臨床経済レビュー研究所

臨床経済レビュー研究所（ICER）はボストンを拠点とする独立した非営利団体であり、治療、検査、手順の包括的な臨床分析と費用対効果分析を提供することで医療の価値を高めることを目指しています。^[1]

ICERは、医師であり研究者でもあるスティーブン・D・ピアソン氏によって2005年頃に設立されました。^[1] 2014年までは（医薬品の評価ではなく）医療費の評価に重点を置いていました。^{[2] ICERは、}英国のNICEと同様の方法で医薬品の費用対効果を評価しており、^{[1] [3]}製薬業界から批判を受けています。^[2] ICERは、2014年以降、いくつかの処方薬に金銭的価値を置いています。保険会社は、これらの評価を使用して、どの医薬品を承認または拒否するかを正当化しています。^{[2] [4]}この機関は、アーノルドベンチャーLLC（旧ローラ・アンド・ジョン・アーノルド財団）、製薬会社、保険会社、政府助成金によって資金提供されています。^[2]

ICERは「価値評価フレームワーク」を使用して、特定の医療処置の価格を決定します。このフレームワークは2020年に最後に調整されました。ICERのフレームワークでは、医療処置にかかる総支出と、治療を受ける患者のタイプを考慮しています。^[5]

ICERは総支出額を算出するために、新薬に毎年支出可能な金額を推定し、その金額を米国食品医薬品局の承認見込み数で割って、購入可能額のベンチマークを設定している。^[1]

患者価値を決定するために、ICER は質調整生存年(QALY) を使用して、薬剤が患者の生活の質をどの程度改善できるかを判断します。QALY は、副作用の価値を差し引いた治療が患者の生活をどの程度改善できるかを決定します。ICER はまた、治療によって患者の寿命が延びるかどうかを判定するために、等価生存年数増加(evLYG) を使用します。^[6]

ICERの経済的負担能力の計算では、一般的な疾患を標的とする薬剤や、臨床的に大きな利益をもたらす薬剤については、利用可能な資金の2倍を新薬（FDA承認）の予想数で割った値を閾値として設定することで調整されます。^{[1] [2]}

2016年以来、ICERは1質調整生存年を15万ドルの価値があると評価している。^[7]

希少疾患の治療薬は一般的に患者数が少ないため、企業は投資を回収するために薬の価格を高く設定することが多い。その結果、ICER は医師、患者、その他の社会的要因の意見を考慮せずに、希少疾患の治療薬は記載されている高額な費用に見合わないと報告する傾向があると一部の批評家は主張している。パイオニア研究所によると、「脊髄性筋萎縮症 (SMA) の画期的な治療法 2 つに関する最近の ICER のレビューでは、どちらの治療法も「従来の費用対効果の基準」を満たしていないという結論に達した。」

ICERは、患者が医師の推奨する治療を受けるかどうかを決定する可能性がある「恣意的で、透明性がなく、査読されていない報告書」であると批判されている。^[8]

ICERがQALYを使用していることから、効果の低い薬剤が優先されるのではないかと懸念する声もある。オックスフォード大学の季刊医学誌は「新しい治療法が標準治療よりも効果が低くても、費用がはるかに安い場合、それを採用することでQALYあたりの費用便益が得られる」と述べている。^[9]

ICER は、臨床的証拠に裏付けられていない薬価上昇の監視機関としても見られています^{[誰によって？ ]}。ICER は 2019 年に「2017 年と 2018 年に、すでに高い現在の支出に加えて大幅な値上げがあったと特定された 9 つの薬のうち、7 つの薬には値上げを裏付ける重要な新たな証拠がありませんでした。これら 7 つの薬の純値上げだけで、アメリカの保険会社と患者は 2 年間でさらに 48 億ドルの費用を負担しました」という調査結果を発表しました。

QALYは質調整生存年（Quality-Adjusted Life Year）の略で、ICERが医薬品の価値を決定するために使用する測定システムの1つです。1 QALYは1年間の健康に相当します。QALYの批評家は、この測定は広く使用するには主観的すぎると主張しています。批評家はまた、QALYの基準に基づくと障害者や高齢者は1年間の完全な健康を維持できないため、QALYは障害者差別的または年齢差別的である可能性があると主張しています。^[9]一部の批評家は、QALYを測定基準として禁止しようとしています。2023年1月31日、QALYの使用を禁止するHR 485が導入されました。^[10]現在、QALYはメディケアプログラムで限定的に禁止されていますが、この法案は禁止をすべての連邦プログラムに拡大します。^[11]このシステムの支持者は、これが不完全かもしれないことに同意しますが、人生の質と量を測定できる最良のシステムであると考えています。

同等の生存年数増加価値（evLYG）はICERが提案した測定システムであり、医療処置が患者の寿命をどれだけ延ばすことができるかを測定するものである。evLYGは、治療によって得られる生活の質に関係なく、生存年数増加あたりの治療コストを測定する。^[12]この指標は、QALY指標は範囲が狭すぎる、生活の質に焦点を当てることは高齢者や障害者に対する差別につながるという批判に応えて採用された。

evLYG指標の批評家は、この指標は範囲が広すぎて患者の状態の微妙な違いを考慮していないと主張している。具体的には、evLYGは特定の特殊な状況に対処する際に、一般的な患者報告アウトカムに依存している。^[13]批評家はまた、evLYG指標は、特定の治療が人の寿命を延ばすことはないかもしれないが、医療システム全体の負担を軽減し、他の場所で命を救うことができるなど、価値の追加的な側面を無視していると主張している。^[14]

同委員会は、ソバルディは年間約84,000ドルの定価に見合う価値がないとする報告書案を発表した。 ^[2]

2016年5月現在、ICERは多発性骨髄腫と緩和ケアに関する最終報告書を発表しました。^[15]

骨粗鬆症、多発性硬化症、PCSK9コレステロール薬、免疫腫瘍療法の薬価の高さを批判している。^{[7] [16]}

2017年には卵巣がんに対するPARP阻害剤に関する物議を醸す報告書草案を発表した。 ^[7]

評価対象となる薬剤の予備リストには、小細胞肺がんに対するロシレチニブ、AZD-9291、ネシツムマブ、ニボルマブ、ペンブロリズマブ、多発性硬化症に対するフィンゴリモド、ジメチルフマル酸塩、テリフルノミド、アレムツズマブ、ダクリズマブ、乾癬または乾癬性関節炎に対するイキセキズマブおよびブロダルマブが含まれています。^[1]

ICER の理事会には、複数の保険会社の幹部を含むさまざまな医療専門家が含まれています。

ガバナンス委員会:

• コネチカット健康政策プロジェクトのエグゼクティブディレクター、エレン・アンドリュース
• CRBストラテジーズ社長兼CEO、カルメラ・ボッキーノ氏
• ウェンディ・エヴェレット、健康イノベーション卓越ネットワーク特別顧問
• ロン・ポラック、ファミリーズUSA名誉会長
• カイザー健康政策研究所副所長兼所長マレー・ロス
• ユナイテッドヘルスの臨床推進担当エグゼクティブバイスプレジデント、ルイス・サンディ氏
• 政策推進研究所所長兼CEOマーク・スキナー氏
• アーニャ・レーダー・ウォラック、ブラウン大学健康エビデンス統合センター副所長

諮問委員会:

• 国立医薬品協議会の最高科学責任者、ロバート・W・デュボア氏
• プライム・セラピューティクスの上級副社長兼最高医療責任者、ジョン・ガヴラス氏
• IngenioRx 最高臨床責任者、コリーン・ヘインズ
• ノバルティスのエグゼクティブディレクター兼免疫学・皮膚科および医療アクセス部門責任者、ビビアン・ヘレラ氏
• CVS Healthの専門戦略およびクライアントソリューション担当副社長、ケル・A・ジョンソン氏
• サノフィの希少血液疾患担当シニアディレクター兼グローバルビジネスパートナー、ロン・プレブリック氏
• リジェネロン・ファーマシューティカルズ社の医療経済およびアウトカム研究担当シニアディレクター、アンドレアス・クズニック氏
• バイオジェンのバリュー＆アクセス担当上級副社長、クリス・ライブマン氏
• アラガンのグローバルエビデンスおよびバリュー開発担当副社長、デイブ・マカリオス氏
• グラクソ・スミスクラインの米国医療業務、顧客エンゲージメント、価値、エビデンス、成果担当副社長、マーティン・マルチニアック氏
• マリンクロットの公共政策、政府関係、公共政策担当シニアディレクター、ケンドラ・マルテロ氏
• ハーバード・ピルグリム・ヘルスケアの上級副社長兼最高医療責任者、マイケル・シャーマン氏
• メルク社のグローバル医薬品および政策証拠研究担当副社長、デビッド・R・ストラットン氏
• ショーン・D・サリバン、ワシントン大学薬学部教授兼学部長
• Bind Benefitsの最高健康責任者、マーカス・シゲソン氏
• プレメラ ブルー クロスの処方開発担当薬局マネージャー、ジョン ワトキンス氏
• ハーバード大学医学部およびダナファーバーがん研究所の医学・小児科教授、デビッド・ウェインストック氏

• 薬剤の費用対効果を評価する米国の古い組織であるマネージドケア薬学アカデミー

• ICERウェブサイト