エポエチンアルファ

透析が必要な人や慢性腎臓病の人には、フェリチンやトランスフェリン飽和度などの検査値に応じて、エリスロポエチンと一緒に鉄剤を投与する必要があります。^{[ 10 ]}

エリスロポエチンは、透析を受けていない慢性腎臓病の人や動物（ステージ3または4の患者、および腎臓移植を受けた患者）の貧血の治療にも使用されます。^{[ 11 ] [ 12 ]}

エリスロポエチンは、重篤な疾患に起因する貧血の治療に用いられる。

ランダム化比較試験^{[ 13 ]}では、エリスロポエチンは重症患者に必要な輸血回数を変えないことが示されました。この研究で驚くべき発見は、エリスロポエチンを投与された患者の死亡率がわずかに低下したことです。この結果は29日後には統計的に有意でしたが、140日後には有意ではありませんでした。死亡率の差は、外傷でICUに入院した患者で最も顕著でした。著者らは、この死亡率低下の潜在的な原因についていくつかの仮説を提示していますが、血栓症の増加と外傷患者における効果の増加、および手術患者におけるわずかな非有意な効果（調整ハザード比0.9）を考慮すると、効果の一部はエリスロポエチンの凝固促進作用による二次的なものであると推測できます。いずれにせよ、この研究は、どの重症患者がエリスロポエチンの投与から恩恵を受ける可能性があるかを確認するために、さらなる研究が必要であることを示唆しています。

アムジェンは、DAHANCA 10臨床試験の結果について米国食品医薬品局（FDA）に助言を行った。DAHANCA 10データモニタリング委員会は、Aranespで治療した被験者の3年間の局所領域がん制御は、Aranespを投与されなかった被験者よりも有意に悪かった（p=0.01）ことを発見した。^{[ 19 ]}

これらの勧告を受けて、FDAは2007年3月9日に公衆衛生勧告^{[ 20 ]}を、2007年2月には医師向けにエポジェンやダルベポエチンなどの赤血球生成刺激剤（ESA）の使用に関する 臨床警告^{[ 21 ]}を発表しました。この勧告では、化学療法を受けている、または化学療法を受けていないがん患者にこれらの薬剤を使用する際には注意が必要であると勧告し、これらの状況下で生活の質や輸血の必要性の改善を裏付ける臨床的証拠が不足していることを示しました。

いくつかの出版物やFDAの通信により、特定のグループにおけるESA療法の副作用に関する懸念が高まっています。改訂されたブラックボックス警告では、FDAは重大なリスクを指摘し、ESAは化学療法によって引き起こされる貧血の治療にのみ癌患者に使用すべきであり、他の原因による貧血には使用すべきではないと勧告しています。さらに、この警告では、患者の化学療法コースが完了したらESAの使用を中止すべきであると述べられています。^{[ 22 ] [ 23 ] [ 24 ] [ 25 ]}

2009年の米国における患者一人当たりの平均費用は8,447米ドルであった。 ^{[ 29 ]}

エポエチンアルファは、米国のメディケア制度が支払った薬剤費の中で最大の額を占めており、2010年には同制度が20億ドルをこの薬剤に支払った。^{[ 30 ] [ 31 ]}

2007年8月、ビノクリット、エポエチンアルファヘキサル、アブシーメッドが欧州連合での使用が承認された。^{[ 3 ] [ 4 ] [ 1 ]}

エリスロポエチンは、統合失調症や脳卒中などの特定の神経疾患の治療に有益であると仮説が立てられています。^{[ 32 ]}いくつかの研究では、エリスロポエチンが脳マラリア原虫による脳血管の閉塞によって引き起こされる脳マラリアの小児の生存率を改善することが示唆されています。 ^{[ 33 ] [ 34 ] [ 35 ]}しかし、エリスロポエチンが神経保護作用を持つ可能性は、この化学物質の脳への輸送が不十分であること^{[ 36 ]}や、神経細胞に発現するエリスロポエチン受容体のレベルが低いこととは矛盾しています。

精神疾患

ランダム化臨床試験では、気分障害や統合失調症の現在の治療法ではしばしば治療困難な認知機能の改善において、EPOの有望な結果が示されています。これらの領域には、注意、記憶、実行機能にわたる複雑な認知処理の速度が含まれます。^{[ 37 ]}

早産児は赤血球輸血を必要とすることが多く、エリスロポエチンレベルが低い。エリスロポエチンは早産児の貧血を軽減する治療選択肢として研究されてきた。生後8日未満の乳児にエリスロポエチンを投与すると、赤血球輸血の必要性がわずかに減少する可能性があるが、網膜症のリスクが増加する。臨床的利益が限られ、網膜症のリスクが増加するため、早産児に対する早期または後期のエリスロポエチン治療は推奨されない。^{[ 16 ] [ 17 ]}