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| 臨床データ | |
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| 発音 | / t r aɪ ˈ h ɛ p t ə n ɔɪ n / try- HEP -tə-noyn |
| 商号 | ドジョルヴィ |
| その他の名前 | UX007 |
| AHFS / Drugs.com | 専門家による薬物情報 |
| ライセンスデータ |
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投与経路 | 経口摂取 |
| 薬物クラス | グリセロ脂質 |
| ATCコード |
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| 法的地位 | |
| 法的地位 | |
| 識別子 | |
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| CAS番号 |
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| パブケム CID |
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| ドラッグバンク |
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| ケムスパイダー |
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| ユニ |
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| ケッグ |
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| チェムBL |
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| CompTox ダッシュボード ( EPA ) |
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| ECHA 情報カード | 100.009.681 |
| 化学および物理データ | |
| 式 | Ｃ24Ｈ44Ｏ6 |
| モル質量 | 428.610 グラムモル−1 |
| 3Dモデル（JSmol） |
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トリヘプタノインは、ドジョルビというブランド名で販売されており、分子的に確認された長鎖脂肪酸酸化障害（LC-FAOD）の小児および成人の治療薬です。[2] [3] [4]
最も一般的な副作用は、腹痛、下痢、嘔吐、吐き気などである。[2] [3] [4]
トリヘプタノインは2020年6月に米国で医療用として承認されました。[5] [3] [4]
トリヘプタノインは、7 炭素(C7:0)脂肪酸3 個からなるトリグリセリドです。これらの奇数炭素脂肪酸は、TCA 回路の補充基質を提供することができます。トリヘプタノインは、ピルビン酸カルボキシラーゼ欠損症やカルニチンパルミトイルトランスフェラーゼ II 欠損症などの遺伝性代謝疾患の治療に臨床的に使用されています。また、てんかん治療として ケトン食療法の有効性を高めると考えられています。
トリヘプタノインは奇数炭素脂肪酸で構成されているため、偶数炭素脂肪酸が4つの炭素原子を含むケトン体に代謝されるのに対し、トリヘプタノインは5つの炭素原子を含むケトン体を生成することができます。トリヘプタノインから生成される5炭素ケトンは、β-ケトペンタノエートおよびβ-ヒドロキシペンタノエートです。これらのケトン体はいずれも血液脳関門を容易に通過し、脳に入ります。
医療用途
ドジョルビは、分子的に確認された長鎖脂肪酸酸化障害（LC-FAOD）の小児および成人の治療のためのカロリーおよび脂肪酸の供給源として適応症があります。[2] [3]
歴史
トリヘプタノインは、2006年、2008年、2014年、2015年に米国食品医薬品局（FDA）により希少疾病用医薬品に指定された。 [6] [7] [8] [9]トリヘプタノインは、欧州医薬品庁（EMA）によっても希少疾病用医薬品に指定された。 [10] [11] [12] [13] [14] [15] [16] [17]
トリヘプタノインは2020年6月に米国で医療用として承認されました。[5] [3]
FDAは、3つの臨床試験（試験1/NCT018863、試験2/NCT022141、試験3/NCT01379625）の証拠に基づいてトリヘプタノインを承認した。[4]これらの試験には、LC-FAODの小児および成人が登録された。[4]試験1および2は米国および英国の11施設で実施され、試験3は米国の2施設で実施された。[4]
試験 1 と試験 2 は、トリヘプタノインの副作用を評価するために使用されました。[4]両方の試験には、LC-FAOD と診断された小児と成人が登録されました。 [4]試験 1 では、参加者は 78 週間トリヘプタノインを投与されました。[4]試験 2 では、すでにトリヘプタノインで治療された他の試験の参加者 (試験 1 の参加者を含む) と、以前にトリヘプタノインで治療されたことがない参加者が登録されました。[4]試験 2 はまだ進行中で、最大 5 年間続く予定です。[4]
トリヘプタノインの有益性は、LC-FAODの小児および成人を対象とした試験3で評価されました。[4]参加者の半数がトリヘプタノインを、残りの半数がトリオクタノインを4か月間投与されました。[4]参加者も研究者も、試験終了までどちらの治療が行われたかを知りませんでした。[4]トリヘプタノインとトリオクタノインを比較した有益性は、心臓および筋肉機能の変化を測定することによって評価されました。[4]
名前
トリヘプタノインは国際的な一般名である。[18]
参照
参考文献
- ^ 「Dojolviに対するSummary Basis of Decision (SBD)」カナダ保健省。2014年10月23日。 2022年5月29日閲覧。
- ^ abcd 「Dojolvi-triheptanoin liquid」。DailyMed。2020年6月30日。 2020年9月24日閲覧。
- ^ abcde 「Ultragenyx 社、長鎖脂肪酸酸化障害の治療薬として FDA が初めて承認した Dojolvi (UX007/トリヘプタノイン) の米国 FDA 承認を発表」(プレスリリース)。Ultragenyx Pharmaceutical。2020 年 6 月 30 日。2020年6 月 30 日にGlobeNewswire 経由で閲覧。
- ^ abcdefghijklmno 「Drug Trials Snapshots: Dojolvi」。米国食品医薬品局。2020年6月30日。 2020年7月16日閲覧。
- ^ ab 「Dojolvi: FDA承認医薬品」。米国食品医薬品局（FDA） 。 2020年6月30日閲覧。
- ^ 「トリヘプタノインの希少疾病用医薬品の指定と承認」。米国食品医薬品局（FDA）。2006年5月26日。 2020年6月30日閲覧。
- ^ 「トリヘプタノインの希少疾病用医薬品の指定と承認」。米国食品医薬品局（FDA）。2008年2月1日。 2020年6月30日閲覧。
- ^ 「トリヘプタノインの希少疾病用医薬品の指定と承認」。米国食品医薬品局（FDA）。2014年10月21日。 2020年6月30日閲覧。
- ^ 「トリヘプタノインの希少疾病用医薬品の指定と承認」。米国食品医薬品局（FDA）。2015年4月15日。 2020年6月30日閲覧。
- ^ “EU/3/12/1081”.欧州医薬品庁(EMA) . 2018年9月17日. 2020年6月30日閲覧。
- ^ “EU/3/12/1082”.欧州医薬品庁(EMA) . 2018年9月17日. 2020年6月30日閲覧。
- ^ “EU/3/15/1495”.欧州医薬品庁(EMA) . 2018年9月17日. 2020年6月30日閲覧。
- ^ “EU/3/15/1508”.欧州医薬品庁(EMA) . 2018年9月17日. 2020年6月30日閲覧。
- ^ “EU/3/15/1524”.欧州医薬品庁(EMA) . 2018年9月17日. 2020年6月30日閲覧。
- ^ “EU/3/15/1525”.欧州医薬品庁(EMA) . 2018年9月17日. 2020年6月30日閲覧。
- ^ “EU/3/15/1526”.欧州医薬品庁(EMA) . 2018年9月17日. 2020年6月30日閲覧。
- ^ “EU/3/16/1710”.欧州医薬品庁(EMA) . 2018年9月17日. 2020年6月30日閲覧。
- ^ 世界保健機関 (2019). 「医薬品物質の国際一般名 (INN): 推奨INN: リスト82」. WHO医薬品情報. 33 (3): 694. hdl : 10665/330879 . ライセンス: CC BY-NC-SA 3.0 IGO.
さらに読む
- デ アルメイダ ラベロ オリベイラ M、ダ ロシャ アタイデ T、デ オリベイラ SL、デ メロ ルセナ AL、デ リラ CE、ソアレス AA、他。 (2008 年 3 月)。 「若いラットにおける皮質拡散抑制に対する中鎖および長鎖トリグリセリドのケトジェニック食による短期および長期治療の効果」。神経科学。しましょう。434 (1): 66-70。土井：10.1016/j.neulet.2008.01.032。PMID 18281154。S2CID 7754768 。
- Mochel F、DeLonlay P、Touati G、Brunengraber H、Kinman RP、Rabier D、他 (2005 年 4 月)。「ピルビン酸カルボキシラーゼ欠損症: 補充食事療法に対する臨床的および生化学的反応」。Mol . Genet. Metab . 84 (4): 305–12. doi :10.1016/j.ymgme.2004.09.007. PMID 15781190。
- Borges K、Sonnewald U (2012 年 7 月)。「トリヘプタノイン - 奇数鎖脂肪酸を含む中鎖トリグリセリド: 新しい補充抗けいれん治療?」。Epilepsy Res . 100 (3): 239–44. doi :10.1016/j.eplepsyres.2011.05.023. PMC 3422680. PMID 21855298 。
外部リンク
- ClinicalTrials.govの「長鎖脂肪酸酸化障害の治療のためのトリヘプタノインの研究 (トリヘプタノイン)」の臨床試験番号NCT01379625
