Loading article…
 | |
| 臨床データ | |
|---|---|
| 商号 | オンパトロ |
| その他の名前 | ALN-18328 |
| AHFS / Drugs.com | モノグラフ |
| ライセンスデータ |
|
| 妊娠 カテゴリー |
|
投与経路 | 静脈内 |
| ATCコード |
|
| 法的地位 | |
| 法的地位 | |
| 識別子 | |
| CAS番号 |
|
| ドラッグバンク |
|
| ユニ |
|
| ケッグ |
|
| 化学および物理データ | |
| 式 | 炭素412水素520窒素148酸素290リン40 |
| モル質量 | 13 424 .388 グラムモル−1 |
パティシランは、オンパトロというブランド名で販売されており、遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシス[7]の患者の多発性神経障害の治療に使用される薬剤です。この疾患は致死的な稀な疾患で、世界中で5万人が罹患していると推定されています。[8] [9]
これは、米国食品医薬品局（FDA）によって承認された最初の低分子干渉RNAベースの薬であり、この病気の治療薬としてFDAによって承認された最初の薬です。[8]これは、異常な形態のトランスサイレチンの生成を阻害する遺伝子サイレンシング薬です。[10]パティシランは、RNAi経路を介して肝臓のTTRタンパク質を標的とし、その生成を減らすという新しいアプローチを利用しています。 [11]
パティシランはアルナイラム社によって開発され、販売されている。[12] FDAはこれをファーストインクラスの医薬品とみなしている。[13]
歴史
パティシランは、その斬新な作用機序と治療対象となる疾患の希少性により、希少疾病用医薬品、ファストトラック指定、優先審査、画期的治療薬指定を受けている。 [14] [15]米国と欧州連合では2018年8月に医療用として承認された。[16] [17]患者1人あたりの費用は、必要なバイアル数に応じて年間451,430ドルから677,145ドルである。 [18]
[19] [20]
処方
パティシランのsiRNA活性成分は脂質ナノ粒子に配合されており、 RNAを保護し、標的組織への送達を容易にします。脂質ナノ粒子製剤には、緩衝成分のほか、脂質成分DLin-MC3-DMA、ジステアロイルホスファチジルコリン、コレステロール、PEG化脂質DMG-PEG 2000が含まれています。[21]
社会と文化
経済
2020年現在、世界中で1050人がパティシランを投与されており、アルナイラム・ファーマシューティカルズ社は6550万ドルの純収益を上げている。[22] [23]
参考文献
- ^ ab “Onpattro”. Therapeutic Goods Administration (TGA) . 2022年12月2日. 2023年2月5日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2023年4月28日閲覧。
- ^ 「妊娠中の処方薬データベースの更新」Therapeutic Goods Administration (TGA) 2022年12月21日。2022年4月3日時点のオリジナルよりアーカイブ。2023年1月2日閲覧。
- ^ “Onpattro patisiran 10 mg/5 mL concentration injection for infusion vial (380813)”. Therapeutic Goods Administration (TGA) . 2022年11月22日. 2022年12月18日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2023年4月28日閲覧。
- ^ “Onpattro (Alnylam Australia Pty Ltd)”. Therapeutic Goods Administration (TGA) . 2022年12月5日. 2023年3月27日時点のオリジナルよりアーカイブ。2023年4月28日閲覧。
- ^ 「Onpattro PI」（PDF）。2022年5月30日時点のオリジナル（PDF）よりアーカイブ。
- ^ 「OnpattroのSummary Basis of Decision (SBD)」カナダ保健省。2014年10月23日。2022年5月31日時点のオリジナルよりアーカイブ。2022年5月29日閲覧。
- ^ ab “Onpattro- patisiran injection, lipoplex”. DailyMed . 米国国立医学図書館. 2021年5月10日. 2022年5月4日時点のオリジナルよりアーカイブ。2022年6月9日閲覧。
- ^ ab Loftus P (2018年8月10日). 「遺伝子をサイレンシングする新種の薬がFDAの承認を得る」ウォール・ストリート・ジャーナル。 2018年8月10日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2018年8月10日閲覧。
- ^ Elafros MA 、Kvalsund MP、Callaghan BC（2022年6月） 。 「多発性神経障害の世界的負担：正確な評価が必要」JAMA Neurology . 79（6）：537–538。doi：10.1001/jamaneurol.2022.0565。PMC 9197927。PMID 35404377。S2CID 248083689 。
- ^ クリステン AV、アジュルード＝ドリス S、コンセイソン I、ゴレビッチ P、キリアキデス T、オビシ L (2019 年 2 月)。 「遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスの治療のための RNAi 治療薬、Patisiran」。神経変性疾患の管理。9 (1): 5–23 .土井: 10.2217/nmt-2018-0033。PMID 30480471。
- ^ “Onpattro (patisiran)”. www.centerwatch.com . 2021年6月24日時点のオリジナルよりアーカイブ。2021年6月18日閲覧。
- ^ Reidy C (2012年10月22日). 「Alnylam、Genzymeが提携」.ボストン・グローブ. 2021年5月7日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2021年5月5日閲覧。
- ^ 2018年の新薬治療承認（PDF）。米国食品医薬品局（FDA）（報告書）。2019年1月。2020年9月17日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2020年9月16日閲覧。
- ^ 「FDA、希少疾患の治療に初の標的RNAベース療法を承認」（プレスリリース）。米国食品医薬品局（FDA）。2018年8月10日。2018年9月7日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2018年8月11日閲覧。
- ^ Brooks M (2018年8月10日). 「FDAがhAATRの多発神経障害にパティシラン（オンパトロ）を承認」Medscape . WebMD. 2019年7月4日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2018年8月10日閲覧。
- ^ “Drug Approval Package: Onpattro (patisiran)”.米国食品医薬品局(FDA) . 2018年9月7日. 2021年4月12日時点のオリジナルよりアーカイブ。2020年9月2日閲覧。
- ^ “Onpattro EPAR”.欧州医薬品庁(EMA) . 2018年9月17日. 2020年11月8日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2020年9月2日閲覧。
- ^ 「エグゼクティブサマリー」。薬剤経済レビュー報告書：パティシラン（オンパトロ）（アルナイラム・オランダBV）：適応症：遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシスの成人患者の多発性神経障害の治療 [インターネット]。オタワ（オンタリオ州）：カナダ医薬品技術保健庁。2019年8月。2021年10月20日時点のオリジナルよりアーカイブ。2021年4月3日閲覧– 国立バイオテクノロジー情報センター経由。
{{cite book}}: CS1 メンテナンス: 場所が見つかりません 発行者 (リンク) - ^ Lipschultz B, Cortez M (2018年8月10日). 「アルナイラム社の希少疾患治療、年間45万ドルかかる」ブルームバーグ。2019年11月14日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2018年8月11日閲覧。
- ^ 「Onpattro の価格、クーポン、患者支援プログラム」。Drugs.com。 2021年6月24日時点のオリジナルよりアーカイブ。2021年6月23日閲覧。
- ^ アキンク A、マイヤー MA、マノハラン M、フィッツジェラルド K、ジャヤラマン M、バロス S、他。 （2019年12月）。 「オンパトロの物語と核酸ベースの医薬品を含むナノメディシンの臨床翻訳」(PDF)。自然のナノテクノロジー。14 (12): 1084–1087。ビブコード:2019NatNa..14.1084A。土井：10.1038/s41565-019-0591-y。PMID 31802031。S2CID 208621038。2024年 2 月 19 日のオリジナルから アーカイブ(PDF) 。2024 年3 月 10 日に取得。
- ^ 「トランスサイレチン媒介アミロイドーシスの治療薬として開発中のパティシランとヴトリシラン」（PDF）。アルニラム・ファーマシューティカルズ。 2021年10月9日時点のオリジナルよりアーカイブ（PDF） 。
- ^ 「Alnylam Pharmaceuticals、2020年第4四半期および通期の財務実績を報告し、直近の活動の概要を紹介」（プレスリリース）。Alnylam。2021年2月11日。2021年6月24日時点のオリジナルよりアーカイブ。 2021年6月23日閲覧– Business Wire経由。
