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| 臨床データ | |
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| 商号 | オクスルモ |
| その他の名前 | ALN-GO1 |
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| 妊娠 カテゴリー |
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投与経路 | 皮下 |
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ルマシランは、オクスルモというブランド名で販売されており、原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）の治療薬です。 [9] [6] [10] [11]
最も一般的な副作用は、注射部位反応と腹痛です。[6]
ルマシランは、RNA干渉を介して肝細胞内のHAO1メッセンジャーリボ核酸（mRNA）を標的とし、グリコール酸オキシダーゼ（GO）酵素のレベルを低下させる二本鎖低分子干渉リボ核酸（siRNA）です。 [12] GO酵素レベルの低下により、シュウ酸生成の基質である利用可能なグリオキシル酸の量が減少します。[12]その結果、PH1患者の疾患発現の根本的な原因である尿中および血漿中のシュウ酸レベルが低下します。[12] GO酵素はPH1を引き起こす欠損アラニン：グリオキシル酸アミノトランスフェラーゼ（AGT）酵素の上流にあるため、ルマシランの作用機序は根本的なAGXT遺伝子変異とは無関係です。[12]
ルマシランは2020年11月に欧州連合と米国で医療用として承認されました。[6] [7] [13]米国食品医薬品局（FDA）は、これをファーストインクラスの医薬品と見なしています。[14] [15]
医療用途
ルマシランは、あらゆる年齢の成人および小児における原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）の治療に適応があります。[9] [10]
PH1は、肝臓が過剰な量のシュウ酸を生成する稀な病気です。[9] [10]シュウ酸は腎臓と尿から排出されます。[9] PH1の人では、余分なシュウ酸が腎臓結石や腎不全を引き起こす可能性があります。[9] [ 10]余分なシュウ酸は蓄積して、目、心臓、皮膚、骨など、体の他の部分に損傷を与えることもあります。[9] [10]これは「シュウ酸症」と呼ばれます。[9]
歴史
ルマシランは、PH1の参加者を対象とした2つの研究で米国食品医薬品局（FDA）によって評価されました。6歳以上の参加者を対象としたランダム化プラセボ対照試験と、6歳未満の参加者を対象とした非盲検試験（NCT03681184およびNCT03905694）です。 [6] [10]参加者の初回投与時の年齢は4か月から61歳まででした。[6]最初の研究では、26人の参加者が毎月ルマシランの注射を受け、その後3か月ごとに維持量を注射しました。13人の参加者はプラセボ注射を受けました。[6]患者も医療提供者も、試験が完了するまでどの治療が行われているかを知りませんでした。[10]主要評価項目は、24時間の尿で測定されたシュウ酸の量でした。[6] [10]ルマシラン群では、参加者の尿中シュウ酸が平均65%減少したのに対し、プラセボ群では平均12%減少した。[6]試験開始から6ヶ月目までに、ルマシランを投与された参加者の52%が24時間尿中シュウ酸値が正常値に達したのに対し、プラセボを投与された参加者は正常値に達しなかった。 [6] 2番目の試験では、6歳未満の16人の参加者全員がルマシランを投与された。[6]尿中シュウ酸の別の測定法を用いた試験では、試験開始から6ヶ月目までに尿中シュウ酸が平均71%減少したことが示された。[6]試験は米国、ヨーロッパ、中東の25のセンターで実施された。[10]
FDAは、ルマシランの希少疾病用医薬品および画期的治療薬指定の申請を承認した。[6]さらに、製造業者は希少小児疾患優先審査バウチャーを受け取った。[6] FDAは、アルナイラム・ファーマシューティカルズ社にオクスルモの承認を与えた。[6]
社会と文化
法的地位
ルマシランは、2020年7月現在、英国の医薬品早期アクセス制度（EAMS）の下で入手可能である。[9] [12] [16]
2020年10月15日、欧州医薬品庁（EMA ）のヒト用医薬品委員会（CHMP）は、原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）の治療を目的とした医薬品Oxlumoの販売承認を推奨する肯定的な意見を採択した。[17] [18]この医薬品の申請者はAlnylam Netherlands BVである[17]。
ルマシランは2020年11月に欧州連合と米国で医療用として承認された。[6] [7] [13]
参考文献
- ^ ab “Oxlumo (lumasiran)”。医薬品・医療品管理局 (TGA) 2024年7月10日。 2024年10月12日閲覧。
- ^ https://www.tga.gov.au/resources/prescription-medicines-registrations/oxlumo-medison-pharma-australia-pty-ltd
- ^ 「Oxlumo Lumasiran 注射剤製品モノグラフ」(PDF)。Alnylam Netherlands BV。カナダ政府の医薬品・健康製品登録簿。2022年6月29日時点のオリジナルよりアーカイブ(PDF) 。 2022年6月29日閲覧。
- ^ 「Summary Basis of Decision - Oxlumo」カナダ保健省。2014年10月23日。 2022年8月6日閲覧。
- ^ “Oxlumo-lumasiran injection, solution”. DailyMed . 2022年5月4日時点のオリジナルよりアーカイブ。2020年12月26日閲覧。
- ^ abcdefghijklmnop 「FDAが希少代謝障害の治療薬として初の承認」。米国食品医薬品局（FDA）（プレスリリース）。2020年11月23日。2020年11月23日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2020年11月23日閲覧。
この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ abc 「Oxlumo EPAR」。欧州医薬品庁（EMA） 2020年10月13日。2021年1月10日時点のオリジナルよりアーカイブ。2020年12月26日閲覧。
- ^ 「Oxlumo 製品情報」。医薬品連合登録簿。 2023年3月3日閲覧。
- ^ abcdefgh 「ルマシラン：公的評価報告書（PAR）」（PDF）。医薬品・医療製品規制庁（MHRA）。2020年10月21日時点のオリジナルよりアーカイブ（PDF） 。 2020年10月17日閲覧。Open Government Licence v3.0 に基づいてライセンスされた公共部門の情報が含まれています。
- ^ abcdefghi 「Drugs Trials Snapshot: Oxlumo」。米国食品医薬品局（FDA）。2020年11月23日。2020年12月22日時点のオリジナルよりアーカイブ。2020年12月26日閲覧。 この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ D' Ambrosio V、Ferraro PM (2022)。「原発性高シュウ酸尿症1型患者の管理におけるルマシラン：ベンチからベッドサイドまで」。 国際腎臓学・腎血管疾患ジャーナル。15 ：197–206。doi ：10.2147 / IJNRD.S293682。PMC 9211742。PMID 35747094。
- ^ abcde 「ルマシラン：治療プロトコル：医療従事者向け情報」（PDF）。医薬品・医療製品規制庁（MHRA）。2020年10月19日時点のオリジナルよりアーカイブ（PDF） 。 2020年10月17日閲覧。Open Government Licence v3.0 に基づいてライセンスされた公共部門の情報が含まれています。
- ^ ab “Drug Approval Package: Oxlumo”.米国食品医薬品局(FDA) . 2020年12月21日. 2021年1月22日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2021年1月17日閲覧。
- ^ “New Drug Therapy Approvals 2020”.米国食品医薬品局(FDA) . 2020年12月31日. 2021年1月18日時点のオリジナルよりアーカイブ。2021年1月17日閲覧。 この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ Scott LJ 、Keam SJ （2021年2月）。「ルマシラン：初の承認」。薬物。81 （2）：277–282。doi ： 10.1007 /s40265-020-01463-0。PMID 33405070。S2CID 230783803 。
- ^ 「Alnylam社、英国のMHRAがLumasiranへの早期アクセスを許可したことを発表」Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (プレスリリース) 2020年7月13日。2020年10月18日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2020年10月17日閲覧。
- ^ ab 「Oxlumo: ECの決定待ち」。欧州医薬品庁(EMA) 2020年10月16日。2020年10月18日時点のオリジナルよりアーカイブ。2020年10月16日閲覧。テキストは、欧州医薬品庁が著作権を所有するこのソースからコピーされました。ソースを明記すれば複製が許可されます。
- ^ 「稀な疾患である原発性高シュウ酸尿症1型に対する初の治療法」。欧州医薬品庁（EMA）（プレスリリース）。2020年10月15日。2020年10月18日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2020年10月16日閲覧。テキストは、欧州医薬品庁が著作権を所有するこのソースからコピーされました。ソースを明記すれば複製が許可されます。
外部リンク
- ClinicalTrials.govの「原発性高シュウ酸尿症 1 型小児および成人における Lumasiran の評価研究 (ILLUMINATE-A)」の臨床試験番号NCT03681184
- ClinicalTrials.govの「原発性高シュウ酸尿症 1 型乳児および幼児を対象とした Lumasiran の研究 (ILLUMINATE-B)」の臨床試験番号NCT03681184
