観察研究

疫学、社会科学、心理学 、統計学などの分野では、倫理的または実際的な制約により、観察研究では独立変数を制御せずに結論を導き出します。一般的な例としては、研究者が被験者を治療群または対照群に割り当てない治療効果の研究があります。[ 1 ^{] [ 2 ]これは}、各被験者が治療群または対照群にランダムに割り当てられるランダム化比較試験などの実験とは対照的です。割り当てメカニズムがない観察研究では、当然ながら推論分析に困難が生じます。

独立変数は、さまざまな理由から研究者の制御範囲外にある可能性がある。

• 無作為化実験は倫理基準に違反する。例えば、人工妊娠中絶と乳がんの発症率との間に因果関係があるとする「中絶と乳がんの仮説」を調査したいとしよう。仮想的な対照実験では、まず妊婦の大規模な被験者集団を用意し、無作為に治療群（人工妊娠中絶を受ける）と対照群（中絶を受けない）に分け、両群の女性に対して定期的ながん検診を実施する。このような実験は倫理原則に違反する。（また、様々な交絡因子やバイアスの影響を受ける。例えば、盲検実験として実施することは不可能である。）中絶と乳がんの仮説を調査した既発表の研究は、一般的に既に中絶を受けた女性のグループから始まっている。研究者は治療群に属する人をコントロールしていない。治療群は「治療」が割り当てられた後に形成される。
• 研究者は状況をコントロールできない可能性がある。例えば、ある科学者が公共の屋内エリアでの喫煙を地域全体で禁止した場合の公衆衛生上の影響を研究したいとしよう。統制実験では、研究者は治療群となるコミュニティを無作為に選ぶ。しかし、喫煙禁止令を制定するのは通常、各コミュニティやその議会の責任である。研究者は、無作為に選ばれた治療群のコミュニティに喫煙禁止令を可決させるだけの政治的力を持たないと予想される。観察研究では、研究者は通常、すでに喫煙禁止令が施行されているコミュニティを治療群として始める。
• 無作為化実験は非現実的な場合がある。例えば、ある研究者が、特定の薬剤と副作用として発生する非常にまれな症状群との関連性を研究したいとしよう。倫理的な考慮事項はさておき、まれな結果のため、無作為化実験は現実的ではないかもしれない。少なくとも1人の被験者に症状が観察されるのに十分な被験者集団が存在しない可能性がある。観察研究では、通常、症状のある被験者のグループから始め、薬剤を投与され、後に症状が現れた被験者を遡って見つける。つまり、無作為割り当てではなく、症状に基づいて治療群が特定されるのである。
• 多くのランダム化比較試験は、実際の患者を広く代表するものではなく、実際の状況を反映していない可能性があります。ランダム化比較試験への参加資格のある患者は、通常、若年で、男性である可能性が高く、健康で、ガイドラインの推奨事項に従って治療を受けている可能性が高いです。^{[ 3 ]}後に介入が日常的なケアに追加される場合、それを受ける患者の大部分は、多くの併存疾患や薬物療法を受けている高齢者である可能性があります。

• 症例対照研究：もともと疫学で開発された研究方法で、異なる結果を示す2つのグループを、想定される何らかの因果関係に基づいて比較する。
• 横断研究：母集団、または代表的な部分集団からデータを収集し、ある時点においてデータを収集する研究。
• 縦断研究：長期間にわたり同一の変数を繰り返し観察する相関研究。コホート研究とパネル研究は、縦断研究の具体的な形態である。
• ターゲット試験エミュレーション：ランダム化比較試験を模倣しようとする観察研究。^{[ 4 ] [ 5 ]}

「観察研究では、ある行為の安全性や有効性に関する因果関係を証明することはできませんが、次のことは可能です。」^{[ 6 ]}

1. 「実際の世界」での使用例や実践例に関する情報を提供する。
2. 一般集団における（実践の）使用の利点とリスクに関するシグナルを検出する。
3. 後続の実験で検証すべき仮説を立てるのに役立つ。
4. より有益な実践的臨床試験を設計するために必要な地域レベルのデータの一部を提供する。
5. 臨床実践に役立つ。」^{[ 6 ]}

これらのすべての場合において、無作為化実験を実施できない場合、代替的な調査方法では、どの被験者に治療を施すかの決定が完全に無作為ではなく、バイアスの潜在的な原因となるという問題が生じます。観察研究を実施する上での大きな課題は、明らかなバイアスの影響を許容できる程度に排除した推論を導き出すこと、そして潜在的な隠れたバイアスの影響を評価することです。以下は、特に観察研究でよく見られる問題点の例です（すべてを網羅しているわけではありません）。

2014年（2024年に更新）のコクランレビューでは、観察研究はランダム化比較試験と同様の結果を生み出すと結論付けられました。^{[ 12 ]}このレビューでは、デザインに関係なく、観察研究とランダム化比較試験の間に有意な効果の差があるという証拠はほとんどないと報告されています。^{[ 12 ]} 違いを評価するには、対象集団、比較対象、異質性、および結果を検討する必要があります。^{[ 12 ]}

• 観察解釈の誤謬
• 相関関係は因果関係を意味するものではない
• 観察
• 差分の差分
• ランダム化比較試験（RCT）
• 盲検実験
• 科学的方法

• Rosenbaum PR (2002).観察研究（第2 版）. ニューヨーク：Springer-Verlag. ISBN 0387989676。
• NISTの「NIST/SEMATECHエンジニアリング統計ハンドブック」