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| 臨床データ | |
|---|---|
| 商号 | ポンビリティ |
| その他の名前 | ATB-200、ATB200、シパグルコシダーゼ アルファ-atga |
| AHFS / Drugs.com | モノグラフ |
| メドラインプラス | a623057 |
| ライセンスデータ |
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| 妊娠 カテゴリー |
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投与経路 | 静脈内 |
| 薬物クラス | 酵素補充 |
| ATCコード |
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| 法的地位 | |
| 法的地位 |
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| 識別子 | |
| CAS番号 |
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| ドラッグバンク |
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| ユニ |
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| ケッグ |
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| チェムBL |
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| 化学および物理データ | |
| 式 | C 4489 H 6817 N 1197 O 1298 S 32 |
| モル質量 | 99 347 .92 グラムモル−1 |
シパグルコシダーゼアルファは、ポンビリティというブランド名で販売され、ミグルスタットとの併用でグリコーゲン貯蔵病II型（ポンペ病）の治療に使用される薬剤です。 [4] [5]シパグルコシダーゼアルファは、酸性α-グルコシダーゼの外因性供給源を提供する組換えヒト酸性α-グルコシダーゼ 酵素補充療法です。 [5]
最も一般的な副作用は、悪寒、めまい、顔面紅潮、眠気、胸部不快感、咳、注入部位の腫れ、痛みなどです。[5]シパグルコシダーゼアルファとミグルスタットの併用で最も一般的な副作用は、頭痛、下痢、疲労、吐き気、腹痛、発熱です。[6]
シパグルコシダーゼアルファは、2023年3月に欧州連合で医療用として承認され、[5]米国では2023年9月に承認されました。 [6]
医療用途
シパグルコシダーゼアルファは、成人の遅発性ポンペ病（酸性α-グルコシダーゼ[GAA]欠損症）の治療に酵素安定剤ミグルスタットと組み合わせて使用される長期酵素補充療法です。[4] [5]
副作用
シパグルコシダーゼアルファとミグルスタットの併用は、注入中および注入後に生命を脅かすアレルギー反応などの重篤な副作用を引き起こす可能性があり、妊娠中に摂取した場合は胎児に害を及ぼす可能性があります。[6]
シパグルコシダーゼアルファとミグルスタットの併用で最もよく見られる副作用は、頭痛、下痢、疲労、吐き気、腹痛、発熱です。[6]
歴史
FDAは、遅発性ポンペ病患者123名を対象とした臨床試験（試験1/NCT03729362）の証拠に基づいて、シパグルコシダーゼアルファとミグルスタットの併用を承認した。シパグルコシダーゼアルファとミグルスタットの併用による安全性データは、主に1件の臨床試験（試験1、NCT03729362）から得られた。[6]他の2件の試験（試験2/NCT02675465および試験3/NCT04138277）のデータも、安全性評価の完全性のためにレビューされた。[6] 3件の試験には、遅発性ポンペ病患者151名が登録された。[6]試験は、米国を含む世界24か国の61施設で実施された。[6]試験1では、遅発性ポンペ病の成人123名が、ミグルスタットとの併用でシパグルコシダーゼアルファを2週間に1回52週間静脈内投与するか、プラセボとの併用で別の薬剤（実薬対照薬と呼ばれる）を2週間に1回52週間静脈内投与した。[6] 123名の参加者のうち、95名は以前に酵素補充療法を受けており、28名は試験前に酵素補充療法を受けたことがなかった。[6]参加者も医療従事者も、52週目までどちらの治療が行われているかを知らなかった。[6]
社会と文化
法的地位
シパグルコシダーゼアルファは、2021年6月から英国で早期医薬品アクセス制度に基づいて入手可能となっている。[2]
2022年12月、欧州医薬品庁（EMA ）のヒト用医薬品委員会（CHMP）は、グリコーゲン貯蔵病II型（ポンペ病）の治療を目的とした医薬品ポンビリティの販売承認を推奨する肯定的な意見を採択した。[7]この医薬品の申請者は、アミカス・セラピューティクス・ヨーロッパ・リミテッドである。[7]シパグルコシダーゼアルファは、2023年3月に欧州連合で医療用として承認された。 [5]
名前
シパグルコシダーゼアルファは国際一般名（INN）である。[8]
参考文献
- ^ 「妊娠中のシパグルコシダーゼアルファ（ポンビリティ）の使用」。Drugs.com 2024年2月8日。 2024年5月18日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2024年5月18日閲覧。
- ^ ab 「シパグルコシダーゼアルファとミグルスタット：治療プロトコル：医療従事者向け情報」。医薬品・医療製品規制庁（MHRA）。2021年6月8日。2022年12月18日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2022年12月18日閲覧。
- ^ 「遅発性ポンペ病の治療におけるシパグルコシダーゼアルファとミグルスタットの併用」。医薬品・医療製品規制庁（MHRA） 2021年6月8日。2023年5月17日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2023年5月17日閲覧。
- ^ abc 「Pombiliti - cipaglucosidase alfa-atga injection, powder, lyophilized, for solution」。DailyMed。2023年10月6日。2024年5月18日時点のオリジナルよりアーカイブ。2024年5月18日閲覧。
- ^ abcdefg 「ポンビリティ EPAR」。欧州医薬品庁(EMA)。 2023 年 5 月 17 日。2023 年5 月 17 日に取得。テキストは、欧州医薬品庁が著作権を所有するこのソースからコピーされました。ソースを明記すれば複製が許可されます。
- ^ abcdefghijk 「Drug Trials Snapshots: Pombiliti」。米国食品医薬品局。2023年9月28日。2024年4月5日時点のオリジナルよりアーカイブ。2024年5月18日閲覧。
この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ ab 「Pombiliti: Pending EC decision」。欧州医薬品庁(EMA) 2022年12月16日。2022年12月18日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2022年12月18日閲覧。テキストは、欧州医薬品庁が著作権を所有するこのソースからコピーされました。ソースを明記すれば複製が許可されます。
- ^ 世界保健機関(2021). 「医薬品物質の国際一般名 (INN): 推奨INN: リスト85」. WHO医薬品情報. 35 (1). hdl : 10665/340684 .
さらに読む
- Blair HA (2023年5月). 「シパグルコシダーゼアルファ：初の承認」.薬物. 83 (8): 739–745. doi :10.1007/s40265-023-01886-5. PMC 10184071. PMID 37184753 .
- Schoser B、Roberts M、Byrne BJ、Sitaraman S、Jiang H、Laforêt P、et al. (2021年12月)。「後期発症型ポンペ病におけるシパグルコシダーゼアルファ＋ミグルスタットとアルグルコシダーゼアルファ＋プラセボの安全性と有効性（PROPEL）：国際ランダム化二重盲検並行群間第3相試験」。The Lancet 。神経学。20 （12）：1027–1037。doi ： 10.1016 / S1474-4422（21）00331-8。PMID 34800400。S2CID 244304730 。
外部リンク
- 「ポンペ病の治療におけるシパグルコシダーゼアルファとミグルスタットの併用 [ID3771]」。NICE。2023年7月12日。
- ClinicalTrials.govの「PROPEL 研究 - LOPD の成人被験者を対象に ATB200/AT2221 とアルグルコシダーゼ/プラセボを比較する研究」の臨床試験番号NCT03729362
- ClinicalTrials.govの「静脈内 ATB200 単独および経口 AT2221 との併用投与の安全性、忍容性、および PK を評価する初めてのヒト試験」の臨床試験番号NCT02675465
- ClinicalTrials.govの「LOPD の成人被験者における ATB200/AT2221 の長期安全性と有効性を評価する研究」の臨床試験番号NCT04138277
