グローバルヘルス革新技術基金

日本に本部を置くグローバル・ヘルス・イノベーティブ・テクノロジー・ファンド（GHITファンド）は、日本政府（外務省および厚生労働省）、16の製薬・診断薬企業（アステラス製薬、中外製薬、エーザイ、第一三共、富士フイルム、グラクソ・スミスクライン、ジョンソン・エンド・ジョンソン、協和発酵キリン、メルクグループ、三菱田辺製薬、ニプロ製薬、大塚製薬、塩野義製薬、住友大日本住友製薬、シスメックス、武田薬品工業）、ビル＆メリンダ・ゲイツ財団、ウェルカム・トラスト、国連開発計画による国際的な官民連携組織です。主に開発途上国に影響を与える疾患に対する抗感染症薬および診断薬の科学研究開発に資金を提供しています。^{[ 1 ] [ 2 ]}ビル・ゲイツ氏は、「GHITは、日本の製薬会社、大学、研究機関の膨大なイノベーション能力を活用し、グローバルヘルスのための新しいワクチン、医薬品、診断ツールの開発を加速させている」と述べている。^{[ 3 ]}世界保健機関の元事務局長であるマーガレット・チャン氏は、「GHIT基金は、感染症との世界的な闘いに日本のイノベーション、投資、リーダーシップをもたらす先駆的なパートナーシップモデルにおいて、そのインセンティブを提供するために介入した」と述べている。^{[ 4 ]}

GHIT基金は、国家政府、国連機関、製薬会社と診断会社のコンソーシアム、および国際的な慈善財団が関与する初の官民パートナーシップ基金である。^{[ 5 ] [ 6 ]}

官民連携モデル、製薬業界全体の包含、そして分野や国境を越えた個々の研究プロジェクトの構造はすべて、いずれか1つの組織に対する研究開発リスクを軽減し、研究成果がすべての人に公開されることを保証することを目的としている。^{[ 6 ]} GHIT基金が生み出したもう1つの重要な機会は、日本の公的および民間の医薬品化合物ライブラリーを製品開発パートナーシップに開放するのを支援したことであり、これにより、潜在的な新しい治療法となる可能性のある数万の医薬品候補のスクリーニングが可能になった。^{[ 7 ]}

参加企業は、基金を通じて顧みられない病気への投資を慈善事業ではなく、将来への長期投資と捉えている。彼らは、この基金が、この研究分野を追求することを可能にした必要な触媒であると考えている。^{[ 8 ]}

GHITは、2022年（基金の第2期5年間の終了時）までに、2つのプロジェクトを規制当局の承認申請を行う段階まで進めることを目指している。開発中の製品のうち、市場投入に最も近いものの一つは、寄生性扁形動物によって引き起こされる住血吸虫症の治療に広く用いられているプラ​​ジカンテルの小児用製剤である。^{[ 9 ]}

グローバルヘルス研究開発に特化した日本の非営利団体の構想は、山田立氏とエーザイ株式会社の元幹部で、同基金の初代CEOでありGHITの創設者でもあるBTスリングスビー氏との会話の中で生まれた。^{[ 10 ] [ 11 ]} 2012年に、日本の外務省と厚生労働省、アステラス製薬、第一三共、エーザイ、塩野義製薬、武田薬品工業、ビル＆メリンダ・ゲイツ財団が立ち上げ委員会を設立した。この委員会は、世界で最も顧みられていない病気のいくつかに対処するには新たな投資とイノベーションが必要であるという考え^{[ 12 ]}と、健康技術革新のリーダーである日本が感染症との世界的な闘いにおいてより多くのことができるという考え[13]に基づいて、組織を共同で設計した。^{立ち上げ委員}会はまた、投資決定における潜在的な利益相反を最小限に抑えるための独自のガバナンスモデルを設計した。^{[ 14 ]} 2013年にGHITファンドが正式に発足し、当初の出資額は1億ドルを超えました。^{[ 5 ]}初代理事には、黒川清、ピーター・ピオット、アン・ヴェネマン、コ・ユン・トンが含まれていました。^{[ 15 ]}

GHIT基金の創設者たちのビジョンは、彼ら自身の言葉によれば、「感染症の重圧が、発展途上国の何十億もの人々が、現在工業化された世界では当たり前となっているレベルの繁栄と長寿を追求することをもはや妨げない世界」である。^{[ 16 ]}

同基金の掲げる使命は、「日本の技術、イノベーション、知見が世界の富裕層と貧困層の健康格差の縮小に直接的な役割を果たすことを可能にする国際的なパートナーシップを促進すること」である。^{[ 16 ]}

このビジョンとミッションに沿って、グローバルヘルス研究開発は、日本が主要な推進国であるユニバーサル・ヘルス・カバレッジ（UHC）の実現に不可欠であると考えられている。^{[ 17 ]}

GHIT基金は、日本の製薬会社や研究機関、大学と、日本以外の研究機関や大学との間の研究開発パートナーシップにおいて、4つの研究プラットフォーム（標的研究、スクリーニング、ヒット・トゥ・リード、製品開発）にわたって投資を行っています。^{[ 18 ]}これにより、世界中の研究者が日本の専門知識と投資にアクセスできるようになります。^{[ 19 ]}この基金は、助成金を「投資」、助成対象者を「開発パートナー」と意図的に呼んでいます。^{[ 20 ]}

投資は、感染症に対する新しい医療技術の開発を目指す研究開発プロジェクトに向けられています。基金が対象とする疾患には、HIV、マラリア、結核、顧みられない熱帯病などがあります。^{[ 1 ]}また、基金は、結核治療薬開発 のためのグローバルアライアンス（TB Alliance）、マラリア治療薬ベンチャー、ジュネーブに拠点を置く顧みられない病気のための医薬品イニシアチブなどの確立された製品開発パートナーシップと協力し、日本の民間および公共部門の化学化合物ライブラリーに存在する多数の潜在的な医薬品候補をスクリーニングしています。^{[ 21 ]}

GHITファンドは、製品開発に民間セクターの基準を採用しています（例：タイムライン管理に一般的なマイルストーンとステージゲートを使用）。GHITはプロジェクトの管理と評価に多額の投資を行い、達成マイルストーンに厳格で、成果を上げていないプロジェクトは速やかに終了させます。しかし、GHITは投資管理において「民間セクター」的な方向性を持っていますが、金銭的なリターンは期待されていません。^{[ 20 ]}

プロジェクトの共同出資は、もう 1 つの重要な投資管理ツールです。概念実証 (POC) を達成した候補製品には共同出資戦略が必要ですが、GHIT はポートフォリオ全体への​​共同出資を強く推奨しています。2017 年 12 月、GHIT は欧州・開発途上国臨床試験パートナーシップ (EDCTP) ^{[ 22 ]}との提携を発表し、製品開発研究を支援しました。具体的には、Merck KGaA がスポンサーとなり、小児プラジカンテル コンソーシアムが実施する第 III 相臨床試験 PZQ4PSAC に共同出資しました。^{[ 23 ]}この研究は、就学前児童の住血吸虫症を治療するための新しいプラジカンテル (PZQ) 錠剤製剤の登録のための臨床データとサポートを提供します。GHIT ファンドの投資ポートフォリオ全体と、特定の開発パートナーシップに関する詳細な背景は、ウェブサイトに掲載されています。^{[ 24 ]}

2013年、この基金の当初のパートナーは、5年間で1億ドル以上を拠出することを約束した。その半分は日本の2つの省庁から、残りの半分は日本の製薬会社であるアステラス、エーザイ、第一三共、塩野義製薬、武田薬品工業とビル＆メリンダ・ゲイツ財団から拠出された。^{[ 1 ] [ 19 ] [ 25 ]}

2015年までに、GHITへの資金は新たなパートナーやスポンサーの参加により1億4000万米ドルに増加した。新たなパートナーとして中外製薬、シスメックス、ウェルカム・トラストが加わった。ウェルカム・トラストだけでも、2017年1月までに約460万米ドルを追加で調達した。^{[ 2 ]} 2015年夏には、さらに3社（全日本空輸、法律事務所モリソン・フォースター法律事務所、ヤフー！ジャパン）がスポンサーとして基金に加わり、基金の活動を支援する現物サービスを提供した。ヤフー！ジャパンは基金と共同で特別なウェブサイト「感染症から何百万人もの命を救おう」を開設した。2015年10月9日にWayback Machineにアーカイブされた。^{[ 2 ]}

GHITの第2期5年間の資金補充は、2016年5月に開始され、日本政府はG7サミットのコミュニケの一部として、GHIT基金/UNDPに1億3000万米ドルの拠出を発表しました。^{[ 26 ]} 2017年6月1日、GHITは次の段階の作業のために2億米ドルを超える資金を確保したと発表し、最先端のツールを研究所から出して、最も必要とする人々の手に届けることができるようになりました。^{[ 27 ]} GHITの第2フェーズへの新たなコミットメントは、2013年にGHITが設立された際に受けた最初の1億ドルの投資の2倍である。また、2016年6月には、富士フイルム株式会社との全額出資パートナーシップ、大塚製薬との提携パートナーシップ、グラクソ・スミスクライン、ジョンソン・エンド・ジョンソン、協和発酵キリン、メルク、三菱田辺製薬株式会社、ニプロ株式会社、住友大日本ファーマとの提携パートナーシップ、 Salesforce.comからのスポンサーシップを含む10社がGHITに参加した。^{[ 28 ]}

現在、医薬品および診断薬のパートナーには、フルパートナー、アソシエイトパートナー、アフィリエイトパートナーの3つのレベルがあります。さらに、非バイオ医薬品企業はスポンサーとして参加し、ファンドの運営費を削減するために現物サービスを提供しています。^{[ 29 ]}

GHITのフェーズ2.0戦略計画では、2022年度末までにパイプラインにある2つの製品が厳格な規制当局によって承認されると見込んでいます。2017年12月現在、GHITは4つの研究プラットフォームに1億1500万米ドル以上を投資し、日本の医薬品におけるイノベーションと能力を活用する60以上のグローバル製品開発パートナーシップを構築しています。^{[ 30 ]} 24の新規スクリーニングプログラムのうち7つが次の開発段階に進み、6つの候補がヒト初回投与試験を成功裏に完了し、2つのプロジェクトが概念実証（フェーズII）を達成しました。^{[ 31 ]} GHITの投資の約42%がマラリア関連プロジェクトに、13%が結核関連プロジェクトに、残りが顧みられない熱帯病（NTD）関連プロジェクトに割り当てられています。製品タイプに関しては、投資の71%が医薬品、24%がワクチン、残りが診断薬となっています。^{[ 32 ]}

研究から生まれた製品は、最貧困層にとって適切で、効果的で、手頃な価格で、入手可能でなければならない。^{[ 5 ]}実際、すべての助成金投資提案はオープンイノベーションを優先し^{[ 33 ]}、製品が「利益も損失もない」ベースで開発されることを保証しなければならない^{[ 1 ]。}つまり、最貧困国では医薬品はロイヤリティなしでライセンス供与され、他の国では原価でライセンス供与されることになる。^{[ 34 ]}

GHITは国際的な取締役会によって統治および管理されています。取締役会は、組織の定款の制定、受託者責任の監督、選考委員会からの投資勧告の承認、およびファンドの全体的なパフォーマンスの評価を担当しています。清黒川博士^{[ 35 ]}が取締役会長であり、BTスリングスビー博士が創設CEO兼エグゼクティブディレクターです^{[ 36 ] 。}

GHIT の選考委員会は、取締役会とは別に運営されています。これは、投資決定および評価プロセスの客観性、透明性、および説明責任を確保するためです。選考委員会は、世界中から集まった感染症の製品開発の著名な専門家で構成され、提案書や開発パートナーの報告書を評価し、GHIT の投資の提供を取締役会に勧告します。^{[ 37 ]}説明責任と科学的厳密性をさらに高めるため、世界中から集まった 100 名を超えるグローバルヘルス専門家からなる外部審査員が、GHIT 基金とその選考委員会に提出された R&D 提案書の独立したレビューを提供します。潜在的な利益相反に先手を打つため、学者を含むすべての選考委員会メンバーは、提案申請者との関係がないことを宣言するか、関係がある場合は意思決定プロセスから身を引かなければなりません。

GHITの評議会は、参加している製薬会社や政府および国際的な資金提供機関で構成され、理事会を監督し、GHITの使命を推進します。評議会メンバーは、運営や資金調達の決定には一切関与しません。^{[ 38 ]}

組織のもう一つのレベルは、個々のメンバーのレベルである。たとえば、デイブ・スティーブンソンは、メルクの貢献部門の最高執行責任者兼マネージングディレクターである。 ^{[ 39 ]}

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