患者様の私

PatientsLikeMe ( PLM)は、コミュニティ、健康管理、およびリアルワールド データの統合プラットフォームです。このプラットフォームには現在、ALS、MS、てんかんなど 2,900 以上の症状を抱える 830,000 人以上の会員がいます。患者自身が生成したデータは、ピア サポートと学習の環境を提供することを目的として収集および定量化されます。これらのデータは、さまざまなライフスタイルの選択、社会人口統計、症状、治療が人の健康に与える影響を捉えます。

PatientsLikeMeは、1998年に29歳で筋萎縮性側索硬化症（ALS） 、別名ルー・ゲーリック病と診断されたスティーブン・ヘイウッドの人生経験からインスピレーションを得て設立されました。同社は2004年に彼の兄弟ジェイミーとベン・ヘイウッド、そして長年の家族の友人ジェフ・コールによって設立されました。^[1]

ALSと診断された後、スティーブンの家族は病気の進行を遅らせ、症状を治療するために、非営利のALS治療開発研究所[ ^2]を設立しました。しかし、研究のペースが遅く、試行錯誤のアプローチは時間がかかり、繰り返しになりました。^[3]彼らは、スティーブンの経験が、治療の選択肢や期待される効果について具体的な疑問を持つ世界中の他の患者と似ていることに気づきました。

PatientsLikeMe は、患者が自分の経験を直接知っている他の患者とつながり、アドバイスやリソースを共有できるようにするために作成されました。構造化された定量的な臨床レポートツールで構成された健康プロファイルを通じて、メンバーは医師や病院の診察の合間に自分の健康状態を監視し、症状の重症度を記録し、引き金を特定し、新しい治療に対する反応を記録し、副作用を追跡することができます。メンバーは、同じ病気を持つ他の人の集計データから学び、他の人の状況の中で自分がどのようになっているかを確認する機会があります。このサイトのメンバーは、フォーラム、プライベートメッセージ、プロフィールコメントなどのソーシャルツールを使用して、他の人からサポートを提供したり受け取ったりします。このサポートメカニズムは、管理とコントロールの認識を改善するのに役立つことが示されています。^[4]

2017年、PatientsLikeMeはiCarbonXと提携し、次世代の生物学的測定と機械学習を適用して、人間の健康と病気の基礎についてより深く理解することを目指しました。2015年に著名なゲノム学者Jun Wang氏によって設立されたiCarbonXは、PatientsLikeMeの株式を取得し、同社にマルチオミクス特性評価サービスを提供しました。

2019年、PatientsLikeMeは、米国政府によってiCarbonXによる投資の売却を強制された後、UnitedHealth Groupに買収されました。 ^[5] Unitedhealth GroupとPatientsLikeMeは、同様の健康上の懸念を持つ患者がつながり、経験を共有できるようにする計画を立てました。^{[5] [6]} 2020年、PatientsLikeMeはUnitedHealth Groupの関連会社であるOptum Venturesの支援を受けて独立した会社として運営を開始しました。

PatientsLikeMeは2006年にALS患者向けの最初のオンラインコミュニティを立ち上げました。^[7]そこから同社は、多発性硬化症（MS）、パーキンソン病、線維筋痛症、HIV、慢性疲労症候群、気分障害、てんかん、 ^[8] 臓器移植、進行性核上性麻痺、多系統萎縮症、デビック病（視神経脊髄炎）など、人生を変えるような他の病気のコミュニティも追加し始めました。 ^[9]同社のアプローチは、科学文献を読み、患者の話を聞くことで、患者にとって重要で正確に報告できる結果の尺度、症状、治療法を特定することでした。たとえば、MSコミュニティの開発には、患者が自分の病状が時間の経過とともにどのように進行しているかを正確に判断できるようにするための、新しい患者報告結果尺度であるMS評価スケール（MSRS）の開発が含まれていました。 [ ^10]しかし、一度に1つのコミュニティを構築するのは時間のかかるプロセスであり、同社は2010年12月時点で新しいコミュニティを希望していた5,000人以上の患者を除外しながら、焦点が狭くなりすぎるリスクがありました。^[11]

2011年4月、同社はその範囲を拡大し、あらゆる病状の患者に門戸を開きました。^[12]現在、このウェブサイトは2,900以上の健康状態をカバーしており、米国や世界各国から毎日新しいメンバーが参加しています。注目すべきは、約14,000人のALSメンバーで、PatientsLikeMeの主要コミュニティを世界最大のALS患者のオンライン人口にするのに貢献しています。^[13]米国では、毎月新たに診断されたALS患者の約10％がサイトに登録し、米国の全多発性硬化症患者の2％がコミュニティに参加しています。^[14]

PatientsLikeMe では、メンバーが自分の病状、治療歴、副作用、入院、症状、疾患特有の機能スコア、体重、気分、生活の質などに関するリアルワールドデータを継続的に入力できる。その結果、チャートやグラフにまとめられた詳細な縦断的記録が得られ、患者は洞察を得てパターンを特定できる。データ共有プラットフォームは、患者が「自分の状態を考えると、達成できる最良の結果は何か、そしてそこに到達するにはどうすればよいか」という質問に答えられるよう設​​計されている。^[15]回答は同じ病状の他の患者から共有された縦断的データの形で得られるため、メンバーは自分の経験を文脈に当てはめ、自分と同じような他の患者にどのような治療が役立ったかを知ることができる。ALS などの一部のコミュニティでは、患者プロフィールにパーセンタイル曲線などの視覚的補助機能があり、個々のユーザーが自分の進行速度が速いか、遅いか、平均的かを確認できる。てんかん患者用の発作トラッカーは、薬の飲み忘れ、睡眠不足、アルコール摂取などの発作誘発因子の特定に役立ちます。^[16]また、気分障害患者用の「気分マップ」は、感情のコントロール、不安、外的ストレスなど、患者の症状の根底にあるさまざまな要因を示すのに役立ちます。一方、すべてのユーザーは、曜日や時間帯など、毎日の健康状態のパターンを探すことができます。^[17]患者は治療を計画し、病気をよりよく理解してコントロールできるだけでなく、有益な心理社会的支援ネットワークにアクセスできます。患者は、同様の経験をした、または経験している仲間と共有できます。長期疾患の診断は、患者が家族や友人グループで同じ病気を経験しているのが通常唯一のため、社会的に孤立する可能性があります。がん（またはその他の長期疾患）と診断された人とそうでない人の間には経験のギャップがあります。社会的な動物である患者は、この孤立により不安やうつ病に陥ることが多く、^[18]（診断に関連）治療や患者の転帰を損なうことが知られています。^[19]様々ながんに関連して、「同じまたは類似の経験をした他の人」のピアサポートグループは、うつ病の症状の軽減、^[20]患者の治療計画へのコンプライアンスの向上、^[21]生存率の向上に関連していることがわかっています。^[19]

このプラットフォームの使用が患者の転帰を改善することを示唆する研究が3件発表されている。2010年にALS、MS、パーキンソン病、HIV、線維筋痛症、気分障害の患者を対象に実施された調査では、利用者の72%が、自分が経験した症状について知るのにこのサイトが役立ったと感じており、57%が治療の副作用を理解するのに役立ったと感じており、42%が自分と同じような患者を見つけるのに役立ったと感じていることがわかった。^[4]てんかんを対象に実施された2番目の研究では、先に報告された利点に加えて、てんかん患者は症状(59%)、発作(58%)、症状または治療(55%)をよりよく理解したと報告している。 ^[22]利用者がこのサイトの使用から得た利点の数は、他の会員との社会的つながりの数と強く関連しており、「友情の用量効果曲線」と呼ばれている。^{[16]最後に、}米国退役軍人省とカリフォルニア大学サンフランシスコ校が実施した3番目の研究では、てんかんを患う退役軍人が6週間このサイトを利用した結果、自己管理能力と自己効力感の検証済み指標に統計的に有意な改善が見られたと報告されています。^[23]

2023年、マサチューセッツ総合病院の神経臨床研究所（NCRI）はPatientsLikeMeと協力し、データベースのALSデータを使用して、プールされたリソースオープンアクセスALS臨床試験（PRO-ACT）データベースを拡張しました。PLMデータベースには、臨床試験にデータを追加するALS患者からの症状レポートなどの情報が含まれています。^[24]

このサイトは製薬会社のために科学的研究調査を実施することで収益を得ており、通常は患者と業界の両方にとって重要な問題に重点を置いています。2011年にはノバルティスとの提携により、多発性硬化症患者が服薬を順守する際に直面する障壁を研究し、MS治療順守質問票（MS-TAQ）を開発しました。この質問票は、患者と医師が対処戦略とコミュニケーションの強化を通じてこれらの問題を特定し、対処するのに役立つように提供されています。^[25]

2013年にUCBと共同でてんかん患者の生活の質に影響を与える要因を調査し、発作の発生以外にも集中力の問題、うつ病、記憶障害、治療の副作用などの症状を含むいくつかの問題が重要であることを明らかにしました。^[26]

2015年、PatientsLikeMeはジェネンテックの研究者と協力し、臨床試験の参加者候補に研究プロトコルをレビューしてもらい、研究をより魅力的なものにするための意見やフィードバックを得る研究を行った。^[27]

2016年にNature BiotechnologyとValue in Healthに掲載されたノバルティスとの共同研究では、患者が薬剤開発を導く上で体系的な意見を提供し、より患者中心にするための方法を模索しました。^{[28] [29]} 2016年にアストラゼネカと共同で発表された別の研究では、卵巣がんを患う女性の治療への期待を理解しようとし、病気と共に生き延びることから病気と共に生きることへの移行を特定しました。^[30]このような研究は、病気に対する理解を深め、管理への新しいアプローチを特定し、製薬会社が開発する製品やサービスを改善するためのアイデアを生み出すのに役立ちます。

同社は、2013年^[31]と2014年^[32]にロバート・ウッド・ジョンソン財団から450万ドルの助成金を受賞した後、Open Research Exchange（ORE）と呼ばれるオンラインツールを開発しました。これにより、患者報告アウトカム指標、症状や疾患が患者に与える影響を確立できる質問票を迅速に作成、試作、テスト、検証できるようになりました。助成金の期間中、多くの学術協力者が招待され、治療負担、高血圧管理、糖尿病の満腹感、慢性疾患の治療負担などの指標をプラットフォーム上で開発しました。^[33]このツールにより、研究者は数週間または数か月で多数の患者から迅速に情報を得ることができます^[34] 。これは、完了するまでに何年もかかる可能性のあるはるかに遅い形式の研究とは対照的です。^{[22]治療負担質問票[34]}や自殺念慮および行動評価ツール（SIBAT）^[35]などの多くのツールが研究者向けに科学文献に掲載されており、業界リーダーやFDAの研究者と共同執筆した論説では、OREで開発されたPROを新薬開発に活用する方法が概説されています。^[22]従来の科学者主導のツールに加えて、MS患者によって開発されたツールが1つあります。^{[36] 2016年のRWJF助成金90万ドルにより、PatientsLikeMeは}National Quality Forumと協力して医療パフォーマンスの新しい尺度を開発しています。^[37]

このサイトが従来のオンラインサポートグループ、掲示板、ソーシャルメディアサイト、リストサーブと大きく異なる点は、集約して研究目的で使用できる構造化された定量的データに重点​​を置いていることです。^[38]これにより、PatientsLikeMe の研究チームは、学術的および商業的なパートナーと協力して、BMJ、Nature Biotechnology、Neurology などの主要ジャーナルに 100 件を超える査読済み科学論文を執筆することができました。^[39]さらに、PatientsLikeMe は、科学文献の 3,000 件を超える論文で言及されており^[40]、Harvard Business Review でビジネスケーススタディとして取り上げられています。^[11]また、同社は研究者を招き、プラットフォームの構成を説明し、ソーシャルメディアと患者中心の研究モデルが直面しているいくつかの課題を強調する詳細な研究を行うなど、同社に常駐するよう求めています。^{[41] [42]}

PatientsLikeMe は、可能な限り、研究成果をオープンアクセス形式で公開することを方針としており、患者、臨床医、研究者が科学的成果に簡単にアクセスできるようにしています。^[43] PatientsLikeMe で開発された MS 評価スケールや MS 治療遵守質問票などのツールや質問票は、クリエイティブ コモンズの下でライセンスされているため、複雑で費用のかかるライセンス要件なしにコミュニティで自由に使用できます。同社はまた、研究に参加した患者に「ギブバック」を提供しています。これは、参加した研究の結果について一般の言語で簡潔かつ迅速にフィードバックを提供し、データの提供が研究にどのように役立ったかを理解できるようにします。^[44]

同社の最もよく知られた科学的取り組みは、ALSの臨床試験のオンライン反論に関連している。^[15] 2008年、炭酸リチウムがALSの進行を遅らせる可能性があることを示唆する小規模なイタリアの研究が発表された。^[45]これを受けて、この病気に罹患しているPatientsLikeMeのメンバー数百人が、適応外処方で薬を服用し始めた。^[46] PatientsLikeMeは、348人のALS患者の自己報告データを使用して、9か月間の研究を実施し、リチウムが病気の進行を遅らせないことを実証した。^[47]チームは、患者の自己報告データのオンライン収集は、ランダム化プラセボ対照試験の代替にはならないが、特定の状況下では臨床研究の有用な新しい形態になる可能性があると示唆した。後の研究では、患者が、自分が参加している臨床試験の盲検を解除するために同じツールを使用し、服用している実験薬が効いているかどうかを確認しようとした方法が説明されている。^[48] 2016年にデュークALSクリニックのリック・ベドラック博士と共同で、患者が通常の月1回の診察ではなく、わずか2回のクリニック訪問で、自宅で栄養補助食品ルナシンの臨床試験に参加できるようにすることで、従来のALS試験の負担の一部を克服することを目指しています。^{[49] [50]}参加者は、最初の現地訪問と最後の現地訪問の間に、ALSFRS-Rやその他の健康情報を記録するための「バーチャル訪問」を完了しました。合成対照は、既存のPLM集団からの縦断的なALSFRS-Rデータを分析したPLMで開発されたアルゴリズムを使用して、人口統計と病気の進行の類似性スコアに基づいて介入群と一致しました。これにより、臨床医は研究を効果的に推進しながら、現地訪問をさらに減らすことができました。このバーチャルモデルにより、迅速かつ効果的な試験の募集、維持、遵守が実現しました。PLMの主導により、デューク大学の試験参加者の募集は予想時間の半分以下で達成されました。

PatientsLikeMeは自らを「営利目的だけではない」と表現しており^[51]、サイト上での広告を許可しておらず、製薬会社や医療機器メーカーなどのパートナーに研究サービスや匿名化された集計データを販売することで、ユーザーにとってサイトを無料で維持している。典型的な商用サービスには、臨床試験プロトコルの設計の最適化、新しい患者報告アウトカムの開発、特定の患者グループの症状の重症度の特定などがある。同社はデータの使用者について透明性を確保しており、パートナーにはUCB、ノバルティス、サノフィ、ジェネンテック、アストラゼネカ、アバニール・ファーマシューティカルズ、アコルダ・セラピューティクスなど、世界最大の製薬会社のほとんどが含まれている。^[52]

2007年、同社はBusiness 2.0とCNN Moneyによって「世界を変える15の企業」の1つに選ばれ、 ^[53] FierceHealthITの「トップ医療ITイノベーター」リストに追加されました。^[54] 2008年、PatientsLikeMeはPrix Ars Electronica Award of Distinctionを受賞し^[55]、3月にはニューヨークタイムズマガジンの「Practicing Patients」と題された記事で取り上げられました。 ^[56]トーマス・ゲッツは後に、彼の著書「The Decision Tree」でこのサイトを紹介しました。2008年後半には、CBSイブニングニュースでサンジェイ・グプタが出演し、 PatientsLikeMeを特集したテレビ番組が放映されました。^[57] Fast Company（雑誌）の2010年の最も革新的な企業リストでは、PatientsLikeMeは23位にランクされました。^[58] 2010年5月のニューヨークタイムズの記事「患者がオンラインで出会うとき」^[59]では、このプラットフォームが研究の進歩にもたらす可能性について概説した。2012年、サンジェイ・グプタはCNNのThe Next ListでPatientsLikeMeと共同で実施した研究プロジェクトを取り上げ、協力者のマックス・リトル博士を紹介した。^[60] 2013年1月、同社はJeopardy!のヒントとして取り上げられた。 ^[61] 2016年、共同創設者のジェイミーとベン・ヘイウッドは、国際ALS/MND協会から2016年人道賞を受賞した。^[62] 2017年、PatientsLikeMeはFast Companyによってバイオテクノロジーの最も革新的な企業トップ10に選ばれた。^[63]

• New Scientist の記事「MySpace の考え方が医学をどう促進するか」 2008 年 5 月 15 日発行
• ニューズウィーク誌の記事「最下層への権力」2008年9月15日号