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| 臨床データ | |
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| 商号 | ヴィルテプソ |
| その他の名前 | NS-065/NCNP-01 |
| AHFS / Drugs.com | モノグラフ |
| ライセンスデータ |
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投与経路 | 静脈内 |
| 薬物クラス | アンチセンスオリゴヌクレオチド |
| ATCコード |
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| 法的地位 | |
| 法的地位 |
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| 識別子 | |
| CAS番号 |
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| ドラッグバンク |
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| ケムスパイダー |
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| ユニ |
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| ケッグ |
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| チェムBL |
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| 化学および物理データ | |
| 式 | C 244 H 381 N 113 O 88 P 20 |
| モル質量 | 6 924 .910 グラムモル−1 |
ビルトラルセンは、ビルテプソというブランド名で販売されており、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療に使用される薬剤です。 [2] [3] [1]ビルトラルセンは、モルホリノアンチセンスオリゴヌクレオチドです。[2] [1]
最も一般的な副作用は、上気道感染症、注射部位反応、咳、発熱などである。[2] [3] [1]
ビルトラルセンは、2020年8月に米国で医療用として承認されました。[2] [3]ゴロディルセンが2019年12月に承認された後、ビルトラルセンは米国でこのタイプの変異を持つ人々に対して承認された2番目の標的治療薬です。 [2] [4] DMD患者の約8％は、エクソン53スキッピングに適した変異を持っています。[2]
医療用途
ビルトラルセンは、エクソン53スキップの影響を受けるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）遺伝子の変異が確認された人のDMD治療薬として適応があります。 [2] [1]
DMD は、進行性の筋肉の劣化と衰弱を特徴とするまれな遺伝性疾患です。[2]これは筋ジストロフィーの最も一般的なタイプです。[2] DMD は、DMD 遺伝子の変異によって、筋肉細胞を無傷に保つのに役立つタンパク質であるジストロフィンが欠損することによって発生します。[2]最初の症状は通常 3 歳から 5 歳の間に見られ、時間の経過とともに悪化します。 [2] DMD は、世界中で男児 3,600 人に 1 人の割合で発生しますが、まれに女児が罹患することもあります。 [ 2 ]
副作用
最も一般的な副作用は、上気道感染症、注射部位反応、咳、発熱などである。[2] [3] [1]
臨床試験では腎毒性は観察されなかったが、臨床経験は限られており、いくつかのアンチセンスオリゴヌクレオチドの投与後には致命的となる可能性のある糸球体腎炎を含む腎毒性が観察されている。[2]
歴史
ビルトラルセンは、横田敏文氏らが実施した前臨床試験に基づいて日本新薬と国立精神・神経医療研究センターによって開発され、 [5] [6]、2つの臨床試験で合計32名の参加者（全員が男性で、遺伝学的にDMDと診断されている）が評価されました。[2]ジストロフィン産生の増加は、2つの試験のうちの1つで確認されました。この試験には16名のDMD患者が参加し、8名の参加者が推奨用量のビルトラルセンを投与されました。 [2]この試験では、ジストロフィン値は平均して、ベースラインの正常値の0.6%から25週目に正常値の5.9%に増加しました。[2]試験1では、ビルトラルセンの利点を評価するためのデータが得られました。[3]両試験の被験者集団を合わせたデータから、ビルトラルセンの副作用を評価するためのデータが得られました。[3]試験1は米国とカナダの6施設で実施され、試験2は日本の5施設で実施されました。[3]両試験の参加者全員は、試験に参加する前に少なくとも3か月間、安定した用量のコルチコステロイドを服用していた。[3]
米国食品医薬品局（FDA）は、申請者のデータから、エクソン53スキップが可能なジストロフィン遺伝子の変異が確認されたDMD患者において、ジストロフィン産生の増加が臨床的利益を予測する可能性が高いことが示されたと結論付けた。 [2]この薬の臨床的利益は確立されていない。[2]この決定を下すにあたり、FDAは、薬に関連する潜在的なリスク、この病気の生命を脅かす衰弱性、および利用可能な治療法の欠如を考慮した。[2]
ビルトラルセンの申請は優先審査指定を受け、FDAはNSファーマ社に承認を与えた[2]。
社会と文化
経済
ヴィルトラルセンは体重30キログラム（66ポンド）の人の場合、年間約733,000米ドルかかります。 [7]
参考文献
- ^ abcdef 「ビルテプソ-ビルトラルセン注射液」。DailyMed。2020年8月12日。 2020年8月18日閲覧。
- ^ abcdefghijklmnopqrstu 「FDA、希少デュシェンヌ型筋ジストロフィー変異に対する標的治療を承認」。米国食品医薬品局（FDA）（プレスリリース）。2020年8月12日。 2020年8月12日閲覧。
この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ abcdefgh 「薬物試験スナップショット：ビルテプソ」。米国食品医薬品局。2020年8月12日。 2020年8月18日閲覧。 この記事には、パブリック ドメインであるこのソースからのテキストが組み込まれています。
- ^ Anwar S、Yokota T (2020年8 月)。「デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するゴロディルセン」。Drugs of Today。56 ( 8): 491–504。doi : 10.1358/dot.2020.56.8.3159186。PMID 33025945。S2CID 222183389。
- ^ Yokota T, Lu QL, Partridge T, Kobayashi M, Nakamura A, Takeda S, et al. (2009年6月). 「デュシェンヌ型ジストロフィー犬における全身モルフォリノエクソンスキッピングの有効性」Annals of Neurology . 65 (6): 667–76. doi :10.1002/ana.21627. PMC 5951302. PMID 19288467 .
- ^ 「FDA、アルバータ大学の研究に基づき、一般的な筋ジストロフィーの治療薬として新薬を承認」ミラージュニュース。2020年10月9日。 2021年9月19日閲覧。
- ^ 「FDAがデュシェンヌ型糖尿病の新たな薬を迅速に承認」BioPharma Dive 2021年8月3日閲覧。
さらに読む
- Dhillon S (2020年7月). 「Viltolarsen: 初めての承認」.薬物. 80 (10): 1027–1031. doi :10.1007/s40265-020-01339-3. PMID 32519222. S2CID 219542850.
- Dzierlega K、Yokota T (2020年6月)。「デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するアンチセンス介在エクソンスキッピングの最適化」。Gene Ther . 27 (9): 407–416. doi :10.1038/s41434-020-0156-6. PMID 32483212. S2CID 219157034.
- Hwang J、Yokota T (2019年10月)。「さまざまな筋ジストロフィーの治療におけるアンチセンスオリゴヌクレオチドとゲノム編集を使用したエクソンスキッピング療法の最近の進歩」。Expert Rev Mol Med 21 : e5. doi :10.1017/erm.2019.5. PMID 31576784. S2CID 203641010。
- Roshmi RR、Yokota T (2019年10月)。「デュシェンヌ 型筋ジストロフィーの治療薬Viltolarsen」。Drugs Today。55 ( 10 ) : 627–639。doi :10.1358/dot.2019.55.10.3045038。PMID 31720560。S2CID 207935659。
外部リンク
- 「Viltolarsen」。薬物情報ポータル。米国国立医学図書館(NLM)。
- ClinicalTrials.govの「デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の男児における NS-065/NCNP-01 の安全性および用量設定試験」の臨床試験番号NCT02740972
