イノベーティブ・ゲノミクス研究所

イノベーティブ・ゲノミクス研究所（IGI ）は、ノーベル賞受賞者でCRISPR遺伝子編集の先駆者であるジェニファー・ダウドナと生物物理学者のジョナサン・ワイスマンによって設立されたアメリカの非営利科学研究機関です。^{[1] [2]}この研究所はカリフォルニア大学バークレー校に拠点を置いており、カリフォルニア大学サンフランシスコ校、カリフォルニア大学デービス校、カリフォルニア大学ロサンゼルス校、ローレンス・バークレー国立研究所、ローレンス・リバモア国立研究所、グラッドストーン研究所、その他の協力研究機関にも研究者が所属しています。IGIは、人間の健康、農業、気候変動の問題に対処するために、ゲノム編集の実際のアプリケーションの開発に重点を置いています。^{[3] [4]}

ダウドナ氏に加えて、現在のIGIの所長および研究者には、 2006年にダウドナ氏に細菌のCRISPRシステムを初めて紹介したジリアン・バンフィールド氏^{[5] [6]}、2005年に同僚とともに「ゲノム編集」という用語を生み出したフョードル・ウルノフ氏^{[7] [8]}、アレックス・マーソン氏、ブライアン・スタスカヴィッツ氏、パメラ・ロナルド氏^{[9] [10]}がいる。現在の事務局長は、2020年にIGIに加わった、元DARPA生物技術局長のブラッドリー・リンガイゼン氏である。[ 11 ] ^{[ 12]}

CRISPR- Cas9をプログラム可能なゲノム編集ツールとして使用することを実証した最初の論文は、 2012年にダウドナ、エマニュエル・シャルパンティエおよび同僚によって発表され、^[13]その研究によりダウドナとシャルパンティエは2020年のノーベル化学賞を受賞しました。^{[14]この頃、}カリブー・バイオサイエンス、エディタス・メディシン、CRISPRセラピューティクスなど、さまざまな方法でCRISPRを商業化するために営利企業が設立され始めました。 ダウドナはいくつかの商業ベンチャーに関与していましたが、非営利機関が科学を前進させ、市場主導の企業が行わない方法で倫理ガイドラインと遺伝子編集技術への公平なアクセスの開発を支援するという独自の役割を果たすことができると感じていました。特に、CRISPRは製薬業界によってしばしば無視されてきた希少疾患に対処する上で大きな可能性を秘めていたためです。 ^{[3] [15] [16] [17] [18]}

IGIの設立は、当初2014年3月に「イノベーティブ・ゲノミクス・イニシアチブ」として発表された。これは、カリフォルニア大学バークレー校とUCSFの研究者とバイオ医薬品業界のパートナーが、ゲノム編集技術を強化し、それを医薬品開発とグローバルヘルスに応用することを目的として、李嘉誠財団と両大学の資金援助を受けて設立された。^[19]公式の立ち上げイベントは2015年2月4日に開催された。 ^{[20] [2] IGIの初期のプロジェクトは、}重症複合免疫不全症と鎌状赤血球症に対処するためのCRISPRの使用を研究することに焦点を当てていた。IGIは2015年にアストラゼネカおよびアジレントテクノロジーと提携し、がん、心血管疾患、自己免疫疾患および炎症性疾患、および遺伝的要素を持つその他の疾患に関連する潜在的な遺伝子ターゲットを特定した。^{[20] [2] [21]}

2017年1月、IGIはイノベーティブ・ゲノミクス研究所として再出発し、カリフォルニア大学バークレー校の現在の建物に移転しました。同時に、新たな資金源により、研究所はCRISPRやその他のゲノム技術を植物や農業に適用する範囲を拡大することができ、IGIはブライアン・スタスカヴィッツをこのプログラムのディレクターとして迎えました。^{[22] 2020年初頭、IGIの共同創設者であるジョナサン・ワイスマンは、UCSFとIGIを離れ}、ホワイトヘッド研究所のランドン・T・クレイ生物学教授とマサチューセッツ工科大学の生物学教授に就任しました。^[23]

2020年3月9日、カリフォルニア大学バークレー校は、 COVID-19パンデミックのため対面授業の中止を発表し、多くのキャンパスの建物を閉鎖し始めた。^{[24] [25]} 2020年3月13日、ダウドナはIGIのリーダーシップとの会議を招集し、研究所を一時的に閉鎖すべきかどうかを議論した。代わりに、彼らはIGIビル内に診断検査施設を急いで立ち上げ、カリフォルニア大学バークレー校のコミュニティだけでなく、周辺都市の救急隊員やサービスが行き届いていない人々に検査を提供することを決定した。^{[26] [27] [16]}検査を提供することに加えて、IGIはCOVID-19の生物学、疫学、公衆衛生への影響、および新しい診断法と治療法の研究を支援するために資金を提供した。^{[28] [29]} IGIの検査ラボは60万件以上の患者サンプルを処理した。^[1]ダウドナ氏は、IGIのCOVID-19対応と大規模なチームによる迅速な科学研究の経験は、研究者が共通の目標に向かって協力することでどれほど大きな影響を与えることができるかを示したため、今後のプロジェクトの選択方法を変えたと述べています。^{[30] [1]}

2020年10月7日、CRISPR-Cas9遺伝子編集の開発に関する研究により、ダウドナとシャルパンティエにノーベル化学賞が授与されました。 ^{[31] [32]}ダウドナはCOVID-19パンデミックのため、ストックホルムでの伝統的な授賞式に出席することができなかったため、カリフォルニア州バークレーの自宅で賞を受け取り、IGIビルで祝賀会が開かれました。^{[14] [33] [34]}

2023年10月、カリフォルニア大学バークレー校は、IGIに新たなスペースを提供する実験棟を備えた新しい「イノベーションゾーン」をバークレーのダウンタウンに建設する計画を発表した。^[35]

IGI の研究はゲノム編集を中心に行われ、人間の健康への応用、農業への応用、ゲノム編集技術の開発、研究室での発見を現実世界のソリューションに変換することに重点を置く研究者が参加しています。

IGIの設立以来、研究者らは複数の新しいゲノム編集タンパク質を発見し、ツールキットをCas9を超えて拡張してきた。^{[36]新しいCasタンパク質や}塩基編集などの技術を含む、異なる特性を持つ追加のゲノム編集ツールの発見の波は、一般科学報道では「CRISPR 2.0」と呼ばれることもあった。^{[37] [38]}超小型タンパク質CasXとCasYは、IGIのジリアン・バンフィールドと協力者らによって、世界最小の微生物のいくつかで発見された。^{[39] [40]}別の小型Casタンパク質CasΦ（「Casファイ」）は、バンフィールドとダウドナらによって、巨大なバクテリオファージのゲノムで発見された。^{[41] [42]}ダウドナと他のIGI研究者らは、医療用途のCRISPRベースの治療薬の非ウイルス性および生体内送達を改善する新しい技術も進歩させ、CRISPRの安全性と精度の向上に取り組んだ。^{[43] [44] [45] [46]}

IGIのヒト健康プログラムは、鎌状赤血球症やその他の血液・免疫疾患などの希少疾患に対処するための、希少かつ無視されている遺伝性疾患の治療法やプラットフォーム技術アプローチの開発に重点を置いています。 ^[47] 2021年、米国食品医薬品局は、IGI、UCSFベニオフ小児病院、UCLAブロード幹細胞研究センターを含むコンソーシアムが開発した鎌状赤血球症の実験的CRISPRベースの治療法の臨床試験を承認しました。^{[48] IGIのその他の健康研究は、}がん、^{[49] [50]} 神経変性疾患、^{[51] [52]}臨床診断に重点を置いています。^{[53] [54]}

IGI持続可能な農業プログラムとその植物ゲノム・形質転換施設は、30種以上の一般的な作物を編集するためのCRISPRプロトコルを開発しており、^[17]世界のチョコレート供給をカカオ膨張シュートウイルスから守る、^{[55] [56]}キャッサバの有毒なシアン化物前駆物質を除去する、^{[57]イネの}干ばつ耐性を向上させるなどのアプリケーションの開発に取り組んできました。^[58]

2022年、IGIはゲノム編集とゲノム技術を気候変動の緩和と適応の課題に適用するための新しいプログラムを立ち上げました。^[59]この作業には、農業による排出量の削減、大気中の炭素の捕捉、農家が変化する状況に適応できるようにするための取り組みが含まれています。チャン・ザッカーバーグ・イニシアチブは、植物と土壌が大気中の炭素を除去および隔離する能力を高めるためのCRISPRベースのアプローチに関する研究を支援するために、IGIに1100万ドルを拠出しました。^{[10] [60]}

バンクーバーで開催された2023年のTEDカンファレンスでは、IGIがAudacious Projectの資金提供対象に選ばれ、同研究所が寄付者から7000万ドルを受け取り、人間の健康と気候変動に関連する現実世界の問題に適用できるマイクロバイオーム編集ツールを開発することが発表された。「気候と健康を改善するためにCRISPRでマイクロバイオームを操作する」と題されたこのプロジェクトは、当初はマイクロバイオームによって引き起こされる2つの問題、家畜からのメタン排出と小児喘息を対象としている。^{[61] [62] [1]}

IGIチームは、倫理、法律、経済、政策の研究を通じてゲノム編集研究が社会に与える影響を形作るために、分野を超えた公共への影響に関する研究に重点を置いています。^[63]

2018年12月に米国上院議員らと会談した際、ダウドナ氏は鎌状赤血球症に対するCRISPRを用いた治療の潜在的な高額費用と、その費用を下げるために何ができるかについて質問を受けた。この会談後にIGIに戻ったダウドナ氏は、手頃な価格をIGIの使命の一部とし、鎌状赤血球症イニシアチブの主要目標にすることを決定した。^[16]

2022年、IGIはバイオテクノロジー、経済、製造、ベンチャーキャピタル、知的財産など、さまざまな分野の専門家30人を集め、遺伝子医薬品の手頃な価格を改善するための計画を策定した。現在の遺伝子治療とゲノム編集治療は、患者1人あたり200万ドルから300万ドルの費用がかかる。同グループは「遺伝子治療を手頃な価格で利用しやすくする」と題する報告書を作成し、新しい資金調達モデル、製造の改善、代替のIPライセンスアプローチを組み合わせることで、遺伝子医薬品のコストを10分の1に削減する戦略を策定した。^{[64] [65] [66] [67]}

IGI は CRISPR 研究に加えて、CRISPR とゲノム工学に関する一般の理解を深め、これらの技術の倫理的な使用を指導することにも取り組んでいます。無料の公開リソースには次のものがあります。

• CRISPRpedia — CRISPRとゲノム編集の生物学、応用、倫理について学ぶための無料の教科書形式のリソースで、Doudna、Urnov、Ronald、その他のIGI研究者によって編集された章が含まれています。^{[68] [69]}
• CRISPR Made Simple — 若い学生と教師のためのCRISPR教育ガイド。^[70]
• CasPEDIA — 既知のCRISPR関連（Cas）タンパク質、その活性、使用例のウィキ形式のデータベース。2023年にIGIの研究者グループによって立ち上げられた。^[71]
• CRISPR臨床試験— 現在臨床試験中のCRISPRベースの治療法の疾患領域別年次概要。^[72]
• 農業におけるCRISPR — 食品と農業におけるCRISPRの応用開発の進捗状況の概要。^[73]

• 公式サイト