Loading article…
| 遺伝子治療 | |
|---|---|
| 標的遺伝子 | ＲＰＥ６５ |
| ベクター | アデノ随伴ウイルス血清型2 |
| 核酸型 | DNA |
| 臨床データ | |
| 商号 | ルクストゥルナ |
| その他の名前 | ボレティゲンネパルボベック-リジル |
| AHFS / Drugs.com | 専門家による薬物情報 |
| ライセンスデータ |
|
| 妊娠 カテゴリー |
|
投与経路 | 網膜下注射 |
| ATCコード |
|
| 法的地位 | |
| 法的地位 | |
| 識別子 | |
| CAS番号 |
|
| ドラッグバンク |
|
| ユニ |
|
| ケッグ |
|
ヴォレティゲン・ネパルボベックは、 Luxturnaというブランド名で販売されており、レーバー先天性黒内障の治療のための遺伝子治療薬です。[4]
レーバー先天性黒内障、または両アレル性RPE65媒介遺伝性網膜疾患は、進行性の失明を引き起こす遺伝性疾患です。Voretigeneは、この疾患に対する初めての治療薬です。[7]この遺伝子治療は、疾患を治癒するものではありませんが、治療を受けた患者の視力を大幅に改善します。[8]これは網膜下注射として投与されます。
ヴォレティゲン・ネパルボベックは、2017年12月に米国で医療用として承認され、[9] オーストラリアでは2020年8月に[10]カナダでは2020年10月に承認されました。 [11]これは、米国食品医薬品局（FDA）によって承認された最初の生体内遺伝子治療です。[12]
医療用途
ボレティゲンネパルボベックは、確認された両アレルRPE65変異によって引き起こされる遺伝性網膜ジストロフィーによる視力喪失を患い、十分な生存網膜細胞を有する患者の治療に適応があります。 [6]
化学と生産
ボレティゲンネパルボベックは、改変コザック配列を有するヒトRPE65 cDNAを含むAAV2 ベクターである。このウイルスはHEK 293細胞で増殖され、投与用に精製される。[13]
歴史
これはスパーク・セラピューティクスとフィラデルフィア小児病院によって開発されました。[14] [15] [16]
この薬は、レーバー先天性黒内障および網膜色素変性症に対する希少疾病用医薬品の指定を受けた。[17] [18]生物学的製剤の承認申請は、2017年7月に米国食品医薬品局（FDA）に優先審査付きで提出された。[7]フェーズIII臨床試験の結果は2017年8月に発表された。 [19] 2017年10月12日、16人の専門家で構成されるFDAの主要諮問委員会は、満場一致でこの治療薬の承認を推奨した。[20] FDAは2017年12月にこの薬を承認した。 [9] [5]この承認により、Spark Therapeuticsは小児疾患優先審査バウチャーを受け取った。[21]
2018年3月に、米国で遺伝子治療製品として初めて販売されたボレティゲン・ネパルボベックが初めて商業販売された。[22] [12] 当時の治療価格は片目あたり42万5000ドルと発表された。[23]
参考文献
- ^ ab 「Luxturna Australian Prescription Medicine Decision Summary」。医薬品行政局（TGA）。2020年8月13日。 2020年8月16日閲覧。
- ^ 「Luxturna 製品情報」カナダ保健省。2012年4月25日。 2020年10月21日閲覧。
- ^ 「LuxturnaのSummary Basis of Decision (SBD)」カナダ保健省。2014年10月23日。 2022年5月29日閲覧。
- ^ ab 「Luxturna-voretigene neparvovec-rzyl kit」。DailyMed。2019年12月4日。 2020年8月14日閲覧。
- ^ ab 「Luxturna」。米国食品医薬品局（FDA）。2017年12月19日。 2020年4月2日閲覧。
- ^ ab 「Luxturna EPAR」。欧州医薬品庁（EMA） 2018年9月24日。 2020年10月21日閲覧。
- ^ ab 「プレスリリース - 投資家とメディア - Spark Therapeutics」。Ir.sparktx.com 。2017年10月9日閲覧。[永久リンク切れ ]
- ^ McGinley L (2017年12月19日). 「FDAが遺伝性疾患に対する初の遺伝子治療を承認」ワシントンポスト。
- ^ ab 「FDA、まれな遺伝性視力喪失の患者を治療するための新たな遺伝子治療を承認」。米国食品医薬品局（FDA） 2020年3月24日。 2022年11月28日閲覧。
- ^ 「Luxturna」. Therapeutic Goods Administration (TGA) . 2020年8月13日. 2020年9月22日閲覧。
- ^ 「『今まで星を見たことがなかった』：遺伝子治療でカナダの8歳の少年の視力が回復」CTVニュース。2020年10月14日。 2020年10月21日閲覧。
- ^ ab 「遺伝性疾患に対する初の遺伝子治療がFDAの承認を取得」NPR 2017年12月19日。
- ^ Russell S、Bennett J、Wellman JA、Chung DC、Yu ZF、Tillman A、et al. (2017年8月)。「RPE65媒介遺伝性網膜ジストロフィー患者におけるvoretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2)の有効性と安全性：ランダム化、対照、オープンラベル、第3相試験」。Lancet。390 ( 10097 ) : 849–860。doi : 10.1016 /S0140-6736( 17 )31868-8。PMC 5726391。PMID 28712537。
{{cite journal}}: CS1 メンテナンス: 上書きされた設定 (リンク) - ^ 「Sparkの失明遺伝子治療はFDAとの歴史的な日にちに向かっている」Statnews.com 2017年10月9日。 2017年10月9日閲覧。
- ^ Clarke T. 「失明に対する遺伝子治療は当初は効果的だったと米国FDAが発表」。Scientific American 。 2017年10月12日閲覧。
- ^ 「FDA、CHOPで開拓された希少失明に対するSparkの遺伝子治療を承認」フィラデルフィア。 2018年3月24日閲覧。
- ^ 「Voretigene neparvovec - Spark Therapeutics - AdisInsight」。adisinsight.springer.com。
- ^ Lewis R (2017年10月13日). 「FDA委員会が遺伝性失明に対する遺伝子治療を支持」Medscape。
- ^ Lee H, Lotery A (2017年8月). 「RPE65媒介遺伝性網膜ジストロフィーの遺伝子治療が第3相を完了」. Lancet . 390 (10097): 823–824. doi :10.1016/S0140-6736(17)31622-7. PMID 28712536. S2CID 26983863.
- ^ 「失明を治療する画期的な治療法がFDAの承認に一歩近づく」Bloomberg.com 2017年10月12日2017年10月12日閲覧。
- ^ 「Spark 社、画期的な遺伝子治療薬 Luxturna を FDA から承認、画期的な価格設定の可能性も」FiercePharma 2017 年 12 月 19 日。
- ^ 「記録的な価格の遺伝子治療薬、Luxturnaの不安な発売」STAT 2018年3月21日。 2018年3月24日閲覧。
- ^ Tirrell M (2018年1月3日). 「米国の製薬会社が希少失明の治療薬を85万ドルで提供」CNBC . 2018年1月3日閲覧。
さらに読む
- Ledford H (2017 年 10 月)。 「FDAアドバイザーがまれな失明に対する遺伝子治療を支持」。Nature . 550 ( 7676): 314。Bibcode :2017Natur.550..314L。doi : 10.1038/nature.2017.22819。PMID 29052639。
- Wilson JM (2018 年 3 月)。「Jean Bennett 医学博士、博士へのインタビュー」。ヒト遺伝子治療。臨床開発。29 (1): 7–9。doi : 10.1089/ humc.2018.29032.int。PMID 29641279 。
- Ameri H (2018 年 3 月) 。 「RPE65 変異による網膜ジストロフィーに対する voretigene neparvovec-rzylの商品化に伴う網膜遺伝子治療の展望」。Journal of Current Ophthalmology。30 (1 ) : 1–2。doi : 10.1016 /j.joco.2018.01.006。PMC 5859497。PMID 29564403。
- Russell S、Bennett J、Maguire AM、High KA (2018)。「両アレルRPE65変異関連網膜ジストロフィーの治療のためのVoretigene neparvovec-rzyl」。希少疾病用医薬品に関する専門家の意見。6 (8): 457–464。doi :10.1080/21678707.2018.1508340。S2CID 81437112 。
- Bakall B、Hariprasad SM、Klein KA（2018年7月）。 「遺伝性網膜疾患に対する新たな遺伝子治療」。 眼科手術、レーザー、網膜画像診断。49 （7）：472–478。doi ：10.3928/23258160-20180628-02。PMID 30021033。
- 「医薬品と医療機器のニュース」。P & T.43 ( 2 ):74–104.2018年 2月.PMC5768294.PMID29386862 .
