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ALS治療開発研究所（ALS TDI）は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療法を見つけることに重点を置いた非営利のバイオテクノロジー研究機関です。30人以上の科学者を含むスタッフを擁し、ALSを中心とした研究開発プログラムを運営しています。[ 1 ] [ 2 ]
ALS TDIは、ジェームズの弟であるスティーブン・ヘイウッドがALSと診断された後、1999年にジェームズ・ヘイウッド、ロバート・ボナゾリ、メリンダ・マーシュ・ヘイウッドによってALS治療開発財団（ALS TDF）として設立されました。 [ 3 ]テノーレ・ラメシュ博士は、義理の姉がALSと診断されたときにALS-TDFに参加し、研究施設を設立し、設立当初から2003年まで最高科学責任者を務めました。この組織は当初、スティーブンからの寄付とアレックスとブリット・ダルベロフからの寄付によって資金提供を受けました。財団の最初の治療コンセプトは、遺伝子治療を使用してEAAT2タンパク質を置き換えることでした。[ 2 ] [ 4 ]
2004年、財団はマサチューセッツ州ケンブリッジにある16,000平方フィート（1,500平方メートル）の施設に移転し、内部に研究所を設置した。ALS TDFは2005年にバイオセーフティレベル2の研究所を建設し、「遺伝子治療と細胞ベースの治療パイプライン」の拡大を可能にした。[ 2 ]
2005年、財団はマサチューセッツ州ボストンからコネチカット州グリニッジまでの270マイルの自転車レースであるトライステート・トレックを毎年開催し始めた。[ 2 ]トレックはその後400人以上の参加者を含むまでに成長し、研究のために700万ドル以上を集めた。[ 5 ] [ 6 ]
2006年、ALS患者のオーギー・ニエトが理事長に就任した。[ 2 ]翌年、ジェームズ・ヘイウッドは会長を辞任したが理事に就任し、 ALSの遺伝的素因を持つショーン・F・スコットが後任となった。[ 7 ]スコットはニエトと筋ジストロフィー協会（MDA）と協力し、2007年に両組織を統合した。この協力により、MDAはニエトのイニシアチブであるオーギーのクエストを通じて、ALS TDIの年間予算を3年間マッチングすることができたが、その後もパートナーシップは継続し、MDAは累計で3600万ドル以上を提供した。[ 8 ] [ 9 ]同年、組織は名称の「Foundation」の部分を「Institute」に変更した。[ 2 ]
同研究所は2008年に米国国防総省から110万ドルの助成金を受け、2010年にはさらに160万ドルの助成金を受けた。[ 2 ] [ 10 ]
以前は最高科学責任者であったスティーブン・ペリンが、ショーン・スコットの死去に伴い2009年にCEOに任命された。[ 11 ] 2011年には、研究所は同じくケンブリッジにある26,000平方フィート（2,400平方メートル）の新しい施設に移転し、より多くの科学者を雇用し、より大きな研究室を持つことが可能になった。[ 2 ]
2年後の2014年、Augie's Questは正式にMDAからALS TDIに移行しました。[ 12 ]同年、ALS TDIはアイスバケットチャレンジを通じて300万ドル以上を受け取りました。[ 1 ] 2016年、同研究所は、 4年以内にALSの治療法を見つけるために、マサチューセッツ総合病院、ハーバード大学医学部、マサチューセッツ大学医学部、およびCompassionate Care ALSとのALS ONEパートナーシップを発表しました。[ 13 ]
2018年、ALS TDIは、参加者が唐辛子を食べるALSペッパーチャレンジの最初の受益者となった。[ 14 ]ケリー・クラークソン、ジミー・キンメル、シャキール・オニール、ナンシー・オデル、ウルフ・ブリッツァー、マイアミ・ヒート、アンディ・コーエンなど、さまざまな著名人がこのチャレンジに参加している。[ 15 ] [ 16 ]
2021年2月、ALS治療開発研究所はマサチューセッツ州ウォータータウンに移転した。[ 17 ]新しい場所には、前臨床、臨床、移行期研究を1か所で行えるラボ施設が含まれていた。[ 17 ]
2021年4月、フェルナンド・ヴィエイラ医師が理事会によりALS治療開発研究所の最高経営責任者に任命された。[ 18 ]
2023年2月22日、理事長のオーギー・ニエト氏がALS（筋萎縮性側索硬化症）のため死去した。同年5月、オーギー氏の妻であるリン・ニエト氏が後任の理事長に選出された。
2024年2月、ALS TDIはALS患者が参加資格のある臨床試験を見つけられるよう支援するため、ALSトライアルナビゲーターを立ち上げた。
同研究所はALSの効果的な治療法の研究に1億ドル以上を投じており、オープンソース科学を実践している。[ 19 ]多発性硬化症治療薬ギレニアがALSの治療にも有効である可能性が発見された後、同研究所は2013年に同薬の第2A相臨床試験に30人を登録したが、それ以上進展はなかった。[ 20 ] [ 21 ] [ 22 ]
ALS TDIは2013年にデナリセラピューティクスと提携して精密医療プログラムを開始し、「患者データ、ゲノミクス、iPS細胞技術を使用してALSのサブグループとそれらの潜在的な治療法を特定する」ことを目指した。[ 23 ] 2015年までに、アイスバケットチャレンジで集められた資金によって大幅に資金提供されたこのプログラムには、300人以上が登録され、事前スクリーニングを受けた。[ 24 ] [ 25 ] [ 26 ]
2018年、同研究所はALSとアルツハイマー病の潜在的な治療薬であるAT-1501の第I相臨床試験を開始しました[ 27 ]。この薬は、特定の免疫細胞の活性化を阻害することで、ALSから神経を保護します[ 28 ] 。この薬の開発により、ALS TDIは成功した医薬品開発組織と見なされるようになりました[ 29 ] 。ALS TDIは、この薬の開発のためにALS ONEパートナーシップから資金提供を受けました[ 30 ] 。
2020年に同研究所はFrontiers in Pharmacology誌に「Type I PRMT Inhibition Protects Against C9ORF72 Arginine-Rich Dipeptide Repeat Toxicity」という論文を発表し、2021年にはFrontiers in Cellular Neuroscience誌に「Hypothesis and Theory: Roles of Arginine Methylation in C9orf72-Mediated ALS and FTD」というフォローアップ論文を発表しました。[ 31 ]
2023年、精密医療プログラムは、現在ALS研究共同体（ARC）として知られる組織へと発展しました。ARC研究は、ALS患者および無症状の遺伝子保因者が、家族、仕事、病歴などに関するデータを提供することで、自身の体験を共有することを目的とした継続的な観察研究です。ARCデータコモンズは、ALS患者から提供された8年以上にわたる匿名化された自然史データへのアクセスを研究者に提供し、この複雑な疾患に対する前例のないレベルの洞察をもたらします。このデータベースは、ALS患者が継続中のALS研究共同体（ARC）自然史研究にさらに多くのデータを提供するにつれて、成長し続けます。ALS TDIは、ARC研究からの音声録音と加速度計データを使用して、ALSの2つの新しいデジタルバイオマーカーを開発するためにGoogleと協力しました。[ 32 ]