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Expanded access or compassionate use is the use of an unapproved drug or medical device under special forms of investigational new drug applications (IND) or IDE application for devices, outside of a clinical trial, by people with serious or life-threatening conditions who do not meet the enrollment criteria for the clinical trial in progress.
These programs go under various names, including early access, special access, or managed access program, compassionate use, compassionate access, named-patient access, temporary authorization for use, cohort access, and pre-approval access.[1][2][3]
In general, the person and their doctor must apply for access to the investigational product, the company has to choose to cooperate, and the medicine's regulatory agency needs to agree that the risks and possible benefits of the drug or device are understood well enough to determine if putting the person at risk has sufficient potential benefit. In some countries the government will pay for the drug or device, but in many countries the person must pay for the drug or device, as well as medical services necessary to receive it.
In the US, compassionate use started with the provision of investigational medicine to certain patients in the late 1970s, and a formal program was established in 1987 in response to HIV/AIDS patients requesting access to drugs in development. An important legal case was Abigail Alliance v. von Eschenbach, in which the Abigail Alliance, a group that advocates for access to investigational drugs for people who are terminally ill, tried to establish such access as a legal right. The Supreme Court declined to hear the case, effectively upholding previous cases that have maintained that there is not a constitutional right to unapproved medical products.
As of 2016, regulation of access to pharmaceuticals that were not approved for marketing was handled on a country by country basis, including in the European Union, where the European Medicines Agency issued guidelines for national regulatory agencies to follow. In the US, Europe, and the EU, no company could be compelled to provide a drug or device that it was developing.[1]
企業は、臨床試験終了後、臨床試験に参加し、その薬に反応した人々に、これらのプログラムに基づいて薬を提供する場合があります。[ 2 ] [ 3 ]
2018年現在、米国では、特定の条件下で未承認の医薬品や開発中の医療機器を入手しようとすることが試みられる可能性がある。[ 4 ] [ 5 ]
これらの条件は次のとおりです。[ 5 ]
薬物は個人、小グループ、または大グループに提供される可能性がある。[ 5 ]
米国では、実際に医薬品が提供されるのは、製造業者が提供したいかどうか、そして患者が支払えるかどうかにかかっています。医薬品や医療機器を無償で提供するか、料金を要求するかは、企業の決定です。[ 1 ]この決定に関する透明性を高めるため、21世紀キュアーズ法は、製薬会社に拡大アクセス方針を公開することを義務付けています。しかし、2021年の分析によると、大企業は概ね遵守しているものの、中小企業はこれらの義務付けられた方針を公開していないことが多いことが分かりました。[ 6 ]製造業者は、個々のINDに対して直接費用のみを請求できます。小規模グループまたは大規模な拡大アクセスプログラムに対しては、間接費用の一部を追加できますが、すべてを追加することはできません。[ 7 ]医薬品や医療機器の使用に医師や診療所が必要な場合、それらも料金を要求する可能性があります。[ 1 ]
場合によっては、EA プログラムの下でアクセスを提供することが製造業者の商業的利益になることがあります。これは、たとえば、医薬品や医療機器が承認される前に企業が収益を上げる方法です。企業は、EA プログラムの下で医薬品や医療機器を入手した人から収集したデータを 1 年に FDA に提出しなければなりません。このデータは、医薬品や医療機器の承認を得る上で役立つ場合もあれば、予期せぬ有害事象が発生した場合に有害となる場合もあります。製造業者は法的責任も負います。製造業者が治験薬に料金を請求することを選択した場合、その価格は、製品が販売承認された場合の価格に関するその後の議論に影響を与えます。[ 1 ]
2019年2月現在 41州が、米国FDAの承認なしに末期患者に実験薬を提供することを認める「治験薬投与権法」を可決した。 [ 8 ]ジョナサン・ダローやアーサー・カプランを含む 法律、医学、生命倫理の学者は、FDAの拡大アクセスプログラムを通じて既に承認前のアクセスを取得できること、またFDAが承認前のアクセス取得の制限要因ではないことから、これらの州法には実際的な意義はほとんどないと主張している。[ 9 ] [ 10 ]
ヨーロッパでは、欧州医薬品庁が加盟国が従うことができるガイドラインを発行しています。各国には独自の規制があり、それらは異なります。たとえば、英国では、このプログラムは「早期医薬品アクセス制度」またはEAMSと呼ばれ、2014年に設立されました。EAMSに基づいて医薬品を提供したい企業は、第I相データを医薬品・医療製品規制庁に提出し、「有望な革新的医薬品」（PIM）指定と呼ばれるものを申請する必要があります。この指定が承認されると、データが審査され、審査が肯定的であれば、国民保健サービスは基準を満たす人々が医薬品にアクセスできるように支払う義務があります。2016年現在、オーストリア、ドイツ、ギリシャ、スペインでも政府が医薬品の早期アクセスに支払っています。[ 1 ] 2021年以降、フランスでは、早期アクセスと拡大アクセスのシステムがAACとAAPの2つのシステムに分かれています。[ 11 ]
医薬品の販売についてEMAの承認を受けた後でも、企業は欧州で拡大プログラムを利用することがある。これは、医薬品は各加盟国で規制プロセスを経る必要があり、国によってはこのプロセスにほぼ1年かかる場合があるためである。企業はこれらのプログラムを利用してより早く販売を開始することができる。[ 1 ]
フィリピンでは、医師、専門医、医療機関、または団体が、末期患者または重篤な患者の治療のために、同国の食品医薬品局から特定の人道的使用許可（CSP）を取得すれば、未登録の医薬品の使用が認められる場合があります。CSPの発行は、 1992年の保健省行政命令第4号に規定されています。[ 12 ]
CSP を求める者は、患者が所持する未登録薬の推定量、「未登録薬を入手できる認可された医薬品/医療機器施設」、および「製品の使用資格と許可を有する専門家の氏名と住所」などの情報を提供する必要がある。フィリピンでは一般的に大麻は違法であるが、加工された医療用大麻についても CSP を取得できる。 [ 12 ] [ 13 ]
米国では、初期の拡大アクセスプログラムの一つとして、1978年に設立された人道的利用のための治験薬申請（IND）があり、ミシシッピ大学で栽培された医療用大麻を、マリファナ研究プロジェクト責任者のマフムード・エルソリー博士の指導の下、限られた人数が使用することが認められた。このプログラムは、国立薬物乱用研究所（NIDA）によって運営されている。
このプログラムは、ロバート・C・ランドールがFDA、麻薬取締局、国立薬物乱用研究所、司法省、保健教育福祉省を相手取っ て訴訟を起こしたことから始まった（ランドール対米国）[ 14 ] 。緑内障を患っていたランドールは、大麻の使用が医学的に必要であるとみなされたため、自身に提起された大麻栽培の刑事告発に対して、コモンローの必要性の原則をうまく利用して反論した（米国対ランドール）[ 14 ] 。 1976年11月24日、連邦判事ジェームズ・ワシントンはランドールに有利な判決を下した[ 15 ]： 142 [ 16 ]。
ランドール対米国訴訟の和解は、FDAの人道的INDプログラムの法的根拠となった。[ 14 ]このプログラムでは、緑内障など、大麻で緩和されることが知られている特定の疾患を持つ人だけが大麻の使用を許可されていた。1980年代半ばには、対象が拡大され、エイズ患者も含まれるようになった。ピーク時には15人がこの薬を受け取った。43人がこのプログラムに承認されたが、医師が必要な書類を記入した28人は大麻を受け取らなかった。[ 17 ] [ 15 ]公衆衛生当局が科学的価値がないと結論付けたことと、ジョージ・H・W・ブッシュ大統領政権の政策により、1992年に新規参加者の受け入れが停止された。2011年現在、4人が引き続きこのプログラムの下で政府から大麻を受け取っている。[ 18 ]
エイズ流行の最盛期にこのプログラムが閉鎖されたことが、米国における医療用大麻運動の形成につながり、この運動は当初、エイズ患者の拒食症や消耗症候群の治療に大麻を提供することを目的としていた。[ 19 ]
2001年11月、フランク・バロウズは娘のアビゲイルを偲んで、開発中の医薬品へのアクセス向上を目的としたアビゲイル・アライアンスを設立した。[ 20 ] アライアンスは、末期疾患患者のために、治験薬のより広範な利用可能性を求めている。同団体は、ワシントン法律財団が代理を務めた、敗訴したアビゲイル・アライアンス対フォン・エッシェンバッハ訴訟で最もよく知られている。2007年8月7日、コロンビア特別区巡回区控訴裁判所は、8対2の判決で、アライアンスに有利な以前の判決を覆した。[ 21 ] 2008年、米国最高裁判所は上訴を受理しなかった。この決定により、末期疾患患者には「治療効果が証明されていない潜在的に毒性のある薬」を要求する法的権利はないとする控訴裁判所の判決が維持された。[ 22 ]
2014 年 3 月、バージニア州の 7 歳の少年ジョシュ・ハーディは、家族が治験薬ブリンシドフォビルを製薬会社キメリックスに要求したが拒否されたことで、小児への治験薬へのアクセスについての議論を巻き起こし、全国的なニュースとなった。[ 23 ]同社はがん擁護団体の圧力により決定を覆し、ジョシュは命を救う薬を受け取った。[ 24 ] [ 25 ]ハーディはその後、基礎疾患であるがんの診断に関連する合併症により 2016 年 9 月に亡くなった。[ 26 ] 2016 年、小児がん擁護団体である Kids v Cancer は、医師を支援し、家族に申請プロセスについて案内するために、コンパッショネート ユース ナビゲーターを立ち上げた。[ 27 ]それ以来、FDA は申請プロセスを簡素化したが、製造業者に製品を提供するよう要求することはできないと強調した。[ 28 ] [ 29 ] FDAは年間約1,500件の拡大アクセス申請を受け付け、その99%を承認している。[ 30 ]
この記事は、米国保健福祉省の「拡大アクセス（人道的利用）」からのパブリックドメイン資料を組み込んでいます。2018年5月20日取得。