点状出血に関する詳細なePROデータが患者向け情報リーフレットに記載されている。[ 17 ]臨床試験での使用に加え、ePRO法は定期的なケアを受けている患者を支援するためにも使用できる。その一例として、化学療法を受けている患者から携帯型日記を用いて症状データを収集することが挙げられる。これにより、クリニックのスタッフは外来患者をモニタリングし、介入が必要となる可能性のある有害反応の発生を特定することができる。[ 18 ]
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