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| 会社種別 | 公共 |
|---|---|
| 業界 | |
| 設立 | 2010年 |
| 創設者 | エミル・カッキス |
| 本部 | 、 私たち |
サービスエリア | 国際的 |
主要人物 | エミル・カッキス（会長） |
| 製品 | |
| 収益 |  2億7,100万米ドル（2020年） [1] |
従業員数 | 893（2020） |
| Webサイト | 出典: |
Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は、一般的に承認された治療法がなく、医療ニーズが満たされていない希少および超希少遺伝性疾患の治療のための新製品の研究開発に携わるアメリカのバイオ医薬品会社です。同社は、骨、内分泌、代謝、筋肉、中枢神経系疾患の疾患カテゴリーにおいて、生物製剤、小分子、遺伝子治療、ASO および mRNA を含む複数の薬物療法に取り組んでいます。
ウルトラジェニクスはカリフォルニア州ノバトとブリスベンに拠点を置き[2]、2021年現在建設中の遺伝子治療工場を含むボストン地域にも拠点を置いています。 [3] 同社のラテンアメリカ本社はマイアミにあります。[4]
ウルトラジェニクスは、GeneTX、協和発酵キリン、メレオバイオファーマ、第一三共などの企業と製品開発で提携している。[5]ウルトラジェニクスには、 FDAの承認を受けたブロスマブ、トリヘプタノイン、ベストロニダーゼアルファの3つの製品があり、現在臨床試験中の製品もいくつかある。同社はまた、 FDAとEMAの承認を受けたリジェネロンのエビナクマブ-dgnbの米国以外の商業権も保有している。 [6]同社はまた、カナダ、ラテンアメリカ、ヨーロッパ、日本で米国外で承認された治療法を持っている。[7]
2020年と2021年に、ウルトラジェニクスはデロイトによる北米で最も急成長しているテクノロジーおよびライフサイエンス企業の1つに選ばれ[8]、バイオスペースによって最も働きがいのある企業の1つに選ばれました。[9]また、2021年には、同社のCEOであるエミル・カッキスがカリフォルニアライフサイエンスパンテオンリーダーシップ賞を受賞しました。[10]
歴史
ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル社は、ハーバーUCLAメディカルセンターで希少疾患の治療法開発に携わり、バイオマリン社の最高医療責任者やエブリライフ財団の創設者として活躍してきたエミル・カッキス氏によって2010年に設立されました。 [11]彼は最高経営責任者兼社長となり、米国で20万人未満の患者がいるとされる希少疾患の治療ニーズを満たすことに注力しました。 [12] [13] 2014年、米国を拠点とする同社はIPOで株式を公開し、1億2,600万ドルを調達しました。[14] 2015年、ウルトラジェニクスはmRNA製品の開発でアークトゥルス・セラピューティクス社と提携を開始しました。[15]
ウルトラジェニクスは2017年にディメンション・セラピューティクスを買収し[16]、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療製造技術と、血友病Aに対する3つの社内候補とバイエルとの提携候補1つを獲得した[17]。
2017年、同社はGNEミオパチー治療薬Ace-ERsの開発を中止した。この製品は、研究の主要評価項目である腕の筋力の大幅な改善を達成できなかったためである。また、患者の身体機能を評価する3つの副次評価項目である脚の筋力と膝の伸展力も達成できなかった。[18]これらの副次評価項目は、マウスでの以前の試験で有効性が示されていた。[19]
2020年にウルトラジェニクスはボストン近郊に新たな遺伝子治療工場を建設すると発表した。[20]
2022年7月、ウルトラジェニクスは、GeneTx Biotherapeuticsを買収するオプションを行使し、7,500万ドルの前払い金と、マイルストーンに応じた支払いとしてさらに1億1,500万ドルを支払うと発表した。ウルトラジェニクスは、さまざまな希少疾患に適応する幅広い治療薬パイプラインに、アンチセンスオリゴヌクレオチド療法GTX-102を追加する。GTX-102は現在、アンジェルマン症候群の初期開発段階にある。[21] この取引は2022年8月に完了した。
製品
- ベストロニダーゼアルファ（ブランド名メプセビ）は、遺伝性代謝疾患であるムコ多糖症VII型（MPS VII）、別名スライ症候群の小児および成人の治療薬として2017年11月に承認されました。[22]
- ブロスマブ（KRN-23、商品名クリスビタ）は、2018年にX連鎖性低リン血症の治療薬としてFDAによって承認されました。[23] [24] 2020年には腫瘍誘発性骨軟化症の治療薬として承認されました。[25]
- 精製された中鎖トリグリセリドであるトリヘプタノイン（商品名ドジョルビ）は、体が脂肪からエネルギーを生成できない長鎖脂肪酸酸化障害の治療薬として2020年に承認されました。 [26]奇数鎖特性のため、トリヘプタノインはクエン酸回路の欠損した中間体を置き換える代謝物に分解されます。[27]この薬を別の病気である発作性疾患であるグルタミン酸1欠乏症の治療薬として用いる臨床試験は、中間段階の研究が失敗したため2017年に中止されました。[18]
- エビナクマブ-dgnb（商品名エブキーザ）は、2021年2月にホモ接合性家族性高コレステロール血症の治療薬として承認されました。[28]リジェネロン社によって開発され、ウルトラジェニクス社は2022年に米国以外の市場での販売および開発権を取得しました。[29]
パイプライン
生物学的
- UX143（セトルスマブ） -承認された治療法がない希少遺伝性疾患である骨形成不全症の治療薬として研究中。 [30]
遺伝子治療
- DTX401 - グリコーゲン貯蔵疾患1型（GSD1a）に対する臨床開発中。[31]
- DTX301 - オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠乏症の治療薬として臨床開発中。[31]
- DTX201/BAY 2599023 -血友病Aの治療薬として臨床開発中。[32]
- UX701 -ウィルソン病の治療薬として臨床開発中。[33]
- UX810 - デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬として臨床開発中。[34]
ASO/mRNA
- GTX-102 -まれな神経遺伝性疾患であるアンジェルマン症候群の治療選択肢として臨床開発中。 [35] [36] [37]
- UX053 -グリコーゲン貯蔵病III型（GSDIII）の臨床開発中。[38] [39]
参考文献
- ^ 「Ultragenyx Pharmaceutical Revenue 2012-2021 | RARE」.
- ^ 「Ultragenyx、R&D支出が30%増加し、第3四半期に約7,300万ドルの損失を報告」ノースベイビジネスジャーナル。2021年11月3日。 2022年2月23日閲覧。
- ^ 「希少疾患医薬品メーカーUltragenyx、ボストン近郊の新遺伝子治療施設で100～150人の雇用を計画」www.bizjournals.com 。 2022年2月23日閲覧。
- ^ バートゥッチ、カミラ (2021-11-23). 「中南米マイアミ中央部のウルトラジェニクス」。PharmaBiz.NET (スペイン語) 。2022-03-03に取得。
- ^デンワース、リディア（2020）。「遺伝子治療は、一部の自閉症を 治療する準備ができているか？」サイエンス。doi ：10.1126 / science.abf2497。S2CID 242454742 。
- ^ 「ノバトの会社が希少疾患の治療でライバルと提携」カリフォルニア州ノバト Patch 2022年1月21日2022年3月15日閲覧。
- ^ 「カナダ保健省、希少代謝疾患群に対するウルトラジェニクスの医薬品を承認」Global Genes 2021-02-17 2022-03-18閲覧。
- ^ 「2021 Technology Fast 500 Award Winners」デロイト米国版。 2022年3月18日閲覧。
- ^ 「BioSpace | 働きがいのある最高の職場 | 3,724 件の求人情報から選択」www.biospace.com 。 2022年3月22日閲覧。
- ^ 「マリン郡製薬CEOが生涯功労賞を受賞」ノースベイビジネスジャーナル。2021年11月17日。 2022年3月25日閲覧。
- ^ 「Providence Dr Emil Kakkis」. NorthBay biz . 2022年2月25日閲覧。
- ^ 「『奇跡の薬』への道：ウルトラジェニクスとパートナーがいかにして最新の希少疾患治療薬にたどり着いたか」www.bizjournals.com 。 2022年3月8日閲覧。
- ^ コミッショナー、FDA事務局（2020年10月5日）。「FDAにおける希少疾患」FDA 。 2022年3月8日閲覧。
- ^ 「Ultragenyx、IPOで1億2600万ドルを調達」2014年2月5日。
- ^ ライター、GENスタッフ（2015年10月29日）。「UltragenyxとArcturusが最大15億6千万ドルの希少疾患コラボレーションを開始」GEN - 遺伝子工学およびバイオテクノロジーニュース。 2022年2月15日閲覧。
- ^ 「傷ついたウルトラジェニクス、需要の高いディメンションを急襲しようと試みる」2017年9月18日。
- ^ ライター、GENスタッフ（2017年10月2日）。「Dimension Therapeutics、Ultragenyxのより魅力的なオファーを求めてRegenxbioを拒絶」GEN - 遺伝子工学およびバイオテクノロジーニュース。2022年2月9日閲覧。
- ^ ab 「Ultragenyx、試験失敗後に遺伝性疾患治療薬を棚上げ」2017年8月23日。
- ^ 武田.筋ジストロフィーのトランスレーショナルリサーチ、p. 72、Google ブックス
- ^ 「希少疾患医薬品メーカーUltragenyx、ボストン近郊の新遺伝子治療施設で100～150人の雇用を計画」www.bizjournals.com 。 2022年3月17日閲覧。
- ^ 「Ultragenyx Pharmaceutical」. 2022年7月19日。
- ^ ライター、GENスタッフ（2017-11-16）。「FDAがMPS VIIに対するUltragenyx酵素補充療法を承認」GEN - 遺伝子工学およびバイオテクノロジーニュース。 2022年2月10日閲覧。
- ^ Lamb, YN (2018). 「ブロスマブ：初の世界的承認」.薬物. 78 (6): 707–714. doi :10.1007/s40265-018-0905-7. PMID 29679282. S2CID 5022649.
- ^ 「Specialty Pipeline Monthly Update」（PDF）。2018年9月。
- ^ 「Crysvita、腫瘍誘発性骨軟化症の治療薬として承認」MPR 2020年6月22日2022年2月4日閲覧。
- ^ 「FDA、長鎖脂肪酸酸化障害治療薬としてウルトラジェニクス社のDojolviを承認」BioSpace . 2022年2月10日閲覧。
- ^ Bulik, Beth Snyder (2021-01-29). 「Ultragenyx が希少疾患治療薬 2 剤の承認を取得、実証済みの商業戦略も」Fierce Pharma . 2022-03-25閲覧。
- ^ Sagonowsky, Eric (2021-02-11). 「高額な価格のRegeneron社のEvkeezaが、超希少コレステロール疾患の治療薬としてFDAの承認を獲得」Fierce Pharma . 2022-03-11閲覧。
- ^ Adams, Ben (2022-01-07). 「Regeneronが米国外でEvkeezaの権利をUltragenyxに譲渡、R&D資産も付与」Fierce Pharma . 2022年3月11日閲覧。
- ^ 「Mereo BioPharmaグループ、Ultragenyx Pharmaceuticalと契約し、骨を強化するSetrusumabを開発」2020年12月21日。
- ^ ab 「会社の成長と野心がウルトラジェニクスの継続的な成功を推進」BioSpace 2022年3月3日閲覧。
- ^ PhD、Marta Figueiredo。「重症血友病Aの成人患者2名が遺伝子治療によく反応… – Hemophilia News Today」。2022年3月17日閲覧。
- ^ 「アストラ、ウィルソン病ボーナスを獲得」Evaluate.com 2021年8月26日2022年3月22日閲覧。
- ^ PhD、Aisha I. Abdullah。「UltragenyxとSolid BiosciencesがDMD遺伝子治療で提携 – 筋ジストロフィーニュース」 。 2022年3月25日閲覧。
- ^ 「アンジェルマン症候群の小児におけるGTX-102の安全性と忍容性に関する研究（KIK-AS）」2020年。
- ^ 「GeneTxとUltragenyxが治験薬（IND）を発表」CNN 2020年1月15日。
- ^ Carpenter, TO; Whyte, MP; Imel, EA; Boot, AM; Högler, W.; Linglart, A.; Padidela, R.; Van't Hoff, W.; Mao, M.; Chen, CY; Skrinar, A.; Kakkis, E.; San Martin, J.; Portale, AA (2018). 「X連鎖性低リン血症の小児に対するブロスマブ療法」. The New England Journal of Medicine . 378 (21): 1987–1998. doi :10.1056/NEJMoa1714641. hdl : 1805/18603 . PMID 29791829. S2CID 44135503.
- ^ 「バイオテクノロジー企業がFDAで大きな医薬品承認を獲得したことを発表」BioSpace 。 2022年2月25日閲覧。
- ^ 「mRNA治療薬 - Arcturus Therapeutics/Ultragenyx Pharmaceutical」。Adis Insights、Springer。2019年6月21日。