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| 遺伝子治療 | |
|---|---|
| 標的遺伝子 | TNFRSF17 |
| 臨床データ | |
| 商号 | アベクマ |
| その他の名前 | bb2121、アイデセル |
| AHFS / Drugs.com | モノグラフ |
| メドラインプラス | a621024 |
| ライセンスデータ |
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投与経路 | 静脈内 |
| 薬物クラス | 抗腫瘍薬 |
| ATCコード |
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| 法的地位 | |
| 法的地位 | |
| 識別子 | |
| ユニ |
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| ケッグ |
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イデカブタゲンビクルセルは、アベクマというブランド名で販売されており、多発性骨髄腫を治療するための細胞ベースの遺伝子治療薬です。[3] [7] [8]
最も一般的な副作用には、サイトカイン放出症候群（CRS）、感染症、疲労、筋骨格痛、免疫力の低下（低ガンマグロブリン血症）などがあります。[4] [7]
イデカブタゲンビクルセルは、B細胞成熟抗原（BCMA）を標的とした遺伝子組み換え自己 キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法です。[4] [7]各投与量は、患者自身のT細胞（白血球の一種）を使用してカスタマイズされ、収集され、骨髄腫細胞を標的にして殺傷するのを促進する新しい遺伝子を含むように遺伝子組み換えされ、患者の体内に再注入されます。[4] [7]
イデカブタゲンビクルセルは、2021年3月に米国で医療用として承認されました。 [4] [ 7]これは、多発性骨髄腫の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）によって承認された最初の細胞ベースの遺伝子治療です。 [4] [7] 2021年8月に欧州連合で医療用として承認されました。[5] [9]
医療用途
イデカブタゲンビクルセルは、免疫調節薬、プロテアソーム阻害剤、抗CD38モノクローナル抗体を含む2種類以上の前治療後の再発または難治性の多発性骨髄腫の成人の治療に適応があります。 [3] [4]
多発性骨髄腫は、異常な形質細胞が骨髄に蓄積し、体の多くの骨に腫瘍を形成する珍しいタイプの血液がんです。[7]この病気は、骨髄が十分な健康な血液細胞を作れなくなり、血球数が低下する可能性があります。[7]骨髄腫は骨や腎臓に損傷を与え、免疫系を弱めることもあります。[7]多発性骨髄腫の正確な原因は不明です。[7]国立がん研究所によると、2020年に米国で新たに発生したがん症例の約1.8％（32,000件）が骨髄腫でした。[7]
副作用
イデカブタゲンビクルセルのFDAラベルには、サイトカイン放出症候群（CRS）、神経毒性、血球貪食性リンパ組織球症/マクロファージ活性化症候群（HLH/MAS）、および長期血球減少症に関する警告が記載されている。[4] [7] CRSとHLH/MASは、CAR-T細胞の活性化と増殖に対する全身反応であり、高熱とインフルエンザ様症状を引き起こし、長期血球減少症は、特定の血液型の数が長期間にわたって減少することです。[7]
2024年4月、FDAラベルの警告欄がT細胞悪性腫瘍にも拡大されました。[10]
歴史
イデカブタゲン ビクルセルの安全性と有効性は、少なくとも 3 種類の抗骨髄腫治療を受けた再発性 (治療完了後に再発する骨髄腫) および難治性 (治療に反応しない骨髄腫) 多発性骨髄腫患者 127 人を対象とした多施設共同研究で評価されました。88% は 4 種類以上の治療を受けていました。[4]有効性は、CAR 陽性 T 細胞300 ～ 460 ×10 6 個の用量範囲でイデカブタゲン ビクルセルを投与された 100 人の患者で評価されました。 [4]全体として、72% の患者が治療に部分的または完全に反応しました。[7]研究対象者のうち、28% の患者がイデカブタゲン ビクルセルに対して完全奏効 (多発性骨髄腫のすべての兆候が消失) を示し、このグループの 65% は少なくとも 12 か月間治療に対して完全奏効を維持しました。[7]
米国食品医薬品局（FDA）は、イデカブタゲンビクルセルの画期的治療薬および希少疾病用医薬品の指定申請を承認した。[4] [7] FDAは、ブリストル・マイヤーズスクイブ社の子会社であるセルジーン社にアベクマの承認を与えた。[4] [7]
社会と文化
名前
イデカブタゲンビクルセルは国際一般名（INN）である。[11]
参考文献
- ^ 「FDA提供のブラックボックス警告付き全医薬品リスト（全結果のダウンロードとクエリの表示リンクを使用してください。）」nctr-crs.fda.gov . FDA . 2023年10月22日閲覧。
- ^ 「AbecmaのSummary Basis of Decision (SBD)」カナダ保健省。2014年10月23日。2022年5月29日時点のオリジナルよりアーカイブ。2022年5月29日閲覧。
- ^ abc 「Abecma- idecabtagene vicleucel suspension」。DailyMed。2024年7月29日。 2024年9月20日閲覧。
- ^ abcdefghijkl 「Abecma」。米国食品医薬品局（FDA） 2021年3月27日。2023年12月9日時点のオリジナルよりアーカイブ。2021年3月29日閲覧。
この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ ab “Abecma EPAR”.欧州医薬品庁(EMA) . 2021年6月23日. 2021年8月26日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2021年8月26日閲覧。
- ^ 「Abecma 製品情報」。医薬品連合登録簿。2023年3月5日時点のオリジナルよりアーカイブ。2023年3月3日閲覧。
- ^ abcdefghijklmnopq 「FDA、多発性骨髄腫の成人患者に対する初の細胞ベースの遺伝子治療を承認」。米国食品医薬品局（FDA）（プレスリリース）。2021年3月27日。2021年3月28日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2021年3月29日閲覧。 この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ 「米国食品医薬品局、再発性または難治性多発性骨髄腫に対する初の抗BCMA CAR T細胞療法、ブリストル マイヤーズ スクイブとブルーバード バイオのAbecma（イデカブタゲン ビクルセル）を承認」（プレスリリース）。ブリストル マイヤーズ スクイブ。2021年3月26日。2021年3月29日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2021年3月29日閲覧– Business Wire経由。
- ^ 「Abecma」。医薬品連合登録簿。2021年8月19日。2023年10月1日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2023年10月1日閲覧。
- ^ 「FDAは、BCMA誘導性またはCD19誘導性の自己キメラ抗原受容体（CAR）T細胞免疫療法による治療後のT細胞悪性腫瘍に対する警告枠付き表示を要求」。米国食品医薬品局（FDA）。2024年4月18日。2024年4月19日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年4月19日閲覧。 この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ 世界保健機関 (2019). 「医薬品物質の国際一般名 (INN): 推奨INN: リスト81」. WHO医薬品情報. 33 (1): 78-9. hdl : 10665/330896 .
さらに読む
- Munshi NC、Anderson LD、Shah N、Madduri D、Berdeja J、Lonial S、et al. (2021年2月)。「再発性および難治性多発性骨髄腫に対するイデカブタゲンビクルセル」。N Engl J Med。384 ( 8 ): 705–16。doi : 10.1056 / NEJMoa2024850。hdl : 11585 / 865225。PMID 33626253。S2CID 232048693 。
{{cite journal}}: CS1 メンテナンス: 上書きされた設定 (リンク) - Raje N、Berdeja J、Lin Y、Siegel D、Jagannath S、Madduri D、他 (2019 年 5 月)。「再発性または難治性多発性骨髄腫における抗 BCMA CAR T 細胞療法 bb2121」。N Engl J Med。380 ( 18 ) : 1726–37。doi : 10.1056 / NEJMoa1817226。PMC 8202968。PMID 31042825。
{{cite journal}}: CS1 メンテナンス: 上書きされた設定 (リンク)
外部リンク
- ClinicalTrials.govの「再発性および難治性多発性骨髄腫 (KarMMa) 患者における bb2121 の有効性と安全性の研究」の臨床試験番号NCT03361748
