Loading article…
| 臨床データ | |
|---|---|
| 商号 | ギヴラーリ |
| AHFS / Drugs.com | モノグラフ |
| ライセンスデータ |
|
| 妊娠 カテゴリー |
|
投与経路 | 皮下 |
| ATCコード |
|
| 法的地位 | |
| 法的地位 | |
| 識別子 | |
| |
| CAS番号 |
|
| パブケム CID |
|
| ドラッグバンク |
|
| ユニ |
|
| ケッグ |
|
| 化学および物理データ | |
| 式 | C 524 H 694 F 16 N 173 O 316 P 43 S 6 |
| モル質量 | 16 300 .42 グラムモル−1 |
| 3Dモデル（JSmol） |
|
| |
| |
ジボシランは、ジブラアリというブランド名で販売されており、急性肝性ポルフィリン症の成人の治療に使用される薬剤です。[3] [6] [7] [8]ジボシランは、ヘムの生成に重要な酵素であるデルタアミノレブリン酸合成酵素1（ALAS1）を標的とした低分子干渉RNA （siRNA）です。 [9]
最も一般的な副作用は吐き気と注射部位反応である。[8]
米国食品医薬品局（FDA）はこれをファーストインクラスの医薬品とみなしている。[10]
医療用途
ジボシランは、ヘム（血液中の酸素を結合させる働きがある）の生成中に形成される有毒なポルフィリン分子の蓄積をもたらす遺伝性疾患である急性肝性ポルフィリン症の成人の治療に適応があります。[3] [7]
歴史
2019年11月、ジボシランは米国で急性肝性ポルフィリン症（AHP）の成人患者の治療薬として承認されました。[7] [11]
有効性は、急性肝性ポルフィリン症患者94名を対象としたランダム化二重盲検プラセボ対照多国籍試験であるENVISION（NCT03338816）で評価された。[8]参加者は、6か月の二重盲検期間中に、毎月1回のジボシラン2.5 mg/kgまたはプラセボの皮下注射を受けるようにランダムに（1：1）割り付けられた。[8]ジボシランの有効性は、入院、緊急医療訪問、または自宅でのヘミンの静脈内注入を必要とするポルフィリン症発作の割合によって測定された。[7]ジボシランを投与された参加者は、プラセボを投与された患者と比較して、ポルフィリン症発作が70％減少した。[7]
米国食品医薬品局（FDA）は、ジボシランの画期的治療薬指定、優先審査指定、希少疾病用医薬品指定の申請を承認した。[7] [8] FDAは、アルナイラム・ファーマシューティカルズ社にジブラルタルの承認を与えた。[7]
参考文献
- ^ ab “Givlaari APMDS”. Therapeutic Goods Administration (TGA) . 2023年12月15日. 2024年1月2日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年3月7日閲覧。
- ^ 「Givlaariに対するSummary Basis of Decision (SBD)」カナダ保健省。2014年10月23日。2022年5月30日時点のオリジナルよりアーカイブ。2022年5月29日閲覧。
- ^ abc 「Givlaari- givosiran ナトリウム注射液」。DailyMed。2022年2月8日時点のオリジナルよりアーカイブ。2022年2月7日閲覧。
- ^ “Givlaari EPAR”.欧州医薬品庁. 2020年1月29日. 2021年11月12日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2023年3月4日閲覧。
- ^ 「Givlaari 製品情報」。医薬品連合登録簿。2023年3月5日時点のオリジナルよりアーカイブ。2023年3月3日閲覧。
- ^ Syed YY (2021年5月). 「ギボシラン：急性肝性ポルフィリン症のレビュー」.薬物. 81 (7): 841–848. doi :10.1007/s40265-021-01511-3. PMID 33871817. S2CID 233292573.
- ^ abcdefg 「FDAが遺伝性希少疾患に対する初の治療法を承認」。米国食品医薬品局（FDA）（プレスリリース）。2019年11月20日。2019年11月21日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2019年11月20日閲覧。
この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ abcde 「FDA、急性肝性ポルフィリン症にギボシランを承認」。米国食品医薬品局（FDA）。2019年11月20日。2019年11月21日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2019年11月20日閲覧。 この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ Balwani M、Sardh E、et al。ENVISION Investigators。急性間欠性ポルフィリン症に対するRNAi治療薬Givosiranの第3相試験。N Engl J Med。2020年6月11日;382(24):2289-2301。doi: 10.1056/NEJMoa1913147。PMID 32521132。
- ^ 「2019年の新薬治療承認」米国食品医薬品局。2019年12月31日。2024年1月18日時点のオリジナルよりアーカイブ。2020年9月15日閲覧。
- ^ 「Drug Trials Snapshots: Givlaari」。米国食品医薬品局(FDA)。2019年11月20日。2020年1月24日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2020年1月24日閲覧。 この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
外部リンク
- ClinicalTrials.govの「ENVISION: 急性肝性ポルフィリン症 (AHP) 患者における Givosiran (ALN-AS1) の有効性と安全性を評価する研究」の臨床試験番号NCT03338816
