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| 臨床データ | |
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| 商号 | ネクスビアザイム、ネクスビアダイム |
| その他の名前 | GZ-402666、アバルグルコシダーゼアルファ-ngpt |
| ライセンスデータ |
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| 妊娠 カテゴリー |
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投与経路 | 静脈内 |
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| 法的地位 | |
| 識別子 | |
| CAS番号 |
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| ユニ |
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| ケッグ |
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| 化学および物理データ | |
| 式 | C 4490 H 6818 N 1197 O 1299 S 32 |
| モル質量 | 99 376 .93 グラムモル−1 |
アバルグルコシダーゼアルファは、ネクスビアザイムというブランド名で販売されており、グリコーゲン貯蔵病II型（ポンペ病）の治療に使用される酵素補充療法薬です。 [6] [7]
最も一般的な副作用には、頭痛、疲労、下痢、吐き気、関節痛（関節痛）、めまい、筋肉痛（筋肉痛）、かゆみ（掻痒）、嘔吐、呼吸困難（呼吸困難）、皮膚の赤み（紅斑）、チクチク感（知覚異常）、皮膚の腫れ（蕁麻疹）などがあります。[7]
アバルグルコシダーゼアルファは、2021年8月に米国で医療用として承認されました[7] [9] [10] [11]。また、2022年6月には欧州連合で承認されました[8]。
医療用途
ポンペ病の患者は酵素欠乏症を患っており、骨格筋や心筋にグリコーゲンと呼ばれる複合糖が蓄積し、筋力低下や呼吸不全や心不全による早死にを引き起こします。[7]
アバルグルコシダーゼアルファは、1歳以上の遅発性ポンペ病（リソソーム酸性α-グルコシダーゼ[GAA]欠損症）の治療に適応があります。 [6] [7]
作用機序
アバルグルコシダーゼアルファは、ビスマンノース-6-リン酸（ビス-M6P）テトラマンノースグリカンと結合したヒトGAA酵素で構成されています。[12]アバルグルコシダーゼアルファのビス-MGPは、骨格筋にあるカチオン非依存性マンノース-6-リン酸受容体に結合します。[12]分子が受容体に結合すると、薬物が細胞に入ります。次に、薬物は細胞のリソソームに入ります。[12]細胞のリソソーム内で、薬物はタンパク質分解的に切断され、酵素として作用します。[12]
薬物動態
アバルグルコシダーゼアルファの分布容積は、発症が遅いポンペ病患者では3.4Lでした。[12]アバルグルコシダーゼアルファの平均半減期は、末期ポンペ病患者で測定したところ1.6時間でした。[12]アバルグルコシダーゼアルファの代謝に関する情報はほとんどありません。しかし、薬剤のタンパク質部分は異化経路によって小さなペプチドに分解されます。[12]末期ポンペ病を呈した患者における薬剤のクリアランスは0.9L/時間です。[12]
ブラックボックス警告
アバルグルコシダーゼアルファには、過敏症、注入関連反応、心肺不全に関するブラックボックス警告がある。[12]
歴史
アバルグルコシダーゼ アルファの安全性データは、4つの臨床試験（試験 1/NCT02782741、試験 2/NCT01898364、試験 3/NCT02032524、試験 4/NCT03019406）から得られました。[9]これらの試験には、遅発性ポンペ病患者 124 人と乳児期発症ポンペ病患者 22 人が登録されました。[9]参加者は、米国を含む世界 22 か国から集まりました。[9]アバルグルコシダーゼ アルファは、ポンペ病患者 146 人を対象とした 4 つの試験で評価されました。[9]試験 1 では、アバルグルコシダーゼ アルファの利点と副作用を評価し、4 つの試験すべてでアバルグルコシダーゼ アルファの副作用を評価しました。[9]試験1では、参加者はアバルグルコシダーゼアルファまたは別の薬剤（実薬対照薬と呼ばれる）のいずれかを2週間に1回、49週間静脈内投与されました。[9]参加者も医療従事者も、49週目までどちらの治療が行われているかを知りませんでした。 [9]この試験の参加者は最長5年間追跡されました。[9]アバルグルコシダーゼアルファの有益性は、アバルグルコシダーゼアルファを投与された参加者の肺機能と歩行距離の変化を、実薬対照薬で治療された参加者の変化と比較することによって評価されました。[9]
社会と文化
法的地位
2021年7月、欧州医薬品庁（EMA ）のヒト用医薬品委員会（CHMP）は、グリコーゲン貯蔵病II型（ポンペ病）の治療を目的とした医薬品ネクスビアダイムの販売承認を推奨する肯定的な意見を採択した。[13]この医薬品の申請者はジェンザイム・ヨーロッパBVである。[13] 2021年8月、ジェンザイム・ヨーロッパBVは再審査を要請した。[13]アバルグルコシダーゼアルファは、2022年6月に欧州連合で医療用として承認された。[8] [14]
米国食品医薬品局（FDA）は、アバルグルコシダーゼアルファの申請をファストトラック、優先審査、画期的治療薬、および希少疾病用医薬品の指定に承認した。[7] [15] FDAは、ジェンザイム社にネクスビアザイムの承認を与えた。[7]
名前
アバルグルコシダーゼアルファは国際一般名（INN）である。[16]
参考文献
- ^ ab “Nexviazyme”. Therapeutic Goods Administration (TGA) . 2021年11月1日. 2021年12月28日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2021年12月28日閲覧。
- ^ 「妊娠中の処方薬データベースの更新」Therapeutic Goods Administration (TGA) 2022年5月12日。2022年4月3日時点のオリジナルよりアーカイブ。2022年5月13日閲覧。
- ^ 「FDA提供のブラックボックス警告付き全医薬品リスト（全結果のダウンロードとクエリの表示リンクを使用してください。）」nctr-crs.fda.gov . FDA . 2023年10月22日閲覧。
- ^ “Notice: Multiple Additions to the Prescription Drug List (PDL) [2022-01-24]”. Health Canada . 2022年1月24日. 2022年5月29日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2022年5月28日閲覧。
- ^ 「NexviazymeのSummary Basis of Decision (SBD)」カナダ保健省。2014年10月23日。2022年5月29日時点のオリジナルよりアーカイブ。2022年5月29日閲覧。
- ^ abc 「Nexviazyme ngpt- avalglucosidase alfa injection, powder, lyophilized, for solution」。DailyMed。2021年8月12日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2021年8月11日閲覧。
- ^ abcdefgh 「FDAがポンペ病の新たな治療法を承認」。米国食品医薬品局（FDA）（プレスリリース）。2021年8月6日。2021年8月6日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2021年8月6日閲覧。
この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ abc 「Nexviadyme EPAR」。欧州医薬品庁（EMA） 2021年7月20日。2022年7月28日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2022年7月29日閲覧。テキストは、欧州医薬品庁が著作権を所有するこのソースからコピーされました。ソースを明記すれば複製が許可されます。
- ^ abcdefghij 「薬物試験スナップショット：ネクスビアザイム」。米国食品医薬品局（FDA）。2023年5月30日。 2023年6月1日閲覧。 この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ 「FDAが、遅発性ポンペ病の重要な新たな治療選択肢であるNexviazyme（アバルグルコシダーゼアルファ-ngpt）を承認」（プレスリリース）。サノフィ。2021年8月6日。2021年8月6日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2021年8月6日閲覧– GlobeNewswire経由。
- ^ “Drug Approval Package: Nexviazyme”.米国食品医薬品局(FDA) . 2021年9月7日. 2023年1月29日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2023年6月1日閲覧。
- ^ abcdefghi 「Avalglucosidase alfa」。go.drugbank.com。2022年6月15日時点のオリジナルよりアーカイブ。2022年6月15日閲覧。
- ^ abc 「Nexviadyme: Pending EC decision」。欧州医薬品庁(EMA)。2021年7月23日。2021年7月28日時点のオリジナルよりアーカイブ。2021年7月27日閲覧。テキストは、欧州医薬品庁が著作権を所有するこのソースからコピーされました。ソースを明記すれば複製が許可されます。
- ^ 「Nexviadyme 製品情報」。Union Register of Medicinal Products。2023年3月4日時点のオリジナルよりアーカイブ。2023年3月3日閲覧。
- ^ イノベーションを通じて健康を推進：2021年の新薬承認（PDF）。米国食品医薬品局（FDA）（レポート）。2022年5月13日。2022年12月6日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2023年1月22日閲覧。 この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ 世界保健機関 (2018). 「医薬品物質の国際一般名 (INN): 推奨INN: リスト79」. WHO医薬品情報. 32 (1): 95–6. hdl : 10665/330941 .
外部リンク
- ClinicalTrials.govの「遅発性ポンペ病で以前にポンペ病の治療を受けたことのない患者を対象に、隔週で投与される酵素補充療法アバルグルコシダーゼ アルファとアルグルコシダーゼ アルファの有効性と安全性を比較する研究 (COMET)」の臨床試験番号 NCT02782741
- ClinicalTrials.govの「後期発症ポンペ病患者における neoGAA 反復投与の安全性と有効性の評価」の臨床試験番号NCT01898364
- ClinicalTrials.govの「Avalglucosidase Alfa Extension Study (NEO-EXT)」の臨床試験番号NCT02032524
- ClinicalTrials.govの「アルグルコシダーゼ アルファ (Mini-COMET) による治療を受けた乳児期発症ポンペ病の小児患者に隔週で投与されるアバルグルコシダーゼ アルファの安全性と有効性を評価する研究」の臨床試験番号NCT03019406
