イデカブタゲン・ビクルーセル

イデカブタゲン・ビクルーセル
遺伝子治療
標的遺伝子	TNFRSF17
臨床データ
商標名	アベクマ
その他の名前	bb2121、ide-cel
AHFS / Drugs.com	モノグラフ
メドラインプラス	a621024
ライセンスデータ	米国デイリーメッド：イデカブタゲン・ビクルーセル ;
行政ルート	静脈内投与
薬物分類	抗腫瘍薬
ATCコード	L01XL07 ( WHO );
法的地位
法的地位	CA : ℞-only /スケジュール D ; 米国：℞のみ <; EU：処方箋のみ;
識別子
ユニ	8PX1X7UG4D;
ケッグ	D11556;

イデカブタゲン・ビクルーセル（商品名：アベクマ）は、多発性骨髄腫を治療するための細胞ベースの遺伝子治療薬である。^{[ 2 ]}^{[ 6 ]}^{[ 7 ]}

最も一般的な副作用には、サイトカイン放出症候群（CRS）、感染症、疲労、筋骨格痛、免疫系の弱体化（低ガンマグロブリン血症）などがあります。^{[ 3 ]}^{[ 6 ]}

イデカブタゲン・ビクルーセルは、B細胞成熟抗原（BCMA）を標的とした遺伝子改変自己キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法です。^{[ 3 ]}^{[ 6 ]}各投与量は、患者自身のT細胞（白血球の一種）を採取し、骨髄腫細胞を標的として殺傷する新しい遺伝子を含むように遺伝子改変し、患者に再注入することによってカスタマイズされます。^{[ 3 ]}^{[ 6 ]}

イデカブタゲン・ビクルーセルは、2021年3月に米国で医療用途として承認されました。^{[ 3 ]}^{[ 6 ]}これは、多発性骨髄腫の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）によって承認された最初の細胞ベースの遺伝子治療薬です。^{[ 3 ]}^{[ 6 ]} 2021年8月には欧州連合で医療用途として承認されました。^{[ 4 ]}^{[ 8 ]}

医療用途

イデカブタゲン・ビクルーセルは、免疫調節剤、プロテアソーム阻害剤、抗CD38モノクローナル抗体を含む2種類以上の前治療後に再発または難治性の多発性骨髄腫の成人患者の治療に適応される。 ^[²^]^[³^]

多発性骨髄腫は、骨髄に異常な形質細胞が蓄積し、体の多くの骨に腫瘍を形成するまれなタイプの血液がんです。^{[ 6 ]}この病気は骨髄が十分な健康な血液細胞を作るのを妨げ、結果として血球数の低下を引き起こす可能性があります。^{[ 6 ]}骨髄腫は骨や腎臓を損傷し、免疫系を弱めることもあります。^{[ 6 ]}多発性骨髄腫の正確な原因は不明です。^{[ 6 ]}米国国立がん研究所によると、2020年に米国で新たに発生したがん症例全体の約1.8%（32,000件）が骨髄腫でした。^{[ 6 ]}

副作用

イデカブタゲン・ビクルーセルのFDAラベルには、サイトカイン放出症候群（CRS）、神経毒性、血球貪食性リンパ組織球症/マクロファージ活性化症候群（HLH/MAS）、および長期血球減少症に関する枠囲み警告が記載されています。^[³^]^[⁶^] CRSとHLH/MASは、CAR-T細胞の活性化と増殖に対する全身反応であり、高熱やインフルエンザ様症状を引き起こします。長期血球減少症は、特定の血液細胞型の数が長期間減少することです。^[⁶^]

2024年4月、FDAのラベルの枠囲み警告がT細胞悪性腫瘍を含むように拡大された。^{[ 9 ]}

歴史

イデカブタゲン・ビクルーセルの安全性と有効性は、少なくとも3種類の抗骨髄腫療法を受けた再発性（治療完了後に再発した骨髄腫）および難治性（治療に反応しない骨髄腫）多発性骨髄腫患者127人を対象とした多施設共同研究で評価されました。88%は4種類以上の治療歴がありました。^{[ 3 ]}^{有効性は、300～460×10⁶個の}CAR陽性T細胞の用量範囲でイデカブタゲン・ビクルーセルを投与された100人で評価されました。 ^{[ 3 ]}全体として、72%の人が治療に部分的または完全に反応しました。^{[ 6 ]}研究対象となった人のうち、28%の人がイデカブタゲン・ビクルーセルに対して完全奏効（多発性骨髄腫のすべての兆候の消失）を示し、このグループの65%は少なくとも12か月間、治療に対して完全奏効を維持しました。^{[ 6 ]}

米国食品医薬品局（FDA）は、イデカブタゲン・ビクルーセルの画期的治療薬および希少疾病用医薬品指定の申請を承認した。^{[ 3 ]}^{[ 6 ]} FDAは、ブリストル・マイヤーズスクイブ社の子会社であるセルジーン社にアベクマの承認を与えた。^[³^]^[⁶^]

社会と文化

名前

イデカブタゲン・ビクルーセルは国際一般名（INN）である。^{[ 10 ]}

参考文献

↑ 「Abecmaに関する決定の要約根拠（SBD）」。カナダ保健省。2014年10月23日。2022年5月29日にオリジナルからアーカイブ。2022年5月29日に取得。
1 2 3 「アベクマ-イデカブタゲンビクルーセル懸濁液」。DailyMed 。 2024年7月29日。 2024年9月20日取得。
1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 "Abecma"。米国食品医薬品局(FDA)。2021 年 3 月 27 日。2023年 12 月 9 日のオリジナルからアーカイブ済み。2021年3 月 29 日取得。この記事には、パブリックドメインにあるこの情報源からのテキストが含まれています。
1 2 「Abecma EPAR」。欧州医薬品庁（EMA）。2021年6月23日。2021年8月26日のオリジナルからアーカイブ。 2021年8月26日に取得。
↑ 「Abecma製品情報」。医薬品連合登録簿。2023年3月5日にオリジナルからアーカイブ済み。2023年3月3日に取得。
1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 16 17 「FDA、多発性骨髄腫の成人患者に対する初の細胞ベースの遺伝子治療を承認」。米国食品医薬品局（FDA） （プレスリリース）。2021年3月27日。 2021年3月28日のオリジナルからアーカイブ。 2021年3月29日取得。この記事には、パブリックドメインにあるこの情報源からのテキストが含まれています。
↑ 「米国食品医薬品局、ブリストル・マイヤーズスクイブとブルーバード・バイオのAbecma（イデカブタゲン・ビクルーセル）を承認。再発または難治性多発性骨髄腫に対する初の抗BCMA CAR T細胞療法」（プレスリリース）。ブリストル・マイヤーズスクイブ。2021年3月26日。2021年3月29日のオリジナルよりアーカイブ。 2021年3月29日取得–ビジネスワイヤ経由。
↑ 「Abecma」。医薬品連合登録簿。2021年8月19日。2023年10月1日にオリジナルからアーカイブ。 2023年10月1日に取得。
↑ 「FDA、BCMA標的またはCD19標的の自己キメラ抗原受容体（CAR）T細胞免疫療法後のT細胞悪性腫瘍に対する枠囲み警告を要求」。米国食品医薬品局（FDA）。2024年4月18日。2024年4月19日のオリジナルからアーカイブ。 2024年4月19日に取得。この記事には、パブリックドメインにあるこの情報源からのテキストが含まれています。
↑世界保健機関（ 2019）。「医薬品の国際一般名（INN）：推奨INN：リスト81」。WHO医薬品情報。33 （ 1）：78-9。hdl ：10665/330896。

さらに読む

Munshi NC、Anderson LD、Shah N、Madduri D、Berdeja J、Lonial S、et al. (2021 年 2 月) 「再発および難治性多発性骨髄腫におけるイデカブタゲン Vicleucel」 . N Engl J Med . 384 (8): 705–16 . doi : 10.1056/NEJMoa2024850 . hdl : 11585/865225 . PMID 33626253 . S2CID 232048693 . {{cite journal}}: CS1 maint: 設定の上書き (リンク)
Raje N、Berdeja J、Lin Y、Siegel D、Jagannath S、Madduri D、et al. (2019 年 5 月) 「再発または難治性多発性骨髄腫に対する抗 BCMA CAR T 細胞療法 bb2121」 . N Engl J Med . 380 (18): 1726–37 . doi : 10.1056/NEJMoa1817226 . PMC 8202968. PMID 31042825 . {{cite journal}}: CS1 maint: 設定の上書き (リンク)

外部リンク

ClinicalTrials.govにおける「再発性および難治性多発性骨髄腫患者におけるbb2121の有効性および安全性試験（KarMMa）」の臨床試験番号はNCT03361748です。

[1] 「Abecmaに関する決定の要約根拠（SBD）」。カナダ保健省。2014年10月23日。2022年5月29日にオリジナルからアーカイブ。2022年5月29日に取得。

[Abecma_FDA_label-2] 1 2 3 「アベクマ-イデカブタゲンビクルーセル懸濁液」。DailyMed 。 2024年7月29日。 2024年9月20日取得。

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[5] 「Abecma製品情報」。医薬品連合登録簿。2023年3月5日にオリジナルからアーカイブ済み。2023年3月3日に取得。

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[7] 「米国食品医薬品局、ブリストル・マイヤーズスクイブとブルーバード・バイオのAbecma（イデカブタゲン・ビクルーセル）を承認。再発または難治性多発性骨髄腫に対する初の抗BCMA CAR T細胞療法」（プレスリリース）。ブリストル・マイヤーズスクイブ。2021年3月26日。2021年3月29日のオリジナルよりアーカイブ。 2021年3月29日取得–ビジネスワイヤ経由。

[8] 「Abecma」。医薬品連合登録簿。2021年8月19日。2023年10月1日にオリジナルからアーカイブ。 2023年10月1日に取得。

[9] 「FDA、BCMA標的またはCD19標的の自己キメラ抗原受容体（CAR）T細胞免疫療法後のT細胞悪性腫瘍に対する枠囲み警告を要求」。米国食品医薬品局（FDA）。2024年4月18日。2024年4月19日のオリジナルからアーカイブ。 2024年4月19日に取得。この記事には、パブリックドメインにあるこの情報源からのテキストが含まれています。

[10] 世界保健機関（ 2019）。「医薬品の国際一般名（INN）：推奨INN：リスト81」。WHO医薬品情報。33 （ 1）：78-9。hdl ：10665/330896。

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