必須医薬品

世界保健機関（WHO）の定義によると、必須医薬品とは「国民の優先的な医療ニーズを満たす」医薬品です。^[1]必須医薬品は、十分な量が常に人々に利用可能で、一般的に手頃な価格である必要があります。 ^[2] 1977年以来、WHOは必須医薬品のモデルリストを発行しており、2019年の成人患者向けのリストには400を超える医薬品が含まれています。^[3] 2007年以来、小児患者向けの医薬品のリストが別途発行されています。^[4] 2021年には、成人と小児の両方を対象とした新しいリストが発行されました。^[5]

2021年版以降、薬剤費が他の選択基準を満たしている場合は除外基準の根拠とならないことや、治療領域内での費用対効果の違いを評価することなど、いくつかの変更が実施されている。翌年、HIV/AIDSの治療に通常使用される抗レトロウイルス薬が必須医薬品のリストに含まれた。^[6]

WHO は「コアリスト」と「補完リスト」の薬剤を区別しています。

• コアリストには、基本的な医療システムに最低限必要な医薬品のリストが含まれており、優先疾患に対する最も効果的で安全かつ費用対効果の高い医薬品が記載されています。優先疾患は、現在の公衆衛生上の重要性と、将来予想される重要性、および安全で費用対効果の高い治療の可能性に基づいて選択されます。
• 補完リストには、専門的な診断またはモニタリング施設が必要な優先疾患に必須の医薬品が記載されています。疑わしい場合は、さまざまな状況でコストが高い、または費用対効果があまり魅力的でないという理由で、医薬品が補完リストに載ることもあります。

このリストは、先進国と発展途上国の両方で155か国以上の国の医薬品政策の基礎となっている。多くの政府は、医療費の決定を行う際にWHOの勧告を参照している。各国は、地域の優先事項を考慮して独自のリストを作成することが奨励されている。150か国以上が公式の必須医薬品リストを発表している。^[7]これらの努力にもかかわらず、推定20億人が依然として必須医薬品にアクセスできず、安価な医薬品の不足を含む供給不足が大きな障害となっている。これらの不足を受けて、米国食品医薬品局（FDA）は2019年秋に、供給問題を克服し緩和するための戦略をまとめた報告書を発表した。^[8]

1977年のWHOの当初の定義では、医薬品は「国民の医療ニーズにとって最も重要で、基本的で、不可欠で、必要な」医薬品であるとされていました。^{[9]この概念は、1978年の}プライマリヘルスケアに関するアルマアタ宣言の10項目のうちの1つで言及されています。

2002 年に定義は次のように変更されました。

必須医薬品とは、国民の優先的な医療ニーズを満たす医薬品である。^[10]

これは2019年現在も定義が変わっていない^{[アップデート]}。^[1]

必須医薬品リストの使用により、最も費用対効果の高い方法で医療の質が向上し、医療資源の管理が改善されました。このリストは、健康保険機関が医薬品を含めるか除外するか、臨床研究の証拠に基づいて投与量を変更するための基準として機能します。子供と大人の両方にとって必須医薬品のアクセスを改善するには、費用対効果が高く、医薬品の合理的な使用を確保する必要があります。^[11]

中国における必須医薬品の入手可能性、流通、進捗状況を評価した2023年の研究では、必須医薬品へのアクセスがWHOの目標と比較して低く、長年にわたり拡大の進展がほとんどないことが示された。この系統的レビューとメタ分析の研究では、2009年から2019年までの中国のさまざまな地域での必須医薬品の入手可能性を報告した研究を統合した。^{[12]データは、}ユニバーサル・ヘルス・カバレッジの目標が達成されるように、地域間での医薬品のアクセスと流通を改善する必要があることを裏付けている。 ^[12]必須医薬品をすべての人が利用できるようにすることは、一般の人々が経済的困難に陥ることなくより良い健康を実現するための基礎である。^[13]

ユニバーサル・ヘルス・カバレッジの目標は2015年に設定され、複数の国がすべての人に治療、緩和ケア、リハビリテーション、予防医療を確実に提供するための措置を講じてきました。 ^{[13]地域内で適切かつ適用可能な必須医薬品にアクセスできることを理解することが、公平で}普遍的なヘルスケアを実現するための第一歩です。^[13]

必須医薬品として選択される品目は、治療対象となる疾患の一般的度、有益性の証拠、副作用の程度、および他の選択肢と比較したコストに基づいている。^[14]人権法およびWHOの必須医薬品政策を医薬品に関する国内法に取り入れるためには、必須医薬品への普遍的なアクセスを高めるために、手頃な価格と資金調達を理解する必要がある。^[15]必須医薬品リストの目的は、治療の適切な使用を提供することであり、利益と害のバランスが不利なため他の国で市場から撤退した医薬品は含めないことである。^[16]さまざまな国による多くの努力にもかかわらず、一部の個人はニーズが満たされず、必要な医薬品を受け取るために司法と呼ばれる代替計画に頼らざるを得ない。司法は「医薬品へのアクセスの司法化」としても知られ、これには技術的、科学的、法的、社会的側面が関係する。これらの側面を包括的に調査するには、さらなる研究が必要である。^[17]

医薬品は、それぞれの特性や用途が多岐にわたるため、価格が異なる場合があります。医薬品にはそれぞれ異なるコスト、個別の用途、明確な利点があるため、費用対効果の理論が生まれます。^{[18]費用対効果は、医薬品の生産者（}製薬会社）と購入者（国民保健サービス）の間で議論されるテーマです。必須医薬品へのアクセスにより、年間1,000万人が救われると推定されています。^[19]必須医薬品へのアクセスは、効果的な医療システムの基礎であり、生活の質の向上、健康格差の縮小、持続可能な開発の促進を目指す世界的な健康イニシアチブの基本的な要素です。^[20]必須医薬品への適切なアクセスにより、早期かつ効果的な管理により、非常に高額な治療費や入院費を削減できます。

WHOは、特定の医薬品が他の医薬品よりも頻繁に必要とされ、多くの異なる集団にとって入手困難な場合が多いという考えに基づき、1977年に必須医薬品のモデルリストを作成しました。 ^[21] 2018年現在、146か国が必須医薬品の概念を使用しており、この概念は、公衆衛生上の重要性、有効性、安全性、および医薬品のコストに応じて医薬品の償還を導くためにも使用されています。^[22]必須医薬品の概念の目標は、公衆衛生に最も関連性の高い医薬品、つまり最も頻繁に使用される医薬品が、無料または非常に手頃な価格で、人口のすべての人に平等に利用可能であることです。^[22]

WHOの必須医薬品モデルリストは、 1977年以来2年ごとに更新されています。23版は2023年7月に発行されました。^[23]この期間に、医薬品の数は1977年の元の208種類から2倍以上に増加し、^[7] 2023年には500種類を超えています。^[23]医薬品は、各国のEMLに含まれているかどうかに基づいて、必須または非必須に分類されます。結果は、WHOの地域、世界銀行の所得グループ、富の不平等、および治療グループ別に分析されます。必須医薬品の入手可能性のグループは、非必須医薬品（27.3％）よりも高く（61.5％）なっています。しかし、公共部門では、必須医薬品の入手可能性の中央値は40％であったのに対し、非必須医薬品は6.6％でした。したがって、全体として、公共部門における必須医薬品の入手可能性は依然として最適ではなく、公平なアクセスの達成に課題があることを示しています。^[24]

「 WHO小児用必須医薬品モデルリスト」の初版は2007年に発行され、第9版は2023年に発行されました。^{[7] [4] [23]このリストは、適切な}製剤の入手可能性など、小児のニーズが体系的に考慮されるようにするために作成されました。^[7] EML（必須医薬品リスト）は人口全体を対象としていますが、EMLc（小児用必須医薬品リスト）は12歳までの小児を対象としています。^[25]初版には200種類の医薬品の450の製剤が含まれており^[7]、2023年のリストには361の医薬品が含まれています。^{[23]小児用EMLを作成する目的は、小児の生存率を向上させ、死亡率と}罹患率の原因に対する治療オプションを提供することです。^[26]

WHOは2007年に「子どものサイズに合った薬を作ろう」（MMCS）キャンペーンを開始し、子どもの体重と年齢に基づいて適切な投薬計画と製剤を作成することを目指した。^{[27] WHOの子ども用必須医薬品リスト（EMLc）に記載されている}経腸製剤の年齢適合性を評価する2021年の研究では、用量適応性、製剤の柔軟性、子どもの嚥下能力などの要因への依存が強調された。2011年から2019年までのEMLcの分析では、ほとんどの経腸薬が6歳未満の子どもには年齢不適切であり、投与前に薬を操作する必要があることが明らかになった。この慣行は安全性と有効性に関する懸念を引き起こしている。したがって、この研究では、小児集団向けの年齢に適した必須経腸薬の選択と開発のためのより包括的な情報とガイドラインの緊急の必要性を強調している。^[28]

一般人口と12歳未満の子どものリストを別々に維持することは、医療介入をカスタマイズする上で有益であるが、後者のカテゴリーから思春期の若者を意図せず除外してしまう。この年齢に基づくカットオフは、この人口統計の固有の医療ニーズを見落とすことにつながる可能性がある。^{[25]思春期の若者のリストも作成するのが良いだろう。これは、医療提供者が各グループに合わせたケアを提供できるため重要である。この区別により、治療が子どもの固有の}生理的ニーズに適切であることが保証される。

最初のEMLは1977年に発行され、誰もが医薬品にアクセスしやすく、入手しやすくするためのツールとして作成されました。それ以来、リストにある特定の医薬品の必要性、有効性、安全性、を比較したEMLの複数の版と研究が発表されています。^[29]さらに、投薬の適切性と薬物クラスの安全性を確認するために、複数の地域のEMLを比較する研究が行われています。^[29]

コデインのような薬は薬物乱用の可能性があり、必須医薬品として確立されましたが、倫理的な問題を提起しました。安全性を強調した文献が不足しているため、コデインを必須医薬品として位置付けることは強く推奨されていませんでした。^[29]言うまでもなく、2011年にコデインがWHOの小児用必須医薬品リストから削除され、成人での使用についてより多くの議論が巻き起こったことで、さらに推奨されなくなりました。^[29]別の記事では、複数の国のEMLに対するさまざまな抗生物質の経験的投与の適切性について議論しています。 ^[30]優先順位の高い31の細菌感染症を比較対象として使用した結果、抗生物質のリストと投与量を広げることで、感染症の治療の遵守が向上するだけでなく、ほとんどの細菌感染症における抗生物質耐性の合併症にも対処できることが示されました。^[30]この2021年の横断研究では、138か国の必須医薬品リストにある抗生物質をレビューし、各国の国別リストを評価しました。データによると、平均して44種類の必須抗生物質薬のうち24種類は一般市民が利用可能で、5種類は予備品とみなされ、15種類はAWaRe分類を使用してWATCH対象となっている。^[30]

さらに、WHO必須医薬品リストの作成の参考に治療ガイドラインを使用することで、国全体で治療の一貫性と整合性が保たれています。^{[31] 2022年の}心血管疾患治療薬の定量分析研究では、併用療法と特定の種類の薬剤クラスの共通処方を採用することで、地域内での患者の服薬遵守と心血管疾患の結果がどのように改善されたかがデータから示唆されています。^[31]この研究では、南アフリカと15の異なる南アフリカ開発共同体（SADC）の2021年の心血管疾患治療薬必須医薬品リストを比較しました。^[31] SADCリストの大部分が南アフリカのWHO必須医薬品リストと一致していることは、これを国家EMLに実装することで、CVD薬のアクセス性と利用可能性が全国的に一貫して向上することを裏付けています。^[31]

WHO必須医薬品リストは非常に価値のあるツールであり、国の医薬品政策に不可欠なものですが、それを実施するための努力はまだ十分ではありません。2022年の定性的なエビデンス統合で判明したように、WHO必須医薬品リストの適応と実施に影響を与える要因がいくつかあります。^[32]この研究では、国レベルでEMLを実施するために支援が必要な分野を特定しました。^[32] WHO必須医薬品リストを実施するための努力が不足していると、潜在的な健康上の利益が損なわれ、アクセスの不平等が悪化し、医療費とインフラが増加します。

WHO EMLの実施は、諮問権限を持って運営できる国家薬剤選択委員会によって行うことができます。^[32]これらの委員会には、非常に明確なリーダーシップ、監視、評価も必要です。EMLの実施は、コストを低く抑えるために何らかの形で償還プロセスがあれば効率的に行うことができます。^[32]さらに、EMLには、リストの実施を容易にするために、必要な項目をリスト化するなどの推奨される臨床慣行が含まれている必要があります。たとえば、注射薬の場合、EMLには、患者が薬剤に加えて注射器具と安全ボックスも必要であることを示さなければなりません。^[33]最後に、遵守を確実にするために、明確な法律と監視が必要です。^[32]

必須医薬品へのアクセスは持続可能な開発目標の一部であり、具体的には目標3.8に含まれています。^[34]

世界規模の多くの組織が、どの医薬品を供給するかを決定するためにこのリストを使用しています。^[7]多くの国は、リストに厳密に従うのではなく、自国の要件に基づいて独自の法律や規制を策定するためのガイドとして必須医薬品リストを参照しています。^[35]

エクアドル、ガーナ、フィリピン、南アフリカ、ウクライナではいずれも、必須医薬品やその他の医療インフラについて何らかの言及があり、それが医薬品の価格設定や給付金の選択に関する経済政策の指針となっている。^{[36]特に、医薬品の}自己負担が一般的である中所得国では、健康の公平性に関する指標と経済政策が、医薬品の購入しやすさや公衆衛生法の影響を評価するのに役立つ。^[36]

ブラジルは、 WHOの最初の必須医薬品リストの13年前に、RENAMEと呼ばれる最初のEMLを発行していました。^[37] RENAMEには、安全性、有効性、医薬品の入手可能性、およびブラジル国民の健康上の優先事項に焦点を当てた医薬品が含まれていました。WHOのEMLは、ブラジルに治療クラスに基づいて医薬品を分けることを推奨し、記載されている医薬品が異なっているにもかかわらず、両方のリストが同じ形式になりました。WHOの2009年の小児用EMLの追加は、ブラジルが独自のRENAME小児用リストを検討するきっかけとなりました。しかし、制限があるため、ブラジルは国内で小児用医薬品のさらなる証拠が得られてから、独自の小児用EMLを確定させる必要がありました。価格の高騰や入手のしやすさの悪さなどの課題は、医療が同国の憲法上の権利であるにもかかわらず、国民が実際に医薬品を入手する方法に影響を与えています。^[37]

中国は1982年に初めて独自のEMLを発行し、現在のEMLには2,000種類以上の生薬、化学薬品、生物薬品が掲載されている。^[38]衛生部（MOH）は医療専門家と経済専門家で構成され、協議・検討グループに分かれて国家医薬品リストを作成している。中国の各省は独自のEMLを作成できるが、国家EMLにすでに記載されている医薬品を削除することは許可されていない。^[39]

インドは1996年に初めて国家必須医薬品リスト（NLEM）を作成したが、改訂は最小限にとどまった。リストに追加する薬剤やリストを削除する薬剤の決定には、エビデンスに基づく基準が用いられる。臨床医、薬理学者、薬剤師などがリストについて議論し、公開討論会でNLEMを修正し、最終決定する。^{[40]しかし、医薬品の供給が乏しく、医療への投資が少ないスタッフがいるため、人々は}治療のために私立の病院や診療所に行くことになる。また、国全体で農村部と都市部の人口に大きな差があるため、医療サービスや一般的なアクセスは都市部の住民の方が有利となっている。^[40]

• 必須医薬品へのアクセスキャンペーン
• 必須医薬品のための大学連合
• 必須医薬品・医薬品部
• 世界保健機関必須医薬品リスト