エディタスメディシン

エディタスメディシン株式会社

以前は	ゲンジン株式会社
会社種別	公共
取引名	ナスダック: 編集 ラッセル2000の構成要素
業界	バイオテクノロジー ゲノム工学 製薬
設立	2013年11月、11年前、マサチューセッツ州ケンブリッジ ( 2013-11 )
創設者	ジェニファー・ダウドナ フェン・チャン ジョージ・チャーチ デビッド・R・リュー J. キース・ジョング
本部	マサチューセッツ州ケンブリッジ 、 アメリカ合衆国
拠点数	2
主要人物	ジェームス・マレン（会長） ギルモア・オニール（社長兼CEO）
収益	1,970万米ドル （2022年）
営業利益	2億2,600万米ドル （2022年）
純利益	2億2,000万米ドル （2022年）
総資産	5億1,400万米ドル （2022年）
総資本	3億6,100万米ドル （2022年）
従業員数	226（2023）
Webサイト	編集asmedicine.com
脚注/参考文献 [1]

エディタス・メディシン社（旧ゲンジン社）は、CRISPR遺伝子編集技術に基づいて希少疾患の治療法を開発している臨床段階のバイオテクノロジー企業です。 ^{[2] [3]エディタスの本社は}マサチューセッツ州ケンブリッジにあり、コロラド州ボルダーに施設があります。^{[4] [5] [6]}

エディタス・メディシンは、もともと「Gengine, Inc.」という名前で、2013年9月にブロード研究所のフェン・チャン、カリフォルニア大学バークレー校のジェニファー・ダウドナ、^[7]ハーバード大学のジョージ・チャーチ、デビッド・リウ、J・キース・ジョングによって、サード・ロック・ベンチャーズ、ポラリス・パートナーズ、フラッグシップ・ベンチャーズの資金提供を受けて設立されました。2か月後に現在の「エディタス・メディシン」に名前が変更されました。ダウドナは、 Cas9の知的財産に関する法的意見の相違により、2014年6月に辞任しました。[ ^{8] [9] [10]}

2015年8月、同社はビル・ゲイツ氏と13人の投資家からシリーズBの資金調達で1億2000万ドルを調達した。 ^{[11] [12]}同社は2016年2月2日に株式を公開し、^[2]新規株式公開で9400万ドルを調達した。^{[13] [14]}

同社は2015年にジュノ・セラピューティクスと戦略的提携を結び、同社のCRISPR-Cas9技術と、キメラ抗原受容体および高親和性T細胞受容体治療薬の開発におけるジュノの経験を組み合わせて、がん治療薬の開発を目指した。^{[15]ジュノは後に}セルジーン社に買収され、^{[16]セルジーン社は}ブリストル・マイヤーズスクイブ社に買収された。^[17]

同社は2015年に、失明を引き起こす稀な遺伝性疾患であるレーバー先天性黒内障10型（LCA10）の治療にCRISPR遺伝子編集技術を用いた臨床試験を2017年に計画していると発表した。 ^{[18] [10]} 2018年11月30日、FDAはEDIT-101（別名AGN-151587）という研究名で試験を開始する許可を与えた。^{[19] [20]} 2021年9月、エディタスは声明で、臨床試験の予備結果は有望であり、EDIT-101治療の臨床的利点を裏付けるものであると主張した。^[21]

2020年3月、エディタスはアラガンと提携し、CRISPRを使用して人体内（in vivo）のDNA編集を試みた最初の企業となった。臨床試験の一環として、レーバー先天性黒内障によりほぼ失明していた患者が、CRISPRの遺伝子編集指示を含む無害なウイルスを含む硝子体内注射を受けた。 ^{[22] [23] 5か月後、エディタスはアラガンの所有者である}アッヴィとの契約を見直し、LCA10の治療薬EDIT-101を含む一連の眼疾患治療薬に対する完全な権利を取り戻した。^[24]

2019年に同社はコロラド州ボルダーに新たな化学施設を建設していた。^[5]

カトリーン・ボズリーは2019年までCEOを務め、その後取締役のシンシア・コリンズに交代した。^{[25] [26]}コリンズの後任には、取締役会長を務めていたジェームズ・マレンが2021年に就任した。 ^[27]サレプタ・セラピューティクスの元CMOであるギルモア・オニールが2022年6月1日にCEOに就任し、マレンは取締役会長として留任した。^[28]

エディタスは2つの異なるCRISPRヌクレアーゼ、Cas9とCas12aを研究している。^[29]

EDIT-101 は、現在臨床試験中のレーバー先天性黒内障の治療を目的とした CRISPR ベースの遺伝子療法です。

EDIT-301は、同社のCAS 12a編集技術を活用した鎌状赤血球症およびベータサラセミアに対する実験的な潜在的治療薬である。2019年に同社はこの薬の研究で初期の成功を報告した。^{[30] [31]} 2020年12月、同社は鎌状赤血球症の治療薬としてIND申請を提出した。2021年1月、同社はFDAから第1相安全性試験の承認を受けたと発表した。^[32]