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この記事には市販されている遺伝子治療法のリストが記載されています。
遺伝子治療
- アリポゲン ティパルボベック（グリベラ）：リポタンパク質リパーゼ欠損症に対する AAV ベースの治療薬（現在は市販されていません）
- アキシカブタゲンシロレウセル（イエスカルタ）：大細胞型B細胞リンパ腫の治療薬[1]
- Beremagene geperpavec (Vyjuvek): 傷の治療。[2]
- ベチベグロゲンオートテムセル（ジンテグロ）：ベータサラセミアの治療薬[3]
- ブレクサカブタゲンオートロイセル（テカルタス）：マントル細胞リンパ腫および急性リンパ性白血病の治療薬[4] [5]
- カンビオゲンプラスミド（ネオバスクルゲン）：血管内皮増殖因子末梢動脈疾患の治療薬
- シルタカブタゲンオートロイセル（カルビクティ）：多発性骨髄腫の治療薬[6]
- デランジストロゲンモキセパルボベック（エレビディス）：デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬[7] [8]
- エリバルドーゲンオートテムセル（スカイソナ）：脳性副腎白質ジストロフィーの治療薬[9]
- Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix):血友病 Bに対する AAV ベースの治療法[10]
- エキサガムグロゲンオートテムセル（カスゲビー）：鎌状赤血球症の治療薬。[11]
- ゲンディシン：頭頸部扁平上皮癌の治療
- イデカブタゲンビクルセル（アベクマ）：多発性骨髄腫の治療薬[12]
- ロボチベグロゲン・オートテムセル（リフゲニア）：鎌状赤血球症の治療薬。[11]
- ナドファラゲン フィラデノベク(アドスティラドリン): 膀胱がんの治療法[13]
- オベカブタゲンオートロイセル（オーカジル）：急性リンパ性白血病の治療薬[14] [15]
- オナセムノゲンアベパルボベック（ゾルゲンスマ）：脊髄性筋萎縮症に対するAAVベースの治療[16]
- ストリムベリス：アデノシンデアミナーゼ欠損症（ADA-SCID）の治療薬
- タリモゲン・ラヘルパレプベック（イムリジック）：再発性皮膚病変を有する患者の黒色腫の治療[17]
- チサゲンレクリューセル（キムリア）：B細胞リンパ芽球性白血病の治療薬[18]
- ヴァロクトコゲン ロキサパルボベック（ロクタビアン）：血友病Aの治療薬[19] [20] [21]
- ボレティゲンネパルボベック（ルクストゥルナ）：レーバー先天性黒内障に対するAAVベースの治療[22]
参照
参考文献
- ^ 「FDA、特定の種類の大細胞型B細胞リンパ腫の成人患者を治療するためのCAR-T細胞療法を承認」（プレスリリース）。米国食品医薬品局（FDA）。2020年3月24日。 2022年12月16日閲覧。
- ^ 「FDA、ジストロフィー性表皮水疱症患者の創傷治療に初の局所遺伝子療法を承認」。米国食品医薬品局（FDA）（プレスリリース）。2023年5月19日。 2023年5月28日閲覧。
- ^ 「FDA、定期的な輸血を必要とするベータサラセミアの成人および小児患者を治療するための初の細胞ベースの遺伝子治療を承認」（プレスリリース）。米国食品医薬品局（FDA）。2022年8月17日。 2022年12月16日閲覧。
- ^ 「FDA、再発性または難治性MCLの成人患者に対する初の細胞ベースの遺伝子治療を承認」（プレスリリース）。米国食品医薬品局（FDA）。2020年7月24日。 2020年7月24日閲覧。
- ^ 「FDA、再発性または難治性B細胞前駆細胞急性リンパ芽球性白血病の治療薬としてブレキサカブタゲン・オートロイセルを承認」。米国食品医薬品局（FDA）。2021年10月1日。 2021年10月2日閲覧。
- ^ 「FDA、再発性または難治性多発性骨髄腫の治療薬としてシルタカブタゲン・オートロイセルを承認」。米国食品医薬品局（FDA）。2022年3月7日。 2022年3月16日閲覧。
- ^ 「FDA、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの特定患者の治療に初の遺伝子治療を承認」（プレスリリース）。米国食品医薬品局（FDA）。2023年6月22日。 2023年6月22日閲覧。
- ^ 「Sarepta Therapeutics、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを治療する初の遺伝子治療薬ElevidysのFDA承認を発表」（プレスリリース）。Sarepta Therapeutics。2023年6月22日。 2023年6月22日閲覧– Business Wire経由。
- ^ 「Skysona」。米国食品医薬品局（FDA）。2022年10月24日。 2022年12月16日閲覧。
- ^ 「FDA、血友病Bの成人を治療する初の遺伝子治療を承認」（プレスリリース）。米国食品医薬品局（FDA）。2022年11月22日。 2022年12月16日閲覧。
- ^ ab 「FDA、鎌状赤血球症患者を治療する初の遺伝子治療を承認」。米国食品医薬品局（FDA）（プレスリリース）。2023年12月8日。2023年12月8日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2023年12月8日閲覧。
- ^ 「Abecma」。米国食品医薬品局（FDA）。2021年4月21日。 2022年12月16日閲覧。
- ^ 「FDA、高リスクの筋層非浸潤性膀胱がんの治療に初の遺伝子治療を承認」（プレスリリース）。米国食品医薬品局（FDA）。2022年12月16日。 2022年12月16日閲覧。
- ^ 「FDAが急性リンパ性白血病の治療薬オベカブタゲン・オートロイセルを承認」。米国食品医薬品局（FDA） 2024年11月8日。 2024年11月10日閲覧。
- ^ 「Autolus Therapeutics、再発性/難治性B細胞急性リンパ性白血病（r/r B-ALL）の成人患者を対象にAucatzyl（obecabtagene autoleucel – obe-cel）のFDA承認を発表」（プレスリリース）。Autolus Therapeutics。2024年11月8日。2024年11月10日にGlobeNewswire経由で閲覧。
- ^ 「FDA、希少疾患で乳児死亡率の主要遺伝原因である脊髄性筋萎縮症の小児患者を治療するための革新的な遺伝子治療を承認」（プレスリリース）。米国食品医薬品局（FDA）。2020年3月24日。 2022年12月16日閲覧。
- ^ 「Imlygic (talimogene laherparepvec)」. 米国食品医薬品局(FDA)。2022年7月6日。 2022年12月16日閲覧。
- ^ 「FDAがB細胞ALLにチサゲンレクロイセル、サイトカイン放出症候群にトシリズマブを承認」米国食品医薬品局（FDA）2017年8月30日。 2022年12月16日閲覧。
- ^ 「重症血友病Aを治療する初の遺伝子療法」（プレスリリース）。欧州医薬品庁（EMA）。2022年6月24日。2022年6月26日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2022年6月26日閲覧。
- ^ “Roctavian: ECの決定待ち”.欧州医薬品庁(EMA). 2022年6月23日. 2022年6月26日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2022年6月26日閲覧。
- ^ 「Roctavian」。医薬品連合登録簿。2022年8月25日。 2022年9月6日閲覧。
- ^ 「FDA、まれな遺伝性視力喪失の患者を治療するための新たな遺伝子治療を承認」。米国食品医薬品局（プレスリリース）。2020年3月24日。 2022年12月16日閲覧。
外部リンク
- デイリー、ジム（2020年1月1日）。「遺伝子治療の到来」。サイエンティフィック・アメリカン。 2020年6月9日閲覧。
