単群試験デザイン

単群試験デザインとは、対照群やプラセボ群がなく、すべての参加者が同じ介入を受ける臨床または実験研究の一種です。^{[ 1 ]}「単群」という用語は、治療群と対照群またはプラセボ群の両方を含むランダム化比較試験などのデザインとは対照的に、参加者グループが1つしかないことを指します。^{[ 1 ]}

単群試験では、並行対照群を含めずに1つの実験群のみを対象とします。このデザインは非盲検であり、ランダム化や盲検化は行われません。^{[ 1 ]}このタイプの研究デザインは、進行がん、希少疾患、新興感染症、新しい治療法、医療機器などによく適用されます。^{[ 1 ]}

ランダム化比較試験は 臨床研究における「ゴールドスタンダード」と考えられているが、研究対象集団の制限、証拠の入手における課題、高コスト、倫理的配慮などにより、常に実施可能とは限らない。 ^{[ 1 ]}その結果、これらの懸念に対処するために単群試験が用いられる。

単群試験ではランダム化が行われないため、特定の研究/試験内ではすべての患者が同じ介入を受けます。^{[ 1 ] [ 2 ]}このデザインは、初期段階の臨床試験や、対照群を含めることが非現実的または非倫理的である可能性のある希少疾患または重篤な疾患の研究で最も一般的に使用されます。^{[ 1 ] [ 2 ]}

• 第I相試験では、主に比較的短期間における安全性、忍容性、薬物動態を評価します。これらの試験結果は、後続試験の投与量選択の参考となります。^{[ 2 ]}

• 第II相試験は主に、より長期間（数ヶ月から数年）にわたる予備的な有効性を評価するものです。これらは概念実証評価を裏付けるために使用されます。^{[ 2 ]}

対照群がない場合、有効性は外部基準と比較して測定されます。これには、過去の研究や過去の対照データから確立されたベンチマークが含まれる場合があり、これらは最小有効性閾値と期待されるパフォーマンス範囲を定義するために使用されます。^{[ 2 ] [ 3 ]}

腫瘍学では、無増悪生存期間や全生存期間などのイベント発生までの時間に関する結果が治療効果の評価に使用されることがある。^{[ 3 ]}

対照群やランダム化がない場合、バイアスの原因はいくつかあります。^{[ 1 ]}患者の選択、ベースライン特性、臨床管理の違いが観察結果に影響を与える可能性があります。^{[ 1 ]}交絡変数を完全に制御することはできず、因果関係を確実に確立することはできません。