患者報告アウトカム

患者報告アウトカム( PRO ) とは、それを経験した患者が直接報告する健康アウトカムです。医師報告アウトカム、看護師報告アウトカムなど、他の人が報告するアウトカムとは対照的です。アンケートなどの PRO 手法は、治療の効能や効果をよりよく理解するために、臨床試験やその他の臨床現場で使用されます。今日の健康研究の現場では、デジタル化された PRO、つまり電子患者報告アウトカム(ePRO)の使用が増加しています。

PRO を PCO (患者中心のアウトカム)と混同しないでください。後者は、患者に特有の問題や懸念事項を網羅するアンケートの使用を意味します。一方、患者報告アウトカムは、患者のみが特定の治療または状態に関する情報を提供する状況を報告することを指します。この情報は患者にとって関心のあることもあれば、そうでないこともあります。^{[引用が必要]}

さらに、PRO は PREM (患者報告経験尺度) と混同しないでください。PREM は、特定の治療結果よりも患者の全体的な経験に重点を置いています。PRO という用語は、「患者報告結果尺度」(PROM) と同義語になりつつあります。^{[引用が必要]}

PRO は、さまざまな測定方法をカバーする包括的な用語ですが、特に患者による「自己申告」を指します。PRO データは、患者が自分で記入する自己記入式の質問票、または患者インタビューを通じて収集できます。ただし、後者は、インタビュアーが患者の意見を収集し、回答を使用して患者の状態に対する治療の影響について専門的な評価や判断を下していない場合にのみ、PRO として認められます。したがって、PRO は、臨床的または他の結果の観点ではなく、患者の観点を収集する手段として使用されます。患者が報告した観点は、治療または薬剤の承認を得る上で重要な資産となる可能性があります。^{[1] [2]}

患者が自分の結果データを報告する動機は、地域社会に「恩返し」し、医療業界が他の患者の不必要な苦しみを防ぐのを助けること以外にはありません。^{[引用が必要]}

適切に設計されたPRO質問票は、1つの基本的な特性を評価するか、複数の特性に対応する場合は、それぞれが1つの特性に対応する複数の尺度である必要があります。これらの測定「特性」は構成概念と呼ばれ、それらを収集するために使用される質問票は、機器、尺度、尺度、またはツールと呼ばれます。^{[3] [4]} 通常、PROツールは広範な検証とテストを受ける必要があります。^{[5] [6]}

単一の構成を測定するアンケートは、一次元的であると言われています。一次元的アンケートの項目（質問）を追加して、単一の尺度スコアを提供することができます。しかし、作成者が意図したからといって、アンケートが一次元的であると仮定することはできません。これは、実証的に証明されなければなりません（たとえば、確認的因子分析またはラッシュ分析によって）。複数の構成を測定するアンケートは、多次元的と呼ばれます。多次元アンケートは、スコアのプロファイルを提供するために使用されます。つまり、各スケールは個別にスコア付けされ、報告されます。因子分析または嗜好ベースの方法を使用して、多次元尺度から全体的な（単一の要約）スコアを作成することは可能ですが、これをリンゴとオレンジを一緒に追加することに似ていると考える人もいます。^[7]

アンケートは、一般的なもの（あらゆる疾患集団で使用できるように設計されており、測定される構成の幅広い側面をカバー）または病状に特化したもの（特定の病状を持つ人々にとって重要な結果の側面を測定するために特別に開発されている）である場合がある。^{[引用が必要]}

最も一般的に使用されるPRO質問票は、次のいずれかの構成を評価するものである：^{[引用が必要]}

• 症状（障害）とその他の健康状態
• 機能（障害）
• 健康状態
• 一般的な健康認識
• 生活の質（QoL）
• 健康関連の生活の質 (HRQoL)
• 医療に関するレポートと評価。

症状の測定は、さまざまな障害、またはうつ病や痛みなどの特定の障害に焦点を当てる場合があります。機能の測定は、パーソナルケア、日常生活活動、運動活動などの活動を評価します。健康関連の生活の質の測定機器は、通常、障害や障害の側面の組み合わせを評価する多次元の質問票であり、患者の健康状態を反映します。対照的に、QOL は、患者が自分のニーズを満たす能力について、また、自分の制限に対する感情的な反応について尋ねることで、障害や障害の枠を超えています。

患者の転帰を定期的に監視するための、短くて使いやすい新世代のツールが最近提案されました。^[8]これらのツールは、患者が半構造化された方法で健康状態と経験を評価し、それに応じて入力データを集約し、生理的感情的感受性を自動的に追跡できるため、迅速で効果的で理解しやすいものです。国立衛生研究所のロードマップイニシアチブの一環として、患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）は、項目反応理論（IRT）やコンピューター適応型テスト（CAT）などの心理測定学の最新の進歩を使用して、信頼性が高く検証された測定ツールを作成します。文献では、臨床試験でのPROM選択を導く推奨事項の一貫性が高まることが示唆されています。^[9]

PRO 尺度が有用な情報を提供するには、特定の開発基準、心理測定基準、尺度基準を満たすことが不可欠です (例^[10] )。具体的には、尺度は健全な理論的根拠を持ち、使用される患者グループに関連している必要があります。また、尺度は信頼性と妥当性 (根本的な変化への対応を含む) を備え、尺度の構造 (単一のドメインを持つか複数のドメインを持つか) は、尺度または要約スコアの使用を正当化するために適切な方法論を使用して徹底的にテストされている必要があります。PRO 尺度の検証では、介入の持続可能性を反映できるように、短期的な成功だけでなく長期的な成功も組み込む必要があります。^[11] このようなツールと方法の典型的な例は、FACT や EORTC ツールなどの一般的に使用される腫瘍学ツールに見られます。^{[12] [13] [14] [15] [16]}

これらの基準は、すべての対象言語人口全体で維持されなければなりません。PRO 機器の翻訳版で開発基準が一貫していることを保証するために、翻訳された機器は言語検証と呼ばれるプロセスを経て、多様な対象人口間の文化的および言語的違いを反映するように予備翻訳が調整されます。^{[引用が必要]}

選好に基づくPROは、質調整生存年数の計算に使用できます。選好に基づくPROには、PRO機器に付属のアルゴリズムがあり、一般大衆や患者グループなどの個人グループの健康結果に対する選好に応じて、患者が報告した結果を「重み付け」できます。この「重み付け」の目的は、合計スコアを計算するときに、非常に重要な健康要素に大きな重みが付けられるようにすることです。たとえば、個人は気分の問題を通常の活動の制限よりも重要だと考える場合があります。一般的な選好に基づくPROの例としては、Health Utilities IndexやEQ -5Dがあります。状態を対象とした選好に基づくPROも存在しますが、質調整生存年の計算に使用する場合、一般的なPROとの比較に関して疑問があります。^[17]

一般的な PRO ツールの多くは、健康関連の生活の質や医療に対する患者の評価を評価します。たとえば、SF-36 健康調査、SF-12 健康調査プロファイル、ノッティンガム健康プロファイル、健康ユーティリティ指数、健康の質スケール、EuroQol (EQ-5D)、および消費者による医療提供者およびシステムの評価(CAHPS) 調査ツールは PRO ツールです。^{[引用が必要]}

病状をターゲットにしたツールは、その設計目的に応じて、上記の構成要素のいずれかを捕捉することができます。例としては、成人喘息生活の質質問票 (AQLQ)、腎臓病生活の質質問票、国立眼研究所視覚機能質問票、てんかん手術目録、片頭痛特有の生活の質 (MSQOL)、強直性脊椎炎生活の質質問票 (ASQoL)、シアトル狭心症質問票 (SAQ) などがあります。^[要出典]

アメリカ関節置換レジストリ（AJRR）は、 2015年11月にレベルIIIの患者報告アウトカム（PRO）プラットフォームを立ち上げ^[18]、2016年にOrtech Systemsが作成しホストする新しいバージョンに切り替えました。AJRRはPROデータをAJRRの需要報告および電子ダッシュボードシステムにインポートします。臨床スタッフは患者データにアクセスでき、安全な患者ポータルを介してPRO調査を電子的に管理できます。AJRRダッシュボードシステムは、AJRRシステムでサポートされている各PRO測定のサイト固有の患者レポートと概要結果を取得することもできます。^[18]

AJRRはいくつかの整形外科組織と協力して、AJRRが推奨すべき、そして国家ベンチマークとして使用できる特定の尺度を特定しました。特定の尺度が推奨されているにもかかわらず、AJRRは、一部の機関が長年にわたるPROデータ収集プロセスを実施している可能性があることを理解しています。参加病院はこれらの代替尺度を提出および取得できますが、それらの病院が利用できる国家ベンチマークはありません。^[18]

2009年4月1日以降、イングランドの国民保健サービス（NHS）の資金援助を受けているすべての医療提供者は、股関節置換術、膝関節置換術、静脈瘤手術、ヘルニア手術の4つの選択的外科手術において患者報告アウトカム指標（PROM）を提供することが義務付けられている。^{[19] [20]}患者は外科手術を受ける前にアンケートに記入するよう求められ、その後数週間または数ヶ月後にフォローアップのアンケートが患者に送られる。^[21]ただし、患者の参加は必須ではない。^[22]

2013年12月、ロンドン衛生熱帯医学大学院のチームは、鼠径ヘルニア修復、静脈瘤手術、股関節または膝関節置換術を受けた5万人以上の患者からの回答を収集したNHS PROMデータの最初の3年間をレビューしました。彼らは「現在行っている手術の量を削減し始めるべきだと示唆する根拠はない」と結論付けました。^[23]

患者報告アウトカムは、規制の文脈において重要である。米国食品医薬品局（FDA）は、ラベル表示におけるPROに関する業界向け公式ガイダンスを発行しており^[24]、欧州医薬品庁（EMA）はHRQoLに関する考察論文を発表している^[25] 。新薬の規制申請の件数の増加に伴い、主張を裏付けるPROデータが提供されるようになっている。DeMuroら（2013）^[26]は、 2006年から2010年までの医薬品承認をレビューした。彼らは、両機関によって承認された75の医薬品のうち、35（47%）は少なくとも1つのPRO関連の主張がEMAによって承認されたのに対し、FDAでは14（19%）であったことを示した。FDAは症状軽減の主張を承認する傾向が高く、EMAは機能改善やHRQoLの主張を比較的多く承認した。^[要出典]

マルチモーダル疼痛治療の成功を運用化することは困難であり、これまでのところ、非常に大きな異質性が特徴です。^[27]一般的な臨床試験で測定される患者関連の結果変数の中核セットを定義する取り組みが行われています^[28]。また、マルチモーダル疼痛治療についても測定されています。 ^[29]一方、PROMSに基づく中核的な結果測定セットが日常的なデータを使用して開発され、マルチモーダル疼痛治療の成功を運用化するために検証されました。^[30]検証研究では、治療効果の持続性という意味での長期的な成功を描写するのにも適していることが示唆されています。^[11]

てんかんは世界の疾病負担のかなりの部分を占めており、20歳までに人口の1％^{[31] [循環参照]}、75歳までに人口の3％が罹患しています。マハラシュトラ州のてんかん有病率は100万人と推定されています。インドてんかん財団^[32]は、2011年からマハラシュトラ州の農村部でてんかんを患っている人々に無料の診断と治療を提供してきました。2018年からは、MedEngageサービスを使用して州全体の何千人もの患者からPROを収集しています。患者は無料のヘルプラインを使用して、遵守、薬の入手可能性、発作頻度、ヘルスケア関連の生活の質、およびその他のいくつかのパラメーターに関連する結果を2〜3か月ごとに報告します。すべてのPROMは分析され^[33]、マハラシュトラ州のてんかんを患っている人々のための公共政策の指針となり、リソース割り当ての最適化に役立てられています。

患者報告アウトカム尺度（PROM）は、インドの理学療法の分野でますます使用されるようになっており、主に介入後の患者の臨床的改善を判断するために使用されています。英語圏以外の国では、測定機器が不足していることが大きな課題となっています。さらに、専門家がPROMの構成、開発、心理測定の検証を理解しているかどうかは不確かです。異文化適応には、基準に基づいた翻訳プロセスと、対象言語での心理測定特性の評価が必要です。実際の課題は、逐語訳ではなく、項目の文化的適応です^{[引用が必要]}

患者が報告した健康データという用語も 2018 年に導入され、結果ではない患者が報告したデータ (患者が報告した併存疾患、投薬、入院など) が含まれるようになりました。

• 症例報告書
• 臨床データの取得
• 臨床研究アソシエイト（CRA）
• 臨床試験プロトコル
• データ説明フォーム
• 医薬品開発
• 電子データキャプチャ
• 言語的検証
• 患者日記
• うつ病における生活の質尺度

• ブラッドリーC. 健康状態と生活の質を区別することの重要性。ランセット。2001; 357 (9249):7-8。
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• ユーロコルグループ (EQ-5D)
• 患者報告アウトカム測定情報システム
• メディカル・アウトカムズ・トラスト
• 健康調査
• SF-36.org
• マピ
• Mapi Research Trust（患者中心の成果に取り組む非営利団体）
• ProQolid (患者報告アウトカムおよび生活の質に関する機器データベース)
• PROLabels（販売承認における患者報告アウトカム主張に関するデータベース）
• オックスフォード大学の臨床結果評価（オックスフォードヒップスコア、オックスフォード膝スコア）
• オックスフォード股関節膝関節スコアに関するメディケア・メディケイドサービスセンター（CMS）会員向け情報
• NHS およびメディケア/メディケイド患者向けの無料オックスフォード股関節および膝関節スコア
• Vector Psychometric Group, LLC: PRO コンサルティング、開発、配信システム
• オープンリサーチエクスチェンジ: PatientsLikeMe