臨床試験デザイン

臨床研究デザインとは、疫学を含む臨床的側面を含む、 人間を対象とした医学研究における臨床試験やその他の実験、および観察研究の計画のことです。^{[ 1 ]}これは、これらの分野に適用される実験のデザインです。臨床研究の目的は、開発中の治験薬（IMP）^{[ 2 ]}または処置、あるいは保健当局（例えば食品医薬品局）によってまだ承認されていない可能性のある新薬または医療機器の安全性、有効性、および/または作用機序を評価することです。^{[ 3 ]}また、すでに承認されているものの、長期的な影響や費用対効果に関してさらなる調査が必要な薬、医療機器、または処置を調査することもできます。^{[ 4 ]}

ここで考慮すべき事項の中には、実験計画というより一般的なテーマに共通するものもあるが、患者の機密保持や医療倫理など、他にも考慮すべき事項がある。

研究デザインを選択する際には、多くの要素を考慮する必要があります。研究の種類によって、生じるバイアスの種類も異なります。例えば、横断研究や症例対照研究では、被験者に危険因子への曝露を思い出してもらうため、想起バイアスが生じやすくなります。関連する疾患（例えば乳がん）を持つ被験者は、その疾患を持たない被験者よりも、自身が受けた関連する曝露（例えばホルモン補充療法）をより正確に思い出す可能性が高いと考えられます。

生態学的誤謬は、グループ化されたデータに基づいて行われた分析から個人に関する結論を導き出す際に生じる可能性がある。この種の分析は、変数間の関連性の度合いを過大評価する傾向がある。

• レトロスペクティブ研究という用語は、症例対照研究の別の用語として使用されることがあります。^{[ 17 ]}しかし、この「レトロスペクティブ研究」という用語の使用は誤解を招くため、避けるべきです。なぜなら、症例対照研究以外の研究デザインもレトロスペクティブな方向性を持っているからです。
• 優越性試験は、ある治療法が特定の対照治療法よりも効果的であることを証明するために設計されています。この種の試験デザインは、プラセボや現在利用可能な最良の治療法と比較して、治療法の有効性を検証するためによく用いられます。
• 非劣性試験は、ある治療法が、既存の標準治療法と比べて少なくとも著しく効果が劣らないことを実証するために設計されています。この種の試験設計は、新しい治療法が標準治療法よりも安価、安全、または利便性が高く、効果が著しく劣らない限り好ましいと考えられる場合に、新しい治療法と確立された医療標準を比較する際によく用いられます。
• 同等性試験は、2つの治療法が同等の効果があることを実証するために設計されています。
• 「並行群」を用いる場合、各患者は1つの治療を受ける。「クロスオーバー試験」では、各患者は複数の治療を受けるが、その順序は異なる。
• 縦断研究では、研究対象者を2つ以上の時点にわたって評価します。一方、横断研究では、研究対象者を1つの時点のみで評価します（したがって、症例対照研究、コホート研究、ランダム化比較試験は横断研究ではありません）。

• 研究デザインのいくつかの側面タフツ大学のウェブサイト
• 強度の比較 国立がん研究所による研究デザインの説明