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| 会社種別 | ホフマン・ラ・ロッシュの子会社 |
|---|---|
| 業界 | バイオテクノロジー 製薬 |
| 設立 | 2013年 |
| 創設者 | キャサリン A. ハイ ジェフリー マラッツォ ジーン ベネット J. フレイザー ライト ビバリー デイビッドソン ジェニファー ウェルマン |
| 本部 | ペンシルベニア州フィラデルフィア |
| 収益 |  6,400万ドル（2018年） |
| -7,800万ドル（2018年） | |
| 総資産 | 8億1,400万ドル（2018年） |
| 総資本 |  4億9,600万ドル（2018年） |
従業員数 | 368（2019） |
| 親 | ホフマン・ラ・ロシュ |
| Webサイト | スパーク |
| 脚注/参考文献 [1] | |
スパーク・セラピューティクス社は、衰弱性遺伝性疾患を治療する遺伝子治療薬の開発会社です。 [1]同社は2013年に設立され、2020年からホフマン・ラ・ロシュの子会社となっています。
歴史
同社は、キャサリン・A・ハイ、ジェフリー・マラッツォ、スティーブン・アルトシュラー[2]によって2013年に設立され、ハイがフィラデルフィア小児病院で取り組んでいた血友病の治療薬を商業的に開発する取り組みが行われました[3]。
2015年1月、同社は最高法務責任者のジョセフ・ラ・バージが主導した1億6,100万ドルの新規株式公開[4]により、$ONCEのティッカーシンボルで取引される公開会社となった。 [5]
2017年12月、米国食品医薬品局は、生存網膜細胞を有し、RPE65遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝性の失明疾患である両アレル性RPE65変異関連網膜ジストロフィーが確認された患者の治療薬としてLuxturna（voretigene neparvovec-rzyl）を承認しました。[ 1]同社は現在、血友病AおよびB、いくつかの中枢神経系疾患を含む一連の疾患を標的とした遺伝子治療薬を開発しています。
2019年12月、同社はホフマン・ラ・ロシュに43億ドルで買収された。[6] [7]現在は独立した子会社として運営を続けている。 [8]スイスの製薬会社ロシュによる買収以降、科学者で共同創業者のキャサリン・ハイが2020年2月に退社し、[9]ジョセフ・ラ・バージ最高事業法務責任者が2021年12月に退社し、ジェフリー・マラッツォ共同創業者兼最高経営責任者が2022年4月に退社した[10]。
2022年2月23日、マラッツォ氏は大手製薬会社のベテランであるロン・フィリップ氏を後任に指名した。フィリップ氏が現在組織を率いている。[10]
製品とパイプライン
ボレティゲンネパルボベック
ボレティゲン・ネパルボベックは、Luxturnaという商標名で販売されており、まれな遺伝性眼疾患であるレーバー先天性黒内障の治療薬として食品医薬品局に承認された遺伝子治療薬です。 [11]
フィダナコゲンエラパルボベック
フィダナコゲン エラパルボベックは、以前は研究ID番号SPK-9001として知られていましたが、[12]血友病Bの治療のための遺伝子治療です。これは、スパーク社がファイザー社と提携して開発しました。フィダナコゲン エラパルボベックは、機能しないコピーを持つ患者の肝臓に、機能する第IX因子遺伝子のコピーを移入するように設計されたアデノ随伴ウイルスベクターです。 [13] 2024年にFDAの承認を受けました。[14]
SPK-8011
SPK-8011 ( Dirloctogene samoparvovec ) は、血友病 Aの治療薬として研究中の実験薬です。米国で第 III 相臨床試験に入っています。この治療法は、第 VIII因子遺伝子の作業コピーを、それを欠いている患者に移植します。第 II 相臨床試験では、最高用量の薬剤を投与された 7 人の患者のうち 2 人が免疫反応を起こしました。1 人の患者は入院しなければなりませんでした。治療に対する反応は後退と見なされましたが、スパークは反応はステロイドで制御できると示唆し、第 III 相試験に進むことを約束しました。[15] [16]
SPK-7001
SPK-7001は失明を引き起こす遺伝性疾患である脈絡膜ジストロフィーの治療薬として研究中の実験薬である。 [17]
SPK-3006
SPK-3006は、グリコーゲンの代謝がうまくいかなくなる遺伝性疾患であるポンペ病の治療薬として研究中の実験薬です。[17]
SPK-1001
SPK-1001は、致命的な遺伝性神経系疾患であるバッテン病の治療薬として研究中の実験薬です。 [17]
参考文献
- ^ abc 「Spark Therapeutics, Inc. 2018 Form 10-K 年次報告書」。米国証券取引委員会。
- ^ ロバート・F・ヒギンズ、ティナ・リュー「スパーク・セラピューティクス：先駆的な遺伝子治療」ハーバード・ビジネス・スクールケース818-059、2018年1月。
- ^ クロウ、デイビッド（2017年10月19日）。「遺伝子治療はこれらの子供たちの視力を助けました。それは医療を変えることができますか？」フィナンシャルタイムズ。
- ^ 「Spark、画期的な遺伝子治療に資金提供すべく1億6100万ドルのIPOを成功」2015年1月30日。
- ^ ジョージ、ジョン (2015 年 1 月 30 日)。「シェイク シャックは、その日の唯一の奇抜な IPO ではありませんでした。そして、スパーク セラピューティクスのこの IPO は、より多くの資金を調達しました」。アメリカン シティ ビジネス ジャーナル。
- ^ 「ロシュ、フィラデルフィアの遺伝子治療の先駆者スパーク・セラピューティクスの43億ドルの買収を完了」アメリカン・シティ・ビジネス・ジャーナル。2019年12月17日。
- ^ 「ロシュ社、遺伝子治療分野でのプレゼンス強化のためスパーク・セラピューティクス社の買収を完了」（プレスリリース）。ホフマン・ラ・ロシュ。2019年12月17日。
- ^ 「ロシュ、スパーク・セラピューティクス社の買収を完了。遺伝子治療における存在感を強化」
- ^ 「Sparkの共同設立者キャサリン・ハイがロシュとの合併に先立ち同社を退社」BioSpace 。 2020年3月3日閲覧。
- ^ ab 「Spark Therapeutics、CEO兼創設者のジェフ・マラッツォの退任を発表。後任にCOOのロン・フィリップが指名 – Spark Therapeutics」
- ^ 「FDA、まれな遺伝性視力喪失の患者を治療するための新しい遺伝子治療を承認」（プレスリリース）。食品医薬品局。2017年12月19日。
- ^ 「ファイザー、血友病B遺伝子治療研究の第3相試験プログラムを開始」（プレスリリース）。ファイザー。2018年7月16日。
- ^ リンジー、ジョージ（2016年12月1日）。「Spk-9001：アデノ随伴ウイルスを介した血友病Bに対する遺伝子導入により、免疫抑制なしで持続的な平均第IX因子活性レベルが30％超を達成」。Blood。128 （ 22 ）：3。doi ： 10.1182/blood.V128.22.3.3 。
- ^ 「米国FDA、血友病Bの成人患者向けの1回限りの遺伝子治療薬、ファイザーのBeqvez（fidanacogene elaparvovec-dzkt）を承認」（プレスリリース）。ファイザー。2024年4月26日。2024年4月29日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年4月29日閲覧– Business Wire経由。
- ^ Garde, Damian (2018年8月7日). 「Sparkの遺伝子治療データはいくつかの重要な疑問に答え、さらにいくつかの疑問を提起する」. Stat .
- ^ Tirrell, Meg (2018年8月7日). 「血友病遺伝子治療試験が投資家を失望させ、Spark Therapeuticsの株価は3分の1下落」CNBC。
- ^ abc モリソン、クリス（2019年3月5日）。「病院資金によるスピンアウトから48億ドルの取引まで、Sparkは急成長を遂げた」Nature Biotechnology。
外部リンク
- 公式サイト