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| 臨床データ | |
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| 商号 | ヌリブリ |
| その他の名前 | 前駆体Z、ALXN1101 |
| ライセンスデータ |
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投与経路 | 静脈内 |
| ATCコード |
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| 法的地位 | |
| 法的地位 |
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| 識別子 | |
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| CAS番号 |
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| パブケム CID |
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| ドラッグバンク |
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| ケムスパイダー |
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| ユニ |
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| ケッグ |
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| チェムBL |
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| CompTox ダッシュボード ( EPA ) |
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| 化学および物理データ | |
| 式 | Ｃ１０Ｈ１４Ｎ５Ｏ８Ｐ |
| モル質量 | 363.223 グラムモル−1 |
| 3Dモデル（JSmol） |
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フォスデノプテリン（または環状ピラノプテリン一リン酸、cPMP ）は、ヌリブリーというブランド名で販売されており、モリブデン補因子欠乏症A型と呼ばれるまれな遺伝性疾患による死亡リスクを軽減するために使用される薬剤です。 [2]
最も一般的な副作用としては、静脈ラインに関連する合併症、発熱、呼吸器感染症、嘔吐、胃腸炎、下痢などがある。[2]
ホスデノプテリンは、2021年2月に米国で医療用として承認されました。[4] これは、モリブデン補因子欠乏症A型の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）によって承認された最初の薬剤です。 [2]また、2022年9月には欧州連合でも承認されました。 [3]米国食品医薬品局は、これをファーストインクラスの薬剤であると考えています。[5]
医療用途
ホスデノプテリンは、モリブデン補因子欠乏症（MoCD）A型の患者の死亡リスクを軽減すると言われています。 [1] [2]
作用機序
モリブデン補因子欠乏症A型の人は、体内で環状ピラノプテリン一リン酸（cPMP）を生成できません。[2]フォスデノプテリンは、失われたcPMPを補充する静脈内投与薬です。[2] [6] cPMPはモリブドプテリンの前駆体であり、亜硫酸酸化酵素、キサンチン脱水素酵素/酸化酵素、アルデヒド酸化酵素の酵素活性に必要です。[7]
歴史
ホスデノプテリンはドイツのブラウンシュヴァイク工科大学とケルン大学で開発されました。[8] [9]
MoCD-Aの治療におけるホスデノプテリンの有効性は、治療を受けた13人の参加者と、治療を受けなかった18人の参加者を比較して実証されました。[2] [10]ホスデノプテリンで治療を受けた参加者の3年生存率は84％であったのに対し、治療を受けなかった参加者では55％でした。[2]
米国食品医薬品局（FDA）は、ホスデノプテリンの優先審査、画期的治療薬、希少疾病用医薬品の指定、および小児希少疾患優先審査バウチャーの申請を承認した。[2] [5] FDAは2021年2月にオリジンバイオサイエンス社にヌリブリーの承認を与えた。[2]
社会と文化
法的地位
2022年7月21日、欧州医薬品庁（EMA ）のヒト用医薬品委員会（CHMP）は、モリブデン補因子欠乏症（MoCD）A型患者の治療を目的とした医薬品Nulibryについて、例外的な状況下での販売承認を付与することを推奨する肯定的な意見を採択した。[11]この医薬品の申請者は、Comharsa Life Sciences Ltd.である。[11]フォスデノプテリンは、2022年9月に欧州連合で医療用として承認された。[3] [12]
参考文献
- ^ ab “Nulibry- fosdenopterin hydrobromide injection, powder, for solution”. DailyMed . 2021年6月20日時点のオリジナルよりアーカイブ。2021年3月31日閲覧。
- ^ abcdefghijk 「FDA、モリブデン補因子欠乏症A型に対する初の治療法を承認」。米国食品医薬品局（FDA）（プレスリリース）。2021年2月26日。2021年2月27日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2021年2月26日閲覧。
この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ abc 「Nulibry EPAR」。欧州医薬品庁（EMA） 2022年7月18日。 2022年10月14日閲覧。テキストは、欧州医薬品庁が著作権を所有するこのソースからコピーされました。ソースを明記すれば複製が許可されます。
- ^ “Drug Approval Package: Nulibry”.米国食品医薬品局(FDA) . 2021年3月26日. 2021年9月14日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2021年9月13日閲覧。
- ^ ab イノベーションを通じて健康を推進：2021年の新薬承認（PDF）。米国食品医薬品局（FDA）（レポート）。2022年5月13日。2022年12月6日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2023年1月22日閲覧。 この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ DrugBank DB16628 . 2021年3月5日にアクセス。
- ^ Santamaria-Araujo JA、Fischer B、Otte T、Nimtz M、Mendel RR、Wray V、Schwarz G (2004 年 4 月)。「硫黄および金属を含まないモリブデン補因子前駆体のテトラヒドロピラノプテリン構造」。The Journal of Biological Chemistry。279 ( 16): 15994–9。doi : 10.1074/ jbc.M311815200。PMID 14761975。
- ^ Schwarz G、Santamaria-Araujo JA、Wolf S、Lee HJ、Adham IM、Gröne HJ、他。 (2004 年 6 月)。 「大腸菌からの生合成前駆体による致死性モリブデン補因子欠乏症の救済」。ヒト分子遺伝学。13 (12): 1249–55。土井：10.1093/hmg/ddh136。PMID 15115759。
- ^ Tedmanson S (2009年11月5日). 「赤ちゃんの脳溶解を止めるため、医師らは未検証の薬を危険にさらす」TimesOnline . 2021年6月22日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2021年3月6日閲覧。
- ^ Schwahn BC、Van Spronsen FJ、Belaidi AA、Bowhay S、Christodoulou J、Derks TG、他 (2015 年 11 月)。「重症モリブデン補因子欠乏症 A 型における環状ピラノプテリン一リン酸置換の有効性と安全性: 前向きコホート研究」。Lancet。386 ( 10007 ) : 1955–63。doi : 10.1016 /S0140-6736(15)00124-5。PMID 26343839。S2CID 21954888 。
- ^ ab “Nulibry: Pending EC decision”.欧州医薬品庁. 2022年7月22日. 2022年7月28日時点のオリジナルよりアーカイブ。2022年7月30日閲覧。テキストは、欧州医薬品庁が著作権を所有するこのソースからコピーされました。ソースを明記すれば複製が許可されます。
- ^ 「Nulibry 製品情報」。医薬品連合登録簿。 2023年3月3日閲覧。
外部リンク
- 「フォスデノプテリン」。薬物情報ポータル。米国国立医学図書館。
