アルクトゥルス・セラピューティクス

アークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングス株式会社

会社種別	公共
取引名	ナスダック：ARCT
業界	製薬業界
設立	2013年; 11年前 （2013年）
創設者	ジョセフ・ペインとパッド・チヴクラ
本部	サンディエゴ、カリフォルニア州、米国
主要人物	ジョセフ・ペイン（社長、CEO、取締役） パドマナブ チブクラ (CSO 兼COO ) アンドリュー・サシーン（CFO）
製品	ARCT-810 OTCD 治療薬。2019 年 7 月 27 日に FDA の希少疾病用医薬品指定を取得。健康なボランティアによる第 1 相臨床試験は 2020 年 6 月 5 日に開始。ARCT -021 COVID-19 ワクチン。第 1/2 相臨床試験は 2020 年 7 月 22 日に開始。第 2 相臨床試験は 2021 年 1 月 9 日に開始。
収益	2100万ドル（2019年）[1]
従業員数	124
Webサイト	翻訳元

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. は、希少疾患および感染症の治療薬の発見、開発、商品化に注力する米国の RNA 医薬品バイオテクノロジー企業です。Arcturus は、低分子干渉 RNA (siRNA)、メッセンジャー RNA (mRNA)、遺伝子編集 RNA、DNA、アンチセンスオリゴヌクレオチド、マイクロRNAなどの核酸医薬品向けに、独自の脂質ナノ粒子RNA治療薬を開発しました。

同社はオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症などの希少疾患や嚢胞性線維症などの呼吸器疾患の治療を目的としたRNA治療薬を開発している。2021年現在^{[アップデート]}、ワクチン医薬品にはCOVID-19のワクチン候補と前臨床開発段階にあるインフルエンザワクチンが含まれている。^[2]

2013年にジョセフ・ペインとパッド・チヴクラによって設立されたアークトゥルス・セラピューティクスは、米国カリフォルニア州サンディエゴに本社を置いています。同社は当初、ルナと呼ばれる独自の脂質ナノ粒子送達システムを開発し、患者の体内の標的細胞に治療用RNAまたはDNAを安全に送達することができました。^[3]

2017年9月、アークトゥルス・セラピューティクスはイスラエルの製薬会社アルコブラ社と合併した。^[4] 2018年2月、ジョセフ・ペインは当時のアークトゥルス・セラピューティクスの取締役会により社長兼CEOを解任された。^[5]その後、ジョセフ・ペインは筆頭株主として、アークトゥルス・セラピューティクスの取締役会の新メンバーを選出する目的で株主総会を開催するよう正式に要請した。適用法によれば、アークトゥルスの取締役会は、ペインの要請を尊重し、会議の日程を設定し、明確に定められた期間内に当該会議を招集しなければならなかった。取締役会は法律を遵守する代わりに、適用期限を無視し、株主総会を無期限に延期することを選択した。^{[6] [7] [8]}その後、ジョセフ・ペインはイスラエルの裁判所に訴訟を起こし、裁判所は株主総会を認可することで株主の権利を守るよう判決を下した。^[9]

2018年4月、当時のアークトゥルス・セラピューティクスの取締役会は、ジョセフ・ペインと彼が取締役会に指名した人物に対して独自の苦情を申し立てました。^[10] 2018年5月、法的和解が成立しました。4人の新しい取締役（ピーター・ファレル、アンドリュー・サシーン、ジェームズ・バーロウ、マグダ・マルケ）が取締役会に任命され、スチュアート・コリンソン、ダニエル・ゲフケン、デビッド・シャピロ、クレイグ・ウィレットが辞任しました。和解合意のその他の重要な条件には、すべての当事者の相互の解放と、アークトゥルス・セラピューティクスとジョセフ・ペインによる係争中の訴訟の終了の合意が含まれていました。^[11]

ルナは、体内の特定の細胞を標的とし、細胞内にRNAのペイロードを送達する脂質ナノ粒子薬物送達システムである。 ^{[12] [13]}細胞内にRNAが放出されると、細胞の通常の翻訳機構がRNAと相互作用し、治療効果のある機能性タンパク質を生成することができる。ルナ技術が登場する前は、当時の既存の脂質ナノ粒子が肝臓にダメージを与え、強い免疫反応を引き起こす可能性があるため、効率的な生体内送達も困難であった。^[14]

この脂質ナノ粒子送達システムは、シトリン欠損症およびオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の治療のために、オルニチントランスカルバミラーゼ メッセンジャーRNAを肝細胞に送達するために使用されてきた。^[15] OTCDは最も一般的な尿素回路障害であり、体内から有毒な老廃物を除去する個人の能力に影響を与える。カリフォルニア州ラホヤのソーク生物学研究所との共同研究で、肝臓への第IX因子メッセンジャーRNAの送達に成功したことが報告され、タンパク質補充を必要とする疾患を治療する可能性のあるアプローチの実行可能性が示唆された。^[14] MDアンダーソンがんセンターの研究者らは、脳内神経膠腫の悪性腫瘍の治療に、ルナプラットフォームを使用してナノ粒子で送達されたmRNAの応用も示した。^[16]

2019年、ルナを使用したARCT-810という薬が、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の治療薬としてFDAから希少疾病用医薬品の指定を受けた。 ^[17]希少疾病用医薬品の指定は、米国で20万人未満の患者がいる希少疾患を治療できる薬に与えられ、承認後7年間の独占販売権が付与される。^[18] 2020年4月13日、同社のOTCD患者を対象とした第1b相試験の治験薬申請が米国FDAによって承認されたことが発表された。^[19]患者を対象とした臨床試験は2020年6月に開始された。 ^[20]

COVID-19パンデミックへの対応として、アークトゥルスはデューク・NUSメディカルスクールと提携し、自己複製mRNAと治療用タンパク質の発現レベルと持続時間を増加させるLunarデリバリープラットフォームを組み合わせたCOVID-19ワクチンを開発した。 ^[21]同社はまた、契約開発製造組織のCatalentおよびRecipharmと提携し、アークトゥルスのCOVID-19 mRNAワクチン候補を複数バッチ製造した。^{[22] [23]}健康なボランティアを対象としたLunar-COV19臨床試験は2020年7月に開始された。^[24]第2相臨床試験は、2020年12月にそれぞれ米国とシンガポールでFDAとHSAによって承認された。^[25]

2021年8月2日、ARCT-154は次世代開発のためベトナムで臨床試験を開始した。^[26]翌日、同社はARCT-165と呼ばれるシンガポールでの臨床試験フェーズI/IIの承認申請を発表した。ARCT-154のフェーズI/II申請も同様である。^[2]

その他のプロジェクト

Lunar-CFは嚢胞性線維症財団と共同で嚢胞性線維症を治療するプロジェクトです。^[27]

Lunar-FLU は、インフルエンザウイルスから身を守るための完全所有のプログラムです。Arcturus は、自己複製 mRNA Starr テクノロジーを Lunar と組み合わせて、インフルエンザの予防ワクチンを開発しています。

Lunar-GSDは、Ultragenyx社と共同でグリコーゲン貯蔵病III型を治療するプロジェクトです。^[28]

Lunar-Rare は、Ultragenyxと共同で希少疾患の治療薬候補を開発する プロジェクトです。

Lunar-HBVはヤンセンと共同でB型肝炎ウイルス感染症の治療薬を開発するプロジェクトです。 ^[29]

Lunar-NASHは武田と共同で非アルコール性脂肪肝炎（NASH）やその他の胃腸疾患の治療薬を開発するプロジェクトです。^[30]

Lunar-RPLは、ワクチンと治療薬の改良技術を開発するためにSynthetic Genomicsと共同で行っているプロジェクトです。 ^[31]

Lunar-AH は、感染症予防ワクチンを開発するために Synthetic Genomicsと共同で実施しているプロジェクトです。

• Arcturus Therapeutics のビジネスデータ: Yahoo Finance Reuters Bloomberg Nasdaq SEC 提出書類