試用権法

治験権法は、米国の州法および連邦法であり、末期患者が第1相試験は完了しているが食品医薬品局（FDA）の承認を受けていない実験的治療法（薬剤、生物製剤、機器） にアクセスできるようにする目的で制定された。治験権法が可決される前は、患者が実験的薬剤を使用するにはFDAの承認が必要だった。2018年現在、米国の41州が治験権法を可決している。これらの法律の起草者は、これによりFDAの現在の規制制度では許可されていない個別化治療が可能になると主張している。^[1]これらの法律の価値は、製薬会社が求められている治療法を提供する義務を負わないという事実など、さまざまな理由で疑問視されてきた。^[2]連邦治験権法は2018年5月に可決された。治験権経路を利用した患者の数についてはほとんどデータがないが、入手可能な情報源によると、法案の署名以降、治験薬にアクセスするためにこの経路を利用した患者はほんの一握りであり、ほとんどの医師とスポンサーは、より伝統的なFDA承認の拡大アクセス経路を好むためである。^[3]ドナルド・トランプ大統領の下でFDA長官を務めたスコット・ゴットリーブによると、FDAは治験権法案が可決される前に、電話で即時または数日以内に、治験薬へのアクセスを求める患者の99％を既に承認していた。^[4]

2014年5月、コロラド州は治験の権利を認める法律を可決した最初の州となった。^[6] 2018年8月現在^{[アップデート]}、41の州がそのような法律を制定している：アラバマ州、アラスカ州、アリゾナ州、アーカンソー州、カリフォルニア州、コロラド州、コネチカット州、フロリダ州、ジョージア州、アイダホ州、アイオワ州、イリノイ州、インディアナ州、ケンタッキー州、ルイジアナ州、メイン州、メリーランド州、ミシガン州、ミネソタ州、ミシシッピ州、ミズーリ州、モンタナ州、ネブラスカ州、ネバダ州、ニューハンプシャー州、ノースカロライナ州、ノースダコタ州、オハイオ州、オクラホマ州、オレゴン州、ペンシルベニア州、サウスカロライナ州、サウスダコタ州、テネシー州、テキサス州^{、ユタ州、}

2022年4月、アリゾナ州は治験を受ける権利に関する法律の拡大版を制定した。^{[10] [11]}

2023年5月、モンタナ州は「試す権利法」を拡大する法案を可決し、第1相臨床試験は通過したものの米国食品医薬品局（FDA）の承認はまだ得ていない実験的治療薬に患者がアクセスできるようにした。^{[12] [13]}

2017年1月、共和党のロン・ジョンソン（ウィスコンシン州）により連邦の治験実施法案が上院に提出された。 ^[14]ジョンソンは2017年8月3日、全会一致の同意動議により上院で法案を可決した。^[15]ジョンソンは、治験実施法案に治験実施の権利に関する修正案が追加されない場合、FDAの運営を可能にする必須法案である2017年FDA再認可法（FDARA）の上院での投票を保留すると脅していた。ジョンソンは、全会一致の同意動議と引き換えに、FDARAの保留を解除することに同意した。^[16]関連する下院法案は2017年2月に提出され、翌月、下院の犯罪・テロ・国土安全保障・捜査小委員会に付託された。^[17] 2018年3月21日、下院は治験実施の権利法案を可決し、上院での審議に付託した。^[18] 5月22日、上院はS.204「トリケット・ウェンドラー、フランク・モンジエロ、ジョーダン・マクリーン、マシュー・ベリーナの試す権利法案」を可決し、トランプ大統領に送付し、2018年5月30日に署名され、治験治療へのアクセスを求める末期患者のための統一されたシステムが構築されました。^[19]

治験権法の主な提唱者は、アリゾナ州に拠点を置く自由主義シンクタンクのゴールドウォーター研究所で、同研究所は州法のベースとなるモデル法を作成した。 ^[20]同研究所の国家政策顧問であるカート・アルトマンは、治験権法は医療決定の権限を「地方レベルに戻す」と述べている。^[21]その他の提唱者には、患者とその家族、患者擁護団体などが含まれる。^[22]これらの法律の支持者は、これらの法律を「ダラス・バイヤーズクラブ」法案と呼ぶことがある。これは、エイズにかかったアメリカ人男性が外国から未承認の治療薬を仲間の患者に密輸した映画にちなんでいる。^[2]末期患者が開発中の未承認薬を入手しようとする努力を、1980年代のACT-UPやその他のエイズ組織の努力に例える人もいる。 ^[23]

未承認の治療法を試す権利を支持する倫理的議論の一つは、患者が医師による自殺ほう助や自発的安楽死によって死ぬ権利を持っているのであれば、試してみる権利も与えられるべきであるというものである。^[24]

2016年、ヒューストンの腫瘍学者エブラヒム・デルパッサンド博士は、FDAが自身が実施していた臨床試験に患者を組み入れることを拒否した後、テキサス州の治験権法に基づきLU-177オクトレオテートで神経内分泌がんの患者78人を治療したと米国上院委員会で証言した。 ^{[25] [26]}しかし、この薬の製造元であるアドバンスト・アクセラレーター・アプリケーションズは、神経内分泌腫瘍の患者向けの拡大アクセスプログラムを通じてこの薬を利用できるようにしているため、これが治験薬への患者のアクセスを得るために治験権法が利用された実証済みの事例であるかどうかは議論の余地がある。 ^[27]テキサス州とノースカロライナ州の州議会議員は、州の治験権法を現在開発中の幹細胞および組織ベースの再生療法にまで拡大し、重篤な慢性疾患の患者が治験権経路を利用できるようにするための法案を提出した。^{[28] [29]}

生命倫理学者やその他の学者は、治験の権利に関する法律が実際に患者の利益となる範囲について疑問を呈している。ジョナサン・ダロウ、アーサー・キャプラン、アルタ・チャロ、レベッカ・ドレッサー、アリソン・ベイトマン・ハウスらは、これらの法律は医師に実験的治療法の処方を義務付けておらず、保険会社に治療費の支払いを義務付けておらず、メーカーに提供を義務付けていないと指摘している。^{[30] [31]}これらの法律は実際には実験的治療を受ける権利を与えていないため、死にゆく人々に偽りの希望を与えるだけの無力な法律であると考えられる。^{[32] [33]}これらの法律が意図したとおりに機能したとしても、批評家にとっては問題となるだろう。これらの法律は、医薬品が3段階の臨床試験の最初の段階を完了していることのみを要求しているため、特に重病の患者に対する医薬品の有効性に関するデータがない。また、重病の患者に医薬品がどのような影響を与えるかに関する安全性データもない。このため、患者側によるインフォームド・コンセントがより困難になっている。インフォームドコンセントには、提案された治療の長所と短所についての知識、そしてそれらの長所と短所を踏まえた決定が含まれる。^[34]一部の州の治験権法は、患者がホスピスや在宅医療を受けられなくなるリスクも伴う。^[35]また、治療にかかる費用は法外なものになる可能性があり、治験権法では解決できない。生命倫理学者アルタ・チャロは、これらの法律を「はるかに複雑な問題に取り組むための単純化された方法」と呼んだ。^[36]

医療および健康の専門家も懸念を表明している。もし法律が未承認の薬を患者に与えることになれば、死期を早めたり、苦痛を増大させたりすることになりかねない。^[37] ピーター・テミンは「どんな薬でも、病気を治せなかったり、副作用を引き起こしたりする可能性は常にある」と書いている。例えば、病気になったり、さらに病気になったり、さらには死に至ったりするなどだ。^[38]十分に研究されていない薬は、患者にさらなる副作用を引き起こす可能性がある。この法律は、FDAによる薬の規制の監視を弱める。^[39]もう1つの批判は、州の治験権法は違憲かもしれないというものだ。なぜなら、連邦法が州間の薬の流通を規制しているにもかかわらず、州が薬を規制しているからだ。^[40]さまざまな著者が、治験権法が裁判にかけられたら無効になるだろうと予測している。^{[41] [42] 2014年に}JAMA内科医学誌 に掲載された論文は、治験権法は「無駄になりそうだ」と主張した。^[43]

2017年4月、腫瘍学者のデイビッド・ゴースキーはサイエンス・ベースド・メディシン誌に、FDAの仕組みを理解していない一般大衆に人気があるため治験権法は社会に有害であると書き、これを「プラシーボ法。立法者を気分良くさせるが、実際の患者を助ける具体的なことは何もしない」と呼んでいる。ゴースキーは、治験権法はバージンスキー・クリニックのような「がんのいんちき医者」が何年も運営できるようにしていると述べている。「治験権法の本当の目的は患者を助けることではなく、この法律の根拠と一致して、FDAの特定の薬を規制する能力を無力化することであることを忘れないことも重要です」。ゴースキーはさらに、これらの法律は「自由主義政治に根ざした偽りの希望という幻想に基づいており、規制緩和がすべての解決策であると主張している」と述べている。^[44]

2019年1月、ジャン・ベラミーは、治験の権利は「他に治療の選択肢がない患者だけが治療を受けられること、費用が適切であること、インフォームドコンセントが法的かつ倫理的に健全であること、提案された治療計画が患者にとって好ましいリスク/ベネフィットプロファイルを提供すること」を保証するものではないと付け加えた。さらに、「患者と医師が治験薬にアクセスする方法や製薬会社がどのように対応すべきかを明記した規制基盤はない」。^[45] ハリエット・ホール医学博士は、治験の権利法の下で利用可能な薬を服用することに伴うリスクを患者が完全に理解していない可能性があり、特に臨床試験に参加する資格があるほど健康ではない患者は成功の可能性が低いことを理解していない可能性があると懸念を表明した。^[46]彼女は、これらの患者は実験的治療による合併症にかかりやすい他の病状を抱えている可能性があると述べている。^[46]

トランプ大統領は2018年5月にこの法案に署名した際、「我々は救うことになる。数千人とは言いたくない。もっと多いと思うからだ。数千、数千人、数十万人。膨大な数の命が救われることになる」と述べた。^[47] トリケット・ウェンドラー、フランク・モンジエロ、ジョーダン・マクリーン、マシュー・ベリーナ治験権法の可決後、2019年6月現在、連邦の治験権を通じて実験的な医薬品へのアクセスを認められた患者はわずか2人である。2019年2月、連邦法の同名人物の1人であるALS患者のマット・ベリーナは、製薬会社ブレインストームを通じて実験的な治療を受けられるようになったと述べた。しかし、ブレインストームは、治験のために他の患者は受け入れないと述べた。^[48]同じくALS患者のフランク・モンジエロは、いまだに治療プログラムへのアクセスを見つけられていない。インタビューで彼の妻はこう語った。「治験の権利が認められれば、製薬会社が薬を配布する動機が生まれると大いに期待していました。しかし今では、製薬会社も薬を無料で配布しているようには見えません。」^[49]

ナタリー・ハープは、トランプ大統領が2019年6月に保守福音派キリスト教徒の連合である信仰と自由連合の会議で演説しているときにステージに招かれ、この法律が彼女の命を救ったと語った。ハープは、法案が可決されてから1年後にステージ2の癌と診断され、医療ミスで家から出られなくなったと述べ、この法律が彼女の命を救ったと宣言し、トランプ政権の医療のための戦いを称賛した。^{[50] [51] [52]}ハープの主張は、元FDA職員のピーター・ルーリーとサイモンフレーザー大学の健康科学教授ジェレミー・スナイダーによって疑問視された。^{[53] [54]}スナイダーは、ハープが「FDA承認の免疫療法薬を未承認の用途で」投与されたと指摘し、それはライト・トゥ・トライ以前に許可されていた。^{[55] [54]}

連邦の「Right to Try」法では、スポンサーはFDAに使用状況の年次概要を報告することが義務付けられており、これには重篤な有害事象、使用した投与量、投与された患者数、製品の意図された使用方法などが含まれる。^[14]報告要件に関するガイダンス文書案は2020年夏に発表されたが、^[56]最終的なガイダンスはまだ発表されていない。そのガイダンスが発表されるまで、Right to Tryの使用は不確実である。入手可能な記録によると、最近までRight to Tryを通じて未承認の医療製品にアクセスした患者は非常に少なかった。^[57] 2021年2月、NeuroRXのCEO、Jonathan Javittはインタビューで、同社の薬剤であるアビプタジルが、第IIb/III相試験で有意な効果が示されなかった後、500人以上のCOVID-19患者に使用されたことを明らかにした。FDAは緊急使用許可の申請を却下し、^[58] JavittsとNeuroRXは、重症のCOVID-19患者に対する「ヘイルメリー」薬としてアビプタジルの使用を許可した。^[59]

• アクセスの拡大
• 米国におけるシロシビンの非犯罪化

• 試す権利
• 試す権利 – FDA
• 治験薬への患者のアクセスを調査する公聴会。エネルギー・商業委員会保健小委員会。米国下院。2017 年 10 月 3 日